Options for data collection and patient
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Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Options de recueil de données et de résultats signalés par les patients (PRO) Types de saisie de données Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Cahiers d’observation sur papier (CRF) CRF électroniques (eCRF) Saisie directe de données (DDC), c’est-à-dire par le biais d’instruments électroniques Journaux et questionnaires de patients (sur papier), résultats signalés par les patients (patient-reported outcomes, PRO) Journaux et questionnaires électroniques de patients (ePRO) 2 CRF sur papier Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Conçus pour la saisie manuelle de données et permettent la reconnaissance optique des caractères (OCR) Recueillis, envoyés par courrier ou par télécopie 3 CRF sur papier Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Avantages Inconvénients • Faible niveau technique – accessible à tout moment sans ordinateur • Plus facile à adapter si des problèmes sont découverts pendant le déroulement de l’étude • Volume de papier important à stocker pendant et après l’étude • Peut ne pas offrir assez d’espace pour les corrections • Pas d’avertissements automatiques pour la saisie de données • Étape supplémentaire nécessaire pour effectuer la saisie dans la base de données (pendant laquelle des erreurs peuvent être faites) 4 CRF électroniques Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Doivent se conformer aux exigences réglementaires : Europe : ICH GCP E-6, Section 5.5.3 États-Unis : FDA - 21CFR Part 11 and Guidance for Industry Computerised Systems Used in Clinical Trials Validation obligatoire des systèmes Un système doit : comporter une trace d’audit, ce qui signifie que toutes les modifications doivent être enregistrées électroniquement être protégé contre les accès non autorisés être régulièrement sauvegardé, ce qui implique de copier régulièrement les données sur un disque, un serveur ou un ordinateur différent qu´il sera possible de consulter pendant toute la durée de vie du produit 5 Exigences réglementaires pour la saisie électronique de données Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique L’EMA a publié un document de réflexion résumant les saisies de données électroniques acceptées par les inspecteurs chargés de contrôler les BPC. EMA/INS/GCP/454280/2010 : Définit les critères utilisés par les inspecteurs des BPC pour déterminer la fiabilité des signatures et des enregistrements électroniques et les considérer comme l’équivalent des documents sur papier et des signatures manuscrites fournies sur papier Validation de système pour garantir la précision, la fiabilité, l’homogénéité du fonctionnement et la capacité à détecter les enregistrements non valides ou falsifiés 6 CRF électroniques – Avantages et inconvénients Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Avantages Inconvénients • Erreurs de saisie de données directement détectées • Réduction des erreurs de saisie de données et des violations de protocole grâce aux vérifications des plages et des modifications • Données à la disposition du promoteur dès leur saisie sur le site • Réponse plus rapide aux questions • Saisie de données effectuée par le personnel du site • Persistance de la réticence à utiliser des moyens de saisie électroniques • Problèmes techniques • Pas de données de sécurité relatives à la durée de vie utile du moyen de stockage et du logiciel de récupération 7 Exemples de saisie directe de données (DDC) Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Données de laboratoire labo central ou local Données d’électrocardiogramme (ECG) Lecture centralisée de clichés Résultats d’imagerie par résonance magnétique (IRM) par exemple Questionnaires/journaux électroniques de patients 8 Résultats signalés par les patients (PRO) Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Les résultats signalés par les patients (PRO) sont des données sur les patients recueillies directement auprès des participants aux essais, par l’intermédiaire de journaux ou de questionnaires par exemple. Avec les systèmes électroniques portatifs comme les assistants numériques personnels (PDA) ou les tablettes, le terme ePRO est utilisé pour PRO électronique. De même pour les textos (SMS). Ces ePRO prennent normalement la forme de fiches de journaux quotidiens au domicile du patient ou de questionnaire sur la qualité de vie remplis au site lors des consultations. La pratique des PRO est en constante évolution et les documents visant à spécifier leurs critères sont en cours de création. 