Principe scientique
de la biotechnologie
La biotechnologie est un vaste champ qui utilise un grand nombre
de techniques différentes selon les domaines et les applications. Elle
consiste le plus souvent à modier des organismes pour leur conférer
des caractéristiques utiles dans un but déterminé. Pour la production de
substances pharmaceutiques dont le principe actif est une protéine, le
principe de base est simple : une copie du gène codant la protéine en
question est insérée sous forme de fragment d’ADN dans les cellules
d’un organisme adéquat (le plus souvent E. coli, une levure ou une
cellule de mammifère). Ces cellules sont alors cultivées dans de vastes
cuves pendant plusieurs jours. La protéine est ensuite récoltée et puri-
ée, puis éventuellement modiée à nouveau si nécessaire.
Méthodes de production
E. coli est le système le moins compliqué pour la production de subs-
tances pharmaceutiques par le biais des biotechnologies : ses conditions
de culture sont plus simples et la récolte, plus rapide. D’autres systèmes,
comme les levures et cellules CHO, sont utilisés quand la production de
la protéine exige d’autres étapes plus complexes (« modication post-
traductionnelle ») qu’E. coli n’est pas capable de réaliser.
Les biotechnologies en Suisse
La Suisse possède une industrie des biotechnologies parmi les plus
avancées au monde. De nombreuses « start-up » développent actuelle-
ment des produits innovants pour le diagnostic et le traitement des ma-
ladies à partir d’outils biotechnologiques. Certaines de ces entreprises
ont même été introduites en bourse (SXW Swiss Exchange). En tant
que méthode de production, la biotechnologie est bien documentée et
a été adoptée par les grands groupes pharmaceutiques aux côtés de
la production chimique traditionnelle. Pour tout complément d’infor-
mation, veuillez consulter le site de l’association Swiss Biotech : www.
swissbiotech.org.
Produits issus des biotechnologies chez UCB
UCB prévoit de produire Cimzia® (certolizumab pegol), son médica-
ment destiné au traitement de la polyarthrite rhumatoïde et de la mala-
die de Crohn, par synthèse biotechnologique avec la bactérie E. coli.
En Europe, Cimzia® est indiqué en association au méthotrexate (MTX),
dans le traitement de la polyarthrite rhumatoïde de l’adulte, active, mo-
dérée à sévère, lorsque la réponse aux traitements de fond classiques
(antirhumatismaux), dont le MTX, est inadéquate. Il peut également
être prescrit en monothérapie en cas d’intolérance au MTX ou lorsque
la poursuite du MTX est inadaptée. Aux États-Unis, Cimzia® est indiqué
en monothérapie ou en association au méthotrexate dans le traitement
de la polyarthrite rhumatoïde de l’adulte, active, modérée à sévère.
Aux États-Unis et en Suisse, Cimzia® est par ailleurs indiqué pour ré-
duire les signes et symptômes de la maladie de Crohn et maintenir une
réponse clinique chez le patient adulte atteint d’une forme de maladie
active, modérée à sévère, et chez qui la réponse au traitement classique
est inadéquate.
Cimzia® est pour l’instant la seule molécule qu’UCB prévoit de produire
de cette façon sur son site de Bulle. La mise en place de cette plate-
forme de production permettra toutefois à UCB d’utiliser la biotech-
nologie pour d’autres produits de son pipeline si la nécessité devait s’en
présenter à l’avenir.
Maladies visées par les produits d’UCB
Polyarthrite rhumatoïde
La polyarthrite rhumatoïde (PR) est une maladie évolutive entraînant
une inammation chronique des articulations. Elle fait partie des mala-
dies auto-immunes, dans lesquelles l’organisme attaque par erreur son
propre système immunitaire. L’origine exacte de la PR reste inconnue à
ce jour. La maladie touche environ 5 millions de personnes à travers le
monde, dont 0,3 % à 1% de la population dans les pays industrialisés.
Maladie de Crohn
La maladie de Crohn est une maladie chronique entraînant une
inammation du tube digestif, le plus souvent à l’extrémité terminale
de l’intestin grêle (iléon) et au début du gros intestin (côlon). L’ori-
gine exacte de la maladie reste inconnue, mais il pourrait s’agir d’une
réponse immunitaire intempestive à la présence de certaines bactéries
dans l’intestin. La maladie touche généralement des patients jeunes (15-
35 ans) et l’on compte plus d’un demi-million de personnes atteintes
rien qu’aux États-Unis.
Un important pipeline en biotechnologies
Immunologie Indications
Phase1 Phase 2 Phase 3 AMM en cours
Cimzia®
(certolizumab
pegol) autres indications
epratuzumab lupus érythéma-
teux disséminé
CDP7851
ostéoporose post-
ménopausique
CDP7851 guérison des
fractures
olokizumab polyarthrite
rhumatoïde
CDP7657 lupus érythéma-
teux disséminé
i
Source: Kneller Study, Ernst & Young et IMS.