Les Médicaments
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Les Médicaments Un peu d’histoire + Définitions des différentes catégories de médicaments Les origines des médicaments: - végétale, minérale, animale + Cas particuliers: ATB, vaccins, Médicaments Dérivés du Sang - synthétique - obtenus par biotechnologie. Le Médicament : un peu d’histoire (1) L’homme trouve dans la nature : sa nourriture + remèdes et poisons = Substances naturelles + pratiques magiques et religieuses Hippocrate (vers 460-vers 377 av.J.-C.):«La nature est le médecin des malades» - Au 12ème siècle, l'Eglise interdit l'étude et l'exercice de la médecine dans les couvents les moines-médecins les quittent et s'établissent médecins, colporteurs et préparateurs de médicaments. - En 1258 Louis IX sépare les professions d’apothicaire et de médecin. Le Médicament : un peu d’histoire (2) En 1777, Louis XVI crée le Collège de Pharmacie par décret, les apothicaires prennent le nom de Pharmacien et obtiennent l’exclusivité de la préparation des remèdes. Au 19ème siècle: progrès de la chimie = extraction puis synthèse des principes actifs + connaissance du corps utilisation + rationnelle des «drogues». Définition du médicament "On entend par médicament toute substance ou composition : - possédant des propriétés curatives ou préventives à l’égard des maladies humaines ou animales - pouvant être utilisée chez l’homme ou chez l’animal ou pouvant leur être administrée, en vue d’établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique.« (CSP). Le médicament = produit de consommation particulier Il a un mode de financement spécifique : Sécurité Sociale C'est un produit actif nécessaire à la santé, qui comporte des risques : son cycle (production, dispensation, récupération) est étroitement encadrée et sous la responsabilité de pharmaciens. C'est un bien industriel : fabriqué par des entreprises dont la rentabilité doit assumer une recherche de haut niveau. De la molécule au médicament (1) Série d’étapes éliminatoires : expériences in vitro, puis chez l‘animal, suivies des 4 phases successives d’essai chez l’homme: - Les études de phase I testent la sécurité d’emploi des thérapeutiques - Les études de phase II précisent l’efficacité du produit dans des conditions précises (populations limités). - Les études de phase III conduites sur une population plus large, représentative de la population atteinte d’une pathologie. Elles ont pour but de confirmer l’efficacité du traitement avant l’obtention de l’Autorisation de Mise sur le Marché (A.M.M) - Les études de phase IV complètent les informations sur la sécurité d’emploi du traitement sur une population réelle = la phase de pharmacovigilance. De la molécule au médicament (2) = parfois fruit de l'empirisme ou du hasard, mais le + souvent = aboutissement de l'application de connaissances scientifiques sur les propriétés de milliers de substances, naturelles ou synthétiques. ou même: fruit de nouvelles stratégies plus directes où le point de départ n'est plus le médicament lui-même, mais sa cible moléculaire. Ils sont alors plus inventés que découverts. Sur 10.000 molécules qui sont " screenées ", 15 molécules: études précliniques chez l'animal… …et quelques unes : études cliniques chez l'Homme 1 ou 2 auront l'AMM, en 7 à 12 ans, protégées par un brevet pendant 20 ans. Différentes catégories de médicaments (1): 1/ Médicaments officinaux: préparations officinales et Produits officinaux divisés = POD 2/ Préparations Magistrales 3/ Préparations Hospitalières 4/ Spécialités Pharmaceutiques, médicaments génériques et bio similaires. Différentes catégories de médicaments (2) 1/ Préparation officinale : " tout médicament préparé en pharmacie, inscrit à la Pharmacopée ou au Formulaire National". La préparation est désignée par le nom d’usage correspondant à une formule détaillée dans ces ouvrages. La préparation peut être faite à l’avance. (ex: soluté de Dakin, vaseline à l’oxyde de zinc,….). Pharmacopée (ancien Codex: 1ère édition 1758 puis 1837 puis tous les15 à 20 ans 1972) = recueil officiel de monographies de produits pharmaceutiques