Le défi des maladies rares au Maroc (en français et en arabe)
publicité
Association marocaine des maladies auto-immunes et systémiques الجمعية المغربية ألمراض المناعة الذاتية والجهازية Moroccan Autoimmune and Systemic Diseases Association Communiqué de presse Le défi des maladies rares au Maroc L’association marocaine des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS), présidée par le Dr Khadija Moussayer, a organisé le samedi 28 novembre 2015 à l’hôtel Novotel de Casablanca, sa 5ème journée de l’auto-immunité sur le thème des "maladies rares et maladies auto-immunes". Des maladies rares mais de nombreux malades Les maladies dites rares touchent chacune par définition un nombre restreint de personnes, moins d’une personne sur 2 000. D’origine génétique, infectieuse, cancéreuse… ou autoimmune, elles deviennent massives lorsqu'on les cumule : elles sont en effet au nombre de 8 000 ! On estime que plus de 5 % de la population mondiale serait concernée soit environ 1.5 millions de personnes au Maroc. Un médecin rencontre dans sa pratique quotidienne, et sans toujours bien le percevoir, plus ce type de maladies que de cas de cancer ou de diabète ! Lors de cette journée, l’attention a été portée sur une de ses catégories les plus significatives, les maladies auto-immunes rares, c’est-à-dire celles où le système immunitaire censé nous protéger des agressions extérieures (des bactéries, des virus…) se retourne contre l’organisme. On citera ainsi les vascularites qui s’attaquent aux parois des vaisseaux sanguins, la sclérodermie se manifestant notamment par un durcissement de la peau, les cryoglobulinémies dues à des protéines anormales qui précipitent dans le sang au froid et endommagent tous les organes… Une information « fragmentaire » pour les patients comme pour les médecins Bien que d’importants efforts aient été accomplis ces dernières années, le manque d’information sur ces maladies est toujours patent aussi bien pour les patients que pour les professionnels. Leur diagnostic est difficile car elles atteignent fréquemment plusieurs organes ce qui multiplie le nombre de symptômes et rend leur présentation clinique déroutante. Il en résulte pour les malades et leurs familles un isolement insupportable dans un parcours du combattant éprouvant. Il faut couramment de deux à dix ans pour qu'un diagnostic soit établi et, le cas échéant, que les traitements appropriés puissent être administrés. Bien plus, un grand nombre de patients, jamais diagnostiqués sont soignés