pour deux tiers environ des patients ou huit EBM Journal

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Le Courrier de l’Arcol et de la SFA (4), n° 1, avril/mai/juin 2002
Acquis et limites de l’EBM
Le terme d’evidence-based medicine (EBM),
en francais “médecine fondée sur les preuves”,
a pris son essor dans les années 80 à la fa-
culté des sciences de la santé Mc Master, à
Hamilton. Cette approche a alors connu une
grande notoriété outre-Manche et elle s’est
ensuite développée dans la plupart des facul-
tés du Canada et des États-Unis.
Les promoteurs de l’EBM ont œuvré à la dif-
fusion d’outils pédagogiques et pratiques per-
mettant de résoudre des cas de patients, en
proposant des démarches diagnostiques et
thérapeutiques standardisées, fondées sur des
preuves validées dans la littérature.
À l’exemple des données publiées dans
l’EBM Journal,l’EBM a pour principe d’ana-
lyser régulièrement (tous les mois ou tous les
trimestres) le contenu de plus de 50 pério-
diques médicaux référencés et de sélection-
ner tous les articles (couvrant les domaines
du diagnostic, du pronostic, de la thérapeu-
tique) qui soient à la fois utiles pour la pra-
tique quotidienne et rigoureux quant à leurs
standards méthodologiques. À partir de cette
sélection, des recommandations standards
pratiquessont proposées aux cliniciens sous
forme d’algorithmes décisionnels et de
conduites à tenir.
Ainsi, au sein même du département de mé-
decine interne de l’hôpital Radcliffe à Ox-
ford (base anglaise du Center for evidence-
based medicine), a été mis en place au cours
des visites médicales hospitalières un “cha-
riot à preuves” dans lequel se trouve dis-
ponible instantanément l’ensemble des
“données prouvées” pour résoudre le cas
d’un patient. Les publications des résultats
de cette expérience montrent que 80 % des
cas rencontrés durant les visites ont pu être
documentés et résolus. À l’inverse, l’ab-
sence de ce “chariot à preuves” faisait que
plus de 50 % des questions soulevées res-
taient sans réponse documentée lors de la
prise en charge des patients.
Un grand courant international a œuvré en
faveur de l’EBM pendant les années 90, avec
de nombreuses publications vantant ses
mérites et visant à instruire les médecins en
formation initiale ou continue en utilisant
cette technique.
C’est ainsi que l’EBM Journal,publié en
français, affichait dès 1996 son objectif dans
un éditorial intitulé “De la nécessité d’une
médecine basée sur des faits prouvés” (1).
Cette revue propose de se mettre au service
de l’evidence-based medicine,discipline
naissante qui “apporte au lit du malade, au
cabinet médical, aux services hospitaliers et
à la communauté médicale toute entière les
résultats les plus pertinents de la recherche
clinique”.
L’EBM se propose alors de transformer les
besoins d’information en questions claires,
auxquelles il est possible d’apporter une ré-
ponse avec les meilleurs arguments (fournis
par l’examen clinique, le diagnostic biolo-
gique, et les données de la littérature). Se-
lon Covell et al. (2),les cliniciens sont
confrontés à ce besoin de repères fiables
pour deux tiers environ des patients ou huit
décisions cliniques importantes par jour.
L’éditorial d’EBM Journal affirme qu’en re-
gard de ces besoins, les manuels classiques
sont souvent dépassés et que la disponibi-
lité des cliniciens à lire des journaux est in-
sufisante : ainsi, un médecin qui souhaite-
rait se tenir au courant des évolutions de sa
discipline devrait assimiler 19 articles ori-
ginaux par jour, 365 jours par an. Il n’est
donc pas étonnant, poursuivent les auteurs,
de constater une corrélation négative, sta-
tistiquement et cliniquement significative,
entre notre connaissance des méthodes de
soins les plus performantes et le nombre
d’années écoulées depuis l’obtention du di-
plôme de médecin. Un travail montre ainsi
que la décision d’instituer un traitement an-
tihypertenseur serait davantage liée à l’ap-
prentissage initial du médecin et à ses habi-
tudes qu’à la sévérité de l’atteinte organique
du patient et qu’à la connaissance des évo-
lutions thérapeutiques.