Formulaire National : contient les formes de médicaments officinaux Différentes catégories de médicaments (3) RQ: Certaines préparations se limitent à une simple division de produits fournis par l’industrie + conditionnement et étiquetage = Produits officinaux divisés (POD). Elles concernent : - des liquides (alcool, huile d'amandes...) - des poudres (bicarbonate de sodium, sulfate de magnésium) - des plantes médicinales. Différentes catégories de médicaments (4) 2/ Préparation magistrale : " tout médicament préparé au vu de la prescription destinée à un patient déterminé" Elle est faite extemporanément. Elles sont faites aussi bien en officine de ville (qui parfois sous-traitent cette préparation) qu’à la Pharmacie de l’hôpital (= Pharmacie à Usage Intérieur = PUI). = essentiellement des formes dermatologiques et des gélules pédiatriques. Ex: préparation de gélules pédiatriques (Aldactone, Mopral,..) Vaseline salicylée, Sérum physiologique adrénaliné,…. Différentes catégories de médicaments (5) Dès Aristote, (384-322 av. J.-C.) qui prône l’utilisation de préparations magistrales dont l’efficacité est prouvée par l’expérience. Ex: La Thériaque: très renommée = confiture presque noire riche en opium à l’odeur nauséabonde, additionnée de chair de vipère de miel et parfois de vin pour obtenir une pâte molle = antidote aux venins de serpents, de scorpions et empoisonnements. Les étapes de sa confection sont décrites dans un manuscrit illustré datant de 1199. Différentes catégories de médicaments (6) 3/ Préparations Hospitalières = préparation réalisée par la PUI, pour répondre à un besoin précis, pour plusieurs patients de l’établissement Ex: Solution de saccharose pour les nouveaux nés Dilution d’acides utilisés en dermatologie,… Soumises aux règles des Bonnes Pratiques de Fabrications (2007): locaux, matériels, personnels, Assurance Qualité Fiches de fabrications et contrôles, ordonnanciers Différentes catégories de médicaments (6) 4/ Spécialités Pharmaceutiques = tout médicament préparé à l'avance, présenté sous un conditionnement particulier et caractérisé par une dénomination spéciale = Dénomination Commune Internationale = DCI = nom scientifique (nom NON commercial) de la molécule = substance active. Les DCI sont établies par l’Organisation Mondiale de la Santé (OMS) qui les crée, avec des segments-clé, fonction de leur classe thérapeutique en veillant à éviter les confusions. Différentes catégories de médicaments (7) Formation des dénominations communes : segments clés: Ex 1 Antiviraux: - fovir : Adéfovir = Hepsera® (Hép B) Ténofovir = Viread® (Hép B et VIH) - amivir : Oseltamivir : Tamiflu® : Zanamivir: Relenza® Ex 2 Anti Hypertenseurs: Inhibiteur de l’Enzyme de Conversion = IEC - pril : ramipril Triatec®, lisinopril Zestril®, Périndopril Coversyl® Inhibiteurs de l’angiotensine II = - sartans: Valsartan Tareg®, Losartan Cozaar® Différentes catégories de médicaments (8) 4/ Spécialités Pharmaceutiques : mentions réglementaires : - le nom du médicament + DCI et sa forme pharmaceutique - le nom du laboratoire et du fabricant ; - la composition ; - les indications thérapeutiques - les précautions d'emploi ; - le mode d'emploi et la posologie ; + règles de bon usage du médicament Remarque: depuis 2002 : possibilité pour les praticiens de prescrire en DCI. Sinon: Spécialité + «Non Substituable» si ne veut pas de Génériques Différentes catégories de médicaments (9) • • médicament génériques = "copies" de médicaments dont la protection par le brevet est terminée médicaments bio similaires = molécules jugées similaires, mais pas identiques, aux bio médicaments biotechnologies = ensemble des techniques qui utilisent les ressources du vivant (tissus, cellules, protéines) ou de parties de ceux-ci (gènes, enzymes) pour produire des médicaments Origine des médicaments Les premiers médicaments de nos ancêtres ont été la salive, la terre et l'eau. Puis durant des siècles, leur origine: - végétale +++ - animale et minérale 1890 : les 1ères synthèses chimiques ont été réalisées 1980 : début des biotechnologies : le principe actif vient d’une cellule humaine et ce sont des micro-organismes qui vont le fabriquer. 