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Evidence-Based Medicine ou médecine factuelle
● O. Zekri*
Evidence-Based Medicine (EBM) est un concept qui
revendique une pratique médicale fondée sur des
preuves. Exprimée de cette manière, cette idée n’a
rien de novateur et tous les praticiens s’accordent à penser que
leur pratique est fondée sur une connaissance approfondie de
leur discipline.
En réalité, ce n’est pas la connaissance médicale qui est en cause
mais la remise en question permanente de cette connaissance.
Les promoteurs de l’EBM plaident pour une attitude active du
praticien en termes de recherche et d’application des meilleures
données actuelles de la science (D.A.S.).
L’idée fondamentale de l’EBM est que le praticien ne doit plus
fonder sa décision clinique uniquement sur ses connaissances
théoriques, l’avis des experts, son jugement et son expérience
professionnelle, mais qu’il doit rechercher, de manière systématique et structurée, les meilleures preuves scientifiques provenant notamment d’études cliniques irréprochables sur le plan
méthodologique, et ceci en tenant compte des préférences de
son patient.
L’
DÉFINITION
Le terme anglais evidence est à prendre au sens juridique : le
fait, la preuve. La traduction française de l’expression EvidenceBased Medicine a donné “médecine basée sur des faits prouvés” ou encore “médecine factuelle”. L’idée de base a été exprimée par Sackett : “l’Evidence-Based Medicine se définit comme
l’utilisation consciencieuse, explicite et judicieuse des
meilleures preuves existantes dans la prise de décision concernant la prise en charge de chaque patient” (1). La pratique de
l’EBM consiste à combiner l’expertise clinique du praticien
avec la recherche systématique des meilleures preuves disponibles par ailleurs.
L’expérience clinique est apportée par la pratique et s’exprime
plus particulièrement dans le diagnostic et l’identification des
préférences, croyances et attentes des patients.
Les preuves, quant à elles, proviennent d’études scientifiques,
parfois fondamentales, mais le plus souvent cliniques reposant
sur une méthodologie rigoureuse. Ces données issues de la
recherche concernent tous les domaines qu’ils soient diagnostiques (tests, examens cliniques), pronostiques (puissance des
* SNFCP, pavillon Pointeau du Ronceray, Rennes.
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marqueurs), thérapeutiques (efficacité, sécurité), ou encore la
réhabilitation et la prévention. Les résultats sont généralement
issus d’essais cliniques contrôlés et randomisés, de méta-analyses, d’études transversales ou longitudinales bien menées.
Les preuves cliniques indiscutables, extérieures à sa propre
pratique, doivent conduire le praticien à écarter les tests diagnostiques et les thérapeutiques jusque là adoptés et à les remplacer par les nouveaux, qui seront plus puissants, précis, efficaces et sûrs.
POUR ET CONTRE
Plusieurs critiques ont été énoncées à l’encontre de l’EBM. Certains pensent qu’il n’y a là rien de nouveau et que tout le monde
fait de l’EBM sans le savoir, autrement dit, quand un praticien a
besoin d’information, il la cherche ! Cependant, l’apport de
l’EBM est de rendre le besoin d’information systématique et
explicite, ainsi que la recherche de cette information méthodique
et raisonnée. Cette approche de la pratique clinique est d’autant
plus nécessaire que la quantité d’information médicale connaît
une croisssance exponentielle. Déjà en 1995, Davidoff et ses collègues avaient calculé que pour qu’un médecin généraliste reste
au courant des avancées de la médecine, il devait lire 19 articles
par jour, 365 jours par an alors que le temps disponible était inférieur à une heure par semaine (2).
D’autres auteurs ont prétendu que l’EBM ne pouvait être pratiquée que par les théoriciens, ceux qui ne sont pas sur le "terrain"
au contact des malades. La réponse a été faite à travers des expériences menées, entre autres, par des équipes de médecine générale (3). Les auteurs ont montré que des praticiens très occupés,
mais consacrant le peu de temps qu’il leur reste à la recherche
sélective, efficace et orientée vers le patient ainsi qu’à l’évaluation critique et à l’application des meilleurs preuves disponibles,
pouvaient pratiquer l’EBM, pour le plus grand profit de leurs
patients.
D’autres auteurs ont évalué à plus de 80 % les cas vus en pratique générale qui seraient compatibles avec la pratique d’une
médecine factuelle (4).
