Dossier de presse de l`association Vaincre la mucoviscidose
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Dossier de presse 11 septembre 2014 30 ans de mobilisation et la lutte continue pour Vaincre la Mucoviscidose ! 1 SOMMAIRE Page Editorial de Patrick Tejedor………………………………..............................................3 Les Virades de l’espoir 1/ Les Virades de l’espoir : 30 ans de lutte, de solidarité et de collecte……..…5 L’origine des Virades de l’espoir Les Virades de l’espoir aujourd’hui Le bilan chiffré des Virades de l’espoir Aujourd’hui, avec une Virade, nous pouvons… Les anecdotes des Virades de l’espoir 2/ La 30è édition des Virades de l’espoir, le 28 septembre 2014........................10 Les Virades de l’espoir en pratique Les parrains de l’association Quelques parrains des Virades de l’espoir Vaincre la Mucoviscidose 1/ La mucoviscidose en quelques mots…………………………………………......14 Une maladie génétique Mucus+viscosité=mucoviscidose Une maladie invisible Les conséquences sur la respiration Les conséquences sur la digestion 2/ L’association Vaincre la Mucoviscidose…………………………………….……16 Ses 4 missions prioritaires Ses ressources L’association en quelques chiffres Les repères financiers de Vaincre la Mucoviscidose 3/ Le but de la recherche : la guérison……………………………………....………17 Des avancées porteuses d’espoir De nombreux défis restent à relever Comment relever les nouveaux défis de la recherche ? 4/ Soigner en améliorant la qualité des soins……………………………...………22 Annonce du diagnostic De quels soins, le patient va-t-il avoir besoin ? 5/ Améliorer la qualité de vie…………………………………………………..………24 L’apport de Vaincre la Mucoviscidose L’accompagnement social individualisé L’accompagnement scolaire L’accompagnement à la vie professionnelle 6/ Communiquer pour informer et sensibiliser…………………………..…………30 2 Editorial de Patrick Tejedor Vendanges de vie Où en serait-on sans les Virades de l'espoir ? Alors que nous organisons cette année la 30e édition des Virades, nées dans un coin d'Auvergne par des visionnaires de l'association, nous nous rappelons des tristes conditions de vie à l'époque avec la mucoviscidose dont personne ne connaissait le nom, de cet âge si jeune où la vie s'en allait, de ces familles désemparées… Année après année, les Virades de l'espoir ont apporté des fonds pour la recherche, pour les soins, pour la qualité de vie, elles ont fait germer le travail des bénévoles en moissons de vie, elles ont transformé l'argent des partenaires et des donateurs en or ! Nous voilà aujourd'hui en route pour la 30e, avec l'ambition d'aller au bout, de vaincre enfin cette satanée maladie qui, même si elle n'emporte pas toujours les enfants très jeunes, les emporte parfois trop tôt dans leur vie de jeune adulte. Comme chaque dernier dimanche de septembre, nous invitons tout le monde à nos vendanges ! Quelle que soit la météo, chacun viendra avec son soleil généreux et convivial, avec la sève qui donnera énergie au fruit ! Et nous pourrons remplir nos hottes des collectes pour donner de la vie ! Patrick Tejedor, Président de Vaincre la Mucoviscidose 3 Les Virades de l’espoir 4 1/ Les Virades de l’espoir : 30 ans de lutte, de solidarité et de collecte Créées par l’association Vaincre la Mucoviscidose, les Virades de l’espoir, sont le rendez-vous de soutien, moral et financier pour vaincre la mucoviscidose. Les Virades ont aujourd’hui 30 ans. Elles ont été inaugurées le 19 mai 1985 et se sont imposées depuis comme l’événement annuel fédérateur non seulement de toute la communauté « muco » à savoir : patients, proches, soignants et chercheurs, bénévoles… mais aussi du public toujours plus nombreux à y participer. L’origine des Virades de l’espoir Lors d’un voyage aux Etats-Unis, Michel Soublin, membre fondateur découvre un concept de manifestation innovant intitulé « the March of dime » (la marche parrainée). Séduit par le principe, il le propose à Michel Favier, alors président, qui reprend ce concept et l’expérimente dans sa région, l’Auvergne. Il baptise cet événement Virade car en Auvergnat ce terme désigne une balade, une randonnée. « Je me sentais l’âme d’un pionnier, prêt à informer et à sensibiliser le public à la maladie, pour qu’il vienne donner son temps, son souffle et son argent, pour sauver les enfants. Voilà comment, au cœur du printemps 1985, est née la 1ère Virade de l’espoir à Romagnat, près de Clermont-Ferrand (63). Quelle émotion de voir plus de 1 000 participants répondre présent à l’appel de la solidarité, et quelle joie de pouvoir remettre à notre association 100 000 francs. 30 ans plus tard, la Virade de l’espoir, devenue plurielle, avec près de 450 sites sur toute la France et des équipes toujours motivées et déterminées comme nous l’étions à l’origine, dépasse toutes mes espérances. En 30 ans, un total de 106 millions d’euros a pu être remis à Vaincre la Mucoviscidose pour faire vivre l’espoir. Jamais je n’aurais imaginé une telle réussite. Le combat n’est pas terminé. Plus que jamais, il nous faut continuer ! » Depuis l’origine des Virades de l’espoir « Donner son souffle pour ceux qui en manquent » est le credo de l’association qui invite le public à participer chaque année à une Virade. Les Virades de l’espoir aujourd’hui Près de 450 Virades sont organisées chaque année sur tout le territoire impliquant près d’1 million de personnes. Cette manifestation de solidarité unique en son genre permet de lever des fonds conséquents pour Vaincre la Mucoviscidose. Les Virades de l’espoir proposent des activités sportives comme une marche, une course à pied ou à vélo mais aussi d’autres activités plus festives comme une soirée dansante, un concert ou plus globalement une kermesse avec différents stands. Exemple de Virades en 2014 Marche nordique (Oloron-Sainte-Marie -64- le dimanche 28 septembre à 9h30) ; Course du souffle (Sceaux -92- le dimanche 28 septembre à 10h15) ; Concert (la chorale « les cordes locales » à Congénies -30- le samedi 27 septembre à 18h) ; Lâcher de ballons (Lac de Maine -49- le dimanche 28 septembre à 17h) ; Concours (la meilleure tarte à Val-de-Bride -54- le dimanche 28 septembre) ; 5 Aujourd’hui, tout le monde peut soutenir une Virade, en participant soit physiquement, soit virtuellement. En effet, depuis l’année dernière, il existe des pages de collectes personnelles spéciales Virades, qui permettent à tous ceux qui le souhaitent où qu’ils soient sur la planète de se mobiliser et de donner pour la mucoviscidose. Au nombre de 31 en 2013, elles ont permis de collecter plus de 70 000 euros, l’association espère doubler le nombre de ces pages personnelles en 2014. Le bilan chiffré des Virades de l’espoir Le fruit des Virades de l’espoir représente en effet près de 50 % du budget annuel de l’association. 