Un outil simple et disponible en ligne pour pr dire la survie long terme de patients atteints de neuropathie amylo de familiale apr s transplantation h patique

Paris, le 17 décembre 2015
Communiqué de presse
AP-HP : Un outil simple et disponible en ligne
pour prédire la survie à long terme de
patients atteints de neuropathie amyloïde
familiale après transplantation hépatique
Des équipes de l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, de l’Université Paris-Sud, de
l’Inserm, et du centre de référence pour les neuropathies amyloïdes familiales et autres
neuropathies périphériques rares (NNERF)*, coordonnées par le Pr David Adams, se sont
intéressées à l’évaluation de la survie à long terme des patients atteints de neuropathie
amyloïde familiale traités par transplantation hépatique.
Leurs travaux, publiés dans Journal of the American College of Cardiology, ont permis de
développer un modèle prédictif rapide et simple d’utilisation. L'identification des patients à
haut risque ainsi permise doit inciter à la prudence dans le choix de la transplantation
hépatique et doit conduire à considérer des stratégies thérapeutiques alternatives.
Le risque de décès après transplantation hépatique pour les patients avec
neuropathie amyloïde familiale peut dorénavant être estimé en moins d’une
minute grâce à un calculateur en ligne mis à la disposition des praticiens de tous
les centres prenant en charge cette pathologie dans le monde
(http://asso.orpha.net/CRMRNERF/cgi-bin//attrtransplantscore).
La neuropathie amyloïde familiale à transthyrétine (NAF) est une maladie génétique rare
affectant principalement les nerfs périphériques et le cœur. Elle est due à une mutation du
gène de la transthyrétine, une protéine synthétisée notamment par le foie. Il s’agit de la
plus grave des neuropathies héréditaires de l’adulte, multi-handicapante et mortelle, très
souvent par atteinte cardiaque.
La transplantation hépatique, ou greffe du foie, est le traitement de référence de cette
maladie qui concerne plus de 500 patients adultes en France et 10 000 dans le monde.
Proposée précocement, elle peut stopper la progression de la maladie.
A ce jour, plus de 2 000 patients ont été transplantés dans le monde. Compte tenu de la
pénurie de greffon, l’identification des candidats à haut risque de décès après
transplantation hépatique est un enjeu majeur.
Les équipes de cardiologie du Pr Slama et du Dr Algalarrondo de l’Hôpital Antoine-Béclère,
Assistance Publique–Hôpitaux de Paris/Université Paris-Sud, et les équipes de neurologie du
Dr Theaudin et du Dr Cauquil de l’Hôpital Bicêtre, AP-HP/Université Paris-Sud, ont étudié
les cas de 215 patients pris en charge au sein du centre de référence NNERF* et ayant
bénéficié d’une transplantation hépatique réalisée par les équipes des Pr Didier Samuel et
Denis Castaing et du Dr Teresa Antonini du Centre Hépato-Biliaire de l’Hôpital Paul-Brousse,
AP-HP/Université Paris-Sud.
Au cours du suivi, 84 décès ont été enregistrés, le plus souvent d’un problème cardiaque.
Un modèle pronostique prédisant la probabilité individuelle de décès au cours des 5
premières années après transplantation hépatique a été développé sur la base de l’analyse

de 53 paramètres.
Cinq facteurs péjoratifs significatifs ont ainsi été identifiés :
 des troubles de la marche nécessitant une canne,
 une hypotension orthostatique (diminution de la pression artérielle lors du passage
de la position couchée à debout),
 une difficulté respiratoire à l'effort,
 un paramètre de l’électrocardiogramme,
 l’épaisseur de la paroi entre les ventricules à l’échographie cardiaque.
Pour le Pr David Adams, « l’identification de patients à haut risque représente une
avancée majeure et devrait permettre d’alerter les praticiens vis-à-vis de l’option
de transplantation hépatique et d’orienter les patients vers des traitements
alternatifs : médicaments anti-amyloïdes disponibles ou en essai clinique ou double
transplantation foie et cœur ».
// *A propos du centre de référence pour les neuropathies amyloïdes familiales et autres
neuropathies périphériques rares
Il s’agit d’un centre multi-sites regroupant :
‐ Au sein des Hôpitaux universitaires Paris-Sud de l’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris : le
service de cardiologie de l’hôpital Antoine-Béclère, le Centre Hépato-Biliaire de l’hôpital
Paul-Brousse, le service de neurologie et les laboratoires de l’hôpital Bicêtre,
‐ le service de rééducation de l’hôpital Rothschild, AP-HP
A propos de l’AP-HP : L’AP-HP est un centre hospitalier universitaire à dimension européenne
mondialement reconnu. Ses 39 hôpitaux accueillent chaque année 7 millions de personnes malades :
en consultation, en urgence, lors d’hospitalisations programmées ou en hospitalisation à domicile.
Elle assure un service public de santé pour tous, 24h/24, et c’est pour elle à la fois un devoir et une
fierté. L’AP-HP est le premier employeur d’Ile de-France : 95 000 personnes – médecins, chercheurs,
paramédicaux, personnels administratifs et ouvriers – y travaillent. http://www.aphp.fr
A propos de l’Université Paris-Sud : Au sein de l’Université Paris-Sud, la faculté de médecine
Paris-Sud accueille plus de 5000 étudiants sur 7 sites principaux : les hôpitaux de Bicêtre, Paul
Brousse, Antoine Béclère, l’Institut Gustave-Roussy, le Centre chirurgical Marie Lannelongue, la
Fondation Vallée et le Centre hospitalier sud francilien.
La faculté de médecine de Paris-Sud propose un cursus de formation de la PACES au 3ème cycle ainsi
que de la formation continue. Son activité de recherche s’articule entre la recherche clinique
s’exerçant dans les services hospitaliers, la recherche fondamentale s’exerçant dans les laboratoires
et la recherche translationnelle intermédiaire entre la recherche clinique et la recherche
fondamentale. http://www.u-psud.fr
Source :
Prediction of Long-Term Survival After Liver Transplantation for Familial Transthyretin Amyloidosis.
Algalarrondo V et al, J Am Coll Cardiol. 2015 Nov 10;
http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26541929
Contact médias
AP-HP : Anne-Cécile Bard et Marine Leroy - 01 40 27 37 22 - [email protected]