1990 : thérapie génique: correction du gène défaillant : thérapie cellulaire: apport des cellules produisant la molécule manquante (ex. insuline) Origine Végétale des médicaments (1) Certains anthropologues pensent que dès la préhistoire, les plantes sauvages ont systématiquement été goûtées déduction de leurs avantages + leurs inconvénients. RQ: Même observation faite chez les grands singes… Ötzi, entre 3350 et 3100 av.J.-C avait une bourse en cuir contenant un champignons parasite lié aux bouleaux aux propriétés antibiotiques et contenant des huiles toxiques pour les vers intestinaux. Dioscoride, médecin grec, Pline l’Ancien, Théophraste (1er siècle après J-C) puis Galien: intérêt ++ pour la botanique 1ère classification des plantes : 519 espèces de plantes dans la Matière Médicale avec origine, mode de récolte, préparation et vertus thérapeutiques + application médicale (ex: la Mandragore contenant la scopolamine, la colchique contre la goutte, fougères mâles comme vermifuge…) Origine Végétale des médicaments (2) Ce traité fit autorité en Europe jusqu'au Moyen Age. Repris par Charlemagne (742-814), qui recommandait la culture de 90 plantes médicinales, dans un de ses Capitulaires + écoles religieuses où l'étude des plantes curatives (sous forme de tisanes, décoctions, cataplasmes…) = base de l'enseignement médicinal. XIII siècle: traité de Nikolaos avec 2 500 formules = guide des apothicaires jusqu’au XVII siècle (ex: onguent calmant à base de bourgeons de peupliers, Pavot, Mandragore, Jusquiame,…) Origine Végétale des médicaments (3) Les déductions des anciens découverte de principes actifs. Ex : le saule, la reine des prés dont la résistance à l'humidité des marais, a laissé supposer que se trouvait dans l'écorce ou les feuilles le moyen de lutter contre les rhumatisme. bien plus tard, les pharmacologues extrairont les salicylates, précurseur de l'aspirine (synthétisé en 1853, pur et vendu en 1899). Les similitudes plantes et maladie: ex: les tubercules noueux du Colchique rappelle les doigts des goutteux colchicine efficace contre la goutte; Origine Végétale des médicaments (4) Hyppocrate (460-377 av JC), pense que les maladies s’évacuent par la bouche, le ventre ou la vessie plantes très utilisées: ail, poireau (diurétiques), le choux (purgatif), Hellebore blanc (vomitif) Dès le VIème siècle: formule de pilule antidouleur à base de Jusquiame, opium, safran Au Moyen âge: cultivées dans les jardins : Absinthe (fièvre), Fenouil et bleuet (yeux), Iris (vessie), menthe (cordes vocales) Au XIXème siècle: botanistes et chimistes Alcaloïdes et Hétérosides Glucosides découvertes : Origine Végétale des médicaments (5) 1/ ALCALOÏDES: - Extrait de l’opium du Pavot : en 1806: Morphine en 1832: Codeïne Codenfan® (éther méthylique de la morphine formule en 1881, hémiΣ en 1886) - Extrait des écorces du Quinquina: Quinine : utilisée contre les fièvres (Σ en 1824): Quinimax® antipaludéen Quinidine : utilisée contre les palpitations: Serecor® antiarhytmique - Extrait de la pervenche de Madagascar: Vinca-alcaloïdes:Anticancéreux :Vinblastine Velbe®, Vinorelbine Navelbine® - Extrait de l’Ergot de seigle: Ergotamine Séglor® antimigraineux - Extrait de la Belladone: 1833: Atropine antispasmodique,anti bradycardies Origine Végétale des médicaments (6) 2/ HETEROSIDES GLUCOSIDES: Extrait de la Digitale pourprée :1869 Digitaline puis Digoxine = tonicardiaques 3/ AUTRE EXEMPLE: Extrait de l’écorce d’If du Pacifique: les TAXANES = Anticancéreux Paclitaxel = Taxol® et Docétaxel Taxotere® Origine animale des médicaments (1) L’homme primitif : utilise viscères, graisses et sang des animaux. Ex: surrénales de gibier (riche en adrénaline, effet vasoconstricteur) sur les blessures, puis bile et foie (riche en vitamine A) sont utilisés dans les affections cutanées et oculaires, blancs d’œuf (riche en lysozyme) qd œil inflammatoire…. Dioscoride dans la Matière médicale :1 chapitre sur les matières animales Le cerf : bois, os du talon, sang; renard et ours : graisse La vipère : dans la thériaque Morue: huile extraite du