106 millions d’euros ont été collectés lors des 29 éditions précédentes. Ainsi, grâce à la générosité du public, l’association est devenue le premier financeur de la recherche dans la mucoviscidose en France. La première année, en 1985, Vaincre la Mucoviscidose et son unique Virade a récolté 15 000 € puis très vite les Virades se sont multipliées et les bénéfices aussi puisqu’en 2013, elles ont rapporté plus de 5, 2 millions d’euros. Recettes brutes 8 000,0 6 000,0 4 000,0 2 000,0 0,0 Recettes brutes en K€ Pour mémoire, en 2000, soit 15 ans après la 1ère Virade de l’espoir, les 4 millions d’euros collectés lors des 300 virades alors organisées avaient permis de financer 46 projets de recherche, mais également 70 postes en centres de soins. La collecte avait également permis d’aider financièrement 800 patients. En 2013, l’association a financé 72 projets de recherche pour un montant total investi de 2,8 millions d’euros, 96 postes et projets dans les 50 centres de soins et de transplantation à hauteur de 1,5 million d’euros. La collecte a permis également de subvenir à hauteur de 790 000 euros aux besoins d’accompagnement des patients et des familles via des aides financières personnalisées permettant de faire face aux surcoûts liés à la maladie. La collecte de fonds émanant du public présent aux Virades de l’espoir permet à l’association de continuer son combat pour financer la recherche, améliorer la qualité des soins et l’accompagnement des patients et de leur entourage. Grâce aux dons récoltés notamment lors de Virades de l’espoir, l’association a pu mener de nombreuses actions. Ainsi, en consacrant, depuis 1985, plus de 80 millions d’euros à la recherche, elle a soutenu plus de 1 700 projets qui ont permis à la recherche de progresser toujours plus. Vaincre la Mucoviscidose a également consacré près de 20 % de ses ressources, soit plus de 35 millions d’euros au domaine médical afin notamment de financer des postes de soignants (infirmières coordinatrices, secrétaires, psychologues, kinésithérapeutes, diététiciens et travailleurs sociaux) en centres de soins puis en CRCM. 6 Enfin, grâce aux différentes aides et bourses, l’association a pu aider de très nombreuses familles dans leur vie quotidienne pour faire face aux frais liés à la maladie et à son traitement. Tout ceci n’a été et n’est possible que grâce à la mobilisation et à la générosité de tous lors des Virades de l’espoir. Aujourd’hui, avec une Virade, nous pouvons… Chaque année, bénévoles et sympathisants se mobilisent pour organiser les Virades de l’espoir et récolter des fonds pour que Vaincre la Mucoviscidose puisse mener à bien de nombreux projets. Avec 10 000 euros collectés par une Virade, l’association peut financer, par exemple : les analyses d’un protocole de recherche clinique pour 35 patients et 10 % d’une assistante sociale en CRCM et l’inscription à des loisirs à visée thérapeutique pour 2 patients ; ou 25 aides financières pour la vie quotidienne des patients (aide-ménagère, frais de transport…). Avec 25 000 euros collectés par une Virade, l’association peut financer, par exemple: 50 % d’un assistant ingénieur traitant les données d’une base génétique et 20% d’une diététicienne en CRCM et 10 patients et leurs proches aidés pour leurs frais de transport ; ou 30 % d’un poste de puéricultrice en CRCM et 10 patients aidés pour des frais de maladie (vélo d’intérieur, prothèses auditives…) et 200 identifications de bactéries par méthode PCR et 80 consultations de gastro-entérologie dans le cadre d’un essai clinique. Avec 50 000 euros collectés par une Virade, l’association peut financer, par exemple : 50 % d’un poste d’attaché de recherche clinique et 50 % d’un poste d’infirmière coordinatrice en CRCM et l’installation en vie autonome pour 10 patients ; ou un poste de doctorant pour un projet de recherche et 10 patients pris en charge pour le surcout de scolarité. Les anecdotes des Virades de l’espoir Les Virades de l’espoir, c’est le temps fort de l’année pour Vaincre la Mucoviscidose, chacun se mobilise pour donner un peu de son souffle, pour récolter des fonds afin de faire avancer la recherche et atteindre la guérison, mais ce sont aussi des moments drôles, tendres, stressants et souvent inoubliables. Alors, retour en anecdotes sur 30 ans de Virades et des milliers de manifestations, racontées par les bénévoles qui les ont vécues. Une Virade, ça peut être « compliqué ». Toutes les Virades de l’espoir doivent avoir lieu le même jour, c’est le principe de base auquel il ne faut absolument pas déroger quelle que soit la raison. A Villers-Marmery, près de Reims, les bénévoles sont d’accord et pourtant ils ont quand même contourné cette règle. Il faut dire qu’en 1996, c’est le 1 500è anniversaire du baptême de Clovis et pour célébrer celui-ci le pape Jean-Paul II a choisi de se rendre à Reims, le dimanche 22 septembre, jour des Virades de l’espoir. Devant une telle concurrence, il a donc été décidé de faire exception et de déplacer la Virade, ce fut la seule et unique fois que cela se produisit en vingt-sept ans d’existence. 7 Une Virade, ça peut être « stressant ». A Lacroix-Laval (69), tous les ans depuis 27 ans, les Virades organisent une course en campagne, mais en 1996, La Virade de l’espoir correspondait avec l’ouverture de la chasse, ce qui avait malheureusement échappé aux organisateurs qui ont eu un léger moment de stress quand les premiers coureurs les ont avertis qu’il y avait une battue et que cela tirait dans tous les sens. Après un grand moment de panique et des négociations quelques peu tendues avec les chasseurs, la course a pu reprendre dans la bonne humeur et surtout en toute sécurité. Mais, une Virade, c’est aussi « original ». Il y a six ans, en 2008, lors de la Virade d’Erquy, dans le Morbihan, les bénévoles ont eu l’idée d’organiser une vente aux enchères particulière. En effet, un des lots était la moustache de l'un des organisateurs, celle-ci trouva preneur pour 800 euros et son heureux ou malheureux propriétaire l’eut rasée en direct des Virades. Depuis ce jour-là ; il n’en porte plus, se préférant ainsi. Et même « émouvant ». En 1997, l’organisatrice de la virade de Saint Paul-les-Dax convie le stagiaire de sa société à sa Virade. Sans doute reconnaissant pour ce stage, il s’y rend et salue sa directrice de stage. L’histoire aurait pu s’arrêter là mais, au détour d’un stand, il rencontre la fille de celle-ci et là c’est le début d’une belle aventure. L’ex-directrice de stage et organisatrice de Virades est désormais sa bellemère depuis 13 ans. 8 2/ La 30è édition des Virades de l’espoir, le 28 septembre 2014 Pour cette nouvelle édition et grâce au soutien de nombreux maires, près de 450 Virades de l’espoir seront organisées. Certaines fêteront des anniversaires comme Annemasse en Haute-Savoie qui célébrera ses 10 ans, d’autres toutes nouvelles seront inaugurées, c’est le cas de la Virade de Mios en Gironde, organisée par Emilie, une jeune patiente de 31 ans. « En tant que patiente, je reçois des aides de l’association et je tenais en retour à m’investir pour dire simplement merci mais aussi pour relever un défi. J’habite à Mios, au cœur de la forêt des landes de Gascogne. Ma ville me semblait le lieu idéal pour cette 1ère Virade de l’espoir. J’espère de tout cœur que les Miossais et les Miossaises répondront présents et viendront en nombre soutenir notre combat. Je suis ravie d’avoir mis sur pied ma 1ère Virade et je ne compte pas m’arrêter là. J’envisage d’ores et déjà 2015 avec de nouvelles idées. » Emilie, patiente et organisatrice de la Virade de Mios Plus d’un million de participants sont attendus sur tout le territoire. Patients, familles, amis, chercheurs, médecins, infirmier(e)s, bénévoles, établissements scolaires, entreprises, collectivités locales, associations et chacun d’entre nous… Tout le monde peut s’impliquer. Il suffit tout simplement de : s’inscrire à une Virade de l’espoir pour une marche, un parcours sportif, une course, etc ; donner de son temps ; soutenir une Virade de l’espoir en faisant un don. © Eric Avenel © DR © Eric Avenel Les Virades de l’espoir en pratique Via le site internet de Vaincre la Mucoviscidose vaincrelamuco.org - connaître le programme, les lieux et horaires des Virades de l’espoir, - trouver la Virade la plus proche de chez soi, inscrire un lieu sur la carte de France interactive, - s’informer sur l’ensemble des actions de l’association, faire un don http://www.vaincrelamuco.org/ewb_pages/v/virades.php Via son application En téléchargeant gratuitement l’application iPhone / iPad de Vaincre la Mucoviscidose pour pouvoir géolocaliser non seulement les Virades, mais aussi les Centres de Ressources et de compétences (CRCM). Pour télécharger l’application, rendez-vous sur iTunes et tapez Vaincre. 