seulement sur la base de l'expression de leurs symptômes. Des moyens à disposition limités Des tests de diagnostic, notamment en matière génétique et biologique, ainsi que de nouveaux traitements existent. Ces moyens sont toutefois difficiles à obtenir car parfois coûteux ou pas bien connus, alors que leur bénéfice est significatif à long terme : une thérapeutique adéquate sera toujours moins dispendieuse que des traitements inadaptés à vie ou que le nomadisme médical des patients désorientés ! C’est pour toutes ces raisons que les maladies rares ont besoin d’être reconnues au Maroc comme une priorité de santé publique s’inscrivant, à l’exemple de pays européens, dans un plan national pour les maladies rares. Celui-ci formulerait les objectifs et les mesures à prendre, notamment dans les domaines de la formation et de l’orientation des patients avec le développement de centres de référence nationaux pour l’expertise et de centres de compétences locaux pour les soins. C'est en créant des lieux et des outils qui rapprochent que les malades pourront alors espérer un meilleur avenir. Casablanca, le 24 novembre 2015 Dr MOUSSAYER KHADIJA انذكخىرة خذيجت مىسيار اخخصاصيت في األمزاض انباطىيت و أمزاض انشيخىخت Spécialiste en médecine interne et en Gériatrie Présidente de l’association marocaine des maladies auto-immunes et systémiques (AMMAIS) رئيست انجمعيت انمغزبيت ألمزاض انمىاعت انذاحيت و وانجهاسيت Chairwoman of the Moroccan Autoimmune and Systemic Diseases Association Vice-présidente de l’association marocaine des intolérants et allergiques au gluten (AMIAG) Secrétaire générale de l'association des médecins internistes du grand Casablanca (AMICA). Vice-présidente de l'association marocaine de la fièvre méditerranéenne familiale (AMFMF) Contact presse : Mail : [email protected] Annexes Un panorama très large et parfois déroutant de maladies rares Extrêmement diverses, 3 maladies rares sur 4 se déclenchent dans l’enfance mais certaines attendent 30, 40 ou 50 ans avant de se déclarer. Elles empêchent de : voir (rétinites), respirer (mucoviscidose), résister aux infections (déficits immunitaires), coaguler normalement le sang (hémophilie), grandir et développer une puberté normale (syndrome de Turner : absence ou anomalie chez une fille d'un des 2 chromosomes sexuels féminin X)… D’autres provoquent : un vieillissement accéléré (progéria, 100 cas dans le monde) ; des fractures à répétition (maladie des os de verre) ; une transformation des muscles en os (maladie de l’homme de pierre, 