foie : donnée dès1820 aux enfants qui ont un problème de croissance; riche en vitamine A et E. Origine animale des médicaments (2) 1/ Utilisés entiers : Sangsues (dès XVIII ème siècle): elles sécrètent une salive contenant une hyaluronidase, une collagénase, des inhibiteurs de l’agrégation plaquettaire et de la coagulation, permettant ainsi l’aspiration de sang et favorisant la cicatrisation (lors de greffe des doigts ou de lambeaux de peau…) 2/ Obtenus par Extraction: a) Héparine : extrait de la muqueuse intestinale de porc + purification et obtention de sels calcique, sodique Ex: Calciparine® Par fractionnement: Héparine de Bas Poids Moléculaire Enoxaparine Lovenox® Origine animale des médicaments (3) b) Insuline: extrait des pancréas de Porc ou bœuf, transformée en insuline humaine par des procédés chimiques ou synthétisée par bactérie: Dès l’antiquité, les Grecs et les Egyptiens connaissent le diabète : « Les reins et la vessie ne cessent d’émettre des urines. Le malade ne peut s’empêcher de boire et d’uriner » (Galien). Diabetes, en grec, signifie = je passe à travers 1674: Willis trouve que l’urine des patients diabétiques a un goût sucré. 1776: Dolson isole le sucre des urines ; la réaction des sels de cuivre (liqueur de Fehling) permet de mesurer la glycosurie. Origine animale des médicaments (4) 1869 : Paul Langerhans découvre que le pancréas contient des « îlots » dont il ignore la fonction. On les appelle « Ilots de Langerhans » dès 1893. 1889 : Minkowski montre qu’un chien dont on enlève le pancréas est atteint de diabète grave. 1900 : Opie pense que le diabète est dû à la destruction des îlots de L. 1902 : D’autres glandes que le pancréas (ovaires, surrénales) libèrent des substances qui agissent à distance = les «messagers chimiques ou hormones» sont découvertes Les recherches s’orientent alors vers la préparation d’un extrait pancréatique, efficace et utilisable chez l’homme. Il faudra plus de vingt ans pour aboutir. Origine animale des médicaments (4) 1922 : les premières injections d’extraits pancréatiques sauvent Leonard Thompson, garçon de 14 ans atteint d’un diabète au stade de coma. La substance extraite des îlots est appelée insuline (latin insula = île). = insuline «ordinaire» : administrée en 3 ou 4 injections par jour. 1936 : Scott et Fisher créent la 1ère insuline lente en la combinant à la Protamine + du Zinc = Insuline Protamine – Zinc. 1946 : des chercheurs (institut Hagedorn Danois) mettent au point l’insuline NPH (Neutre Protamine Hagedorn), d’action « intermédiaire ». Mais l’insuline extraite du pancréas des animaux contient des impuretés responsables de réactions locales ou d’allergies. 1970 : L’élimination de ces impuretés donne des insulines purifiées, appelées Monopic ou Monocomposées. Origine animale des médicaments (5) 1965 : synthèse chimique de l’insuline 1978 - 81 : production industrielle d’insuline « humaine » par 2 techniques : - L’hémisynthèse : l’insuline porcine diffère de l’insuline humaine par un seul acide aminé ; on lui donne la structure de l’insuline humaine par des procédés chimiques. - La biosynthèse (production par génie génétique): le gène codant la fabrication de l’insuline est inséré dans une bactérie ou une levure ; ces micro-organismes vont se multiplier en culture et produire de l’insuline, qui est alors purifiée. Ce procédé permet de disposer de quantités illimitées d’insuline et de ne plus dépendre d’une source animale d’insuline. Origine animale des médicaments (6) 1990 : La modification de la composition de l’insuline (changement d’un acide aminé par un autre, adjonction de radicaux) peut en modifier la vitesse et la durée d’action. On distingue : - les analogues rapides : à début d’action plus rapide et durée d’action plus courte que l’insuline humaine - les analogues d’action prolongée : intermédiaires ou lents. Et après ? recherches sur : - Les autres voies d’administration de l’insuline : inhalée … - Le pancréas artificiel - Les greffes de pancréas et d’îlots de Langerhans. Origine minérale des médicaments (1) Dès le moyen âge: certains argiles : aident à cautériser les plaies - plomb et mercure: en onguent contre les maladies de peau mais aussi le cuivre, l’argent.. Au XIème siècle: vertus des pierres précieuses: agathe contre l’inflammation, onyx contre la tristesse,… Au XVIème siècle Paracelse : Ttt à base de métaux purifié par le feu, mercure (pommade contre la syphilis), antimoine.. Origine minérale des médicaments (2) De nos jours: POD: Chlorure de Na, Talc,…+ solutés: Bicars de Na,.. 