L`essai AcSé-eSMART, coordonné par Gustave Roussy, doit

Pharmaceutiques.com
15 juin 2016
Une nouvelle étape pour l'accès à l'innovation des enfants cancéreux
L'essai AcSé-eSMART, coordonné par Gustave Roussy, doit permettre aux enfants et
adolescents atteints de cancer d'accéder à des molécules anticancéreuses
innovantes, pour certaines non encore approuvées chez l'adulte.
C'est un essai clinique « unique au monde » que lance aujourd'hui la France. AcSé-
eSMART, dédié aux cancers pédiatriques, a pour ambition de doubler en deux ans le
nombre de nouveaux médicaments qui seront proposés aux enfants en fonction du portrait
moléculaire de leur tumeur. Promu par Gustave Roussy dans le cadre du réseau européen
ITCC (1) et financé par l'Institut national du cancer et l'association Imagine For Margo (un
million d'euros chacun), cet essai s'inscrit dans le cadre du programme AcSé (2), initié en
2013 par l'INCa pour favoriser l'accès des patients aux thérapies anticancéreuses
innovantes.
Un cadre sécurisé
L'essai AcSé-eSMART se déroulera dans une vingtaine de centres dans six pays
européens. Au total, au moins 260 enfants en échec thérapeutique devront être inclus en
trois ans. « Il s'agit d'un essai de phase précoce avec de nouveaux médicaments, pour
certains non approuvés chez l'adulte et encore jamais testés chez l'enfant, même si l'on
dispose déjà de données cliniques chez l'adulte », souligne Gilles Vassal (en photo),
directeur de la recherche clinique à Gustave Roussy, en présentant l'essai lors d'un point
presse le 14 juin. D'où la nécessité de mener l'essai dans un cadre d'excellence sécurisé.
En France, ce sont les six centres français d'essais précoces pédiatriques "CLIP", labellisés
par l'INCa, qui prendront en charge les jeunes patients. Tous les enfants inclus bénéficieront
d'un séquençage de leur tumeur, et pourront le cas échéant recevoir une thérapie ciblée
correspondant à l'anomalie moléculaire identifiée, quel que soit le type de tumeur.
Cinq médicaments de trois laboratoires
Pour l'heure, cinq médicaments (quatre thérapies ciblées et un inhibiteur de checkpoint) sont
proposés dans le cadre de cet essai. Trois sont fournis par AstraZeneca, un par Novartis et
un par Bristol-Myers Squibb. « Les discussions très riches avec les industriels nous ont
permis de positionner leurs molécules de façon optimale dans le protocole », assure le Dr
Birgit Georger, onco-pédiatre à Gustave Roussy et coordinatrice de l'essai.
L'objectif est de porter à 10 le nombre de médicaments proposés, en mobilisant d'autres
laboratoires. Pfizer et Celgene notamment sont dans le viseur des promoteurs d'eSMART.
« Roche-Genentech, très engagé dans l'onco-pédiatrie, mène son propre programme,
Matrix, dans lequel il met à disposition l'ensemble de ses molécules en oncologie », note
Gilles Vassal.
Par ailleurs le programme AcSé connaîtra bientôt de nouveaux développements : deux
nouveaux essais sont en préparation avec deux immunothérapies type inhibiteur de
checkpoint, respectivement le nivolumab (Opdivo® de BMS, déjà proposé dans l'essai
eSMART) et le pembrolizumab (Keytruda®, MSD), dans des cancers rares.
Julie Wierzbicki
(1) Innovative Therapies for Children with Cancer - ITCC
(2) Deux autres essais sont en cours, portant chacun sur une thérapie ciblée. Le premier,

AcSé-crizotonib (Xalkori®, Pfizer), comporte une cohorte pédiatrique, dont les résultats ont
été présentés au congrès de l'ASCO début juin. Le deuxième, AcSé-vémurafénib (Zelboraf®,
Roche), devrait bientôt inclure une cohorte pédiatrique.avec des robots humanoïdes