COMMUNIQUE DE PRESSE AAA obtient de la FDA et de l`EMA la

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COMMUNIQUE DE PRESSE
AAA obtient de la FDA et de l'EMA la désignation de médicament
orphelin pour Gallium-68 DOTATATE pour une utilisation chez les
patients atteints de tumeurs neuroendocrines
gastroentéropancréatiques
04 mars 2014, Saint-Genis-Pouilly, France – Advanced Accelerator Applications (AAA), une
entreprise internationale leader en médecine nucléaire moléculaire (MNM) qui connaît une
croissance rapide, a annoncé aujourd'hui qu’elle a obtenu la désignation de médicament
orphelin pour son radiopharmaceutique Gallium-68 DOTATATE (Ga-68 DOTATATE). La
désignation de médicament orphelin a été accordée par la Food and Drug Administration
(FDA) aux Etats-Unis et l' Agence européenne des médicaments (EMA) pour l'utilisation de
Ga-68 DOTATATE comme agent de diagnostic pour les tumeurs neuroendocrines
gastroentéropancréatiques (TNE-GEPs). Cette désignation doit favoriser le développement
rapide de l'agent pour le bénéfice des patients TNE-GEP aux États-Unis et en Europe.
Le Ga-68 DOTATATE est un produit radiopharmaceutique utilisé en imagerie PET / CT des
TNE-GEPs. Ce produit sera préparé en utilisant le trousse de marquage (kit) brevetée de
AAA. Il pourra être reconstitué dans les radiopharmacies hospitalières sans l'utilisation d'un
module de radiochimie, ce qui rend le produit accessible à tous les hôpitaux, même ceux qui
n'ont pas d’unité de production de radiopharmacie BPF entièrement équipée.
Les données existantes montrent que le radiopharmaceutique TEP marqué au Ga-68 devrait
représenter une amélioration majeure par rapport au standard actuel. Les données
disponibles indiquent que le Ga-68 DOTATATE a non seulement une plus grande sensibilité
et spécificité dans la détection des tumeurs que le standard actuel, mais qu’il devrait réduire
considérablement les doses de rayonnement reçues par les patients.
Stefano Buono, Directeur Général de AAA, précise : « Les TNE-GEPs sont une maladie qui
peut s’avérer mortelle et la gestion efficace du patient nécessite des outils de diagnostic
précis . Le fait que le Ga-68 DOTATATE de AAA ait obtenu la désignation de médicament
orphelin va accélérer le développement de cet agent et devrait le mettre à la disposition des
patients dans les prochaines années."
«Recevoir la désignation de médicament orphelin pour Ga-68 DOTATATE est une étape
importante dans le processus global d'approbation. Cela renforce notre intérêt pour les
tumeurs neuroendocrines tant sur le plan du diagnostic que de la thérapie. De fortes preuves
existent sur l'efficacité du Ga-68 DOTATATE dans la littérature scientifique, et nous estimons
que cela réduit les risques de développement pour ce produit», a ajouté Gérard Ber, COO
Groupe de AAA.
La désignation de médicament orphelin par l'EMA vise à promouvoir le développement de
médicaments qui peuvent fournir des avantages significatifs aux patients souffrant de
maladies rares et potentiellement mortelles. Tout médicament désigné comme orphelin
bénéficie non seulement d’une exclusivité commerciale de dix ans en Europe mais
également de mesures incitatives, telles que celle de bénéficier d’une assistance à
l’élaboration de protocoles ainsi que de l’exonération ou de la réduction de certaines taxes