1/ Dérivés du Mercure: antiseptique type Mercryl® 2/ Aluminium: peu absorbé par le tube digestif + propriétés adsorbantes et antiacides Phosphalugel® Maalox® Gaviscon® 3/ Argent : propriétés antiseptiques (Solution ou crayon sous forme de Nitrate) 4/ Or: sous forme de sels (chrysothérapie): améliore les symptômes articulaires de pathologies rhumatismales Ridauran® 5/ Complexes de Platine: activité anticancéreuse Cisplatine Carboplatine Oxaliplatine Cas particuliers (1): les AnTiBiotiques Traitement de la syphilis : - Jusqu’à la fin du XIXe siècle: traitement par les sels de mercure et l’iodure de potassium. - 1910 : mise eu point d’1 molécule efficace et mieux tolérée, le Salvarsan, qui devient le traitement antisyphilitique de référence - 1935 : l’efficacité antibactérienne du Prontosil = 1er sulfamide. Plusieurs milliers de molécules sont alors développées. Jusqu’aux années 1940, les sulfamides règnent en maîtres sur l’antibiothérapie. Cas particuliers (2): les AnTiBiotiques Alexander Fleming, un bactériologiste britannique, rentrant de vacances, en 1927: une colonie de champignons (Penicillium notatum) s’est développée par hasard dans une culture de staphylocoques dont elle a bloqué la croissance. C’est en 1940 qu’Howard Florey et Ernst Boris Chain, qui ont saisi l’intérêt de la découverte de Fleming, réussissent à isoler la substance responsable, la pénicilline. La production industrielle: Une nouvelle levure est isolée, Penicillium chrysogenum , qui produit deux cent fois plus de pénicilline que la levure de Fleming. En 1941: fermentation en cuves. Cas particuliers (3): 2/ Vaccins: 1796 : contre la variole, 1885 contre la rage (Pasteur) = totalité ou partie d’un virus ou d’une bactérie (tué ou inactivé ou juste atténué = vaccin «vivant») ou protéine (toxine tétanique produite par Clostridium tétani) ou antigène. 3/ Médicaments Dérivés du Sang = MDS Obtenus par extraction du plasma humain Ex: Albumine Vialebex®, Immunoglobulines : polyvalentes Tégéline® ou antitétanique Gammatétanos® , Facteurs de coagulation : VII, VIII, XI,.. + traçabilité du donneur au receveur. Synthèse des médicaments (1) Fin du XVIIIe siècle : rupture radicale dans l'histoire de la pharmacie : des plantes médicinales recherche des principes actifs médicaments, élaborés grâce aux techniques chimiques. 1/ Hémisyhthèse = modification chimique de substances naturelles Ex : Mandragore scopolamine + butyl = Buscopan® Ephédras Ephédrine Néosynéphrine® hypertensive Isoprénaline Isuprel® = tonicardiaque Quinquina Quinine Chloroquine Nivaquine® 1941: mort d’un troupeau de vaches par hémorragie après ingestion de foin + Mélilot (riche en coumarine) moisi découverte du dicoumarol = inhibiteur de la vitamine K nécessaire à la Ʃ de la thrombine structure voisine : acénocoumarol Sintron® Synthèse des médicaments (2) 2/ Raisonnement analogique = Copie, par Σ chimique, Ex: Belladone atropine de molécules: divers antispasmodiques 3/ Biologie moléculaire = - Récepteurs + molécule active Effet pharmacologique adrénaline molécule modifiée qui bloque le R Ex: Bloqueurs des récepteurs ß - La connaissance de la structure des enzymes : molécules les inhibant Ex: IEC Synthèse des médicaments (3) •2003: inhibiteurs de fusion contre le VIH La recherche de molécules : 4 grandes voies 1. L'extraction d'une substance à partir de produits naturels d’origines végétale, animale ou minérale. 2. La synthèse chimique des molécules à partir de radicaux dont on connaît ou suppose les propriétés thérapeutiques (dès1890) 3. La modélisation de molécules thérapeutiquement actives: détermination de la structure tridimensionnelle d'une substance, qui, dans l'organisme, agit à un niveau précis du développement d'une maladie. création d’une molécule dont la structure est en parfaite adéquation avec celle de la cible de la substance concernée. 