9 Les parrains de l’association Laurence Ferrari, Yves Duteil, Isabelle Carré, Gérard Lenorman et François Cluzet soutiennent le combat contre la mucoviscidose, en mettant leur notoriété au profit de l’association. Grâce à eux, la lutte contre cette terrible maladie reçoit un écho encore plus fort auprès du grand public. Laurence Ferrari, nouvelle marraine de Vaincre la Mucoviscidose « Il me semble indispensable de mobiliser les Français pour mieux faire connaître la mucoviscidose. J’ai envie que ma notoriété permette de faire savoir au grand public combien les dons sont importants pour financer la recherche. » Yves Duteil « Les progrès déjà réalisés sont extraordinaires, mais il reste encore à ouvrir l’essentiel du chemin. Suivez ce que votre cœur vous souffle : votre générosité peut être déterminante. » Isabelle Carré « A chaque fois, on en ressort avec beaucoup d’espoir et beaucoup d’énergie.» Gérard Lenorman « Rappelons-nous qu’en France, des milliers d’enfants et d’adultes luttent chaque jour pour respirer, pour vivre… Aidez-moi, aidez-nous…à les aider. » François Cluzet « Notre force, c’est notre énergie, notre émotion et notre combat pour vaincre la mucoviscidose.. » 10 Quelques parrains des Virades de l’espoir Outre les parrains nationaux qui soutiennent continuellement Vaincre la Mucoviscidose et qui sont les ambassadeurs médiatiques de son combat quotidien, les Virades de l’espoir sont localement soutenues et parrainées par des sportifs, des chanteurs et autres célébrités qui mettent leur notoriété et leur talent au service de la Virade qu’ils soutiennent. Quelques exemples de parrains locaux : Magalie Vaé, gagnante de la 5ème édition de la Star’Ac en 2005 est la marraine de la Virade d’Onzain (41). Le vendredi 26 septembre, elle y donnera un concert dont les bénéfices seront reversés à l’association. Pierre Porte, pianiste dont l’importante discographie comporte de nombreuses musiques de films et de cabaret et compositeur attitré de Gilbert et Maritie Carpentier, proposera, à l’occasion de la Virade de Sablé sur Sarthe (72), le dimanche 28, un concert qui sera suivi du spectacle de l’humoriste Olivier Lejeune. Jimmy Colas, plusieurs fois champion et vice-champion de France et d’Europe de boxe, met son talent au service de la Virade d’Istres (13) en proposant démonstrations et initiation à la boxe. Georgette Raymond, dite la " petite furie", plongeuse sousmarin Française, spécialiste d'apnée avec ou sans palme, multiple championne de France et double vice-championne du monde participera à différents relais nage à la piscine de Val de Bride (54). Pour connaitre les différents parrains locaux et leur implication, rendez-vous sur les sites des différentes Virades de l’espoir. 11 Vaincre la Mucoviscidose 12 1/ La mucoviscidose en quelques mots La mucoviscidose est une maladie génétique rare et mortelle qui affecte principalement les voies respiratoires et le système digestif. Le gène impliqué dans la maladie est le gène CFTR1 (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) qui peut être affecté par de nombreuses mutations à l’origine de l’anomalie de la protéine CFTR. Il existe près de 2 000 mutations et donc autant de déclinaisons de la maladie. Chaque mutation provoque un dysfonctionnement, voire une absence totale de la protéine CFTR. Une grande diversité d’expressions cliniques existe, tant pour l’âge d’apparition des premiers symptômes que pour la sévérité de l’évolution. Ainsi, la maladie s’exprime de façon différente chez chaque patient. Si l’atteinte respiratoire est présente chez la majorité d’entre eux, les symptômes peuvent être plus tardifs. De même, l’atteinte pancréatique qui n’est pas systématique, peut apparaître secondairement. Chiffres en France : - - 2 millions de personnes sont, sans le savoir, porteuses saines du gène de la mucoviscidose. Tous les 3 jours, un enfant nait atteint de mucoviscidose. 6 800 patients sont actuellement recensés en France. En France, un enfant sur 4 000 est atteint de mucoviscidose. Le nourrisson atteint de mucoviscidose a hérité de deux copies altérées du gène, l’une venant de sa mère, l’autre venant de son père. La mucoviscidose o o o o o touche aussi bien des garçons que des filles, entraîne des symptômes différents d’un patient à l’autre, n'est pas contagieuse, n’affecte pas les capacités intellectuelles ni musculaires, ne se voit pas et ne crée pas de handicap moteur ni mental. Une maladie génétique Toujours conjointement transmise par le père et la mère, la mucoviscidose est liée à l’absence ou au dysfonctionnement de la protéine CFTR, responsable de la régulation de l’équilibre en eau et sel des cellules. Cet équilibre contribue à maintenir une couche fine et fluide de mucus à la surface des tissus épithéliaux, qui les protège de l’infection. Lorsque cette protéine ne fonctionne pas correctement ou est absente, du mucus épais, anormalement visqueux, s’accumule, et devient le siège d’une infection chronique des poumons qui se dégradent progressivement. Mucus + viscosité = mucoviscidose Ce mucus que chacun d’entre nous produit est normalement une substance fluide qui humidifie les canaux de certains de nos organes. Dans le cas de la mucoviscidose, celui-ci s’épaissit, devient visqueux et se fixe sur les bronches et le pancréas provoquant ainsi des infections pulmonaires et des troubles digestifs. (1)1989 : découverte du gène codant pour la protéine CFTR (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) 13 Une maladie invisible La mucoviscidose ne se voit pas. Elle se manifeste par une toux chronique avec production de mucus épais difficile à cracher, des infections respiratoires fréquentes et une gêne à la respiration avec, à terme, une dégradation de la fonction respiratoire. Les conséquences sur la respiration Ce mucus défectueux adhère aux parois des bronches et gêne le passage de l’air. Il favorise la croissance de virus et de bactéries provoquant ainsi des infections. Il est donc très important que cette substance soit évacuée régulièrement pour dégager les voies respiratoires et limiter la présence des bactéries. Cette évacuation est réalisée grâce à la kinésithérapie respiratoire. Les soins : 2 heures de soins quotidiens en période « normale » (kinésithérapie respiratoire aérosols, antibiothérapie, etc.) ; 6 heures de soins par jour en période de surinfection ; Plus de 20 médicaments en moyenne par jour. Les conséquences sur la digestion Les voies et canaux digestifs (intestins, pancréas, foie) peuvent également être obstrués par ce mucus, provoquant ainsi des problèmes de digestion. Le pancréas est un organe essentiel à la digestion des aliments. Il est responsable de la production de substances appelées enzymes, qui aident à digérer les aliments consommés et permettent l’assimilation des éléments nutritifs. La mucoviscidose bloque les enzymes digestives dans le pancréas et certaines graisses, non digérées, passent directement dans les selles. Sans traitement et sans une nutrition adaptée, le patient est confronté à des douleurs abdominales, des diarrhées ou à une constipation et des difficultés de prise de poids pouvant avoir un retentissement sur la croissance. 