En 1993, Shin et al. (3) ont montré égale-
ment que, comparativement à des prati-
ciens formés traditionnellement, ceux issus
de Mc Master étaient significativement
mieux informés de la teneur des recom-
mandations (guidelines) les plus récentes sur
des sujets classiques tels que la prise en
charge de l’HTA. Tamblyn et al. (4) ont dé-
montré par ailleurs que des étudiants (issus
de différentes facultés ayant réorganisé leur
cursus autour des innovations prônées par
Mc Master) continuaient à adopter, au cours
des trois premières années de leur exercice
professionnel, des attitudes spécifiques, no-
tamment pour la prévention et le dépistage,
pour lesquelles ils se distinguaient déjà si-
gnificativement de leurs aînés.
D’autres travaux ont montré que l’on peut
maîtriser les techniques de l’EBM (en s’in-
vestissant dans des groupes ou des pro-
grammes de perfectionnement postuniversi-
taires fondés sur des apprentissages actifs),
quels que soient l’âge des praticiens et leur
ancienneté d’exercice (1).
Il semble donc que le principe de l’EBM
puisse effectivement moduler efficacement
les connaissances théoriques, voire les pra-
tiques et comportements des médecins.
Il remet donc en cause la formation médi-
cale académique traditionnelle qui, selon ses
promoteurs, n’arriverait pas à modifier nos
comportements et ne parviendrait pas à
améliorer le devenir sanitaire de nos pa-
* Laboratoire d’éthique médicale, de droit de
la santé et de santé publique. Faculté de méde-
cine Necker, Paris (www.inserm.fr/ethique).
Evidence-based medicine :
source normative
de la relation médecin-patient
et de la décision médicale ?
G. Moutel*, C. Hervé*

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tients. Ainsi, l’EBM se présente comme une
nouvelle approche pédagogique, et, soute-
nue par de gros intérêts organisationnels
mais aussi financiers, elle tente de s’impo-
ser dans les programmes de formation ini-
tiale et sur le marché des formations médi-
cales continues.
Mais, si l’EBM a validé par des publications
sa capacité à modifier le niveau de connais-
sance ainsi que le comportement de certains
médecins, aucun travail de grande ampleur
ne montre que l’EBM améliore réellement
l’état de santé de la population et permet de
répondre aux réelles attentes des patients :
le manque de données “prouvées” sur ces
deux points constitue le talon d’achille de
l’EBM !
Les innovations de la faculté canadienne –
reprises telles quelles ou adaptées par de
nombreux autres établissements anglo-
phones puis francophones – posent tout
d’abord la question de leur efficacité en
termes d’incidence sur la prise en charge des
patients. Elles posent par ailleurs la question
de leur pertinence en termes d’amélioration
non seulement de la prise en charge mais
également de réponses apportées aux aspi-
rations des patients, ces derniers n’attendant
pas des médecins une réponse uniquement
technique.
Une question sous-jacente fondamentale ap-
paraît : dès lors que l’approche d’une mé-
decine fondée sur les preuves pourrait mo-
difier les pratiques médicales, en quoi ses
fondements et les valeurs qu’elle véhicule
sont-ils toujours pertinents ? Les réponses
proposées répondent-elles aux besoins indi-
viduels et aux attentes de chaque patient ?
Améliorent-elles la qualité de ses soins ?
Des réponses “toutes faites” comme le pro-
pose l’EBM sont-elles transposables à toute
situation et à tout contexte socioculturel ?
Reflètent-elles ce que doit être la pratique
de la médecine ?
D’autres questions sont sous-jacentes :
un niveau de preuve standardisée fondé
sur des données statistiques et épidémio-
logiques souvent nord-américaines (bases
de l’EBM) doit-il être l’élément central de
la décision médicale ? Doit-il se substi-
tuer à l’expérience clinique du praticien
et aux préférences du patient ? Est-il per-
tinent, quel que soit le contexte person-
nel du patient et quelles que soient les
contraintes socioculturelles, éthiques, voire
économiques ?
Grey zones
et risques de dérives
Plusieurs critiques sont formulées sur
l’EBM. Tout d’abord, elle ne semble pas ap-
plicable à une médecine qui, comme la mé-
decine générale ou certaines situations com-
plexes de médecine interne ou de spécialités,
aborde des patients présentant des pro-
blèmes multiples et intriqués qui intera-
gissent fortement, souvent dans un cadre
polypathologique, et où se mêlent les di-
mensions sanitaires, sociales et familiales.
