RENCONTRESDEL’INCA4février2016 L’accèsàl’innovationpourlesenfantsetadolescentsatteintsdecancer DiscoursdePatriciaBlanc,ImagineforMargo Mercipourvotreinvitationetpourmepermettredefaireunpointsur l’accèsàl’innovationpourlesenfantsetadolescentsatteintsdecancer. C’estunsujetsurlequell’associationImagineforMargos’investifortement depuissacréationilya4ans,carmafilleMargaux,décédéeàl’âgede 14ansd’unetumeuraucerveau,n’ajustementPASeuaccèsàdes traitementsinnovants,maisjusteàunprotocolestandard,avecunevieille chimioquidataitde30ansetdéveloppéepourdesadultes. Or,Donneraccèsàl’innovationauxenfantsetadolescentsatteintsde cancerdoitêtreunePRIORITE,jediraimêmeunePRIORITEDESANTE PUBLIQUE. Quelqueschiffres,quisontd’ailleurstrèspeuconnus: -Lecancerrestela1èrecausededécèsdesenfantsparmaladie. -1enfantsur440diagnostiquéavantl’âgede15ans -Avec500décèsparan,plusd’unenfantmeurtchaquejourducanceren France -Sil’onguérit80%desenfants,cen’estd’abordqu’unestatistiqueà5ans.., ilyadeFORTESDISPARITÉSdanscepourcentageselonlestumeurs,et cesenfantsontbientropsouventdelourdesséquellessuiteaux traitementsouàlamaladie. Ilfautdoncréussiràguérirmieuxcesenfants,cesjeunes,etaussiles guérirdavantage. Pourcela,lesenfantsetlesadolescentsdoiventavoiraccèsà l’innovationetneplusêtrelesoubliésdelaRecherche. Eneffet,trèspeudefondssontallouésàlarecherchepédiatrique. Avec60typesdecancersdifférents,celaresteunemaladierare,unmarché nonrentablefinancièrementpourl’industriepharmaceutique. Enconséquence,laplupartdesmédicamentsdonnésauxenfantssont offlabel,c’estàdiredesmédicamentsd’adultenonlégalement autoriséschezl’enfant. Alorsquel’innovationsedéveloppefortementdanslescancersdesadultes, avecdetrèsnombreusesnouvellesmolécules, Onestimequ’aujourd’hui,enEurope,seulement10%desenfantsen rechuteontaccèsàl’innovation. Pourtant,l’année2016estl’annéepourAGIRafind’accélérer l’innovationetcela,pourprincipalement2raisons: -la1ereestquelamédecinedeprécisiondémarreàpeinechez l’enfant:ilfautquecelas’accélèreetquel’onsoitprêtàpouvoirproposer destraitementscibléslesplusadaptésauxanomaliesdestumeursdes enfants.Doncilnousfautlesmédicaments. -la2èmeestquec’esten2016quenousdevonsfairedespropositionspour quel’environnementrèglementaireeuropéensoitplusfavorableau développementdemédicamentspédiatriquesparlesindustriels;Eny ajoutantàlafoisdesobligationsetdesincitations. Lamédecinedeprécision,quisebasesurlesrésultatsdesportraits moléculaires,leséquençagedelatumeur,permetdemieuxcomprendreles anomaliesmoléculairesetdoncdemieuxciblerlestraitements. Onvoitchezl’adultequecertainesmoléculessonttrèsprometteuses, commel’estaussil’immunothérapie. Maistrèspeudesesnouvellesinnovationssontaccessiblesaux enfantsoulesonttrèstard. Auniveaueuropéen,leréseauITCCestunacteurmajeurdu développementdesinnovationsthérapeutiquespourlesenfantset adolescentsatteintsdecanceretdéploiesonactivitédans12pays. ITCCréalisentlamoitiédesonactivitéenFrance,dans11centres d’oncologiepédiatriquesrépartissurtoutleterritoire. EnFrance,surles2dernièresannées,200enfantsetadolescentsen rechuted’unetumeuroul’uneleucémieontparticipéàunessaiprécoce ITCCafind’avoiraccèsàdenouveauxmédicaments. Afind’accélérerl’innovation,l’ambitiond’ITCCest: 1)deproposeràplusd’unenfantsur2enrechutenoncurabled’uncancer, aumoinsunnouveaumédicament,aumieuxenassociation, 2)accélérerl’introductiondesnouveauxmédicamentsenpremièreligne