La pharmaco-économie

Figure 1. Représentation schématique des différents types d’études pharmaco-économiques.
L
es études économiques appliquées au domaine de la
santé ont pour objectif de comparer différentes inter-
ventions en reliant leur coût à leur résultat médical.
Ainsi, la pharmaco-économie confronte les ressources consom-
mées par un traitement (préventif, diagnostique ou thérapeutique)
à ses conséquences médicales. Celles-ci peuvent être exprimées
en résultats physiques, en nombre de décès évités, en réduction
de la durée d’hospitalisation, par exemple, ou en termes qualita-
tifs (amélioration de la qualité de vie).
Dans un contexte de maîtrise des dépenses de santé et d’innova-
tions thérapeutiques coûteuses, la pharmaco-économie ou médico-
économie a gagné une place. Spécialité au sein de l’évaluation éco-
nomique, elle contribue à l’arbitrage et au choix des priorités entre
les différentes stratégies disponibles. Elle est utilisée comme outil
d’aide à la décision médicale et/ou à la décision politique en santé...
Elle permet de comparer et de hiérarchiser différentes stratégies.
La méthodologie utilisée diffère de celle des essais cliniques. En
particulier, elle s’attache fréquemment à décrire les ressources
consommées par les stratégies thérapeutiques comparées dans la
vie “réelle” et non pas dans une situation “contrôlée”. En
revanche, elle peut s’appuyer sur les résultats cliniques des essais
pour évaluer les conséquences bénéfiques (efficacité et tolérance)
des traitements comparés.
Dans la démarche méthodologique, trois dimensions sont consi-
dérées pour la compréhension des études pharmaco-écono-
miques (1) :
–le type d’analyses (analyses coût-efficacité, de minimisation
des coûts, coût-utilité ou coût-bénéfice) ;
–le point de vue de l’analyse (c’est-à-dire la position d’où on
réalise l’analyse : assurance maladie, hôpital, société, patient) ;
–la mesure des coûts et la mesure des résultats.
Si les essais sont particulièrement performants pour mesurer
l’efficacité d’un traitement (efficacy), en revanche, ils sont beau-
coup moins précis pour la mesure des coûts. À l’inverse, les
études en conditions réelles ne satisfont pas au dogme de l’evi-
dence-based-medicine, mais elles permettent une bonne mesure
des ressources consommées et donc des coûts.
LES DIFFÉRENTS TYPES D’ÉTUDE
Toutes les études pharmaco-économiques comparent des alter-
natives thérapeutiques, et leurs résultats sont exprimés de façon
différentielle.
Quatre types d’études sont utilisés (figure 1) :
–l’analyse de minimisation des coûts ou analyse coût-coût ;
–l’analyse coût-efficacité ;
–l’analyse coût-utilité ;
–l’analyse coût-bénéfice.
VOCABULAIRE
La pharmaco-économie
● M.C. Woronoff-Lemsi*
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La Lettre du Pneumologue - Volume V - no1 - janv.-févr. 2002
*Pharmacie, CHU de Besançon.
Coûts engagés (C)
Coûts directs
Coûts indirects
Coûts intangibles
Coûts évités (V)
Coûts directs
Coûts indirects
Coûts intangibles
Étude coût-coût
Minimisation des coûts
Étude coût-efficacité
Étude coût-efficacité
États de santé (E)
Mortalité
Morbidité
Qualité de vie
Appréciation
état de santé
Préférence “utilité” (U)
“Disposition à payer” (W)
RésultatsRessources consommées Action : stratégie thérapeutique ou diagnostique

L’analyse de minimisation des coûts
Elle permet de répondre simplement à la question “quelle straté-
gie est la moins chère ?” Elle ne peut être réalisée que si l’effi-
cacité et la tolérance de stratégies comparées sont considérées
comme identiques (1-3).
L’analyse coût-efficacité
Ce type d’analyse compare les stratégies à l’aide d’un même indi-
cateur de résultats comme, par exemple, les années de vie gagnées
ou le nombre de patients guéris. La différence des coûts des
diverses stratégies rapportée à la différence d’efficacité obtenue
à l’issue de ce type d’étude correspond au sacrifice supplémen-
taire, de nature financière, qu’il faut consentir pour gagner une
unité de santé (1-3).