14 2 / L'association Vaincre la Mucoviscidose Créée en 1965 par des parents de jeunes patients et des soignants, l’association Vaincre la Mucoviscidose se consacre à l’accompagnement des malades et de leur famille dans chaque aspect de leur vie bouleversée par la maladie. Ses 4 missions prioritaires Guérir la mucoviscidose en finançant la recherche et notamment en soutenant les laboratoires et les hôpitaux publics, Soigner la mucoviscidose en améliorant la qualité des soins, Améliorer la qualité de vie des patients atteints de mucoviscidose, Informer les parents, les patients et sensibiliser le grand public à la mucoviscidose. Ses ressources 95 % des ressources reposent sur la générosité des particuliers et de ses partenaires. Cela permet à l'association une indépendance totale. Vaincre la Mucoviscidose porte la parole des malades et de leurs familles librement auprès des pouvoirs publics, ce qui lui permet d'assumer ses positions et ses revendications. A la création de l’association en 1965, l’espérance de vie était de 7 ans. Grâce à la générosité du public et à l’action de Vaincre la Mucoviscidose, aujourd’hui l’espérance de vie à la naissance tend vers les 50 ans. La recherche avance, de nouvelles pistes sont à explorer, nourrissant de réels espoirs de progrès. L’association en quelques chiffres 5 000 bénévoles actifs investis toute l’année 30 000 bénévoles occasionnels en soutien au moment des Virades de l’espoir 30 délégations territoriales 44 professionnels salariés 7 100 adhérents Plus de 85 000 donateurs Les repères financiers de Vaincre la Mucoviscidose 1er financeur de la recherche en mucoviscidose en France, 72 projets de recherche financés en 2013, soit 2.8 millions d’euros, 96 postes et projets financés en 2013 dans 50 centres de soins et de transplantation à hauteur de 1,5 million d’euros, 376 projets de recherche financés ces 4 dernières années, soit 14,5 millions d’euros investis, 4,4 millions d’euros dédiés à un programme de recherche en transplantation pulmonaire, cofinancés avec l’Association Grégory Lemarchal sur 5 ans, Près de 790 000 euros consacrés à l’accompagnement de plus de 1 000 familles en 2013, pour faire face aux surcoûts liés à la maladie. Une association transparente, rigoureuse et contrôlée Vaincre la Mucoviscidose est une association reconnue d’utilité publique, agréée par le Comité de la charte du don en confiance et habilitée à recevoir des legs, des donations et des assurances-vie. Elle se soumet ainsi annuellement au contrôle de cet organisme, s’engageant à respecter ses règles de rigueur de gestion et de transparence. 15 3/ Le but de la recherche : la guérison Des avancées porteuses d’espoir En 1989, l’identification du gène de la protéine CFTR, responsable de la production du mucus visqueux, a représenté une étape fondamentale de la recherche sur la mucoviscidose, porteuse de beaucoup d’espoirs. Jusqu’à la découverte du gène codant la protéine CFTR, les thérapies envisagées ne pouvaient s’attaquer qu’aux symptômes de la maladie : lutte contre les infections, contrôle de l’inflammation, prévention et traitement des troubles digestifs. La connaissance des bases génétiques et moléculaires des différentes manifestations cliniques de la mucoviscidose a ouvert de nouvelles pistes thérapeutiques, s’attaquant directement aux causes de la maladie, et notamment : la thérapie génique et la thérapie de la protéine. Toutes ces années de recherche ont ainsi amené des progrès considérables. Une palette de plus en plus diversifiée et améliorée de médicaments et de soins (fluidifiants, bronchodilatateurs, kinésithérapie, antibiothérapie, anti-inflammatoires, enzymes pancréatiques, compléments vitaminiques, transplantation pulmonaire, …) a permis d’arriver à une espérance de vie à la naissance qui est aujourd’hui d’environ 50 ans, alors qu’elle n’était que de 7 années en 1965. Les résultats les plus encourageants obtenus ces dernières années, concernent la thérapie de la protéine qui vise à corriger ou stimuler l’activité de la protéine CFTR, à l’aide de molécules spécialement conçues pour compenser les défauts existants. C’est en 2012, que le KalydecoTM, premier médicament efficace pour améliorer la fonction pulmonaire et augmenter la prise de poids de patients atteints de mucoviscidose, obtient l’autorisation de mise sur le marché. C’est un espoir immense. Seul bémol : cette stratégie est intimement liée au type de mutation de la protéine et, à ce jour, elle ne concerne qu’un pourcentage limité de malades. En France, environ 2 % des malades bénéficient actuellement du KalydecoTM. Fin juin 2014, le laboratoire Vertex Pharmaceuticals a présenté les premiers résultats des essais cliniques de phase 3 associant l’ivacaftor (Kalydeco®) et le lumacaftor pour les patients de plus de 12 ans porteurs de 2 copies de la mutation delta F508. Ces résultats font état d’une amélioration significative de la fonction respiratoire et d’effets bénéfiques sur la prise de poids. Ces résultats préliminaires, (qui seront complétés dans les prochains mois par une présentation à l'occasion de la conférence nord-américaine), témoignent du dynamisme de la recherche et du bien-fondé de la stratégie de recherche de Vaincre la Mucoviscidose dans le domaine de la thérapie de la protéine Parallèlement, le laboratoire Vertex Pharmaceuticals a aussi annoncé que la Commission européenne avait autorisé le Kalydeco® pour 8 autres mutations de la protéine, ce qui signifie, à terme que de nouveaux patients pourront désormais en bénéficier. En Europe, environ 250 patients de six ans et plus sont concernés. En 25 ans, les avancées réalisées sont nombreuses et importantes, et elles continuent mais la guérison tant attendue n’est pas encore acquise. 16 De nombreux défis restent à relever Thérapie génique : des résultats très attendus à l’automne L’espoir de réparer le gène défectueux par l’introduction d’une copie saine du gène dans les cellules malades, est né dès l’identification du gène et reste toujours un objectif prioritaire des chercheurs. La thérapie génique pourrait en effet bénéficier à tous les malades, indépendamment des mutations qu’ils portent. Mais la mise au point de vecteurs, pouvant introduire la copie saine du gène, s’est malheureusement révélée plus difficile que prévue. Il faut trouver des vecteurs non seulement efficaces, mais aussi peu immunogènes, apportant une solution permanente, synonyme de guérison. Dans ce domaine, les résultats d’une étude sont attendus au dernier trimestre 2014. Thérapie de la protéine : plus de molécules, pour toutes les mutations Dans le domaine de la thérapie de la protéine, le développement de nouvelles molécules capables de corriger les défauts ou l’absence de synthèse de la protéine CFTR est en cours d’accélération. Depuis la mise sur le marché du KalydecoTM, le nombre de médicaments candidats à la mise sur le marché a considérablement augmenté. L’objectif reste celui d’élargir l’efficacité de cette stratégie au plus grand nombre de mutations. Mais pour arriver à mettre à disposition des malades une nouvelle molécule efficace et bien tolérée, la route est longue. Dix à quinze ans de développement sont nécessaires pour amener un médicament du laboratoire aux malades. A l’heure actuelle, plusieurs études cliniques sont en cours et des résultats importants sont attendus dans les prochains mois. Infection : mieux connaitre la population microbienne Sur le terrain du contrôle de l’infection, les chercheurs et les soignants doivent faire face à la complexité de la population microbienne qui colonise les poumons des patients. En effet, si les progrès concernant l’antibiothérapie sont certains, la résistance aux antibiotiques reste un problème majeur. Il faut donc encore étendre les options de traitement, proposer des solutions de vaccination et réussir à dépister précocement les infections. De plus, les chercheurs ont réalisé l’importance des interactions entre les différents germes de la population microbienne qui colonise les poumons des malades, d’où l’intérêt des études de caractérisation de cet écosystème, facilitées par les nouvelles technologies disponibles aujourd’hui, notamment pour l’étude du génome des microbes. Inflammation : un champ qui fait débat Le contrôle de l’inflammation reste un champ de recherche qui fait l’objet de beaucoup de débats dans la communauté scientifique. L’inflammation en réaction à des infections est a priori un processus de défense bénéfique pour l’organisme, mais elle peut devenir délétère, lorsque la réaction immunitaire est excessive ou mal contrôlée, comme dans le cadre de la mucoviscidose. 