2014TOU32120

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UNIVERSITE TOULOUSE III PAUL SABATIER
FACULTE DES SCIENCES PHARMACEUTIQUES
ANNEE : 2014 THESE 2014/TOU3/2120
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TH HE ES SE E
POUR LE DIPLOME D'ETAT DE DOCTEUR EN PHARMACIE
Présentée et soutenue publiquement par :
FERRÉ Sabine
La médecine basée sur les valeurs
est-elle applicable aux maladies rares ?
15 décembre 2014
Directeur de thèse : Mauray Sandrine
JURY
Président : Chatelut Etienne, Professeur des Université Praticien Hospitalier
(PU-PH) Pharmacologie - Université Paul Sabatier
1er assesseur : Mauray Sandrine, Responsable marketing - Genzyme
2ème assesseur : Cestac Patricia, Chargée de mission - Toulouse Business School

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AUTEUR : FERRÉ Sabine
TITRE : La médecine basée sur les valeurs est-elle applicable aux maladies rares ?
DIRECTEUR DE THESE : MAURAY Sandrine, Responsable Marketing chez Genzyme
LIEU ET DATE DE SOUTENANCE : Toulouse, le 15 décembre 2014
RÉSUMÉ
Le XXIème siècle est marqué par un changement de paradigme dans la pratique courante de la
médecine. On assiste en effet au développement d’une médecine basée sur les valeurs. Cette dernière prend en
compte lors de la prise de décision médicale en plus des preuves scientifiques, les valeurs des patients et de
toutes personnes impliquées dans un acte de soin. L’économiste Michael Porter définit la valeur apportée par un
soin médical comme l’état de santé obtenu par dollar dépensé. Ainsi, l’évaluation économique apparaît être un
bon outil pour déterminer le ratio coût/efficacité des médicaments et en déduire le prix que la société est prête à
attribuer à chaque médicament. Cependant, dans le cadre très spécifique des médicaments orphelins destinés au
traitement des maladies rares, cette évaluation s’avère parfois difficile.
Cette présente analyse s’attache à regarder si la médecine basée sur les valeurs est applicable aux
maladies rares. Pour se faire, le cas concret de Cerezyme®, traitement enzymatique substitutif de la maladie de
Gaucher, maladie rare, est utilisé. Cerezyme® est commercialisé par le laboratoire pharmaceutique Genzyme.
Titre et résumé en Anglais :
Voir au recto de la dernière page de la thèse
DISCIPLINE administrative :
Pharmacie – Filière Industrie
MOTS-CLES :
Médecine basée sur les valeurs
Maladie Rare
INTITULE ET ADRESSE DU LABORATOIRE PHARMACEUTIQUE :
Genzyme
33-35 boulevard de la Paix
78105 Saint-Germain-en-Laye

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Remerciements
L’écriture de cette thèse professionnelle, travail de longue haleine, n’aurait vu le jour
sans Sandrine Mauray. Responsable marketing au sein de Genzyme, Sandrine m’a encadré
durant toute la durée de mon stage réalisé dans ce laboratoire pharmaceutique. Je tiens ainsi
à la remercier pour sa disponibilité, la richesse de son enseignement transmis et son
investissement et suivi dans le cadre de cette présente thèse (« à la recherche de nouveaux
amis »). Je la remercie également pour la confiance qu’elle m’a témoignée de par la diversité
et richesse des missions de stage qui m’ont été confiées. Plus que tout, je suis extrêmement
reconnaissante à Sandrine de la bienveillance dont elle a fait preuve à mon égard ; partager
son quotidien pendant ces quelques mois fut un réel plaisir.
Ensuite, je ne peux vraisemblablement pas parler de ma thèse professionnelle sans
présenter Martin Compère, chef de produit chez Genzyme. Travailler avec Martin fut
extrêmement enrichissant, instructif et source de dynamisme. Sa porte était toujours
ouverte pour conseils, coups de main et échanges variés. Sa gentillesse, convivialité et
patience ont pleinement contribué à mon épanouissement dans l’équipe GMT.
Je tiens également à remercier Laurence Rodriguez, Directrice de la BU GMT pour son
accessibilité et accueil sans quoi la réalisation du stage et donc de la thèse n’aurait été
possible.
Un grand merci à Sophie, Angélique, Anne, Sandrine D., Camille, Stéphanie, Alexandra
et à tous les Responsables Régionaux pour leur formidable accueil, leurs partages
d‘expérience et pour le temps passé avec chacun d’entre eux.
D’une manière plus générale je remercie et m’estime chanceuse d’avoir croisé le
chemin de l’ensemble des collaborateurs Genzyme de Saint-Germain-En-Laye lors de ce
stage.
De plus, je remercie vivement Patricia Cestac, coordinatrice du Mastère Spécialité et
présidente de thèse pour son support infaillible lors de la construction et rédaction de la
thèse. Sa disponibilité fut un réel atout quant à l’avancée de ce projet.
Je suis également honorée de la présence de M. Chatelut en tant que président du
jury de thèse. Grâce à lui, j’ai eu la chance de réaliser un précédent stage dans une équipe
internationale de recherche à Singapour ; je souhaitais ainsi qu’il soit membre du jury.
Enfin, un énorme merci à ma famille et mes amis qui m’ont accompagnée et
supportée durant ces quelques (longues) semaines de rédaction.