4. La création et production de substances biologiques par les biotechnologies = bio médicament Exemple de la production de molécules par Génie Génétique Traduction de la séquence de l’ADN en protéi L’ADN = assemblage de « mots codés » réunis en gènes L’ADN humain compterait entre 3 000 et 100 000 gènes Médicaments issus des Biotechnologies (1) L’étape clé des médicaments biotechnologiques : les protéines gène (mini centre de décision) protéine action sur l’organisme = réalise ce qu’a programmé le gène L’idée = faire de cette protéine un médicament. Comment ? 1/ prélever un gène humain intéressant (car il fabrique la protéine recherchée) 2/ l’insérer dans des cellules vivantes (ex: des bactéries, cellules de mammifères). 3/ Multiplication ++ de ces cellules dont le gène est modifié 4/ Elles vont exprimer (fabriquer) la protéine recherchée. 5/ Récolte + purification des protéines = « protéines recombinantes » ADN: bref rappel historique… En 1953 Watson et Crick découvrent la structure de l’ADN et en comprennent le sens. Au début des années 1960 le code génétique est identifié. Au début des années 1970, la possibilité de couper le ruban d’ADN en des endroits déterminés grâce à des enzymes, puis de recoller les fragments premiers transferts de gènes dans des bactéries. 1977 1er gène humain est cloné. 1978, le gène de l’insuline humaine est transféré dans la bactérie Escherichia coli qui se met à produire une réplique de l’insuline de l’Homme. Le premier médicament issu des biotechnologies est né. Il sera commercialisé en 1982. Classification pharmacologique des 107 biomédicaments issus du génie génétique commercialisés en France (fin mars 2008) Médicaments issus des Biotechnologies (2) Cas des Anticorps (Ac) monoclonaux Produits par de cellules du système immunitaire = les plasmocytes Comment ? 1/ Injection de l’antigène (Ag) intéressant chez une souris plasmocytes (rate) produisent des Ac contre l’Ag fusion avec cellules immortelles Production +++ d’Ac par ces cellules hybrides Ex: Ag portés par des cellules tumorales Ac contre ces cellules cibles = nouvelle classe d’anticancéreux spécifiques : Rituximab Mabthéra® Trastuzumab Herceptin® Médicaments issus des Biotechnologies (3) En 2002, 155 médicaments dans le monde : lesquels ? quels avantages ? - Les hormones: obtenues par extraction (homme ou animaux) La biotechnologie permet de les produire en beaucoup plus grandes quantités en éliminant tout risque éventuel de contamination. Maladies concernées : diabète (insuline), déficit de croissance chez l’enfant (hormone de croissance), trouble de l’ovulation (gonadotrophine) - Les vaccins: technique classique = prendre une cellule (virus, bactérie), atténuer sa virulence et l’injecter. Avec la recombinaison génétique, l’antigène seul (= la partie du virus qui provoque la maladie) est utilisé. Maladies concernées : coqueluche, méningite.... - Les autres médicaments: Les interférons, anticorps monoclonaux (Mabthéra® en Cancérologie, Rhumatologie), les facteurs de coagulation (hémophiles) , EPO (Néorécormon®, Aranesp® …) La recherche des molécules : 2 nouvelles voies de recherche: les thérapies géniques : on administre à un patient des cellules vivantes dont les gènes ont été préalablement modifiés pour compenser une anomalie génétique L’introduction d’un fragment d’ADN dans le noyau d’une cellule humaine nécessite d’apporter cette séquence d’ADN par l’intermédiaire d’un « vecteur », en général un virus rendu inoffensif, mais capable de pénétrer dans la cellule cible. Les méthodes utilisées font appel à la fois aux progrès des techniques de culture cellulaire et à celles d’insertion de gènes. Cette application suscite de très grands espoirs, en particulier dans le traitement des maladies génétiques, notamment l’hémophilie, la myopathie, mucoviscidose,…. - les thérapies cellulaires : injection de cellules transformées par des procédés " pharmacologiques " à des êtres humains pour traiter ou atténuer une maladie.