Ainsi, l’EBM n’apparaît pas adaptée au
concept de prise en charge globale des per-
sonnes, puisqu’elle est fondée sur une ap-
proche souvent monopathologique et ne
prend pas toujours en compte le contexte de
vie, ni les dimensions complexes de la per-
sonne et des comportements humains (5).
Noylor (6),dans le Lancet,a formulé une se-
conde critique fondamentale sur l’EBM qu’il
appelle les “grey zones”. Il explique que,
pour de très nombreux domaines de l’activité
clinique, il n’existe pas d’études ou de don-
nées scientifiques ou qu’elles ne sont pas
représentatives des malades auxquels elles
prétendent s’appliquer. Dès lors, “ce qui peut
être présenté comme blanc ou noir dans un
article d’une revue scientifique peut rapide-
ment devenir gris dans la pratique”.
Par ailleurs, il convient de souligner un
risque redouté, à savoir que l’EBM pourrait
s’imposer comme recommandations ou
comme références médicales qui viseraient
à normaliser et à encadrer rigoureusement
la pratique médicale. Une telle approche
comporterait alors un risque de dérives ju-
ridiques ou économiques si l’EBM était uti-
lisée comme seule référence médicale op-
posable en cas de conflits. Tout médecin qui
dérogerait à l’EBM pourrait dès lors être
sanctionnable. Or, nous connaissons tous
des situations cliniques dans lesquelles le
praticien prend un risque face à une incerti-
tude ou prescrit en dehors des règles tradi-
tionnelles, non pas de manière irrespon-
sable, mais en fonction de sa propre
expérience (ou de celle de ses maîtres ou
collaborateurs), en pesant le risque qu’il
prend en regard d’un bénéfice attendu, te-
nant compte de la spécificité d’un patient et
d’une situation. En regardant dans l’histoire
et le quotidien de la médecine, dans des ser-
vices tout à fait rigoureux, des traitements
connus pour être efficaces dans certaines
pathologies sont prescrits dans d’autres
indications de manière empirique ou com-
passionnelle, suivant le sens clinique du mé-
decin (7),en dehors des indications “régle-
mentaires” validées par l’autorisation de
mise sur le marché (AMM).
Ces réserves sur l’EBM sont réaffirmées par
une école française de grands cliniciens (8)
qui insistent sur la nécessité d’une pratique
médicale fondée sur l’expérience indivi-
duelle, sur le compagnonnage dans le cadre
d’une approche talentueuse de la médecine
clinique. Ce point de vue est parfaitement dé-
fendu dans les travaux du doyen P. Even et
de B. Guiraud-Chaumeil :
“Le principe même de l’EBM témoigne de
l’abandon d’un système dominé par la
confiance en l’intelligence, la formation et
l’expérience des médecins, en faveur d’une
politique de codification et de contrôle de la
pratique médicale. Au lieu de parier, en
amont, sur la qualité de médecins ayant ini-
tialement acquis à l’université, savoir, sa-
voir-faire, expérience clinique, aptitude au
raisonnement, goût de l’information cri-
tique, sens des responsabilités à l’égard des
malades et de la communauté, la politique
des guidelines vise, en aval, à encadrer et à
contrôler a posteriori l’activité médicale. Au
nom de ce que la médecine est un art autant
qu’une science, parce que le pari et l’incer-
titude sont inhérents à sa pratique et parce
que diagnostic et choix thérapeutiques relè-
vent plus d’une délibération interne que de
l’application simpliste d’algorithmes pré-
établis, les principes mêmes de l’expe-
rience-based medicine (c’est bien “expe-
rience” qui figure dans le texte original et
non “evidence”,lapsus !), présentée comme
un nouveau paradigme dominant, sont éner-
giquement combattus. Beaucoup, en effet,
n’acceptent pas la prétendue supériorité
d’une connaissance factuelle, statistique,
impersonnelle et soi-disant objective, sur les
connaissances acquises, l’intuition, l’expé-
rience individuelle, les rationnels physiopa-
thologiques et la qualité idiosyncrasique du
raisonnement clinique, seuls capables, à
leurs yeux, de répondre à des myriades de
situations cliniques différentes, qui ne peu-
vent être mécaniquement résolues à partir
de guidelines simplificatrices”.
