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Bruxelles, le 28 février 2011
Journée des maladies rares: large soutien du public
en faveur de la coopération européenne autour des
maladies rares, selon une enquête
Les maladies rares sont synonymes de souffrance pour de nombreux
citoyens européens. Pas moins de 36 millions d’Européens sont touchés et
requièrent un diagnostic et un traitement adaptés. Une enquête
Eurobaromètre publiée aujourd’hui, à l’occasion de la quatrième Journée
mondiale des maladies rares et de l’adoption formelle de la directive sur les
soins de santé transfrontaliers, révèle l’existence d’un large soutien en
faveur de la lutte contre les maladies rares à l’échelle de l’Union: 95 % des
personnes interrogées estiment que la coopération européenne en la matière
devrait être plus ample et que les patients concernés devraient pouvoir
recevoir des soins appropriés dans un autre État membre que celui où ils
résident. Environ deux tiers des répondants sont conscients que les
maladies rares touchent un nombre limité de personnes et requièrent des
soins très spécifiques. Environ un répondant sur cinq connaît
personnellement quelqu’un qui souffre d’une maladie rare.
Le commissaire européen à la santé et à la politique des consommateurs, M. John
Dalli, a déclaré: «Il est encourageant de constater que les ressortissants de l’Union
souhaitent une intensification de la coopération européenne autour des maladies
rares. Celle-ci est primordiale, car il peut arriver que l’expertise médicale requise ne
soit pas disponible dans tel ou tel autre État membre. En cette quatrième Journée
mondiale des maladies rares, je tiens à souligner que la Commission européenne
est engagée dans l’application de mesures à valeur ajoutée visant à faciliter l’accès
des citoyens aux soins dont ils ont besoin sur le territoire de l’Union.»
L’enquête a été réalisée dans les vingt-sept États membres entre le 25 novembre et
le 17 décembre 2010. Son objectif était de connaître le degré de sensibilisation et
d’information des Européens en ce qui concerne les maladies rares, de même que
leur soutien en faveur d’initiatives et de mesures stratégiques à l’échelon national et
européen. Voici quelques constatations générales issues de l’enquête.
Bonne compréhension générale, mais connaissances approfondies et
sensibilisation encore faibles
- 63 % des répondants ont choisi la bonne définition des maladies rares,
contre 14 % pour qui cette notion désigne les maladies qui ne peuvent être
traitées et dont nul ne se soucie.
- 17 % des personnes interrogées connaissent quelqu’un qui est atteint
d’une maladie rare, mais 40 % sont dans le cas inverse.

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Large soutien à des mesures nationales et européennes
- La quasi-totalité des répondants considèrent que les autorités sanitaires
nationales doivent aider les personnes atteintes de maladies rares (96 %) et
rembourser intégralement le coût de leur traitement médical, même si celui-ci
est très cher (93 %).
- 95 % des personnes interrogées s’accordent à dire que la coopération
européenne devrait être plus ample et que les patients devraient pouvoir
recevoir des soins appropriés dans un autre État membre. Beaucoup souhaitent
également que des stratégies nationales soient engagées.
Soutien à l’amélioration de la recherche, de l’accès aux soins et de la
sensibilisation
- Plus de 90 % des répondants s’accordent à dire que l’allocation de ressources
en faveur de la recherche, de l’accès au traitement, de la communication et de
l’aide au patient est justifiée.
- La quasi-totalité (96 %) des répondants estiment que des ressources devraient
être allouées pour faciliter l’accès des personnes souffrant de maladies rares
aux médicaments. Seuls 2 % des personnes interrogées y étaient opposés.
- Enfin, 60 % considèrent que l’allocation de ressources en faveur d’une meilleure
sensibilisation est justifiée et 33 %, plutôt justifiée.
Soutien au niveau de l’UE
À l’échelle de l’Union, une maladie (ou un trouble) est définie comme rare lorsqu’elle
affecte moins de cinq personnes sur dix mille
1
. Parmi les maladies rares les plus
connues, citons la fibrose cystique, l’hémophilie et la dystrophie musculaire de
Duchenne. Un train de mesures de l’UE vise à améliorer la coordination et la
cohérence des initiatives nationales, régionales et locales de lutte contre les
maladies rares. La Commission européenne a adopté une communication sur les
maladies rares en 2008, et une recommandation du Conseil relative à une action
européenne dans le domaine des maladies rares a été adoptée en 2009. La
Commission a également mis en place un Comité d’experts de l’UE dans le
domaine des maladies rares (EUCERD) qui s’est réuni pour la première fois en
décembre dernier.
La Commission favorise les actions conjointes qui aident les patients et les
professionnels à partager des informations et des connaissances au-delà des
frontières. Elle a adopté des mesures spécifiques destinées à mieux faire
connaître les maladies rares, soutenir les programmes d’action nationaux, renforcer
la coordination et la coopération au niveau européen et stimuler la recherche.
Depuis plus de dix ans, le règlement de l’UE concernant les médicaments orphelins
encourage l’élaboration de médicaments pour le diagnostic, la prévention ou le
traitement des maladies rares dans l’Union. C’’est là un instrument important pour
favoriser la mise au point de médicaments destinés aux Européens souffrant de
maladies rares, puisqu’il se peut que l’industrie pharmaceutique ne veuille pas
développer ces produits dans des conditions de marché normales.
1
Règlement (CE) n° 141/2000 concernant les médicaments orphelins et recommandation
du Conseil du 8 juin 2009 relative à une action européenne dans le domaine des
maladies rares.

3
Enfin, la directive relative aux droits des patients en matière de soins de santé
transfrontaliers, qui doit être adoptée aujourd’hui, entend aider les patients qui
cherchent à suivre un traitement sûr et de qualité à l’étranger. La directive prévoit la
création de points de contact nationaux qui fourniront des informations aux citoyens
de l’UE souhaitant se faire soigner dans un autre pays que le leur. Cela s’avère
particulièrement utile pour les patients souffrant de maladies rares, qui doivent
souvent faire face à une absence d’expertise et à des retards de diagnostic. Les
mesures prévues par la directive favoriseront le diagnostic dans les cas où la
meilleure expertise se trouve dans un autre État membre. Le développement de
réseaux européens de référence et d’outils de santé en ligne permettra une
meilleure diffusion de l’expertise entre les centres spécialisés et les autres
professionnels de santé dans toute l’Europe (par exemple, au niveau local, un
médecin de famille cherchant à diagnostiquer une maladie rare). Par ailleurs, la
directive recommande de ne pas refuser une autorisation préalable à un traitement
médical transfrontalier à l’étranger à un patient atteint d’une maladie rare sans
qu’une évaluation clinique appropriée n’ait été effectuée par un expert en la matière.
Pour de plus amples informations:
Enquêtes Eurobaromètre:
http://ec.europa.eu/health/eurobarometers/index_en.htm
Actions de santé publique concernant les maladies rares:
http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_en.htm
Comité d’experts de l’Union européenne dans le domaine des maladies rares:
http://www.eucerd.eu/
Recherche portant sur les maladies rares:
http://ec.europa.eu/research/health/medical-research/rare-diseases/index_en.html
Soins de santé transfrontaliers:
http://ec.europa.eu/health/cross_border_care/policy/index_en.htm
Journée des maladies rares: http://www.rarediseaseday.org/
MEMO/11/32