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réglementaires au cours de son développement ou lors de la demande d’autorisation de
mise sur le marché.
La désignation de médicament orphelin de la FDA est elle aussi destinée à encourager les
entreprises à développer des traitements pour les maladies qui touchent moins de 200 000
personnes aux États-Unis. Cette désignation pourrait permettre à AAA de bénéficier d’une
exclusivité commerciale de 7 ans pour l’utilisation de Ga-68 DOTATATE comme agent de
diagnostic pour les TNE-GEPs après approbation par la FDA. Avant l'approbation de la FDA,
la désignation de médicament orphelin par la FDA offre la possibilité d'obtenir des
subventions pour aider à financer les coûts des dépenses pour les essais cliniques, les
crédits d'impôt pour les dépenses de recherche clinique et une dispense potentielle de la
taxe de dépôt à la FDA.
A propos de Ga-68 DOTATATE kit
Ga-68 DOTATATE ou Gallium [Ga-68]-N-[(4,7,10-Tricarboxymethyl-1,4,7,10-
tetraazacyclododec-1-yl)acetyl]-D-phenylalanyl-L-cysteinyl-L-tyrosyl-D-tryptophanyl-L-lysyl-L-
threoninyl-L-cysteinyl-L-threonine-cyclic(2-7)disulfide est un agent d'imagerie de diagnostic
TEP en cours de développement. La trousse de marquage (kit) permet une reconstitution
immédiate du produit final, qui est une solution prête à injecter de peptide analogue de la
somatostatine marqué au 68Ga.
Le Ga-68 DOTATATE est un agent radiopharmaceutique utilisé pour aider à diagnostiquer
les cancers neuroendocriniens gastroentéropancréatiques par imagerie TEP/CT. Les
données existantes montrent que le radiopharmaceutique AAA TNE-GEP marqué au Ga-68
devrait représenter une amélioration majeure par rapport au standard utilisé actuellement.
A propos des tumeurs neuroendocrines gastroentéropancréatiques (TNE-GEP)!
Les tumeurs neuroendocrines gastroentéropancréatiques (TNE-GEPs) regroupent des
tumeurs rares qui commencent dans les cellules du système neuroendocrinien, un réseau de
glandes et de cellules endocrines disséminées dans tout l'organisme. Les TNE-GEP se
développent dans le système digestif, le plus souvent à partir de l'estomac, de l'intestin ou du
pancréas et sont une maladie qui peut s’avérer mortelle.
A propos de la Médecine Nucléaire Moléculaire (MNM)
La Médecine Nucléaire Moléculaire (MNM) est une spécialité médicale qui utilise des
quantités infimes de substances actives, appelées radiopharmaceutiques, pour créer des
images d’organes et de lésions et traiter un certain nombre de maladies, comme le cancer.
Des produits radiopharmaceutiques sont injectés dans l’organisme et se fixent de façon
ciblée sur des organes ou lésions choisis pour révéler des processus biochimiques
spécifiques.
Le Diagnostic Nucléaire Moléculaire permet aux médecins de diagnostiquer avec précision
des maladies complexes comme le cancer, les maladies cardiovasculaires et des troubles
neurologiques à des stades précoces et d’en améliorer le suivi. Les patients sont injectés au
traceur radiopharmaceutique et des images avec des caméras TEP (Tomographie par
Emission de Positons) ou TEMP (Tomographie par Emission Mono-Photonique) sont
produites.

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La TEP (Tomographie par Emission de Positons), ou PET, est une technologie d’imagerie de
pointe en matière de diagnostic et recherche biomédicale. Dans la TEP, un composé
chimique marquée avec un radionucléide de courte durée émettant des positrons de
carbone, d'oxygène, d'azote ou de fluor est injecté dans le corps. L'activité d'un tel produit
radiopharmaceutique est mesurée quantitativement dans l'ensemble des organes cibles. Les
données sont analysées et reconstruites au moyen d'un ordinateur pour produire des images
des organes scannés.
A propos de Advanced Accelerator Applications
Advanced Accelerator Applications (AAA), groupe pharmaceutique européen fondé en 2002,
dispose d'une vaste expérience dans le développement de produits innovants et
d'applications à visée thérapeutique et diagnostique et se focalise plus particulièrement sur
les domaines de l'imagerie moléculaire et de la médecine personnalisée. A ce jour, AAA
compte 17 laboratoires de production et de R&D et emploie plus de 290 salariés répartis
dans 11 pays (France, Italie, Royaume-Uni, Allemagne, Suisse, Espagne, Pologne, Portugal,
Israël, Etats- Unis et Canada). Le chiffre d’affaires prévu pour 2013 s’élève à 56.6 millions
d’euros (+27% vs. 2012) et l’EBITDA devrait atteindre €14 millions (+49% vs. 2012). Pour de
plus amples informations sur AAA, veuillez visiter le site www.adacap.com
Contacts
Advanced Accelerator Applications SA
Laetitia Defaye Véronique Mermet
Responsable Communication Chargée de Communication
laetiti[email protected] inf[email protected]
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