detraitement(etnonattendrelarechute)pourlescancersdemauvais pronostic. QuelsmoyensenFrancepouryarriver?Plusieursinitiativesont démarrées: Leplancancer3,encréant6centreslabellisésd’investigationprécoce pédiatrique(lesCLIPP),atoutd’abordrenforcélacapacitéàdévelopper desinnovations. Ensuite,l’essaiMAPPYACT,soutenuparlePHRCetparlaFondationARC, adémarrérécemmentetproposeauxenfantsenrechuteunportrait moléculairecomplet 300patientsserontinclussur3ans. LesportraitsmoléculairessontréalisésàGustaveRoussyetàl’Institut Curie. MAPPYACTs’inscritd’ailleursdansunedémarcheeuropéenne,avec plusieursprogrammesdumêmetypedansd’autrespayseuropéens,cequi permettraàtermeunegrandebasededonnéesclinico-biologique. L’onpourradoncbientôtmieuxconnaîtremieuxlesanomaliesdes tumeursdesenfantsmaisilfaudraalorsêtrecapabledeproposerle traitementlemieuxadaptéaveclesmédicamentslesplus prometteurs. D’oulanécessitéd’accélérerl’accèsàdesessaiscliniques,derepenser lamanièredelesconcevoir. Etencesens,leprogrammeESMARTquis’intègredansleprogrammeAcsé (accèssécuriséaumédicament)duPlancancer3pilotéparl’INCaestun belexempled’accèsàl’innovation. ESMARTseraunepremièremondialedanslescancersdel’enfant: Ilproposeraaumoins10médicamentsinnovantsprovenantdeplusieurs industrielsévaluésenphaseprécoce(médicamentseuletenassociation) dansunseuletmêmeprotocole. C’estunprogrammetransversal,quipermettraauxenfantsen rechuteouenéchecthérapeutiqued’avoiruntraitementciblé, quelquequesoitleurtumeur,solideouleucémie. PourmettreenplaceESMART,ilafalluallerchercherlesmoléculesLES PLUSADAPTEESauprèsdeslaboratoires. JesaisMmeBuzynquevousyavezpassédutemps,vousetaussivotre collaboratriceNatalieHoogLabouret,jevousenremercie. JeremercieaussileséquipedeGustaveRoussy,promoteurduprojet,et notammentlePrVassal,leDrBirgitGeoerger,ainsiqueleslaboratoiresqui ontdéjàacceptéd’yparticiper. J’encouragelesautresindustrielsquiontétésollicitésàrejoindrece programme, etaussilesautoritésrèglementaires,quiviennentderecevoirleprojetde l’étudieretdonnerleuraccorddanslesmeilleursdélais. C’estunprogrammesuffisammentporteurd’espoirpourlesfamilles quiméritedenepasperdredetemps. Denotrecôté,ImagineforMargos’estengagéàverser1milliond’euros pourboosterledémarrageduprojetESMART,carnoussavonstrop biencommeletempsestprécieuxquandunenfantestenrechute. L’innovationsedéveloppeaussien1erelignedetraitement,notamment pourlestumeursdutronccérébral,quiestlatumeurauplusmauvais pronostic. AGustaveRoussy,l’essaiBIOMEDEdeITCC,propose,audiagnostic,trois thérapiescibléesselonlesrésultatsdelabiopsie. Avecdeplus,unportraitmoléculaireafind’orienterlesautrestraitements aumomentdelaprogressiontumorale. LacréationdesCLIPPainsiqueleprogrammeAcsé–ESMARTmontrent queleplancancer3aétéunaccélérateurdel’accèsàl’innovationen onco-pédiatrie. En2016,leprogrammePAIRpédiatrique(Programmed’actionintégréde Recherche),soutenuparlaLiguecontrelaCanceretlaFondationARC, complèterontcedispositifensoutenantlaRecherchefondamentaleet translationnelle. Voilàdoncdesinitiativesquidémarrent,ENFIN,pourquelesenfantsne soientpluslesoubliésdelarecherche. Maiscen’estqu’undébut,ilfautcontinueràconstruireensemble. èContinueràêtreplusflexibledansl’accèsauxmédicamentstouten gardantuncadresécurisé èSavoirgarderetdévelopperl’innovationdansnotrepays(nous avonsencoredesfamillesobligéesdepartiràl’étrangerpouraccéder àuntraitementnonaccessibleenFrance) èNepascréerd’inégalitéssurleterritoireetdoncfaciliterle