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COMMISSION EUROPEENNE
MÉMO
Bruxelles, le 3 avril 2014
Questions-réponses sur les nouvelles règles pour les
essais cliniques menés dans l'Union
Qu’est-ce qu’un essai clinique?
Les essais cliniques sont une étape essentielle dans la mise au point de médicaments
nouveaux et sûrs, mais aussi dans l’amélioration des traitements médicaux.
Des volontaires peuvent être recrutés dans ce contexte pour étudier la sûreté et l’efficacité
d'un nouveau médicament, tester de nouvelles indications pour un médicament existant,
ou comparer deux traitements courants.
Les essais cliniques constituent un enjeu pour les laboratoires pharmaceutiques et les
chercheurs universitaires. Ils ont en outre une importance capitale pour les patients, et
plus particulièrement ceux porteurs d'une maladie rare ou grave, car les essais cliniques
sont souvent le seul moyen pour eux de bénéficier des traitements vitaux les plus
avancés.
Qui organise des essais cliniques?
La plupart des essais cliniques sont réalisés par l’industrie pharmaceutique en vue
d’obtenir des données sur la sûreté et l’efficacité de médicaments en cours de conception.
De plus, environ 40 % des essais cliniques effectués dans l'Union européenne sont menés
par des acteurs autres que les entreprises du secteur: des universitaires, des fondations,
des hôpitaux ou des réseaux de recherche (souvent appelés «promoteurs non
commerciaux»). Ils ont généralement pour objectif d’améliorer certains traitements et de
les comparer à des médicaments (autorisés) existants.
Quelle législation encadre actuellement les essais cliniques?
Les essais cliniques menés dans l’Union européenne font l’objet d’une réglementation très
stricte, afin de préserver les droits des participants (appelés «sujets» dans le règlement
proposé) aux essais, d’assurer leur sécurité et de garantir la fiabilité et la solidité des
données obtenues. Cette réglementation est énoncée dans la directive sur les essais
cliniques (2001/20/CE).
Pourquoi la législation en vigueur est-elle remplacée?
En raison de ses exigences réglementaires disproportionnées, la directive sur les essais
cliniques de 2001 a fait l’objet de critiques, de la part tant des patients et des chercheurs
que des entreprises du secteur. Parmi les reproches émis figurent les coûts élevés qu’elle
induit et l’absence d’harmonisation des règles applicables nécessaires dans le cas des
essais cliniques multinationaux.
Ensemble, ces obstacles ont eu pour conséquence de réduire grandement – d'environ
25 % – le nombre d'essais cliniques dans l'Union européenne, ces dernières années.
MEMO/14/254
Le nouveau règlement vise à restaurer la compétitivité de l'Union dans la recherche
clinique et à stimuler l'élaboration de nouveaux traitements et médicaments innovants, en
réduisant les formalités administratives et en rétablissant en Europe une recherche axée
sur le patient.
Quels sont les principaux changements apportés par le règlement?
Le nouveau règlement facilitera la tenue d’essais cliniques multinationaux, c’est-à-dire
menés dans plus d’un État membre. Les mesures réduisant les formalités administratives
et simplifiant les règles actuelles sont les suivantes:
- une procédure d’autorisation claire, qui permettra un examen rapide et
approfondi de la demande par tous les États membres concernés et aboutira à un
résultat d’examen unique. Elle laissera également les États membres déterminer les
fonctions des organismes en charge de l’examen, à condition que celui-ci soit mené
d’une façon pleinement indépendante et avec toute l’expertise requise;
- des procédures de notification simplifiées qui éviteront aux chercheurs de devoir
présenter séparément à plusieurs organismes et États membres des informations en
grande partie identiques sur l’essai clinique envisagé;
- la possibilité pour la Commission de procéder à des contrôles dans les États
membres et les pays tiers pour vérifier que la surveillance et le respect de la
réglementation sont effectifs.
