* Cellules souches embryonnaires humaines : un double intérêt thérapeutique, par le Dr. Marc Peschanski (INSERM U861/I-STEM, Evry 91030 cedex France. Un essai préliminaire de greffes de précurseurs neuraux fœtaux dans le cerveau de patients atteints de la maladie de Huntington a montré des résultats prometteurs. La majorité des patients greffés (4 sur 5) ont présenté une amélioration clinique claire, bien corrélée avec la présence des neurones greffés, identifiés en imagerie par résonance magnétique nucléaire (IRM). Les améliorations ont cependant été transitoires et un déclin s’est enclenché trois à six ans après la greffe, cohérent avec le caractère substitutif mais non neuroprotecteur des neurones greffés. Un consortium clinique a alors été organisé avec la promotion de l’Assistance Publique des Hôpitaux de Paris et un financement du Ministère de la Santé, pour élargir les essais à un plus grand nombre de patients répartis dans 6 centres (Créteil, Angers, Bruxelles, Lille, Nantes/Rennes, Toulouse). Dans cette étude chaque patient a été suivi pendant 52 mois. Des centres cliniques s’ajoutent maintenant à ce projet en Europe. Ils ont d’ores et déjà commencé ou projettent de greffer des patients. Tous ces groupes européens ont joint leurs forces et partagent compétences, protocoles et résultats, afin de fournir par la suite à la communauté clinique une réponse claire quant au potentiel thérapeutique de la greffe cérébrale des précurseurs neuraux foetaux. Si comme nous l’espérons, l’essai en cours valide pleinement le concept, nous devons avancer à l'avenir vers des procédures qui nous permettent de greffer tous les patients qui en ont besoin sans être gênés par la lourde logistique nécessaire à la préparation du tissu à greffer. Nous avons besoin de cellules qui peuvent être produites à volonté pour servir tous les neurochirurgiens impliqués, et les précurseurs neuraux foetaux n'ont pas montré des propriétés compatibles avec cet objectif en dépit de nombreuses tentatives. Les cellules souches embryonnaires humaines peuvent, en revanche, répondre à ce défi car elles peuvent être amplifiées in vitro à volonté et différenciées, du moins en théorie, en n'importe quel phénotype cellulaire. En parallèle, de nombreuses autres applications des cellules souches humaines sont aujourd’hui à l’étude, parmi lesquelles la création de vaccins, la recherche toxicologique, etc… Parmi ces applications, l’étude de gènes responsables des maladies monogéniques (liées à un seul gène) semble particulièrement prometteuse. Les cellules souches issues de patients atteints d’une maladie monogénique représentent en effet un outil privilégié pour explorer tant les mécanismes de ces maladies que leurs traitements.