17 Transplantation pulmonaire : des efforts à poursuivre La transplantation pulmonaire est une activité qui a considérablement progressé depuis le début des années 2000. Selon les chiffres de l’Agence de la L’augmentation du nombre de greffes biomédecine ,en 2012, 322 greffes s’explique par un fort investissement de pulmonaires ont été réalisées, dont Vaincre la Mucoviscidose, une étroite près de 100 chez des patients atteints collaboration entre les équipes et de mucoviscidose. l’Agence de la biomédecine, qui a La durée médiane d’attente a permis de redéfinir les critères de nettement baissé (même si elle varie prélevabilité des greffons pulmonaires notamment en fonction du caractère chez les donneurs, et de mettre en place prioritaire ou non de la greffe, et de la une politique volontariste de propositions compatibilité immunologique) : 2,7 de ces greffons aux équipes. Depuis 2011, mois pour la période d’inscription a débuté un programme de 2010-2012, contre 11,3 mois pour la reconditionnement de certains greffons à période 1999-2002. critères élargis (soutenu par Vaincre la Ainsi, la moitié des candidats à une Mucoviscidose et l’Association Grégory greffe sont opérés moins de 3 mois Lemarchal) qui permet également après leur inscription en liste d’utiliser les poumons réhabilités dont la d’attente. fonction se normalise. Cette hausse La mortalité en liste d’attente a d’activité s’est accompagnée d’une diminué : amélioration des résultats de la greffe 16 en 2012 contre plus de 30 en 2007. avec actuellement une meilleure survie un an après une greffe pulmonaire qu’un an après une greffe cardiaque. Si aujourd’hui on peut dire que la transplantation pulmonaire est sortie de la situation de pénurie dans laquelle elle était, il faut maintenir et même amplifier l’effort sur le nombre de prélèvements, car les besoins en greffe pulmonaire sont supérieurs au seul nombre des malades inscrits en liste d’attente. Les efforts déployés, ces dernières années, pour l’amélioration de la transplantation pulmonaire méritent d’être poursuivis notamment en ce qui concerne le perfectionnement des techniques, la préservation du système immunitaire et la limitation des effets indésirables. En particulier, les chercheurs s’intéressent aux facteurs qui rentrent en jeu dans le dysfonctionnement chronique du greffon et aux nouvelles stratégies d’immunosuppression, dans le but d’améliorer la survie après la transplantation. Comment relever les nouveaux défis de la recherche ? Vaincre la Mucoviscidose met en œuvre plusieurs axes stratégiques pour répondre aux attentes des malades et de leurs proches, en matière de résultats de recherche. Etre sur tous les terrains de la recherche contre la mucoviscidose Vaincre la Mucoviscidose, par son appel à projets annuel, assure aux équipes les plus méritantes, françaises et internationales, le soutien financier dont elles ont besoin pour mener à bien des projets de recherche, dans tous les domaines d’intérêt pour la lutte contre la mucoviscidose. L’objectif étant de ne laisser pour compte aucune piste, tout en étant sélectif sur la qualité scientifique des projets. C’est ainsi que, chaque année, l’association reçoit plus d’une centaine de dossiers de demande de soutien pour des projets en recherche fondamentale et clinique, sur des thématiques 18 qui touchent à des champs très variés : de l’infection à l’inflammation en passant par la thérapie génique ou la thérapie de la protéine. Assurer une expertise scientifique indépendante et de grande qualité Les projets soumis à l’association sont étudiés par des experts externes indépendants, puis En 2013, l’association s’est engagée à par les membres du Conseil soutenir 72 projets de recherche, dans tous scientifique de l’association, les domaines d’intérêt pour la lutte contre chercheurs et soignants, issus la mucoviscidose, pour un montant de de tous les domaines de la près de 2.8 M d’€. Cela place Vaincre la recherche sur la Mucoviscidose au 1er rang des financeurs mucoviscidose. Le Conseil de la recherche en mucoviscidose en d’administration de Vaincre la France, et parmi les premiers dans le Mucoviscidose décide des monde. financements à attribuer, sur Cette année, sur les 121 projets expertisés proposition du Conseil par la Conseil scientifique, 77 bénéficieront scientifique et après d’un financement. Cette décision a été recommandation du Conseil prise par le Conseil d’administration du 21 stratégique pour la recherche, juin dernier, après avis et expertise du l’autre instance scientifique Conseil scientifique. de l’association, chargée d’orienter les choix et d’indiquer les priorités. Faciliter les échanges et les collaborations Vaincre la Mucoviscidose a également un rôle « accélérateur » des recherches. Ainsi, en mars dernier, a été lancée CF experts, une interface web qui propose un panorama des équipes françaises travaillant dans le domaine de la mucoviscidose, ainsi que des techniques et des matériels biologiques maitrisés par chacune d’elles. L’objectif est de promouvoir la collaboration pour accélérer la recherche contre la maladie. Fin juin 2014, 233 utilisateurs et 153 laboratoires travaillant sur 40 thématiques de recherche étaient référencés sur CF Experts. Depuis 2009, Vaincre la Mucoviscidose anime et finance, avec les CRCM, la Plateforme Nationale de Recherche Clinique (PNRC) sur la mucoviscidose. La PNRC est un outil facilitateur, au service des acteurs de la recherche clinique, institutionnels et industriels. Elle a pour objectif principal de coordonner et dynamiser la recherche clinique sur la mucoviscidose en France. La plateforme est composée de l’ensemble des CRCM français regroupés en 7 inter-régions. Le comité de pilotage de la PNRC regroupe des médecins, des référents de recherche clinique et des représentants de Vaincre la Mucoviscidose. Pour remplir au mieux ses missions, la PNRC a développé un outil de suivi qui en lien étroit avec le Registre français de la mucoviscidose, permet de répertorier les essais cliniques en France depuis 2010. Au 30 juin 2014, 106 essais cliniques, industriels et académiques (ou institutionnels) ont pu être listés. 19 Préparer la relève Aujourd’hui, il n’est pas simple pour un jeune de poursuivre la carrière de chercheur. C’est pourquoi Vaincre la Mucoviscidose encourage ceux qui s’intéressent aux questions liées à la mucoviscidose. L’association les soutient financièrement pour qu’ils puissent se dédier à leurs recherches, mais elle contribue aussi à leur formation multidisciplinaire et à la valorisation de leurs travaux en organisant des rencontres scientifiques qui leur sont spécialement dédiées. En 2014, Vaincre la Mucoviscidose a organisé la 15è édition du Colloque français des jeunes chercheurs, auquel 160 chercheurs ont participé. En partenariat avec 5 autres associations européennes de è patients, elle a organisé la 8 édition du colloque européen des jeunes chercheurs. 42 jeunes chercheurs de 11 pays différents ont été sélectionnés pour présenter leurs travaux. En 2013, Vaincre la Mucoviscidose a financé le salaire de 30 jeunes chercheurs, dont 23 doctorants, pour un montant global de près de 920 000 €. En 2014, sur les 54 demandes de soutien financier soumises par des jeunes chercheurs à l’association dans le cadre de l’appel à projets annuel, 31 ont été acceptées (16 doctorants et 15 postdoctorants). 