D’un point de vue non plus conceptuel mais
méthodologique, la principale critique qui
peut enfin être faite à l’EBM est qu’elle co-

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difie et valide les connaissances et les
croyances scientifiques d’un instant et que,
par définition, elle ne répond qu’aux ques-
tions posées. Comme le souligne P. Even,
les réponses ne valent donc que ce que va-
lent les questions posées et permettent sur-
tout au consensus largement majoritaire de
s’exprimer, consensus nécessaire à la mise
en place des guidelines. Parfois même, les
experts conviés à l’élaboration des recom-
mandations sont choisis de façon non aléa-
toire pour obtenir la réponse souhaitée par
les organisateurs.
Enfin, le dogme de l’EBM renferme lui aussi
des risques de dérives en regard des prin-
cipes éthiques de la recherche clinique.
Ainsi “l’affaire Di Bella” est éclairante (7).
Rechercher une validation scientifique à tout
prix a fait instaurer une étude en cancérolo-
gie sur l’association de somatostatine, mé-
latonine, vitamine (?) et Endoxan
®
à faible
dose, pouvant coûter jusqu’à 5 000 dollars
par mois. Cette étude, menée en phase II et
d’emblée à grande échelle, pour être plus si-
gnificative (dans une logique de concurrence
scientifique par ailleurs) a non seulement
“prouvé” que cette association n’est pas ef-
ficace et qu’elle n’est pas dénuée d’effets
secondaires, mais elle a également mis en
évidence que la recherche de la “preuve” a
coûté 20 millions de dollars, et a probable-
ment mis fin, chez certains malades, à
d’autres projets thérapeutiques. L’ampleur
prise par l’affaire Di Bella a poussé la com-
munauté médicale à modifier son compor-
tement, et à bousculer le dogme de la “mé-
decine fondée sur les preuves”.
La décision médicale
recouvre un champ
plus vaste et plus subtil
que le concept de l’EBM
Il convient de rappeler (ce que reconnais-
sent d’ailleurs les promoteurs de l’EBM)
que les études randomisées cliniques, pré-
sentées comme le standard méthodologique
de la recherche clinique et de l’EBM ne par-
viennent pas toujours à convaincre tous les
praticiens, à imposer leurs conclusions, ou
même à s’entourer d’un consensus sur les
questions posées.
Les travaux menés dans le laboratoire
d’éthique médicale de la faculté Necker
montrent que plusieurs points fondamen-
taux ressortent dans la réalité de la décision
médicale (7, 9).
Tout d’abord, l’importance de la conviction
dans la pratique médicale.
Le savoir théorique, la littérature, le bon sens,
l’expérience et la sensibilité clinique, le par-
tage avec d’autres médecins, tout cela peut
contribuer à donner force à l’acte médical,
ainsi que l’ensemble des valeurs en jeu dans
la décision (10).
Ces travaux tendent à montrer que même s’il
“sait”, le médecin n’agit pas forcément en
conséquence et un nombre important d’études
montrent que, malgré de nouvelles données
dans la littérature, les médecins ne modifient
pas toujours leurs prescriptions médicales
(entre 50 et 75 % pour un panel de médecins
interrogés). Ils adaptent souvent leurs pres-
criptions en fonction de leur conviction et des
attentes des patients, et ils évoquent la crainte
d’un amenuisement de la relation médecin-
malade dans une médecine qui ne serait que
“scientifique”.
Certains médecins mettent en avant la néces-
sité de rendre service en priorité aux patients
qui viennent leur demander assistance. L’im-
portance de cette fonction du médecin (nouer
une relation utile au malade, rassurante face à
sa maladie) peut prédominer sur un choix thé-
rapeutique “scientifiquement” rationnel et,
souvent, le patient “d’après ce que ressent son
médecin”, se sent mieux et vit mieux avec un
traitement adapté à son mode de vie (11).
C’est bien d’abord la confiance et le confort
du malade qui sont recherchés et le médecin
est alors l’arbitre entre des arguments théo-
riques (fondés sur les publications, les don-
nées scientifiques et éventuellement l’EBM)
et des arguments pratiques et humains (la fa-
cilité d’accéder à un soin, la compliance,
l’acceptabilité, l’habitude d’une équipe sur
laquelle repose aussi la compétence) (12).
