Programmes d`accès élargi, pour patients désignés nommément et

Programmes d'accès élargi, pour patients désignés nommément et de
soins d'urgence concernant les médicaments de Bristol-Myers Squibb
En général, un médicament ne peut être vendu ni distribué (en dehors des essais cliniques) dans un pays avant l'obtention de
l'autorisation de commercialisation. Toutefois, dans la plupart des pays, des mécanismes réglementaires permettent aux
compagnies pharmaceutiques de mettre un médicament expérimental à la disposition de certains patients.
La présente politique décrit les normes à respecter pour s'assurer que les demandes d'accès à des médicaments expérimentaux de
Bristol-Myers Squibb sont étudiées et traitées conformément aux exigences et aux principes légaux ou réglementaires applicables et
qu'elles sont compatibles avec la mission ainsi que les engagements de Bristol-Myers Squibb. La politique s'applique à l'échelle
mondiale et à tous les domaines thérapeutiques.
Ces programmes qualifiés « d'accès élargi » sont essentiellement des mécanismes qui ont obtenu une autorisation gouvernementale
et qui permettent à un patient d'avoir accès à de nouveaux traitements prometteurs. Même si la commercialisation du produit n'est
pas autorisée dans le pays pour l'indication particulière faisant l'objet de la demande, Bristol-Myers Squibb doit avoir l'intention de la
demander dans le pays en question pour de tels programmes.
Les programmes d’accès élargi sont en général :
• limités aux patients atteints d'une maladie grave ou mettant la vie en danger;
• destinés aux patients qui n’ont pas vraiment d’autres options thérapeutiques;
• réservés aux patients qui ne participent pas à un essai clinique (c.-à-d. que le patient n'est pas admissible à un essai
clinique ou qu’il n’y a pas d’essai clinique en cours dans le pays de résidence du patient).
Les programmes d’accès élargi seront seulement autorisés dans un pays donné si Bristol-Myers Squibb a l’intention d’y présenter
une demande de commercialisation. Si Bristol-Myers Squibb décide finalement de ne pas commercialiser le produit, aucune nouvelle
demande de programme d'accès élargi ne sera acceptée pour ce pays.
De plus, ces programmes ne seront en aucun cas mis en œuvre avant l’obtention de l’autorisation réglementaire d’une façon qui
pourrait être interprétée comme une activité de mise en marché ou de promotion du produit. Par conséquent, toute activité de
commercialisation est strictement interdite à moins d’avoir été expressément autorisée.
L’approbation d’un programme d’accès élargi est conditionnelle au respect des critères suivants :
• Des données suffisantes sur l'efficacité permettent de prévoir un avantage potentiel cliniquement significatif (c.-à-d. que
les données scientifiques existantes fournissent, dans leur ensemble, des assises raisonnables permettant de conclure que
le médicament pourrait être efficace).
• Des données suffisantes sur l’innocuité doivent indiquer que les patients ne devraient pas être exposés à un risque exagéré
s’ils prennent le médicament.
• La maladie grave ou mettant la vie en danger dont le patient est atteint doit être celle pour laquelle le programme d'accès
élargi est autorisé.
• Il n’existe pas d’autre option thérapeutique offrant des résultats comparables ou satisfaisants en ce qui concerne le
diagnostic, la surveillance ou le traitement de la maladie.
• Le patient n'est pas admissible à un essai clinique sur le produit ou ne peut y participer (p. ex. en raison de contraintes
géographiques).
• Rien chez le patient en question ne permet d'exclure un avantage potentiel cliniquement significatif ou de s'attendre à ce
que l'administration du médicament l'expose à un risque exagéré.
En général, le produit est offert gratuitement; on ne peut donc en aucun cas demander au patient d'en assumer les frais. Bristol-
Myers Squibb peut demander un remboursement dans les pays qui autorisent expressément le remboursement d'un produit offert
dans le cadre d'un programme d'accès élargi par le gouvernement, un assureur ou une autre partie. Toute question visant à savoir
si un remboursement est autorisé et à connaître la procédure permettant d’obtenir ce dernier sera transmise au conseiller juridique,
Recherche et développement.
Les programmes d'accès élargi comprennent les programmes pour patients désignés nommément et de soins d'urgence.
Les programmes pour patients désignés nommément font référence à l'administration d'un médicament expérimental, après
l'obtention d'une autorisation gouvernementale, à un patient en particulier qui ne dispose d'aucune autre option de traitement.

Les programmes de soins d’urgence sont seulement possibles dans quelques pays et sont limités à des situations rares dans
lesquelles l’absence de traitement entraînera le décès du patient à très brève échéance. Dans ces situations, il n'est pas possible de
présenter à temps une demande d'homologation (p. ex. drogue nouvelle de recherche [DNR]) conformément à la réglementation qui
régit les soins non urgents ou encore une demande de modification d'une demande d'homologation existante avant d'administrer le
traitement. Dans de telles circonstances, des mécanismes doivent néanmoins être établis pour la déclaration de tout effet
indésirable qui pourrait survenir pendant le traitement. Par ailleurs, il faut obtenir toutes les autorisations nécessaires de la part des
responsables internes ou des autorités sanitaires du pays.