Dix questions… …sur les essais cliniques

Attention :
les essais ne s’achèvent pas avec l’autorisation de
mise sur la marché, ils se poursuivent tout au long
de la commercialisation du produit autorisé.
!
Dix questions…
…sur les essais cliniques
Qu’est-ce qu’un essai
clinique ? 3
Un essai clinique est une étude habituellement pratiquée
chez des malades volontaires pour démontrer l’efficacité
et la sécurité d’un nouveau traitement.
Comment décide-t-on
d’y procéder ?
Le laboratoire pharmaceutique au vu
des expériences menées sur l’animal
dépose auprès de l’AFSSAPS (Agence
de Sécurité sanitaire des Produits de
Santé) une demande d’autorisation.
Il est également nécessaire d’obtenir
un avis favorable d’un Comité
d’éthique indépendant (comité de
protection des personnes) sur la
pertinence du projet et la protection
des personnes y participant. L’essai
ne peut commencer qu’après avis
favorable de l’AFSSAPS et du Comité.
Où se déroulent
les essais cliniques ?
Comment se déroulent les essais cliniques ?
Les essais cliniques se déroulent dans des centres
d’investigation clinique implantés au sein
d’établissements hospitaliers (CIC) ou dans des
centres privés d’investigation. Les lieux où sont
réalisées les études préliminaires doivent être
autorisés et sont régulièrement inspectés.
Comment les essais
sont-ils encadrés ?
Tous les essais publics ou privés sont régis
par une Directive Européenne transposée
dans la Loi du 9 août 2004 relative à la
politique de santé publique. Elle
renforce encore les mesures de
protection des personnes se prêtant
à des recherches bio-médicales.
Qui participe
à des essais cliniques ?
Des volontaires sains (pour la Phase I)
ou malades pour les autres
phases. La participation aux
phases initiales est
assortie de précautions
spécifiques destinées à limiter
les risques (registres,
déclaration de participation).
Les essais cliniques
permettent-ils de faire
avancer la recherche ?
Le processus menant un nouveau médicament du stade expérimental
à la commercialisation est de l’ordre de 10 à 12 ans. La participation
à un essai clinique d’un patient est une façon de faire avancer la recherche.
Quels sont les risques
inhérents ?
Les essais cliniques ne sont conduits
que lorsque le maximum de précautions
est réuni pour la sécurité du patient. Les
effets indésirables éventuels sont expliqués
par le médecin lorsqu’il propose au patient de
participer à l’essai. Si le patient souhaite
participer à l’étude, il signe un consentement libre et
éclairé assurant qu’il a bien été informé des
modalités de l’étude, notamment de son
déroulement, de ses risques et de ses contraintes.
Le suivi biologique, médical et clinique dont il
bénéficie durant l’étude lui assure la plus grande
sécurité possible.
Et, ultime garde-fou, un patient peut décider d’arrêter
sa participation à l’essai à tout moment.
Pourquoi fait-on
des essais cliniques?
Les essais cliniques sont obligatoires dans la procédure
autorisant la mise sur le marché d’un médicament.
Ils permettent de déterminer les populations pour
lesquelles le médicament est le plus efficace
et les conditions optimales de son bon usage.
Faut-il encourager les essais cliniques ?
10
Mené par des médecins et des équipes hospitalières,
un essai clinique se déroule en trois phases
successives. L’étude est menée sur un nombre
adapté de volontaires. Elle vise à évaluer
la diffusion du produit dans
l’organisme, à en apprécier son
efficacité et à en identifier
ses effets indésirables.
L’essai est mené sur un nombre limité
de volontaires sains. Il vise à évaluer
la diffusion du produit dans
l’organisme et à rechercher
d’éventuelles réactions
négatives.
L’essai
est mené sur
des patients.
Son objectif est de tester
l’efficacité et la tolérance
du produit et de déterminer
la dose optimale
(posologie).
L’essai
est mené sur de
larges populations de
patients. Il vise à confirmer
l’efficacité et la tolérance du produit
et la comparer à un traitement de
référence (quand il existe)
ou à un placebo.
Phase 2
Phase 3
Phase 1
patients sont inclus chaque année dans un processus d’essais cliniques.
600 à 800 000
Si la France participe à la recherche clinique quasiment à la hauteur de sa place
dans le marché pharmaceutique mondial…
Part de
marché
Essais cliniques
mondiaux
3e rang européen
derrière
Allemagne
Royaume-Uni
7% 8%
• Augmenter le nombre d’essais cliniques est un axe stratégique des
entreprises du médicament. Une directive européenne de 2001 vise à
renforcer l’attractivité de l’Europe en matière d’essais cliniques.
L’Afssaps a anticipé l’entrée en vigueur de cette directive en mettant en
place une phase pilote
• En 2005, l’Afssaps a reçu 417 demandes dans le cadre de cette phase pilote, et a
rendu une première réponse autorisant ou non la conduite des essais en 34 jours en
moyenne.
• Elle a rendu un avis favorable dans 40% des cas en première réponse, et au final
toutes les demandes ont bénéficié d’un avis favorable. Avec une première réponse
en une trentaine de jours et une réponse finale en 60 jours, l’Afssaps se place déjà
dans les objectifs de la directive européenne. Son comité d’éthique est de plus le
seul en Europe à rendre un avis en 35 jours.
Avis favorable
du Comité
d’éthique
Autorisation
de l’AFSSAPS
2
1
1
2
4
6
8
7
9
©Leem
5
…l’écart se creuse notamment entre le
Royaume-Uni et la France, où le rapport
par habitant est de 1 à 2,6 pour le
nombre d’essais cliniques en cours et
de 1 à 3,2 pour le nombre de
publications de résultats d’essais.
2
2
2