Liste des besoins médicaux non rencontrés 2017 Alzheimer Atrophie musculaire spinale (SMA) Cancer colorectal métastasé Cancer du pancréas BRCA+ Cancer du poumon non à petites cellules (L2) Cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) avancé ROS1+ Cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) métastasé positif à la mutation BRAF V600E Cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) PDL1 + localement avancé/ métastasé, L1 Cancer du poumon non à petites cellules ALK + ayant progressé après crizonitib Cancer du poumon non à petites cellules KRASm+ Cancer du poumon non à petites cellules métastasé T790m+ (L2) Cancer du poumon non à petites cellules PD-L1+ (L3) Cancer du sein métastatique BRCA+ Cancer du sein métastatique ER+/HER2Cancer gastrique métastasé et avancé HER2 + (L2 et +) Carcinome à cellules squameuses de la tête et du cou récurrent et/ou métastasé (SCCHN) avec progression ou après chimiothérapie à base de platine Carcinome à cellules squameuses de la tête et du cou récurrent et/ou métastatique (SCCHN) Carcinome cellulaire rénal avancé (RCC) L2 Débridement sélectif et précoce des brûlures profondes chez les enfants Déficience en alpha-1-antitrypsine (AATD) Déficit en lipase acide lysosomale Epilepsie partielle réfractaire avec ou sans crises tonico-cloniques généralisées (SGTCS) chez des patients ≥16 ans avec un historique de traitement d'au moins 3 antiépileptiques Glioblastome récurrent Hépatite C chronique chez les patients avec une maladie rénale chronique de stade 4/5 Hypogammaglobulinémie (HGG) en cas de transplantation d'organe solide Hypoparathyroïdie Infection à Clostridium difficile (prévention des récidives) Insuffisance cardiaque chronique Leucémie Lymphatique Chronique récidivante ou réfractaire avec mutation délétion 17p (17p del R/R CLL) Leucémie lymphoblastique aigue (ALL) Leucémie Lymphoïde Chronique (CLL) en cas d'échec/ intolérance à un BCRi Leucémie myéloïde aigue (AML) FLT3 + Lupus néphrétique Lymphome diffus à grandes cellules B en rechute ou récidivant Lymphome non-hodgkinien (L1) Mastocytose systémique agressive (ASM) Mélanome uvéal métastatique Mésothéliome (L2) Myasthénie Myopathie de Duchenne Myosite sporadique à inclusions (sIBM) Ostéogenèse imparfaite Saignements graves et coagulopathie avec déficience en fibrinogène Sarcome des tissus mous avancé et/ou métastasé Sclérodermie systémique et maladie pulmonaire interstitielle (fibrose pulmonaire) Sclérose Latérale Amyotrophique Sclérose multiple type primary progressive Syndrome carcinoïde insuffisamment contrôlé Syndromes fiévreux périodiques (HIDS, TRAPS, crFMF) Traitement d'urgence d'une overdose suspectée ou connue aux opioïdes Uvéite non infectieuse