transfertdesenfantsdanslesétablissementsoùlesinnovations thérapeutiquesserontenévaluation, èFaciliteraussil’informationpourlesprofessionnelsetlesfamilles surl’existencedecesessais:quel’informationsoittransparenteet centralisée Cesinformationspourraientêtreparexempleregroupéesauseind’un observatoiredescancersdesenfantsquipermettraitaussidemesurer lesrésultatsdesdifférentesinitiativesetinformerlesfamilles. Jetermineraiparunautrepointimportantpouraccélérerl’innovation; l’adaptationdelaRèglementationeuropéenne. Depuismaintenant2ans,ensemble,médecins,chercheursacadémiques, industrielsdumédicament,régulateurs(membresaucomitépédiatriqueet del’agenceeuropéennedumédicament)ainsiquedesassociationsde parents,travaillonsensemblepourboosterl’innovation,danslecadred’une plateformeeuropéenned’oncologiepédiatrique. NousavonsfaitunétatdeslieuxdelaRéglementationeuropéennesurle médicamentpédiatrique,afindecomprendrepourquoi,alorsqu’elleestun succèsdansplusieursmaladiesdel’enfant,ilyadesfreinsmajeurspour l’industriedansledéveloppementdanslescancersdesenfants: èdesretardsimportantsdansledémarragedesmédicaments èdesdérogationsinacceptablesauregarddelabiologiedestumeurs pédiatriquesoulepotentieldecertainsmédicamentsciblés èdesPland’InvestigationPédiatriquessouventinadéquatsouinfaisables. Lespropositionsissuesdecetteplateformeviennentd’êtreformalisées avecàlafois: -Uneobligationdedévelopperdesmédicamentspédiatriquessile mécanismed’actiondumédicamentaunpotentielbénéficechezl’enfant -Unepriorisationdesdéveloppementssurlesmédicamentslesplus adaptés -Uneincitationplustôtetplusimportantepourlesindustriels, notamments’ilsinvestissentdansdesmaladiesspécifiquesauxenfants. Cesmesures,présentéeslasemainedernièrelorsd’uneréunionau Parlementeuropéen,ontaussiétéprésentéesauMinistèreàla DirectionGénéraledelaSantécettesemaine,carnoussouhaitonsquela France,commeen2007,soitleaderdecetteadaptationdela Réglementationquipermettradedévelopperl’accèsàinnovationpourles enfantsetadolescentsatteintsdecancer. Nousavonslesoutiendeplusieursparlementairesetnousenappelonsà MmelaMinistreafinqu’ellepuisseportercesmesures,auConseilde l’Europe. Lesassociationsdeparentssemobilisentfortement. C’estd’ailleurspourcelaquenousavonscréécetétéunmouvementdes associationseuropéennesUNITE2CUREafindesensibiliseretmobiliser enfaveurdetraitementsnouveauxpourlesenfantsetadolescentset porternosdemandesauprèsdesdéputéseuropéensdansles différentsEtatsmembres. Enconclusion, Leplancancer3,ettoutparticulièrement,grâceàl’impulsiondesa Présidente,apermisdedonnerunevraiedynamiqueàl’innovationpour lesenfantsetlesadolescents. CertainsindustrielsaccompagnentcemouvementenétantdansESMART ouenfaisantdesdéveloppementsvolontaires,maiscelaresteencoretrès loind’êtrelamajoritéetnousavonsbesoind’investissements supplémentairesetdel’aidedelaRèglementationpourfaireune VRAIEdifférence. ILRESTEENCOREENORMEMENTDECHEMINAFAIREMAIS j’espèrevousavoirmontréqu’avecladynamiqueengagée,nousavons aujourd’huilesmoyensdefairede2016l‘annéedel’accélérationde l’innovationthérapeutiquepourlesenfantsetadolescentsatteintsde cancer. CelanepourrasefaireefficacementqueENSEMBLE Entouslescas,vouspouvezcomptersurMATRESFORTE DETERMINATION,ainsiquesurcelledenombreusesassociationsde parents,denombreuxoncologuespédiatresetchercheursaveclesquels noustravaillons,pourNERIENLACHERAFIND’YARRIVER. Jevousremerciepourvotreattention