Pour autant l’EBM n’est pas une compilation de recettes. Du
fait qu’elle intègre à la fois les meilleures preuves disponibles,
l’expérience clinique et le choix du patient, cette approche ne
peut s’apparenter à du prêt-à-porter. Il ne peut exister de
réponses toutes faites valables pour toutes les circonstances. Le
jugement du médecin ne pourra jamais être remplacé (1). Cette
La Lettre de l’Hépato-Gastroentérologue - no 3 - vol. III - juin 2000
affirmation prend tout son sens en médecine générale où il est
très fréquent que les patients peuvent présenter plusieurs pathologies dans des contextes sociaux, culturels, familiaux voire
sanitaires complexes.
Dans le contexte actuel de réduction des dépenses de santé, certains auteurs ont manifesté leur crainte que cette approche soit
récupérée par les décideurs politiques pour justifier des coupes
budgétaires. Ce serait à l’évidence une bien mauvaise compréhension des objectifs de l’EBM.
Un praticien adepte de l’EBM cherchera à identifier et à appliquer les interventions les plus efficaces en termes de soins et de
qualité de vie de ses patients. Cela pourrait, bien au contraire,
augmenter les coûts de prise en charge.
Enfin, pour un certain nombre d’actes cliniques, il n’existe pas
d’études scientifiques (en particulier d’essais cliniques randomisés) pour toute situation rencontrée dans la pratique quotidienne ou alors elles ne sont pas représentatives des malades
auxquels elles devraient s’appliquer. Ce sont les grey zones de
Naylor : “ce qui est blanc ou noir dans une revue scientifique
peut rapidement devenir gris dans la pratique clinique” (5). Mais
l’EBM ne se limite pas aux essais cliniques. Il s’agit de rechercher la meilleure information pour chaque question clinique.
Pour un test diagnostic, on recherchera des études transversales,
pour le pronostic, ce sera plutôt des études longitudinales. Il
arrive aussi que certaines questions nécessitent l’apport de
sciences fondamentales telles que la génétique ou l’immunologie. En ce qui concerne les thérapeutiques, l’essai clinique
contrôlé et randomisé reste le mètre étalon. S’il n’existe pas
pour la question posée, cela n’empêche pas de suivre la piste
des meilleures données existantes et de travailler à partir de
celles-ci.
MÉTHODOLOGIE GÉNÉRALE
La pratique de l’EBM suppose la connaissance d’un certain
nombre de règles de recherche bibliographique d’une part, et
d’évaluation de la littérature d’autre part. Ces règles peuvent être
avantageusement présentées sous formes de grilles de lecture (6).
La démarche fondamentale est généralement divisée en quatre
étapes successives (6-7) :
1. transformer le problème clinique du malade considéré en une
question claire, précise et admettant une réponse (quelles données rechercher ?) ;
2. rechercher efficacement et systématiquement dans la littéraure
scientifique les articles les plus pertinents pour y répondre en
excluant tous ceux dont la méthodologie n’est pas irréprochable
(quels articles lire ?) ;
3. évaluer de manière systématique et critique la validité (degré
de fiabilité) des résultats des articles et l’utilité (faisabilité
pratique) des conclusions qui en sont extraites (quels articles
retenir ?) ;
4. répondre à la question initiale en intégrant les conclusions obtenues au jugement et à l’expérience du praticien ainsi qu’aux préférences du malade (quelle prise en charge adopter ?).
On peut ajouter à ces étapes fondamentales, l’évaluation a posteriori de la décision clinique et l’archivage des données ainsi
obtenues pour des recherches ultérieures. Ainsi, le médecin qui
se place dans ce processus d’auto-apprentissage inhérent à
l’EBM, va accroître à chaque cycle son savoir (actualisation des
connaissances scientifiques) et son expérience (intégration de ce
savoir dans une prise en charge globale du patient).
Formulation de la question clinique
Il convient tout d’abord de préciser le type de problème médical, ce qui permet de définir le type général de la question à
poser. Pour le diagnostic il s’agira de sélectionner et d’interpréter un test diagnostique ; pour l’étiologie, il faudra identifier les causes d’une maladie ; pour la thérapeutique, il conviendra de choisir le meilleur traitement pour le patient ; pour le
pronostic, il est impératif d’anticiper l’évolution et les complications probables d’une maladie. Enfin, n’oublions pas l’interaction avec les patients pour laquelle on devra chercher à leur
fournir (aux patients et à leur famille) les informations qui leur
seront nécessaires.
Une fois le problème médical identifié, il faut le décomposer
selon quatre critères appelés “PICO” dans la nomenclature anglosaxonne et résumés comme suit :
– critère P, caractéristiques du patient (âge, sexe...) et/ou le problème qu’il pose (diagnostic, thérapeutique...) ;
– critère I, intervention ;
– critère C, comparaison par rapport à une autre intervention (si
elle est appropriée) ;
– critère O, issue clinique recherchée (clinical Outcome).