20 4/ Soigner en améliorant la qualité des soins Tout au long de leur vie, le patient et sa famille doivent intégrer intégrer le traitement de la mucoviscidose à leur mode de vie sans pour autant laisser la maladie les envahir. Pour que chaque patient puisse s’épanouir, son quotidien doit être le plus semblable à celui des personnes en bonne santé, de son entourage. En France, tous les 3 jours 1 enfant naît atteint de mucoviscidose. L’arrivée d’un bébé atteint de mucoviscidose est un bouleversement pour toute la famille. « Le diagnostic de la mucoviscidose de Faustine a été un véritable tsunami qui a fait table rase de notre vie. Ce jour-là, on nous a donné un coup de sabre dans le corps, une blessure géante qui sera toujours là. » Anna, maman de Faustine Les parents, souvent isolés (il y a près de 6 800 patients atteints de mucoviscidose en France) ont besoin d'être épaulés et conseillés. La famille est le premier lieu d'accueil du malade. Confrontée à la peur et la souffrance, elle est soumise à des contraintes d'organisation pesantes et à de nombreuses questions. Annonce du diagnostic Une prise en charge adaptée de l’enfant malade mais aussi celle de sa famille Le diagnostic précoce, même s’il reste difficile à accepter pour la famille, est une garantie de prise en charge spécialisée dans le but de prévenir les lésions au niveau des poumons mais aussi d’apporter un soutien psychologique à l’enfant et à ses parents. Le dépistage néonatal (DNN) de la mucoviscidose a été généralisé en France en 2002. De nombreuses études ont montré le bénéfice du DDN sur la précocité de la prise en charge (garante d’une meilleure efficacité, tant en termes thérapeutique qu’au niveau de la prévention). L’efficacité de la prise en charge centralisée en Centres de ressources et de compétences pour la mucoviscidose (CRCM) sur l’évolution et la survie à long terme, a été largement démontrée. La France est donc aujourd’hui en mesure d’offrir aux nouveau-nés dépistés et à leurs parents une prise en charge optimale. Le résultat du DNN est transmis au CRCM le plus proche du domicile des parents, et l’équipe soignante s’organise pour la réalisation du test de la sueur (dosage du chlore dans la sueur) qui confirme le diagnostic, et son annonce (éventuelle) aux parents. Les soignants savent que l’annonce d’un dépistage positif puis l’annonce du diagnostic sont pour les parents des moments très difficiles qu’ils préparent donc au mieux, tout comme ils s’efforcent d’accompagner la famille au mieux après l’annonce. 21 Le dépistage néonatal en pratique Depuis 2002, un dépistage est effectué à la maternité chez tous les nouveau-nés. Il est réalisé à partir de quelques gouttes de sang séché, prélevé au troisième jour de vie. Au-delà d’un certain seuil de dosage d’une enzyme dénommée « trypsine immunoréactive », la recherche des principales mutations de la mucoviscidose est effectuée. Lorsque le test de dépistage amène à suspecter une mucoviscidose, les parents sont contactés par un médecin pour réaliser dans un CRCM, un contrôle clinique et des examens complémentaires dont le « test de la sueur » ou dosage de chlore sudoral. L’augmentation du chlore dans la sueur est spécifique de la mucoviscidose. A partir de ce moment, le nourrisson est rapidement pris en charge, le traitement est institué au « cas par cas », et les consultations sont programmées (1 fois par mois la première année de vie). L’équipe pluri-professionnelle du CRCM pédiatrique (médecin, infirmier de coordination, kinésithérapeute, diététicien, mais aussi assistant social et psychologue) est organisée pour répondre à tous les besoins de l’enfant et de sa famille, en lien avec les soignants qui interviennent le cas échéant à domicile. Les patients atteints de mucoviscidose sont pris en charge, dans l’un des 45 CRCM (16 pédiatriques, 12 adultes et 17 mixtes) répartis sur tout le territoire. Parents, enfant, soignants : un trio lié dès l’annonce du diagnostic Dès l’annonce, de nombreuses questions vont se succéder au sein de la famille : qui va suivre mon enfant, les soins coûteront ils chers, est-ce que mon enfant pourra bénéficier d’une scolarité normale, comment l’aider pour plus tard ? Les parents peuvent lire ou entendre beaucoup de choses sur la mucoviscidose. Ces informations ne sont pas forcément actuelles ni adaptées à leur enfant. Les familles doivent donc très rapidement discuter avec les acteurs de soins spécialisés dans ce domaine de santé, de toutes les questions qu’ils se posent. Ils pourront également bénéficier à tout moment du soutien psychologique, de l’écoute et des conseils d’une personne mise à disposition par le CRCM, par exemple l’infirmière coordinatrice. « Les échanges et questions nous permettent d’aller plus loin dans notre réflexion et dans l’aide que nous apportons aux patients et à leur famille. » Nathalie, soignante dans un CRCM De quels soins le patient va-t-il avoir besoin ? Une prise en charge thérapeutique de qualité Le CRCM assure grâce à une équipe spécialisée (pédiatre, pneumologue, gastroentérologue, diététicienne, kinésithérapeute, infirmière coordinatrice…) les soins ainsi que l’éducation thérapeutique du patient et de sa famille. Il coordonne également les actions des différents intervenants à domicile. Enfin, le CRCM répond aux urgences 24h/24. Au début, l’enfant sera soigné régulièrement par le kinésithérapeute libéral de proximité et vu tous les mois par l’équipe du CRCM. Cette rencontre mensuelle permettra d’optimiser les traitements et de donner progressivement les informations et compétences permettant d’accompagner l’enfant au quotidien. 22 Présente bien avant la reconnaissance des CRCM, l’association apporte son soutien au développement et la sauvegarde de ces réseaux de santé spécifiques à la mucoviscidose. A cet effet, elle finance une centaine de projets et postes par an dans les CRCM. Une alimentation supplémentée Comme pour tout nouveau-né et en dehors de situation particulière (notamment survenue d’une occlusion intestinale), l’allaitement maternel est recommandé. Toutefois, en cas d’impossibilité, il existe des produits lactés de substitution bien adaptés au cas de l’enfant. Il convient alors d’ajouter en supplément des vitamines A, D, E, K et des éléments minéraux selon les prescriptions du médecin. Plus tard, le maintien constant d’un régime adapté est en fait rendu possible par l’adjonction d’enzymes qui remplacent la sécrétion défaillante du pancréas. Chaque patient atteint de mucoviscidose doit prendre, au début de chaque repas, quelques granules ou gélules d’extraits pancréatiques. L’administration de ces extraits pancréatiques gastro-protégés et des suppléments vitaminiques doit très vite devenir une habitude. La dose est variable en fonction de la quantité de graisses ingérées. L’appétit peut diminuer lors de la mise en route du traitement pancréatique, ceci témoigne alors de l’efficacité de celui-ci. Par ailleurs, les prescriptions alimentaires peuvent varier dans certaines situations. Ainsi, en cas de fièvre et/ou de forte chaleur, la supplémentation en sel devra être augmentée pour compenser la perte excessive de sel dans la sueur. La kinésithérapie respiratoire et les lavages du nez La kinésithérapie respiratoire et le lavage nasal qui sont les premiers gestes à adopter, sont les moyens les plus efficaces pour dégager le nez et les bronches. Dès le plus jeune âge, la kinésithérapie respiratoire s’inscrit dans la vie d’un patient atteint de mucoviscidose. La nécessité de désencombrer les bronches chaque jour fait de cette pratique un geste courant indispensable qui devient un acte ordinaire de la vie. Elle est de préférence effectuée et encadrée par un professionnel. Sa pratique chez le nourrisson peut quelquefois surprendre au départ. Elle n’est pas douloureuse mais peut parfois faire pleurer l’enfant quand il sent une entrave à ses mouvements spontanés. La kinésithérapie a valeur de toilette bronchique quotidienne ou bi-quotidienne (le matin dès que l’enfant se réveille et après l’école quand il sera plus grand, ou avant le coucher), afin d’éviter l’accumulation du mucus dans les bronches et de prévenir l’infection pulmonaire. 