* Cellules souches embryonnaires humaines : un double intérêt

* Cellules souches embryonnaires humaines : un double intérêt thérapeutique, par le Dr.
Marc Peschanski (INSERM U861/I-STEM, Evry 91030 cedex France.
Un essai préliminaire de greffes de précurseurs neuraux fœtaux dans le cerveau de
patients atteints de la maladie de Huntington a montré des résultats prometteurs. La majorité
des patients greffés (4 sur 5) ont présenté une amélioration clinique claire, bien corrélée avec
la présence des neurones greffés, identifiés en imagerie par résonance magnétique nucléaire
(IRM). Les améliorations ont cependant été transitoires et un déclin s’est enclenché trois à six
ans après la greffe, cohérent avec le caractère substitutif mais non neuroprotecteur des
neurones greffés.
Un consortium clinique a alors été organisé avec la promotion de l’Assistance
Publique des Hôpitaux de Paris et un financement du Ministère de la Santé, pour élargir les
essais à un plus grand nombre de patients répartis dans 6 centres (Créteil, Angers, Bruxelles,
Lille, Nantes/Rennes, Toulouse). Dans cette étude chaque patient a été suivi pendant 52 mois.
Des centres cliniques s’ajoutent maintenant à ce projet en Europe. Ils ont d’ores et déjà
commencé ou projettent de greffer des patients. Tous ces groupes européens ont joint leurs
forces et partagent compétences, protocoles et résultats, afin de fournir par la suite à la
communauté clinique une réponse claire quant au potentiel thérapeutique de la greffe
cérébrale des précurseurs neuraux foetaux.
Si comme nous l’espérons, l’essai en cours valide pleinement le concept, nous devons
avancer à l'avenir vers des procédures qui nous permettent de greffer tous les patients qui en
ont besoin sans être gênés par la lourde logistique nécessaire à la préparation du tissu à
greffer. Nous avons besoin de cellules qui peuvent être produites à volonté pour servir tous les
neurochirurgiens impliqués, et les précurseurs neuraux foetaux n'ont pas montré des
propriétés compatibles avec cet objectif en dépit de nombreuses tentatives. Les cellules
souches embryonnaires humaines peuvent, en revanche, répondre à ce défi car elles peuvent
être amplifiées in vitro à volonté et différenciées, du moins en théorie, en n'importe quel
phénotype cellulaire.
En parallèle, de nombreuses autres applications des cellules souches humaines sont
aujourd’hui à l’étude, parmi lesquelles la création de vaccins, la recherche toxicologique,
etc… Parmi ces applications, l’étude de gènes responsables des maladies monogéniques (liées
à un seul gène) semble particulièrement prometteuse. Les cellules souches issues de patients
atteints d’une maladie monogénique représentent en effet un outil privilégié pour explorer tant
les mécanismes de ces maladies que leurs traitements.