Ce type d’étude est fréquemment retrouvé dans la littérature, par
exemple, lors d’une comparaison des traitements de prise en
charge de l’asthme (l’unité de santé étant le nombre de jours sans
crise d’asthme).
Une étude a ainsi montré que, chez des enfants de 7 à 16 ans,
l’association corticoïdes inhalés-2 d’action courte s’avère plus
coût-efficace que la stratégie 2 seule, avec une augmentation
de 22 % du nombre de jours sans symptôme et une diminution
de 22 % du coût total de prise en charge (4).
L’analyse coût-utilité
L’analyse coût-utilité peut être considérée comme une forme
particulière d’analyse coût-efficacité dans laquelle les résultats
sont mesurés en années de vie gagnées pondérées par la qualité
de vie (QALY, quality adjusted life-year)(5). Ces QALY sont
obtenues en pondérant le résultat de santé obtenu, notamment la
durée de vie, par un coefficient d’utilité, reflet de la préférence
des patients pour un état de santé plutôt qu’un autre. Une année
en bonne santé compte pour 1 et une année de vie en moins bonne
santé compte pour une fraction d’année (< 1) (1-3).
Encore objet de controverses sur le plan de la théorie écono-
mique, les analyses coût-utilité sont très utilisées par les équipes
américaines pour comparer différents protocoles dans lesquels
l’impact sur la qualité de vie est prononcé. Les 2-mimétiques
d’action prolongée ont un meilleur impact sur la qualité de vie
des patients asthmatiques que les 2 d’action brève (6). C’est,
par exemple, le cas lors de la comparaison de traitements anti-
cancéreux qui peuvent améliorer l’efficacité en termes de
réponse et/ou de durée de survie, mais surtout en confort de vie ;
les résultats sont alors exprimés en années de vie gagnées ajus-
tées par la qualité de vie (7).
L’analyse coût-bénéfice
Les coûts et les résultats sont exprimés dans la même unité, en
termes monétaires (3). Cependant, la valorisation monétaire des
résultats de santé pose un problème éthique puisque, en fin de
compte, cette méthode revient à donner une valeur monétaire à
la vie... On peut seulement faire remarquer qu’en France, d’une
certaine manière, l’État l’a fait avec la création du fonds d’indem-
nisation des personnes contaminées par le VIH lors d’une trans-
fusion sanguine.
Plus rares, ces études sont notamment utilisées pour évaluer
l’impact économique de stratégies vaccinales ou de stratégies de
dépistage (par exemple, décès, morbidité, arrêt de travail, etc.).
Les trois premiers types d’analyse sont résumés dans le tableauI.
Pour l’évaluation médico- ou pharmaco-économique, les résul-
tats sont exprimés :
–soit par les dépenses évitées (V), et c’est le cas de l’analyse de
minimisation des coûts ;
–soit par les états de santé obtenus (E) (outcome research), qui
correspondent à la mesure objective de l’amélioration de l’état
de santé (endpoint), par exemple une année de vie gagnée ou un
décès évité, ou un infarctus évité ;
–soit par l’utilité (U), qui correspond à l’expression de la préfé-
rence d’un individu pour un état de santé ;
–soit par la disposition à payer (W) d’un individu pour obtenir
tel état de santé (the willingness to pay) : “je suis prêt à payer
Xeuros en plus pour être guéri, pour courir comme un lapin...”
LES RÉSULTATS DE L’ANALYSE
L’efficacité
Les résultats mesurent l’amélioration de la santé grâce aux inter-
ventions mises en œuvre. L’efficacité peut se définir par la mesure
du résultat d’un traitement en termes médicaux pour un patient
ou pour une population (1, 3).
L’efficacité au sens utilisé en économie recouvre deux notions
individualisées en anglais par efficacy et par effectiveness. Effi-
cacy désigne l’efficacité expérimentale dans des conditions
proches de l’idéal (essai clinique). Effectiveness est utilisé pour
l’efficacité de terrain, dans des conditions quotidiennes de réa-
lisation d’une intervention ou d’utilisation d’une technologie
(vie réelle). L’efficience ou efficiency est proche de la notion
de rendement : il s’agit d’obtenir les meilleurs résultats au
meilleur prix.