23 Une bonne hygiène de vie D’une manière générale pendant toute sa croissance et surtout pendant son adolescence, il est important d’encourager l’enfant à être indépendant et autonome. Le couver et le surprotéger ne servent à rien. L’enfant doit devenir « sujet » et acteur de sa vie, pour devenir un adulte prêt à affronter la vie et à réaliser ses rêves. Une hygiène de base est nécessaire, complétée par des attitudes préventives liées à la maladie. Ainsi, pour le bien-être et la santé du patient, il est fortement recommandé de proscrire le tabac dans son entourage, d’éviter les animaux, de limiter les allergènes (tapis, moquettes…), de ne pas surchauffer les pièces mais de les aérer quotidiennement, d’éviter les infections respiratoires de l’entourage, tout particulièrement en période d’épidémie hivernale. Il est également souhaitable de respecter le lavage des mains, le mouchage de nez avec des mouchoirs jetables et d’éviter la fréquentation de lieux surpeuplés. Le patient doit avoir une hygiène de vie respiratoire encore plus stricte que celle des autres pour limiter d’autres infections respiratoires. Les vaccins et les antibiotiques Le patient doit être à jour de tous ses vaccins obligatoires et recommandés y compris celui contre l’hépatite B, contre la rougeole et contre la grippe afin qu’il soit protégé de ces virus qui peuvent aggraver l’atteinte du foie et des poumons. Les antibiotiques seront prescrits facilement même en absence de fièvre pour toute infection respiratoire. Ils sont essentiels pour protéger les poumons du patient. Il les prendra en priorité par voie orale (sirop, poudre, comprimés). La prise d’antibiotiques peut également se faire par une autre voie si nécessaire (inhalation, voie intraveineuse). Chaque cas est différent et c’est le pédiatre ou le médecin qui adaptera chaque prescription en fonction des germes dans les bronches et de leur sensibilité aux antibiotiques. 20 ans du Registre français de la mucoviscidose : bilan des dernières données Depuis plus de deux décennies, le Registre français de la mucoviscidose a été témoin de progrès importants dans la prise en charge de cette maladie en France, grâce aux actions menées conjointement par les professionnels de santé, les chercheurs et Vaincre la Mucoviscidose. Ces années furent jalonnées d'étapes décisives telles que la désignation des CRCM et la généralisation du dépistage néonatal dès 2002. Des évolutions constantes reflètent le travail accompli pendant ces années, grâce à l'amélioration de l'exhaustivité, le recueil des données et la qualité des soins. On recensait moins de 2 000 patients (dont 20 % d'adultes) en 1992 et plus de 6 000 patients dont près de 50 % d'adultes en 2012. La transplantation pulmonaire est également marquée par des développements importants, passant de moins de 20 greffes par an entre 1992 et 2000, à 97 greffes en 2012. L'autre témoin de l'amélioration de l'état de santé et de la qualité de vie des patients est le nombre de grossesses dans les familles où l'un des deux conjoints est atteint, passant de 6 en 1992, à 54 en 2012. Le Registre est le témoin au fil du temps des progrès réalisés, au service des patients et de leurs proches. Le rapport complet est téléchargeable sur le site de Vaincre la Mucoviscidose http://www.vaincrelamuco.org/e_upload/pdf/registre_francais_de_la_mucoviscidose_2012.pdf 24 5/ Améliorer la qualité de vie L’apport de Vaincre la Mucoviscidose Elle accompagne les patients et les familles touchées par la mucoviscidose dans chaque aspect de la vie. Elle constitue aussi un lieu d'échange, de dialogue et d'écoute, qui apporte un soutien très important. Grâce à son réseau régional de bénévoles engagés, l’association est à même d’aider sur le terrain les familles en les mettant en relation entre elles mais aussi avec des patients devenus adultes, qui forts de leurs expériences sauront les soutenir dans leur nouveau parcours. Vaincre la Mucoviscidose met à disposition des familles, de nombreux documents et guides pour les aider et les conseiller au quotidien et notamment un livret de conseil pour les familles : "Guide des parents et de leur entourage". Celui-ci leur permet de comprendre tous les aspects de la mucoviscidose et leur donne les clés d'une prise en charge réussie. Ce guide peut être aussi utilisé pour mieux faire comprendre la maladie à l’entourage. « Nous sommes les parents d’un petit garçon âgé de 6 mois prénommé Jules. Il est atteint de mucoviscidose. Lors du dépistage à l’âge de 2 mois, nous étions un peu perdus. Surtout nous avions beaucoup d’interrogations concernant la maladie, ainsi que pour le futur de Jules et le nôtre. C’est donc en découvrant le site de Vaincre la Mucoviscidose que nos questions trouvèrent des réponses.» Alexandra, maman de Jules Dès les premières rencontres avec les familles, chaque membre de l’association Vaincre la Mucoviscidose insiste sur des aspects positifs en véhiculant des messages d’espoir sur les avancées de la recherche. L'association a développé un système d’accompagnement afin d’améliorer la vie quotidienne des enfants et de leurs proches. « L’association nous aide dans les difficultés quotidiennes, elle nous donne des solutions. J’y ai passé des moments incroyables, comme la journée des grandsparents où je suis tombée sur des gens merveilleux qui me comprenaient. » Anna, maman de Faustine 25 Le département qualité de vie apporte un soutien direct aux malades et à leurs proches afin de les aider à résoudre les problèmes sociaux, financiers, organisationnels, ou encore psychologiques qui se posent à eux. Il s’est donné trois principales missions : l’accompagnement social individualisé l’accompagnement scolaire l’accompagnement à la vie professionnelle L’accompagnement social individualisé Lorsque des parents apprennent que leur enfant est atteint de mucoviscidose, une inquiétude s’impose d’emblée : comment concilier la vie quotidienne, la vie professionnelle et la maladie. En effet, après un temps plus ou moins long, plus ou moins douloureux, il est normal de se poser de nombreuses questions : est-ce que mon enfant ira à l’école ; pourrat-il pratiquer un sport ; est-ce qu’il sera possible de partir en vacances ? Le département « qualité de vie » apporte des réponses à toutes ces questions et prodigue, aux patients et/ou à leur famille : Informations et conseils : le droit social est complexe et l'aide d'un assistant de service social est souvent précieuse pour connaître ses droits, faire des démarches ou encore constituer un recours ; Accompagnement moral : tous les membres de la famille sont fragilisés par la maladie et peuvent avoir un sentiment de grande solitude. Les assistants de service social assurent une première écoute et orientent vers des services pouvant offrir un soutien psychologique ; Aides financières : l'association accorde des aides financières modulées en fonction des ressources afin d'aider à faire face aux différents surcoûts liés à la maladie. Les assistants de service social étudient les demandes et vérifient que les droits sociaux des demandeurs ont bien été attribués, que les organismes officiels de prise en charge ont été sollicités. L'accompagnement scolaire Le mode de garde Si les parents décident de poursuivre leur activité professionnelle, différents choix de mode de garde de l’enfant sont possibles. La fréquentation des structures de garde collective (crèches et garderies) est possible mais il est alors préférable de demander l’avis du médecin du CRCM pour diminuer les risques de transmission des bactéries et des virus des autres enfants à l’enfant malade. En cas de garde individuelle, souvent préférable, les parents devront expliquer les besoins de l’enfant à la nourrice ou à l’assistante maternelle, cela permettra de la rassurer. La famille peut également lui proposer de rencontrer l’équipe du CRCM, lors d’une visite, pour bien comprendre les précautions d’hygiène à prendre et les modalités des traitements dont elle pourra avoir la charge. La mucoviscidose n’affecte pas les capacités intellectuelles de l’enfant. Un enfant atteint de mucoviscidose est un enfant parmi les autres, mais avec des besoins spécifiques. Bien souvent, l’enfant ne désire pas qu’une trop grande publicité soit faite autour de son état. Néanmoins, la compréhension de sa maladie et des contraintes qu’elle lui impose ainsi que la mise en place d’aménagements pratiques, définis par des textes officiels, peuvent être fondamentales pour rétablir une égalité de chances dans la réussite scolaire. 