2 500 cas dans le monde) ; une anémie par anomalie de globules rouges (bêta-thalassémie) ; une sclérose cérébrale et une paralysie progressive de toutes les fonctions (leucodystrophie) … ou encore des mouvements incontrôlables et un affaiblissement intellectuel allant jusqu’à la démence (maladie de Huntington). Les médicaments orphelins, un marché en plein essor Les médicaments orphelins sont employés spécifiquement pour les maladies rares. Les laboratoires pharmaceutiques s'y intéressent de plus en plus car les résultats des recherches sur une maladie rare bénéficient aussi au traitement des maladies plus communes. Cette recherche a été impulsée par le vote d’une loi (orphan drug act) aux Etats-Unis, en 1983. Appliqué ensuite en Europe, elle a donné un statut au médicament orphelin offrant un accès plus rapide au marché, dispensant de certaines taxes et impôts et garantissant une exclusivité commerciale de dix ans en Europe et sept ans aux États-Unis. Le marché, évalué actuellement à 100 milliards de dollars, devrait passer à 175 milliards en 2020. Cet essor a été permis notamment grâce à la simplification des essais cliniques entrepris pour l’évaluation des bénéfices-risques de ces traitements : des études regroupant des milliers de volontaires sont nécessaires pour la commercialisation d’un médicament classique alors que pour les maladies rares, en revanche, de plus petites cohortes, comprenant une dizaine ou une centaine de malades, suffisent à prouver l’efficacité du produit. Les délais d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) sont aussi raccourcis. Toutes ces mesures ont fait baisser les coûts et encourager la recherche. Un parcours thérapeutique souvent chaotique pour les malades même en France ! Une enquête effectuée en 2015 par l'Observatoire des maladies rares a mis en évidence de nombreuses difficultés. Un malade sur cinq a eu une errance diagnostique égale ou supérieure à 6 ans. Les hospitalisations ont eu lieu en urgence pour 45% d'entre eux. Des examens, des soins ou des traitements se sont révélés inadaptés pour 57,5% des répondants. Enfin, 90% des patients estiment que les professionnels de santé ont une connaissance insuffisante de ce type de pathologies. Les maladies rares affectent par ailleurs considérablement le quotidien. 