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Le score de propension (ou
méthode de la probabilité prédite)
D ’après : Rosenbaum et Rubin 1983. Biometrika 70, 1, 41-55
Drake et Fisher, 1995. Int. J. Epidemiol. 24, 1, 183-187
Austin, 2007. Stat. Med. 26, 3078-3094
Austin, 2008. Stat. Med. 27, 2037-2049
www.infectiologie.com/site/medias/JNI/JNI06/CP/cp1-Alla.pdf
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C. Fermanian
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 Quand un essai thérapeutique contrôlé randomisé
n'est pas perçu comme possible
 -> étude observationnelle.
 Les études d'observation ne permettent
habituellement pas de conclure en termes de
causalité, car une différence observée entre les
patients traités et non traités (ou exposés et non
exposés) peut être liée non pas au choix
thérapeutique (ou au facteur d'exposition), mais
aux raisons de ce choix (biais d'indication, ou plus
largement biais de sélection).
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 Historiquement, les études ayant analysé
cette situation ont utilisé des modèles de
régression pour estimer des effets traitement
conditionnels (régression logistique
« classique » ou modèles de Cox).
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 L'analyse de propension consiste à tenir compte,
dans l'analyse de la relation entre un traitement et
son résultat, de la probabilité d'avoir été traité.
 Si on tient compte de cette probabilité dans
l'estimation de l'effet du traitement, on se met en
situation 'quasi-expérimentale'.
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 Etapes d'une analyse de propension:
 1) Identifier les variables pouvant avoir un lien
avec la nature du traitement / de l'exposition
(variables de confusion)
 2) Estimer la Pr conditionnelle d'être traité sachant
la valeur de certaines covariables (= score de
propension, SP)
 3) Etudier la relation entre le traitement et le
résultat en appariant, ajustant et/ou stratifiant sur
les variables de confusion, utilisées soit
individuellement, soit combinées dans le SP.
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 Proposition (Rosenbaum et Rubin, 1983) : Si la
variable de résultat Y0 est indépendante de l’accès
au traitement T conditionnellement aux
observables X, alors elle est également
indépendante de T conditionnellement au score de
propension P(X) = Pr (T = 1| X) :
Y0  T | X  Y0  T | P(X)
 En raison de cette propriété, il suffit d’apparier les
individus sur leur score de propension, lequel
constitue un résumé unidimensionnel de
l’ensemble de ces variables
 L’individu non traité noté ĩ, qui est apparié avec
l’individu traité i, est alors défini par P(xi) = P(xĩ )
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Evolution du nombre de publications utilisant des
analyses de SP:
=> Le besoin est réel.
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Exemple: endocardite infectieuse
(d ’après Alla et al., 2008 Ann. Cardiol. Angeiol. (Paris).
57(2):98-101)
1) identification des facteurs de confusion
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1) calcul du SP -> constitution de strates (chacune ayant sa propre
distribution des facteurs de confusion)
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Apports de la recherche
empirique et théorique
 Par rapport à la stratification, l ’appariement sur le
SP élimine une plus grande proportion des
différences de ligne de base entre traités et
témoins.
 Cependant l ’analyse des échantillons appariés sur
le SP requiert des méthodes statistiques
spécifiques (test t apparié et test des rangs signés
de Wilcoxon, ou test de McNemar pour les
données binaires)
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 Revue de la littérature (47 articles sur la période
1996-2003) sur l ’appariement sur le SP (Austin,
2008, Stat. Med. 27: 2037-2049) -> seulement 2
des articles ont parlé des caractéristiques de ligne
de base entre traités et témoins dans l ’échantillon
apparié et utilisé des méthodes correctes pour
quantifier le degré de déséquilibre.
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 Treize articles sur 47 (28%) ont utilisé des
méthodes statistiques adaptées aux données
appariées lors de l ’estimation de l ’effet
traitement.
 Des erreurs courantes sont 1) l ’utilisation du test
du log-rank pour comparer des courbes de survie
de Kaplan-Meier dans l ’échantillon apparié, et 2)
l ’utilisation de modèles de régression ou de tests
pour échantillons indépendants.
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Comparaison SP / régression «classique»
 Sur 43 études ayant utilisé simultanément
les méthodes de SP et l’ajustement par
régression « classique » pour estimer les
effets traitement -> au total 59 effets
traitement différents
 En moyenne, les méthodes de SP ont mené
à un OR ou un HR 6,4 % plus proche de 1
que les méthodes conventionnelles.
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 Dans 8 des associations (13,6%), il a été
observé une différence relative entre
méthodes dépassant 25%.
 Egalement chez 8 des associations, l’effet a
été classé comme significatif par ajustement
par régression, alors qu’il était NS en
utilisant les méthodes basées sur le SP.
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Inconvénients de la méthode
 On ne peut pas prétendre, le plus souvent, être exhaustif sur
le choix des facteurs de confusion.
 Le SP doit être estimé, usuellement à l’aide d’un modèle
paramétrique.
 Si on veut faire intervenir des variables pronostiques on doit
utiliser un modèle qui contiendra par ailleurs le SP (luimême estimé).
 La recherche concernant ce que le fait de travailler
conditionnellement au SP induit comme biais dans les autres
mesures de l ’effet traitement est encore embryonnaire.
 Quid des sujets ne pouvant pas être appariés ? -> perte
d ’information et de précision dans l ’estimation
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Comment utiliser à bon escient le
SP ?
 Réserver son emploi dans des conditions définies.
 Définir précisément le design de l ’étude et les
variables de confusion, identifier et mesurer les
potentiels facteurs de confusion non mesurés.
 Vérifier l ’équilibre entre les facteurs de
confusion, car il reflète directement la force du
score de propension.
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