Enfin, la nouvelle législation prendra la forme juridique d’un règlement, de façon à garantir
l’homogénéité de la réglementation en matière d’essais cliniques dans toute l’Union
européenne. Ce point est essentiel pour que les États membres puissent s’appuyer sur les
mêmes règles en vue d’autoriser un essai clinique et d’en superviser le déroulement.
Quel sera le rôle des comités d'éthique dans le cadre des nouvelles règles?
Les comités d'éthique interviendront dans l'examen des demandes d'essais cliniques.
Leurs responsabilités et leur composition détaillée seront toutefois déterminées
indépendamment par chaque État membre, comme c'est le cas présentement. De cette
façon, le respect des différentes méthodes appliquées par chaque État est assuré.
Le règlement introduit le principe d'autorisation tacite dans la phase d'examen
d'une demande. En quoi est-ce nécessaire?
Ce principe est déjà inscrit dans la directive actuelle sur les essais cliniques. Le règlement
ne fait qu'étendre sa portée à tous les examinateurs, de manière à résorber les goulets
d'étranglement et les retards dans la procédure. Le but est de remédier à une restriction
inutile et contrariante à laquelle les promoteurs d’essais cliniques sont confrontés
actuellement.
Il importe néanmoins de souligner que les États membres auront toujours la possibilité de
mettre un terme à un essai clinique s'ils estiment qu'il est potentiellement dangereux pour
la santé de ses participants.
Comment la nouvelle législation encadre-t-elle les risques pour les participants
aux essais cliniques?
La participation à un essai clinique entraîne des risques variables, selon que celui-ci vise à
tester un nouveau médicament ou à comparer des médicaments existants. Le cadre
réglementaire doit être suffisamment souple pour en tenir compte.
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Tout en continuant de préserver la sécurité des patients, le règlement prend mieux en
considération les risques réels auxquels s’exposent les sujets au cours de l’essai et adapte
les contraintes réglementaires en conséquence. Il introduit la notion d'«essai clinique à
faible intervention» qui désigne par exemple des essais cliniques visant à comparer des
médicaments déjà autorisés. Les exigences réglementaires sont plus légères dans ces cas.
Quid des essais cliniques menés hors de l’Union européenne?
Un nombre croissant d’essais cliniques est désormais organisé dans des régions
émergentes, par exemple en Asie, en Amérique du Sud ou en Russie.
Le règlement veillera au respect des règles fondamentales en matière de protection des
participants, quel que soit le lieu où est mené l’essai. Il contient par conséquent des
dispositions sur les essais cliniques réalisés dans des pays tiers dont se prévalent les
demandes d’autorisation relatives à un essai clinique organisé dans l’Union européenne.
Pour ces essais, le texte impose le respect d’exigences réglementaires au moins
équivalentes à celles qui sont en vigueur dans l’Union, y compris en matière de
transparence.
Pourquoi la transparence est-elle importante pour les essais cliniques?
Faire preuve de transparence dans la conduite des essais cliniques et dans la divulgation
de leurs résultats comporte différents avantages. Le règlement renforce les règles de
transparence en conséquence. La transparence permet d'éviter les redondances et les
doubles emplois. Elle fait en sorte que même les essais cliniques dont l’issue est
défavorable soient rendus publics, ce qui évite d’éventuels biais dans la publication des
résultats. Enfin, elle permet aux patients de se renseigner sur les essais cliniques en cours
auxquels ils pourraient souhaiter participer.
Depuis mai 2011, les essais cliniques autorisés dans l’Union européenne sont publiés dans
un registre officiel (https://www.clinicaltrialsregister.eu/).
Prochaines étapes
Ayant reçu le vote favorable du Parlement, le règlement doit désormais être adopté
formellement par le Conseil et publié au Journal officiel. Son application dépend du
fonctionnement opérationnel de la base de données et du portail européens que développe
actuellement l'Agence européenne des médicaments. Il devrait prendre effet au second
semestre 2016, au plus tôt.
Pour plus d'informations sur les essais cliniques menés dans l'Union:
http://ec.europa.eu/health/human-use/clinical-trials/index_en.htm
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