Il peut s’agir de critères d’efficacité et de tolérance retrouvés
dans des études cliniques prospectives : mais, pour l’analyse
VOCABULAIRE
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La Lettre du Pneumologue - Volume V - no1 - janv.-févr. 2002
Tableau I. Expression des résultats des études pharmaco-économiques.
Analyse Stratégie A Stratégie B Évaluation pharmaco-économique
Coût-Coût C
A
-V
A
C
B
-V
B
= (C
A
-V
A
)-(C
B
-V
B
)
Coût-efficacité C
A
-V
A
/E
A
C
B
-V
B
/E
B
= (C
A
-V
A
)-(C
B
-V
B
)/E
A
-E
B
Coût-utilité C
A
-V
A
/U
A
C
B
-V
B
/U
B
= (C
A
-V
A
)-(C
B
-V
B
)/U
A
-U
B
C = coûts engagés. V = coûts évités. E = états de santé. U = utilité.

médico-économique, la mesure des résultats obtenus corres-
pond à l’utilisation courante du traitement en dehors de tout cri-
tère de sélection. Ainsi, elle s’attache à la mesure la plus finale
possible du résultat, et cette mesure peut être calculée de façon
rétrospective.
En l’absence de données épidémiologiques ou de données
recueillies au cours d’un essai clinique, il est possible de recou-
rir à l’avis d’experts. Dans ce cas, la méthode de recueil com-
munément utilisée est la méthode DELPHI (8). Cette méthode
permet de déterminer l’étendue du consensus obtenu, à partir d’un
panel d’experts, sur une question définie.
Les résultats de l’analyse pharmaco-économique
Le résultat final est exprimé en coût net par résultat supplémen-
taire de santé obtenu (par exemple, par année de vie sauvée). Ces
analyses calculent un rapport (ratio) avec, au numérateur, la dif-
férence de coût entre les stratégies comparées et, au dénomina-
teur, la différence des résultats médicaux (tableau I).
Les résultats peuvent être présentés sur une figure simple, où
l’innovation thérapeutique B est comparée à la stratégie de réfé-
rence A. L’efficacité est représentée en abscisse et les coûts en
ordonnée (figure 2).
Les axes déterminent quatre quadrants qui correspondent aux dif-
férentes situations de l’analyse :
1. Dans le quadrant supérieur droit, le traitement B est plus effi-
cace, mais plus coûteux, que le traitement de référence A. Dans
cette situation, le choix est réalisé selon les ressources dispo-
nibles. Si la stratégie B se situe sur l’axe B1, le surcoût est impor-
tant pour une efficacité supplémentaire toute relative ; il est pro-
bable qu’elle ne sera pas adoptée. En revanche, si la stratégie se
situe sur l’axe B2, elle apporte un supplément d’efficacité pour
un surcoût faible. La probabilité de l’adopter est importante.
2. Dans le quadrant supérieur gauche, le traitement B est moins
efficace et plus coûteux que A ; il sera rejeté.
3. Dans le quadrant inférieur gauche, B est moins efficace et
moins coûteux que A ; il ne sera adopté que si l’on est prêt à cette
diminution d’efficacité pour une économie supplémentaire.
4. Dans le quadrant inférieur droit, B est plus efficace et moins
coûteux que A ; B devrait être adopté...
L’analyse de sensibilité
L’analyse de sensibilité explore le degré d’imprécision dans la
mesure des ressources mises en œuvre, dans leur valorisation et
dans la mesure des résultats (3).
L’analyse de sensibilité consiste à recalculer le rapport coût-effi-
cacité en faisant varier chacun des paramètres caractéristiques
des interventions afin de déterminer quelle amplitude de varia-
tion se traduit par un changement dans l’ordre de préférence des
stratégies (par exemple, si A domine B, on recherche les varia-
tions qui vont rendre B dominant). Plus cette variation est éloi-
gnée d’hypothèses raisonnables ou cliniquement pertinentes, plus
l’analyse est considérée comme robuste (9). Par exemple, si, pour
changer le sens du ratio, il faut attribuer un prix unitaire négatif
à l’une des ressources ou une durée d’hospitalisation négative,
les résultats de l’analyse pharmaco-économique sont considérés
comme robustes ! Les conclusions peuvent ainsi être modifiées
ou invalidées sous certaines hypothèses : on dit que le ratio est
sensible à telle ou telle variable.