51% des personnes malades et des parents d'enfants ont dû renoncer à travailler. Dans 62% des cas, elles déclenchent des troubles psychologiques ou du comportement et, pour la moitié, un isolement amical ou familial. http://www.maladiesraresinfo.org/assets/pdf/Rapport_Observatoire_maladies_rares_15_02_28_web.pdf Association Marocaine des Maladies Auto-immunes et Systémiques الجمعية المغربية ألمراض المناعة الذاتية والجهازية انمؤحمز انطبي انخامس ألمزاض انمىاعت انذاحيت األمراض النادرة في المغرب ضرورة إعداد إستراتيجية وطنية لمرضى 'ثائهين' رؼمذ اٌدّؼ١خ اٌّغشث١خ ألِشاع إٌّبػخ اٌزار١خ ٚاٌدٙبص٠خ ثشئبعخ اٌذوزٛسح خذ٠دخ ِٛع١بس يىو انسبج 28وىوبز 2015ف ٟفىذق وىفىحيم بانذار انبيضاء ِؤرّش٘ب انخامس نهمىاعت انذاحيت ٚداٌه رحذ ِٛػٛع ' األِشاع إٌبدسح ٚأِشاع إٌّبػخ اٌزار١خ . ٚاٌدٙبص٠خ ' امزاض وادرة: نكه انمصابىن عذيذون رؼشف األِشاع إٌبدسح ثأٔٙب رؤثش ػٍ ٝألً ِٓ ٚاحذ ِٓ 2000شخض ،حز ٝا ْ٢رُ رحذ٠ذ أوثش ِٓ ِ 7000شع ٔبدس ٚوً ػبَ ٛ٠طف 200إٌِ 300 ٝشع ٔبدس خذ٠ذ .سغُ أْ وً ِشع ال ٠ؤثش إال ػٍ ٝألٍ١خ ِٓ األفشادٌ ،ىٓ رٕٛػٙب ٚوثشرٙب ردؼً اٌؼذد اإلخّبٌٌ ٟألشخبص اٌز٠ ٓ٠ؼبٔ ِٓ ْٛخشائٙب ٠زدبٚص ػذد ِشػ ٝاٌغشؽبْ .رؼٕ٘ ٟبرٗ األِشاع ِب ٠مبسة ِٓ 1وً 20شخض أِ ٞب ٠ؼبدي ِٓ ٪ 5عىبْ اٌؼبٌُ ٚحٛأٌ ٚ ْٛ١ٍِ ٟظف ٍِِ ْٛ١غشثٍ٠ ٚ .ٟمب٘ب اٌطج١ت فِّ ٟبسعبرٗ اٌ١ِٛ١خ ،أح١بٔب دْٚ اإلدسان ثبألِش أوثش ِٓ حبالد أِشاع أخشِ ٜثً اٌغشؽبْ ٚاٌغىش!ٞ ف٘ ٟذا اٌ َٛ١اٌذساع ٟع١غٍؾ اٌؼٛء ػٍ ٝفئخ ِّٙخ ِٓ األِشاع إٌبدسح ٟ٘ٚاألِشاع إٌّبػخ اٌزار١خ إٌبدسح رشىً أِشاع إٌّبػخ اٌزار١خ ِدّٛػخ ِٓ أِشاع ٠شرىت فٙ١ب اٌدٙبص إٌّبػِ ٟدًّ ِٓ األخطبء ٙ٠ٚبخُ ِىٔٛبد اٌدغُ اٌغٍّ١خ وأٔٙب أخغبَ غش٠جخ ٘ .زا إٌٛع ِٓ األِشاع رزؼذ ٜاٌّبئخ ٛ٘ ٚ ،اٌغجت اٌثبٌث ٌٍّشاػبح ثؼذ اٌغشؽبْ ٚأِشاع اٌمٍت ٚاألٚػ١خ اٌذِ٠ٛخ٠ٚ ،ظ١ت ِب ث-7 ٓ١ ِٓ ٪10اٌّغبسثخ ٔ ُِٕٙ ٪ 80غبء .ػٍ ٝعج ً١اٌّثبي ١ٌ ٚظ اٌحظش ٔزوش اٌزٙبة األٚػ١خ اٌذِ٠ٛخ اٌز ٟرٙبخُ فٙ١ب خذساْ األٚػ١خ اٌذِ٠ٛخِ ٚ ،شع رظٍت اٌدٍذ ِ ٚشع غٍٛث ٓ١ٌٛثشد ٞاٌز ٟرغججٙب ثشٚرٕ١بد غ١ش ؽج١ؼ١خ رزشعت ف ٟاٌذَ أثٕبء اٌزؼشع ٌٍجشد ّ٠ٚىٓ أْ رزٍف خّ١غ األخٙضح معهىماث انمزضى واألطباء حىل األمزاض انىادرة" مجشأة " ػٍ ٝاٌشغُ ِٓ أْ خٛٙدا وج١شح ثزٌذ ف ٟاٌغٕٛاد األخ١شح ف٘ ٟذا اٌّدبيٌ ،ىٓ ٔمض اٌّؼٍِٛبد ػٓ ٘زٖ األِشاع ال ٠ضاي ٚاػحب ٌىً ِٓ اٌّشػٚ ٝاٌّ٠ ٚ .ٓ١١ٕٙشىً رشخ١ض األِشاع إٌبدسح وذاٌه طؼٛثخ لظ ٜٛألْ ف ٟوث١ش ِٓ األح١بْ رظ١ت ػذح أخٙضح ِّب ٠ؼبػف ِٓ ػذد األػشاع ٚاٌّظب٘ش اٌغش٠ش٠خ ٚردؼٍٙب ِشثىخ ٕ٠زح ػٓ داٌه ػضٌخ ال رطبق ٌٍّشػٚ ٝأعشُ٘ ِ ٚغبس ػالج ِحفٛف ثبٌّؼبٔبح ػبدح ِب ٠زطٍت رحذ٠ذ اٌزشخ١ض ِٓ عٕز ٓ١إٌ ٝػشش عٕٛاد ٚ ،حٕٙ١بّ٠ ،ىٓ أْ ٛ٠طف اٌؼالج إٌّبعتٌ .ىٓ ػذد وج١ش ِٓ اٌّشػ٠ ٝزُ اإلػزٕبء ث ُٙفمؾ ػٍ ٝأعبط ا أػشاػ ٚ ُٙال ٠زُ أثذا رشخ١ض ِشػُٙ محذوديت انمىارد انمخاحت نألمزاض انىادرة ٔزٛفش ػٍ ٝاخزجبساد خ١ٕ١خ ٚثٌٛٛ١خ١خ ٌزشخ١ض ػذد وج١ش ِٓ األِشاع إٌبدسح ،فؼال ػٓ ٚخٛد ػالخبد خذ٠ذحٌ .