26 Quand l’enfant va grandir et sera en âge d’aller à l’école puis de suivre des études, il pourra contacter la chargée de scolarité de l’association qui le renseignera et répondra à toutes ses questions. L’école et les études Afin de faciliter la scolarité de l’enfant atteint de mucoviscidose, l’association joue plusieurs rôles. En effet, elle peut avoir un rôle de médiation, en étant l’intermédiaire direct avec les établissements scolaires, les services de santé scolaire, les inspections académiques, les services des examens... De plus, elle informe, conseille et aide à la mise en place des dispositifs réglementaires (projet d'accueil individualisé (PAI*), assistance pédagogique à domicile, aménagement des examens...). Afin de concilier maladie et études, il est nécessaire d’obtenir des aménagements, et pour ce faire, il faut, au-moins jusqu’à la terminale, établir un PAI. Le PAI facilite la vie de l’élève, en obtenant des aménagements : matériels (double jeu de livres, salle de classe au rez-de-chaussée...) ; médicaux (prise de médicament avant tout repas ou goûter, autorisation de sortie de classe dès que l'élève en ressent le besoin...) ; pédagogiques (mise en place de l'Assistance Pédagogique à Domicile, aménagement des examens...). Le PAI consigne par écrit les conditions de scolarisation. La demande de PAI se fait (de préférence en juin) auprès du chef d'établissement qui doit organiser une réunion avec tous les signataires (au minimum : les parents, le chef d'établissement, l'enseignant responsable de la classe et le médecin scolaire). Le PAI est une garantie pour les enseignants en termes de responsabilité civile. D'autres personnes peuvent également participer à la signature du PAI : un représentant de la municipalité si la cantine en dépend, un kinésithérapeute, etc. « J'étais en début de terminale L quand le problème s'est posé. Le temps de présence au lycée et les heures de travail à la maison devenaient difficiles à cause des soins qui me prenaient de plus en plus de temps. C'est par une amie que j'ai découvert l'année à mi-temps. Dès la rentrée, au vu de l'emploi du temps, de mes absences, j'ai pris contact avec mon proviseur adjoint et nous avons décidé ensemble de mettre en place la terminale en 2 ans. Ces aménagements sont possibles pour nous aider à réussir en tenant compte de notre santé. » Karen « Je n’ai jamais voulu qu’on voie ma différence mais j’ai quand même parlé de ma maladie à quelques copains. Les profs sont au courant également. On a mis en place un PAI. Du coup, je sais que je peux sortir de la classe sans me justifier, si j’en ai besoin. Sinon, je fais du sport comme mes autres camarades… » Manon 27 Les droits au collège et au lycée, les points clefs à retenir : Il est désormais possible de : prendre les médicaments dans l’établissement ; bénéficier d’un emploi du temps plus adapté ; suivre des cours à la maison en cas d’absence (service d’assistance pédagogique à domicile) ; sortir de classe sans avoir besoin de se justifier ; faire la séance de kinésithérapie sur place (pendant la pause de midi) ; avoir un double jeu de livres (pour éviter de se fatiguer dans les escaliers !) ; suivre des cours d’EPS adaptés à sa forme physique ; obtenir des aménagements pour les examens ; prendre des dispositions particulières pour les sorties ou les voyages scolaires (soins sur place par exemple). Les activités sportives et ludiques Contrairement à une idée reçue, jouer avec son enfant et lui faire faire du sport lui sera particulièrement bénéfique. Non seulement cela fait du bien au corps et à l’esprit, mais c’est aussi un excellent moyen pour aider l’enfant à développer ses capacités respiratoires et éliminer les sécrétions qui encombrent ses bronches. Toutes les activités liées au souffle lui permettront de mieux maîtriser sa respiration. Certaines activités sont plus particulièrement conseillées, car moins « violentes » pour l’organisme : marche, randonnée, course, escalade, gymnastique, tir à l’arc, judo… Plus tard, une activité sportive régulière, outre le bénéfice sur le capital santé, sera un facteur d’intégration sociale et une aide à l’estime de soi. Conseils Quelle que soit l’activité choisie, elle doit être pratiquée en suivant quelques règles de bon sens : s’échauffer avant l’effort, boire avant et pendant l’exercice, diminuer le rythme progressivement et s’étirer en fin de séance. En cas de transpiration excessive, un ajout de sel est conseillé. L'accompagnement à la vie professionnelle Ce travail d’accompagnement est effectué dans le cadre de la recherche d’un emploi ou d’un emploi en cours ou encore lors d’un reclassement. Il permet d’informer, de conseiller et d’orienter la personne. Il consiste également à aider au maintien au poste, à définir un aménagement adéquat, négocier un mi-temps thérapeutique… Compte tenu des demandes grandissantes liées à l’augmentation de l’espérance de vie des patients (plus de la moitié des personnes atteintes de mucoviscidose sont des adultes), et des nombreuses questions qui se posent comme par exemple : faut-il parler de son handicap sur son CV ? Quels sont les droits d’une personne en situation de handicap ? Quelles aides quand on fait le choix de l’alternance ?… , Vaincre la Mucoviscidose organise une journée « Objectif emploi », le 7 novembre 2014. Le but de cette journée est de permettre aux participants de travailler sur la notion de projet professionnel et de leur apporter des clés pour trouver un emploi malgré leur maladie. 28 6/ Communiquer pour informer et sensibiliser La mucoviscidose est une maladie génétique invisible qui entrave la vie des enfants et des adultes. C’est pourquoi il est nécessaire de communiquer pour qu’elle soit davantage connue. A travers son département « communication », l’association, via de nombreuses campagnes s’applique à sensibiliser le grand public afin que celui soutienne moralement et financièrement son combat contre la maladie. Depuis 1985, plusieurs campagnes publicitaires ont ainsi accompagné les Virades de l’espoir afin d’encourager le public à donner du temps, de l’argent et du souffle pour lutter contre la mucoviscidose. Quelques exemples de campagnes illustrant le combat de l’association et de toute sa communauté 1986 1994 2009 Septembre 2014 Il faut également informer régulièrement les patients, leurs familles et les professionnels sur la maladie, les avancées de la recherche, les aides … sur tout ce qui fait leur quotidien, grâce à de nombreuses brochures spécialisées et thématiques, un site internet mais aussi un journal trimestriel Vaincre. Contacts presse PRPA Isabelle Closet [email protected] Tél. : 01 77 35 69 71 Vaincre la Mucoviscidose Morgane-Hélène Le Goff [email protected] Tél. : 01 40 78 91 96 Catherine Gros [email protected] Tél. 01 46 99 69 60 Sandrine Jobbin [email protected] Tél. : 01 40 78 91 75 29