9 Avantages des ePRO Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Meilleure qualité des données Les vérifications automatiques de modifications assurent que les données PRO sont « propres » à 100 %, c’est-à-dire qu’elles ne nécessiteront pas de travail supplémentaire pour être triées. Les alarmes et la conception sensible au contexte du journal électronique permettent de bien mieux adhérer au protocole. Une meilleure qualité des données recueillies peut réduire la quantité de patients nécessaires à une étude. Il est possible d’intervenir directement en cas de problème ou d’écart. Les cliniciens peuvent se concentrer sur le traitement des patients au lieu de la saisie de données. 10 Inconvénients des ePRO Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique L’effort technique est supérieur et donc plus onéreux que l’utilisation du papier. Tous les patients ne sont pas à l’aise avec les technologies modernes. Comme avec tout instrument électronique, des pannes et des défaillances peuvent survenir. Le personnel du site doit prendre le temps d’expliquer au patient comment utiliser le système. Des lignes téléphoniques ou des réseaux sans fil doivent être disponibles. 11 Participation des patients Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Les PRO offrent aux promoteurs une structure leur permettant d’appréhender directement l’expérience quotidienne des patients d’un essai. Les mesures de qualité de vie et d’activités de la vie quotidienne signifient peu pour les patients types mais sont importantes pour les essais. Ces données en temps réel prennent souvent de l’importance en matière de prise de décisions lors de l’obtention d’une licence et de l’examen par les organismes d’évaluation des technologies de la santé. Il est important d’impliquer les experts de patients pour définir les données à recueillir auprès des participants pendant un essai, et de donner aux patients la possibilité de contribuer à la définition des mesures des PRO. 12 Exemple : glomérulosclérose partielle (FSGS) – Élaboration des premiers questionnaires de résultats signalés par les patients spécifiques de la FSGS (1) Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Méthodes incluses : analyse ciblée et complète de la documentation pour une élaboration éclairée du protocole et du guide d’entretien entretiens d’extraction de concept avec patients atteints de FSGS idiopathique primaire analyse des transcriptions d’entretiens pour guider l’élaboration préliminaire des mesures PRO spécifiques de la FSGS entretiens cognitifs de récapitulation des mesures PRO préliminaires avec des patients atteints de FSGS pour s’assurer de la validité de leur contenu. Les sujets ont été recrutés par des établissements d’enseignement, la NephCure Foundation et des néphrologues traitants. 30 patients ont participé à ces travaux de recherche De décembre 2012 à août 2013 Exemple : élaboration des premiers questionnaires de résultats signalés par les patients spécifiques de la FSGS (2) Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Version préliminaire des mesures de PRO Sur la base des résultats des entretiens d’extraction de concept, de l’analyse de la documentation et des informations cliniques, un journal des symptômes de la FSGS et un questionnaire sur les effets de ces symptômes ont été élaborés. Version finale des mesures de PRO Journal des symptômes de la FSGS - Contient 5 éléments - Évalue la gravité et la fréquence des symptômes tels que le gonflement, la fatigue, la douleur, la difficulté à respirer et les maux de tête - La gravité des symptômes et leur fréquence sont évaluées selon une échelle - Chaque élément est basé sur la période de 24 heures précédente Questionnaire sur les effets des symptômes de la FSGS - Contient 17 éléments - Ces éléments évaluent les interférences et l’effet des symptômes sur les activités et les émotions - Chaque élément est basé sur la période de 7 jours précédente Exemple : élaboration des premiers questionnaires de résultats signalés par les patients spécifiques de la FSGS (3) Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Conclusion Les patients atteints de FSGS ont signalé d’importants symptômes et effets en relation avec leur état Au moment de ces travaux de recherche, le journal de symptômes de la FSGS et le questionnaire sur l’effet des symptômes de la FSGS ont été les premiers PRO spécifiques d’une maladie et incluent une évaluation complète des symptômes et de l’effet des symptômes de la FSGS Ces mesures peuvent être employées comme critères d’évaluation dans les essais cliniques sur la FSGS ainsi que dans la pratique clinique Critères à remplir pour des données de haute qualité Académie européenne des patients sur l’innovation thérapeutique Possibilité d’évaluation et d’analyse Possibilité d’en tirer des conclusions valides Caractère précis et complet Plus besoin de les demander Homogénéité entre les sujets et les sites Remplissage de toutes les rubriques des cahiers d’observation Lisibles et faciles à comprendre Logiques Unités de mesure correctes Clarté supérieure quant aux expériences subjectives 16