La modélisation
Dans les études publiées (cliniques, épidémiologiques),
l’absence fréquente de données intégrant, d’une part, toutes les
stratégies thérapeutiques et, d’autre part, tous les critères de
mesure des résultats (bénéfice thérapeutique efficacy ou effecti-
veness) oblige à réunir des données provenant de sources diffé-
rentes, telles que plusieurs essais cliniques et/ou les méta-ana-
lyses. De plus, les essais cliniques peuvent être limités dans le
temps et présenter des résultats qui portent sur des critères d’effi-
cacité intermédiaire (pression artérielle pour un traitement anti-
hypertenseur par exemple).
La pharmaco-économie construit alors des modèles, le plus sou-
vent probabilistes (stochastiques). Ce type d’outil a été utilisé par
une équipe française dans une analyse coût-efficacité comparant
trois stratégies pour évaluer l’intérêt des facteurs de croissance
hématopoïétiques associés à la chimiothérapie dans les cancers
bronchiques à petites cellules (10).
CONCLUSION
La pharmaco-économie, discipline qui peine à trouver sa place
en France, est à la recherche de crédibilité. Ainsi, les études
pharmaco-économiques publiées sont rarement réalisées dans
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Figure 2. Analyse pharmaco-économique comparant un nouveau trai-
tement B à un traitement de référence A.
Choix simple :
plus cher,
moins efficace
➭B est rejeté
Choix simple :
moins cher,
plus efficace
➭B est adopté
Choix difficile :
plus cher, plus efficace ➭
Combien est-on prêt
à payer en plus
pour un surcroît
d’efficacité ?
Résultat médical :
efficacité, utilité +
A
B1
Coûts +
B2
B
Choix difficile :
moins cher,
moins efficace ➭
Combien est-on
prêt à perdre
en efficacité
pour réduire
les coûts ?
B
B

le contexte français et, parmi celles disponibles, peu sortent
indemnes de la grille de lecture critique préconisée par Mike
Drummond (3). Le Collège des économistes de la santé a contri-
bué à la structuration de cette spécialité en produisant des
recommandations de bonnes pratiques d’évaluation économique
du médicament avec le concours d’experts (13) ; il a aussi créé
avec l’INSERM une base de données, CODECS1(Connaissance
et décision en économie de la santé), accessible sur Internet.
Elle a pour objectif de recenser les études réalisées dans le
contexte français.
Mais il n’a pas été mis en place, en France, de structures
équivalentes à celles qui existent au Canada (forte incitation
des autorités) ou en Australie (obligation réglementaire). Les
autorités françaises de tutelle n’ont pas clairement précisé
la place des études d’évaluation économique des produits
pharmaceutiques.
Cette situation a limité la production d’études françaises spéci-
fiques au contexte national. Mais l’intérêt grandissant des revues
médicales pour ce type d’étude est en train de modifier cette situa-
tion. De même, la mise en place par le ministère de la Santé d’un
groupe d’économistes auprès du Comité économique des pro-
duits de santé (CEPS) est probablement un signe d’intérêt.
L’évaluation médico-économique ou pharmaco-économique pos-
sède une logique distincte de celle des essais cliniques. C’est un
outil d’aide à la décision qui ne se substitue pas aux essais cli-
niques, mais apporte un éclairage complémentaire. ■
RÉFÉRENCES BIBLIOGRAPHIQUES
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1997 ; avril : 1-16.
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QUELQUES DÉFINITIONS (11)
Coûts directs : valeur des biens et des services pouvant être imputée directement à une maladie ou à son traitement (médicaments, journées
d’hospitalisation, etc.).
Coûts indirects
(12) :valeur des conséquences liées à une stratégie thérapeutique, y compris la valeur du travail potentiel qu’aurait pu effectuer le patient
s’il avait été en bonne santé. Certains auteurs y ajoutent les frais annexes : frais de garde des enfants, frais de visites aux patients, déplacements, etc.
1. http : //www.inserm.fr/codecs.nsf