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Ambassade de France à Washington
Service pour la Science et la Technologie
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Domaine : Sciences de la vie, CRISPR-Cas9, Edition du génome, Ethique, Politique scientifique
Document : Rapport d’Ambassade / Consulat Général de France à Los Angeles, Californie
Titre : Technologie CRISPR-Cas9 d’édition du génome: Point de situation aux États-Unis (février 2016)
Auteur(s) : Fabien Agenès ([e-mail])
Gabrielle Mérite ([e-mail])
Date : Février 2016
Mots-clés :
Sciences de la vie, CRISPR-Cas9, Edition du génome, Ethique, Politique scientifique
Résumé :
La technologie d’édition des gènes utilisant « CRISPR-Cas9 » a été développée dans les années
2010 aux Etats-Unis, simultanément à l’Université de Californie de Berkeley et au
Massachussetts Institute of Technology (MIT) par, d’un côté Jennifer Doudna, de UC Berkeley et
Emmanuelle Charpentier, chercheuse française à présent au Max Planck Institute for Infection
Biology à Berlin, et d’autre part Feng Zhang du Broad Institute of Harvard & MIT. Depuis cette
découverte, les laboratoires américains se maintiennent à l’avant-garde de la diffusion et de
l’évolution de la recherche sur l’édition du génome et les technologies associées.
La Mission pour la Science et la Technologie de l’Ambassade de France aux Etats-Unis suit
activement les avancées autour de cette technologie CRISPR-Cas9. Plusieurs articles de veille
ont été produits par la Mission sur les technologies d’édition du génome en général et sur
CRISPR-Cas9. Ils ont été rassemblés et mis à jour dans le rapport ci-dessous qui propose de
faire le point sur l’actualité entourant cette innovation dans les sphères scientifiques, politiques et
économiques aux Etats-Unis.
NB : Retrouvez toutes nos publications sur : http://www.france-science.org/-Bulletin-de-veille-Science-
.html

Technologie CRISPR-Cas9 d’édition du
génome:
Point de situation aux États-Unis
(février 2016)

Table des matières
INTRODUCTION GENERALE ................................................................................................................. 1
UNE RECHERCHE ACADEMIQUE DE POINTE................................................................................................. 1
UN POTENTIEL ECONOMIQUE MAJEUR ....................................................................................................... 2
DES PROBLEMATIQUES ETHIQUES ET SOCIETALES PREGNANTES .................................................................. 3
LISTE DES CONTRIBUTEURS ............................................................................................................... 5
NOTE N°1 SUR : LES TECHNOLOGIES D’EDITION DU GENOME ........................................................ 6
NOTE N°2 SUR : LA TECHNIQUE DU GENE-DRIVE DEVELOPPEE AUX ÉTATS-UNIS ..................... 12
NOTE N°3 SUR : LES APPLICATIONS DE CRISPR-CAS9 DANS LE DOMAINE DU BIOMEDICAL .... 15
NOTE N°4 SUR : LES APPLICATIONS DE CRISPR/CAS9 DANS LE DOMAINE DE L’AGRONOMIE
AUX ÉTATS-UNIS ................................................................................................................................. 20
NOTE N°5 SUR : BREVETS ET PROPRIETE INTELLECTUELLE LIES A CRISPR-CAS9 ................... 24
NOTE N°6 SUR : CREATION DE STARTUPS EN LIEN AVEC LE DEVELOPPEMENT DE LA
TECHNOLOGIE CRISPR-CAS9 AUX ETATS-UNIS .............................................................................. 27
NOTE N°7 SUR : LA GESTION DES PROBLEMES ETHIQUES POSES PAR LES TECHNIQUES
D’EDITION DU GENOME PAR LES AUTORITES AMERICAINES ........................................................ 28
NOTE N°8 SUR : LA RENCONTRE AVEC JENNIFER DOUDNA (UC BERKELEY) ............................. 31

1
Introduction générale
Une recherche académique de pointe
La technologie d’édition des gènes utilisant « CRISPR-Cas9 » a été développée dans les années 2010 aux
Etats-Unis, simultanément à l’Université de Californie de Berkeley
1
et au Massachussetts Institute of
Technology (MIT)
2
par d’un côté Jennifer Doudna, de UC Berkeley et Emmanuelle Charpentier, chercheuse
française à présent au Max Planck Institute for Infection Biology à Berlin, et d’autre part Feng Zhang du
Broad Institute of Harvard & MIT.
Depuis cette découverte, les laboratoires américains se maintiennent à l’avant-garde de la diffusion et de
l’évolution de la recherche sur l’édition du génome (Note n°1) et les technologies associées, notamment du
système gene-drive (Note n°2). Les financements attribués par le NIH aux projets impliquant CRISPR-Cas9
et le gene-editing se sont multipliés et les publications sur le sujet ont augmentés de manière exponentielle
(Figure 1 et Figure 2).
Figure 1
1
A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science, Vol. 337 no. 6096 pp.
816-821, 17 août 2012
2
Multiplex genome engineering using CRISPR/Cas systems. Science, Vol. 339 no.6121 pp. 819-823, 15 février 2013.

2
Figure 2
Les possibilités offertes par CRISPR-Cas9 ne se limitent pas au champ du biomédical (Note n°3) puisque
la technologie s’apprête également à révolutionner d’autres domaines scientifiques. Récemment, la crise
sanitaire du virus Zika a rappelé les avantages que représenteraient la transformation génétique de
moustiques afin de les rendre résistants aux virus tropicaux, une approche, déjà testée par certains
laboratoires
3
. En agronomie également, le système CRISPR-Cas9 constitue une avancée considérable
puisqu’il rend possible l’obtention de variétés de plantes ou d’animaux génétiquement modifiés
4
, de manière
plus précise et plus rapide que par les méthodes traditionnelles (Note n°4).
Un potentiel économique majeur
Si la question de la paternité partagée entre les trois chercheurs Doudna, Charpentier, et Zhang est toujours
en suspens à ce jour (Note n°5), on assiste à la création de nombreuses entreprises de biotechnologies
exploitant CRISPR-Cas9 (Note n°6). Les investissements publics et privés dévolus à la création de ces
entreprises augmentent. À titre d’exemple, en 2014 et en 2015, ce sont 6 et 7 contrats de Small Business
Innovation Research (SBIR – financements attribués aux petites et moyennes entreprises pour développer
des projets de R&D) du NIH qui y ont été consacrés, alors qu’aucun n’avait été attribué auparavant.
* Ces données sont issues des rapports de financements du NIH accessibles sur Report. La sélection des projets de
recherche a été faite grâce à la recherche des mots clés « CRISPR » et « gene-editing ».
** Ces données sont issues d’une recherche des mots-clés « CRISPR » et « gene-editing » dans la base internationale
de publications PUBMED.
3
A CRISPR-Cas9 gene drive system targeting female reproduction in the malaria mosquito vector Anopheles gambiae,
Nature Biotechnology, Vol 34 p78-83, 7 décembre 2015
4
Agriculture: A new breed of edits, Nature, Vol. 528 Issue 7580 p15-16, 3 décembre 2015