Liste des besoins médicaux non rencontrés 2017
Alzheimer
Atrophie musculaire spinale (SMA)
Cancer colorectal métastasé
Cancer du pancréas BRCA+
Cancer du poumon non à petites cellules (L2)
Cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) avancé ROS1+
Cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) métastasé positif à la mutation BRAF V600E
Cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) PDL1 + localement avancé/ métastasé, L1
Cancer du poumon non à petites cellules ALK + ayant progressé après crizonitib
Cancer du poumon non à petites cellules KRASm+
Cancer du poumon non à petites cellules métastasé T790m+
Cancer du poumon non à petites cellules PD-L1+ (L3)
Cancer du sein métastatique BRCA+
Cancer du sein métastatique ER+/HER2-
Cancer gastrique métastasé et avancé HER2 + (L2 et )
Carcinome à cellules squameuses de la tête et du cou récurrent et/ou métastasé (SCCHN) avec progression
ou après chimiothérapie à base de platine
Carcinome à cellules squameuses de la tête et du cou récurrent et/ou métastatique (SCCHN)
Carcinome cellulaire rénal avancé (RCC) L2
Débridement sélectif et précoce des brûlures profondes chez les enfants
Déficience en alpha-1-antitrypsine (AATD)
Déficit en lipase acide lysosomale
Epilepsie partielle réfractaire avec ou sans crises tonico-cloniques généralisées (SGTCS)
Glioblastome récurrent
Hépatite C chronique chez les patients avec une maladie rénale chronique de stade 4/5
Hypogammaglobulinémie (HGG) en cas de transplantation d'organe solide
Hypoparathyroïdie
Infection à Clostridium difficile (prévention des récidives)
Insuffisance cardiaque chronique
Leucémie Lymphatique Chronique récidivante ou réfractaire avec mutation délétion 17p (17p del R/R CLL)
Leucémie lymphoblastique aigue (ALL)
Leucémie Lymphoïde Chronique (CLL) en cas d'échec/ intolérance à un BCRi
Leucémie myéloïde aigue (AML) FLT3 +
Lupus néphrétique
Lymphome diffus à grandes cellules B en rechute ou récidivant
Lymphome non-hodgkinien (L1)
Mastocytose systémique agressive (ASM)
Mélanome uvéal métastatique
Mésothéliome (L2)
Myasthénie
Myopathie de Duchenne
Myosite sporadique à inclusions (sIBM)
Ostéogenèse imparfaite
Saignements graves et coagulopathie avec déficience en fibrinogène
Sarcome des tissus mous avancé et/ou métastasé
Sclérodermie systémique et maladie pulmonaire interstitielle (fibrose pulmonaire)
Sclérose Latérale Amyotrophique
Sclérose multiple type primary progressive
Syndrome carcinoïde insuffisamment contrôlé
Syndromes fiévreux périodiques (HIDS, TRAPS, crFMF)
Traitement d'urgence d'une overdose suspectée ou connue aux opioïdes
Uvéite non infectieuse
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