Offre de stage M2 Biostatistique
Début : Janvier/avril 2017 - 6 mois
EVALUATION DE L’IMPACT DES DONNEES MANQUANTES SUR LES METHODES DE DETECTION DU RESPONSE SHIFT
IMPACT OF MISSING DATA ON RESPONSE SHIFT DETECTION
Contexte
Mieux appréhender le vécu et le ressenti des patients atteints de maladies chroniques est nécessaire
dans de nombreuses pathologies où l'évaluation des mesure de santé perçue ou Patient Reported
Outcomes (PRO, par exemple : qualité de vie, bien-être, fatigue, anxiété) est une étape indispensable
pour évaluer les conséquences des traitements et des prises en charges. A cette fin, des données
longitudinales sont souvent collectées grâce à des questionnaires, pour permettre l'analyse de
l'évolution des données PRO des patients au fil du temps. Toutefois, les données longitudinales
issues de PRO peuvent être difficiles à analyser. Cette analyse présuppose que la perception de
l’instrument de mesure des PRO par le patient (le questionnaire) ne varie pas au cours de l’étude. En
effet, au fil du temps et face à l’expérience de la maladie, les patients peuvent modifier leur
interprétation des questions qui leur sont posées, un phénomène connu sous le terme de « response
shift » qui peut être lié à la façon dont les patients s’adaptent à leur maladie chronique. En présence
de response shift, les évolutions observées des mesures de type PRO peuvent ne pas refléter
uniquement les véritables changements ressentis par les patients.
L’évaluation appropriée des effets d’une intervention ou d’une prise en charge peut alors être
compromise et conduire à des conclusions erronées en matière de traitement et de prise en charge.
On peut aussi souligner l’intérêt clinique que peut représenter l’étude du phénomène de response
shift afin de mieux comprendre la manière dont les patients s’adaptent à la maladie et à ses
conséquences. De plus, l’évaluation du véritable changement ressenti par le patient et du response
shift peut être baisée en cas de données manquantes, souvent rencontrées dans les études
longitudinales. Les données manquantes constituent un réel défi encore non résolu, dans le cadre de
l'évaluation des données longitudinales de type PRO en présence de response shift.
Objectif
L'une des principales approches statistiques actuellement utilisées pour l'analyse du response shift
est la modélisation par équations structurelles (SEM). Comme la plupart des modèles statistiques, les
méthodes basées sur les SEM supposent que les données manquent au hasard (MAR) ou
complètement au hasard (MCAR). Cependant, il est très probable que les données issues de PRO ne
manquent pas au hasard (MNAR) et que la probabilité d'absence de données dépende de données
non observables. Ce type de données est problématique et peut conduire à des estimations biaisées
du response shift et du véritable changement ressenti par les patients. Les méthodes issues de la
théorie de réponse aux items (IRT) pourraient être une alternative intéressante grâce à leurs
propriétés permettant de gérer des données manquantes de type MNAR.
L'objectif du stage est d'évaluer les performances de l'IRT pour la détection et l'estimation du RS ainsi
que l’estimation du véritable changement, dans le cas de données manquantes, aléatoirement ou
non.