
Dre Alison Street
Des cliniciens et des dirigeants de groupes
de patients ont été nommés membres
d’un comité de recherche qui a été créé à la
suite d’une discussion sur le prolongement
du plan stratégique tenue lors d’une réunion
du Comité de direction de la Fédération
mondiale de l’hémophilie (FMH) en 2009. La
recherche était désignée, dans le plan straté-
gique de la FMH, comme étant un domaine
dans lequel celle-ci a un rôle à jouer pour
améliorer le traitement et élargir l’ac-
cès aux soins pour les personnes atteintes
de troubles hémorragiques. Le Dr David
Lillicrap, de Kingston, au Canada, préside
ce groupe qui a pour mandat d’explorer
le rôle que la FMH peut jouer dans la pro-
motion de la recherche pour réaliser cette
vision. En mars 2011, la FMH a organisé son
premier Forum sur la recherche mondiale,
commandité par Baxter, Bayer, Biogen Idec
Hemophilia, CSL Behring, Grifols, et Novo
Nordisk, en vue de cerner et de débattre des
questions de recherche les plus urgentes
parmi celles qui touchent la communauté
des personnes atteintes de troubles de coa-
gulation, dans le but ultime de déterminer
ce que la FMH peut faire pour encourager la
recherche dans ces domaines an d’amélio-
rer le traitement et les soins.
Le Forum sur la recherche mondiale
marque la première fois que tous les
« acteurs » ont pris part à de telles dis-
cussions : chercheurs et organismes de
recherche, cliniciens et fournisseurs de soins,
patients, agences de réglementation, et fabri-
cants de produits de traitement. C’était aussi
la première fois qu’il y avait une participa-
tion aussi large à des discussions approfon-
dies sur les principaux enjeux touchant la
recherche, par exemple la participation des
patients et les aspects protection et norma-
lisation lorsqu’il faut dénir des notions
comme saignement, inhibiteur, ou point de
référence clinique. Le Dr Alok Srivastava a
fait le point sur la rencontre : « Jamais aupa-
ravant je n’ai assisté à une rencontre où
autant de gens discutaient d’autant de ques-
tions fondamentalement importantes pour
les personnes atteintes d’hémophilie. »
Les participants au Forum de recherche
mondiale ont accordé leur plein appui à l’ob-
jectif de la FMH d’encourager la recherche
qui présente de l’intérêt pour la commu-
nauté mondiale des troubles de coagula-
tion. La FMH est idéalement placée pour
promouvoir la coopération et le mentorat
en matière de recherche multinationale et
pour travailler en étroite collaboration avec
des organismes de recherche tels que la
Société internationale de thrombose et d’hé-
mostase (ISTH), la Société internationale de
Transfusion Sanguine (SITS), l’Association
européenne pour l’hémophilie et les troubles
connexes (EAHAD), la Société de recherche
sur l’hémostase et la thrombose (HTRS), et
d’autres. En tant qu’association de patients,
la FMH a la responsabilité suprême, dans
l’exercice de son rôle, de veiller à une pra-
tique éthique et à protéger les patients, et
d’encourager et de faciliter la participation
des patients à la recherche clinique.
Bien des patients et fournisseurs de soins
assimilent la recherche avec les essais visant
les produits de remplacement, mais en réa-
lité, la recherche est beaucoup plus large.
Nous devons élargir notre dénition et la
pratique de la recherche an d’inclure :
ml’observation clinique systématique,
la collecte de données, et l’analyse
visant à documenter les résultats des
traitements;
ml’étude des traitements qui ne sont pas à
base de produit;
mla participation multicentrique et
multinationale;
mla collaboration visant à renforcer l’édu-
cation et à multiplier les débouchés de
recherche pour les patients et les cliniciens.
Tandis que les gouvernements cher-
chent de plus en plus à justier les dépenses
qu’ils consacrent aux programmes de santé,
les données à l’appui (médecine fondée sur
des données probantes) gagnent en impor-
tance, non seulement pour faire progres-
ser les soins, mais aussi pour les soutenir et
protéger les avancées. La médecine fondée
sur des données probantes peut être dénie
comme étant « l’intégration des meilleures
preuves de recherche avec une expertise cli-
nique et les valeurs du patient ». Dès lors,
les résultats et la présentation des données
de recherche jouent un rôle clé lorsque vient
le temps de répondre aux pouvoirs publics
ou aux contribuables qui veulent la preuve
que les pratiques thérapeutiques et le coût
des soins et traitements sont justiés.
La recherche n’est pas motivée unique-
ment par les essais touchant les produits –
elle est pratiquée chaque fois qu’un clinicien
voit patient. Il faut la reconnaître en tant que
moteur de l’amélioration, sous la forme de
l’observation pertinente et systématique et
de la collecte de données, qui sont essentiel-
les à l’analyse.
À l’heure actuelle, de nombreux dés et
obstacles s’opposent à la participation des
cliniciens à la recherche sur les troubles de
coagulation. Avant le Forum de recherche
mondiale, la FMH a fait circuler un son-
dage simple dans les centres de traitement
de l’hémophilie (CTH) du monde, et elle a
reçu 113 réponses. Le manque d’intérêt ou
de connaissance à l’égard des activités de
recherche, les lacunes dans la formation, le
manque de temps ou de ressources humai-
nes et nancières dans les centres, et le
manque de compréhension et de soutien à
la recherche de la part des administrateurs
d’hôpitaux et des bailleurs de fonds hors des
centres ont compté parmi les dés recensés.
On a demandé aux participants au
Forum sur la recherche mondiale si la FMH
devrait promouvoir l’éducation, le mento-
rat et les programmes de formation clinique
en matière de bonnes pratiques cliniques
ainsi que des programmes de recherche pour
documenter les résultats des traitements.
Une écrasante majorité (plus de 90 %) des
répondants étaient d’accord. Lorsqu’on leur a
demandé sur quels domaines la FMH devrait
concentrer ses efforts pour tirer parti de ses
forces, la faveur est allée aux études inter-
nationales incluant les pays développés et
ceux en développement et l’évaluation des
résultats cliniques. De même, lorsqu’on a
demandé aux participants quelles activités
devraient être intégrées, les études de résul-
tats cliniques et les analyses économiques de
la santé se sont classées en tête de liste. Au
sujet des objectifs de recherche possibles, les
répondants considéraient que la dénition
des priorités de la recherche internationale,
la promotion et l’éducation pour soutenir la
participation des patients et des cliniciens
dans un cadre éthique, et l’amélioration de la
collecte des données et de l’analyse des résul-
tats étaient les priorités les plus urgentes.
La prochaine étape, qui sera gérée par le
Comité de recherche désormais ofciel, est
de recommander au Comité de direction de
la FMH un cadre de recherche basé sur les
discussions qui ont eu lieu. Ce cadre repo-
sera sur l’élaboration de programmes de
recherche essentiellement clinique, la conso-
lidation de la collaboration internationale
avec d’autres organismes de recherche, et la
promotion et la formation touchant les bon-
nes pratiques cliniques à l’intention des cli-
niciens. ■
Définir le rôle de la FMH dans
le monde de la recherche
CHRONIQUE DE LA VICE-PRÉSIDENTE MÉDICALE
4LE MONDE DE L’HÉMOPHILIE • AOÛT 2011