Les relations les plus évidentes entre le type de problème médical et les critères PICO concernent l’intervention et l’issue
clinique (tableau I).
Tableau I. Liens entre le type d’étude d’une part, l’intervention et l’issue clinique d’autre part.
Type d’étude
Intervention
Issue clinique
Diagnostic
Test diagnostique
Morbidité
Étiologie
Facteur de risque
Mortalité, morbidité
Traitement
Intervention thérapeutique
Mortalité, morbidité, coût, qualité de vie
Pronostic
Facteur pronostique
Mortalité, morbidité
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Il est possible de résumer la formulation de la question clinique sous la forme d’un tableau (tableau II).
Tableau II. Exemple d’une démarche EBM dans le cadre d’un cancer colorectal.
Problème
médical
Patient
(description
du patient)
Intervention
(envisagée
en premier lieu)
Comparaison
(si nécessaire avec
quelle autre principale
possibilité ?)
Issue Clinique
(que puis-je attendre
de cette intervention ?)
Diagnostic
Patient avec
un hémocult positif
Quelle est la valeur
diagnostique
du coloscanner ?
Comparé
à une coloscopie
totale
La sensibilité
diagnostique est-elle
au moins équivalente
avec une morbidité
moindre ?
Étiologie
Patient avec
une histoire familiale
de cancer colique
Le génotypage
Comparé
à une enquête
génétique
Le génotypage
permet-il une étiologie
plus précise ?
Thérapeutique
Patient avec un cancer
du rectum
Excision
du mésorectum
Comparé
à une association
radio-chirurgicale
L’efficacité est-elle
comparable avec moins
d’effets secondaires ?
Pronostic
Patient avec un cancer
du rectum
Proctectomie effectuée
par un chirurgien
coloproctologue
Proctectomie effectuée
par un chirurgien
généraliste
La mortalité
est-elle moindre ?
Recherche de la bibliographie
Les informations les plus pertinentes proviennent d’articles
publiés dans des revues avec comité de lecture. Ces revues sont
régulièrement évaluées et cotées en fonction de leur impact dans
la communauté médicale. La littérature médicale internationale
est vaste et variée. Il est pratiquement impossible pour une seule
institution de posséder l’ensemble des revues éditées dans le
monde. Néanmoins, l’accès à cette littérature est facilité par un
certain nombre de bases de données bibliographiques qui ont été
créées ces dernières années.
Les bases de données
Ces bases de données contiennent une grande quantité de références bibliographique indexées selon différents systèmes mais
qui utilisent peu ou prou les mêmes champs à savoir : les auteurs,
le titre, le journal, les mots clés et le résumé. Malgré l’excellent
travail réalisé par ces bases de données, il faut être conscient de
leurs limites qui sont principalement la non-exhaustivité, le délai
d’indexation et une mise à disposition limitée aux résumés, quand
ils existent. Les articles in extenso doivent être commandés auprès
du journal concerné. Les principales bases de données sont :
– Medline de la National Library of Medicine (NLM, Bethesda,
États-Unis), regroupe les contenus de l’Index Medicus et d’une
partie de l’International Nursing Index et de l’Index to Dental
Literature. Cette base existe depuis 1966.
– Pre-Medline contient les articles en cours d’indexation dans
Medline ;
– Embase des éditions Elsevier Science (Amsterdam, Pays-Bas)
reprend le contenu de l’Excerpta Medica orienté principalement
vers les données biomédicales et pharmaceutiques et possédant
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une meilleure couverture européenne que Medline. Elle existe
depuis 1974 ;
– Embase Alert contient les articles en cours d’indexation dans
Embase ;
– Biosis Previews est produite par la société Biosis (Philadelphie, États-Unis) et reprend, outre les articles de plus de
7 000 journaux, d’autres sources d’information telles que des
livres, des comptes-rendus de congrès, des brevets américains et
certains rapports de recherche ;
– Physician Data Query (PDQ) provient du National Cancer Institute (NCI, Bethesda, États-Unis) et concerne les cancers. Elle
présente la particularité de fournir les articles in extenso ;
– Cancerlit est produite par la National Library of Medicine
(NLM, Bethesda, États-Unis), et s’intéresse exclusivement
aux cancers. Elle regroupe des extraits de Medline ainsi que
des données provenant de rapports officiels, de thèses ou de
monographies.
Ces bases de données sont stockées sur des serveurs pour un accès
en ligne ou sur des disques (CD-Rom, disquettes...) pour un usage
local. Leur interrogation se fait au travers d’interfaces diverses
(Ovid Technologies, Silver Platter, etc.) dont il convient de bien
connaître les principes de fonctionnement afin d’optimiser la
recherche bibliographique. Elles contiennent principalement des
articles originaux ou des revues.
