Méthodologie Essais cliniques

Méthodologie des essais cliniques
Pr D. DEPLANQUE
Département de Pharmacologie médicale – U1171 Inserm,
Centre d’Investigation Clinique - CIC 1403 Inserm,
Fédération de Recherche Clinique,
Université de Lille 2 et CHU de Lille.

Méthodologie des essais cliniques
! Le contexte
• Différentes approches en recherche clinique
• Principales limites
• Pourquoi mettre en œuvre des essais cliniques
! Les principaux points à intégrer dans un protocole
• Objectif de l’essai
• Plan expérimental
• Critères d’évaluation / de jugement
• Sélection des patients
• Choix du comparateur
• Calcul du nombre de sujets et plan d’analyse
! Les recommandations internationales

Description de cas
Série de cas
Études écologiques
Épidémiologie descriptive
Cohorte
Cas - Témoin
Non-expérimentales
Essai randomisé
Expérimentales
Approches analytiques
Différentes approches en
Recherche clinique

Ces limites sont pour la plupart écartées lors d’un essai thérapeutique
Imprimé le 00/00/y 00:00
Types d’étude
Principales limites
Série de cas
Pas de prise en considération des facteurs de confusion
Étude écologique
Pas de prise en compte des différences géographiques,
génomiques, environnementales, etc…
Étude longitudinale
Pas de prise en compte de l’évolution séculaire de la maladie,
de l’évolution de ses déterminants, de sa prise en charge, des
modalités de prévention…
Étude cas-témoin
Biais d’indication, Biais de mémorisation (les sujets atteints se
souviennent plus facilement des traitements qu’ils ont pris…)
Étude de cohortes
Biais d’indication (les patients reçoivent ou ne reçoivent pas le
traitement étudié en fonction de la gravité de leur maladie…)
Principales limites des études d'observation
dans le domaine du médicament

Intérêt des essais thérapeutiques ?
Évolution naturelle ?