Comme l’écrit E. Lucchi (7),“en choisissant
la médecine, les médecins acceptent d’en
porter l’inconfort et parfois la part en appa-
rence irrationnelle des décisions” (les “états
d’âme”). Cette dimension de l’art médical
suppose du temps, une grande disponibilité,
et l’acceptation culturelle d’une médecine
qui place la spécificité de chaque individu et
de chaque situation au premier plan.
Ainsi, l’incertitude peut avoir sa place dans
une médecine moderne que ne renie pas pour
autant le progrès scientifique et les données
validées de la littérature. Savoir relativiser la
science et l’utiliser à bon escient serait alors
le plus grand art du médecin.
Le National Cancer Institute et la National
Library of Medicine ont ainsi programmé
d’établir un guide pour chaque type de can-
cer mais en insistant sur la nécessité de faire
la part entre, d’une part, l’expérimental, le
scientifique et, d’autre part, l’expérience cli-
nique, chacun ayant son importance. Il
conduit à des recommandations novatrices
remettant en cause, dans une certaine mesure,
le concept uniciste de l’EBM. Ces dernières
visent en particulier à :
–réduire le nombre d’études de phase II ou
III inappropriées ;
–considérer qu’un usage “hors AMM” est
une modalité thérapeutique et non une
recherche ;
–ajouter un recueil de données d’expérience
clinique pour l’Agence pour les politiques de
santé et la recherche (Agency for Health Care
Policy and Research) pouvant entrer dans les
programmes d’éducation médicale.
Ces recommandations reconnaissent et reva-
lorisent le choix du médecin au cas par cas.
Cette approche permet de rappeler que la
personne malade demeure marquée par son
histoire, sa philosophie, ses croyances qui
rendent la demande de soin complexe. Il ap-
partient au médecin d’apprendre à déchiffrer
cette demande dans sa complexité, d’écou-
ter la personne qui se dévoile face à lui. Il lui
appartient de s’interroger sur lui-même et sur
les réponses qu’il peut apporter. Ainsi, plu-
sieurs considérations doivent être prises en
compte :
–quels sont les faits médicaux et scienti-
fiques ?
–quelles sont les préférences du patient ?
quelles sont ses valeurs ?
–quelles sont l’aptitude et la compétence
d’une équipe à gérer telle ou telle démarche
diagnostique ou thérapeutique ?
–quels éléments socioéconomiques doivent
être pris en compte?
–suivant quels choix le clinicien se sent-il
plus à l’aise et plus compétent pour assister,
accompagner et soigner son patient ?
Ces questions débouchent sur trois inter-
rogations simples face à toute situation
clinique :
–que devrait-on faire dans ce cas ?
–quels sont les buts visés ?
–que signifie être un bon médecin ?
La nécessité de redonner place à la relation
avec le malade apparaît donc de plus en plus,

ainsi que le besoin de trouver des méthodes
scientifiques qui laisseraient une part à l’ex-
périence du médecin, et permettraient une
évaluation des pratiques “telles qu’elles sont”
(et ainsi atteindraient leur but : améliorer les
pratiques existantes). Il paraît alors essentiel
de trouver des lieux de discussion et de ren-
contre des différents professionnels autour de
ces questions, d’inciter les médecins à s’in-
terroger sur les raisons de leurs prises de dé-
cision, et d’écouter ou enseigner toutes les
voix alternatives.
Conclusion
L’émergence de l’EBM a le mérite de nous
interroger sur la médecine telle que nous
l’apprenons et la pratiquons. Elle permet
d’apporter à des praticiens une actualisation
du savoir scientifique médical et constitue de
ce fait un des éléments de l’arsenal du mé-
decin. Mais, le risque d’une utilisation dog-
matique de l’EBM est certain, car il tendrait
à “normer” de manière inadaptée l’exercice
médical et la relation médecin-patient. Pour
pondérer le courant de pensée lié à une uti-
lisation uniciste de l’EBM, Greenhalgh
constate que même les adeptes de l’EBM se
doivent aujourd’hui de réaffirmer l’impor-
tance du jugement clinique, qu’il est impé-
ratif de sortir des représentations schéma-
tiques, et qu’il doit rester de la place pour la
représentation personnelle du médecin, mais
aussi du patient.
●
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