Il existe un deuxième type de bases de données qui proposent
des revues systématiques d’articles sur un sujet donné, des métaanalyses, des recommandations de sociétés savantes ou des analyses critiques de la littéraure. Les plus connues sont : l’ACP
Journal Club, le Journal Evidence-Based Medicine, la Cochrane
Collaboration...
La Lettre de l’Hépato-Gastroentérologue - no 3 - vol. III - juin 2000
Les outils bibliographiques
Les outils principaux de la recherche bibliographique appartiennent à trois catégories : les logiciels propriétaires qui permettent d’interroger les bases de données sur CD-Rom ou disquettes, les interfaces gratuites couplées aux bases de données
accessibles sur le Web et les logiciels de gestion bibliographiques
personnels qui permettent la constitution d’une base de données
particulière.
Internet a révolutionné l’accès aux bases de données bibliographiques dans le sens où il en a facilité l’accès et induit la mise à
disposition croissante de ressources gratuites (cf. PubMed et
eBMJ, par exemple).
études retenues ont-elles été menées sur des sujets dans la même
situation que le patient ?
Ensuite, il convient d’évaluer le ratio bénéfice/risque de la solution retenue dans le cas précis du patient en question (9).
Enfin, l’échange avec le patient doit permettre à celui-ci de faire
valoir ses propres préférences (par rapport à ses propres valeurs,
à ses contraintes familiales ou professionnelles...). L’intervention du patient en tant que partenaire à part entière de sa prise en
charge a des répercussions bénéfiques sur la suite (ne serait-ce
qu’en termes de compliance !).
Évaluation des résultats et des conclusions
Les articles obtenus lors de la recherche bibliographique doivent
être évalués afin de sélectionner ceux qui répondent le plus à la
question posée et qui présentent les meilleures qualités méthodologiques.
L’adéquation à la question posée dépend du type de problème
médical rencontré. Pour le diagnostic, les meilleures études sont
celles qui ont comparé en aveugle le test à un standard de référence sur un grand nombre de patients consécutifs. L’essai
contrôlé randomisé est le meilleur type d’étude pour une
recherche étiologique ou thérapeutique. Enfin, pour un pronostic, il conviendra de rechercher des études de cohortes prospectives et ayant pris les sujets au début de leur maladie.
En règle générale, les types d’études apportant les meilleurs
niveaux de preuve sont par ordre décroissant : les méta-analyses,
les essais cliniques randomisés contrôlés, les études de cohortes
(prospectives puis rétrospectives), les études cas-témoins (prospectives puis rétrospectives), les études transversales et les séries
de cas.
Il est enfin possible de quantifier la qualité méthodologique des
articles au travers de grilles de lecture comme celle de l’ANAES
qui s’attache à chercher si l’étude est prospective, randomisée, si
toutes les variables pertinentes ont été prises en compte, si la
population de l’étude correspond à celle habituellement traitée,
si le calcul du nombre de patients a été fait a priori, si la signification clinique est donnée, si l’analyse statistique a été réalisée
en intention de traiter et enfin si les modalités de traitement sont
applicables en routine (8). D’autres points méthodologiques sont
également à analyser comme la pertinence du test statistique utilisé, son choix explicite a priori, l’absence de biais.
La raison d’être de l’Evidence-Based Medicine est d’aider les
praticiens à rester au contact des évolutions récentes de la médecine afin qu’ils puissent satisfaire au mieux les besoins de leurs
patients. Les outils de cette discipline sont en constante évolution et ses concepts même s’affinent avec l’usage.
Il semble qu’à l’heure actuelle ce type de démarche soit incontournable non seulement du fait de l’explosion de l’information
scientifique et médicale, mais également des exigences croissantes des patients et des institutions de santé publique en termes
de qualité des soins prodigués.
Mais ne perdons jamais de vue qu’un bon “praticien EBM” se
doit d’utiliser à la fois son expérience clinique – qui lui permettra de ne pas subir le “joug” des résultats scientifiques dans les
cas où ceux-ci se révéleraient inappropriés ou inapplicables à un
patient donné – et les meilleures données disponibles à chaque
instant afin de ne pas faire courir au patient les risques d’une pra■
tique dépassée.
Application des conclusions obtenues
C’est la quatrième étape de la démarche EBM et probablement
la plus complexe. Elle est en tous cas celle qui requiert le plus
d’engagement de la part du praticien dans sa relation avec le
patient.
Les conclusions obtenues par le praticien lors des précédentes
étapes doivent avant tout être évaluées à l’aune du patient. Les
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CONCLUSION
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