ىٓ ِٓ اٌظؼت اٌحظٛي ػٍ٘ ٝزٖ اٌٛعبئً ألْ اٌزىٍفخ ثب٘ظخ أ ٚأٔٙب رى ْٛغ١ش ِؼشٚفخ أح١بٔب ِٓ ؽشف اٌّؼبٌد ،ٓ١سغُ ٘ذٖ اٌزىٍفخ رظً اٌّؼبدٌخ ِشثحخ ػٍ ٝاٌّذ ٜاٌط٠ ٚ :ً٠ٛظً اٌؼالج إٌّبعت دائّب ألً رىٍفخ ِٓ اٌؼالخبد اٌغ١ش اٌّالئّخ ٚاٌّظبسف ٚاإلٔفبلبد إٌبردخ ػٓ اٌزٕمً اٌطجٌّ ٟشػ ٝثبحث ٓ١ػٓ رشخ١ض ٚػالج دل١مٓ١ ٔ ٚظشا ٌىً ٘زٖ اٌّؼط١بد فال ثذ ِٓ االػزشاف ا ْ٢ف ٟاٌّغشة ػٍ ٝغشاس اٌذٚي األٚسٚث١خ ثبألِشاع إٌبدسح ٚاػزجبس٘ب ِٓ أ٠ٌٛٚبد اٌظحخ اٌؼبِخٚ ٚ ،ػغ خطخ ٚؽٕ١خ ٌٙب ِغ ط١بغخ األ٘ذاف اٌّشاد رحم١مٙب ٚاٌزذاث١ش اٌّضِغ أخز٘ب ٚ ،ال عّ١ب فِ ٟدبالد رى ٓ٠ٛاٌّؼبٌدٚ ٓ١رٛخ ٗ١اٌّشػ ٝاٌز٠ ٓ٠ؼبٔ ِٓ ْٛاألِشاع إٌبدسح ٚإٔشبء ِشاوض ِشخؼ١خ ٚؽٕ١خ ٌزط٠ٛش اٌخجشاد ِ ٚشاوض وفبءاد ِحٍ١خ ٌزمذ ُ٠اٌشػب٠خ .اٌّمشثخ الثذ ِٓ ٘ذٖ اٌزذاث١ش ِغ خٍك أِبوٓ ٚأدٚاد ردّغ شًّ اٌّشػ ٝحٕٙ١ب ّ٠ىٓ األًِ فِ ٟغزمجً أفؼً. اٌذاس اٌج١ؼبء ٔٛٔ 24جش 2015 انمهحق حىىع كبيز جذا نألمزاض انىادرة و عالماث مزبكت رزّ١ض األِشاع إٌبدسح ثغب٠خ رٕٛػٙب ث ٓ١أشىبي ػظج١خ ػؼٍ١خ ،أِشاع اعزمالث١خ ،أِشاع رؼفٕ١خٚ ،ثؼغ أِشاعسزطاويت ٌ -ىٓ ٘ ِٓ % 80زٖ األِشاع ٌٙب عجت ٚساث ٟخِ 4 ِٓ3 ٚ ٟٕ١شع ٔبدس ٠جذأ ف ٟاٌظٛٙس فِ ٟشحٍخ اٌطفٌٛخ ٌٚىٓ ِغ إِىبٔ١خ ثشٚصٖ حز ٝعٓ اٌثالث،ٓ١أ ٚاألسثؼ ٓ١آِ ٚب فٛق عٓ اٌخّغ ٓ١ثؼذ ِذح ؽٍ٠ٛخ ِٓ االخزجبء. ٘برٗ األِشاع إٌبدسح لذ رفمذ اٌجظش آدا وبْ ٕ٘بٌه رذ٘ٛس ٌشجىخ اٌؼ ٓ١أ ٚردؼً اٌزٕفظ ػغ١شا ِثً ف ٟحبٌخ اٌزٍ١ف اٌى١غ ، ٟأٚ رؼؼف ِمبِٚخ اٌزؼفٓ وّب ف ٟػدض إٌّبػخ األ ٌٟٚا ٚرغجت ِشبوً ف ٟردٍؾ اٌذَ وّب ٘ ٛاٌحبي ف ٟاٌّٛ١ٙف١ٍ١ب (إٌبػٛس) ِٓ ، اٌّّىٓ وذاٌه أْ رؼ١ك إٌّ ٚ ٛاٌجٍٛؽ وّب ٘ ٛاألِش فِ ٟزالصِخ ر١شٔش اٌّشرجطخ ثغ١بة أ ٚخًٍ فٚ ٟاحذ ِٓ وٍزب اٌىشِٛٚعِٛبد اٌدٕغ١خ األٔث٠ٛخ. أِشاع ٔبدسح أخش ٜرغجت رغبسػب ف ٟاٌش١خٛخخ أ ٚاٌش١بخ ،اٌّشع اٌز ٞال ٠فٛق ػذد حبٍِ ٗ١اٌّبئخ ف ٟاٌؼبٌُ ثشِزٗ؛ أ ٚوغٛسا ِزىشسح (ِشع اٌؼظبَ اٌضخبخ١خ) ؛ أ ٚرحٛال ٌٍؼؼالد إٌ ٝػظبَ (ِشع اإلٔغبْ اٌّزحدش) اٌز٠ ٌُ ٞحض ِٕٗ فِ ٟدّٛع اٌؼبٌُ إال ِ2500ظبة .ف ٟحبٌخ ٚخٛد اػطشاثبد ف ٟاٌّشِ ٟغ راوشح ِزشددحٚ ،عٍٛن أح١بٔب ٠ى ْٛغ١ش ِالئُ ِغ اٌزمبٌ١ذ االخزّبػ١خ ٚطؼٛثخ ف ٟاٌغ١طشح ػٍ ٝاٌّثبٔخ ٠دت اٌجحث ػٓ احزّبي ٚخٛد اعزغمبء اٌشأط د ٚاٌؼغؾ اٌغ١ش اٌّشرفغ إٌبرح ػٓ رشاوُ اٌغبئً إٌخبػ ٟف ٟاٌذِبؽ ،اٌّشع اٌز٠ ٞؤثش ػٍ ٝاألشخبص ِب فٛق 60عٕخ ِٓ .اٌّّىٓ أْ ٠ى ْٛفمش اٌذَ ٌٗ ػاللخ ثبألِشاع إٌبدسح ثّب ٠ؼشف ثبٌثالع١ّ١ب اٌز٠ ٞىّٓ ف ٟخًٍ ف ٟشىً خال٠ب اٌذَ اٌحّشاء ِٓ .ث ٓ١األِشاع إٌبدسح خذا حثً اٌّبدح اٌج١ؼبء اٌزٛ٠ ٞدٞ إٌ ٝشًٍ رذس٠دٌ ٟدّ١غ ٚظبئف اٌدغُ ِ ٚشع ٕ٘زٕغز ْٛاٌّغجت ٌحشوبد ال إساد٠خ ال ّ٠ىٓ ٌٍّش٠غ اٌغ١طشح ػٍٙ١ب ِغ ػؼف فىش ٞرذس٠د٠ ٟظً ف ٟإٌٙب٠خ إٌ ٝاٌخشف. غبٌجب ِب رى ْٛاألِشاع إٌبدسح أِشاػب ِضِٕخ ٚ ،رمذِ١خ ٚػبدح ِب رى ْٛأ٠ؼب شذ٠ذح ٚخذ٠خ ٚرٙذد ح١بح اٌّظبة ثٙب .أد أْ ٪ 80 ِٓ اإلِشاع إٌبدسح ٌذٙ٠ب رأث١ش ِجبشش ػٍِ ٝزٛعؾ اٌؼّش اٌّزٛلغ ٚف ٟأوثش ِٓ ٕ٘ ٪ 65بٌه ِشمخ وج١شح ٚػدض ف ٟاٌح١بح اٌ١ِٛ١خ ٚفمذاْ وبًِ ٌالعزمالٌ١خ ف ِٓ ٪9 ٟاٌحبالد.
