le diabète (de type 1) - Canadian Stem Cell Foundation

LE DIABÈTE (DE TYPE 1)
EXISTE-T-IL DES TRAITEMENTS À BASE DE CELLULES SOUCHES
POUR LE DIABÈTE?
Bien qu’aucun traitement à base de cellules souches pour le diabète n’ait encore été autorisé par Santé Canada ou
la FDA, la Fondation canadienne de cellules souches et beaucoup d’autres personnes s’emploient à trouver dans
les meilleurs délais des traitements aussi sûrs que possible issus de la recherche sur les cellules souches.
Quelles applications les scientifiques espèrent-ils tirer des cellules souches?
Le diabète de type 1 est une maladie idéale pour un traitement à base de cellules souches parce qu’il est causé par
la perte d’un seul type de cellules, les cellules bêta, qui produisent l’insuline. Les chercheurs étudient la possibilité
d’utiliser les cellules souches comme usines à cellules bêta ou comme moyen de faciliter la réparation des cellules
bêta.
Des essais cliniques sont-ils en cours?
Les chercheurs canadiens ont déjà démontré que les cellules des ilots pancréatiques transplantées peuvent
produire des cellules bêta, mais il y a pénurie de dons d’organes nécessaires. Les chercheurs à développer les
moyens d’utiliser les cellules souches comme source illimité de cellules à transplanter. Des essais cliniques de
phase 1 et 2 se poursuivent présentement dans le but de vérifier la possibilité d’utiliser sans danger les cellules
souches adultes pour produire et/ou réparer les cellules bêta.
Quand devrait-on disposer d’un traitement à base de cellules souches?
Les chercheurs sont d’avis qu’un traitement à base de cellules souches pour le diabète pourrait être développé plus
rapidement que pour d’autres maladies en raison du fait que les détails de cette maladie sont bien connus et parce
qu’il est causé par la perte d’un seul type de cellules. Dans le monde entier, plusieurs équipes de chercheurs
s’activent à trouver de nouveaux traitements à base de cellules souches. Les perspectives d’avenir sont très
prometteuses, et les chercheurs comptent un jour développer des moyens d’utiliser les cellules souches pour
libérer les patients de leur dépendance sur les injections quotidiennes d’insuline.
La recherche est une activité dynamique qui engendre de nouvelles connaissances. Les travaux scientifiques
permettent d’effectuer des observations et de réaliser des expériences pour trouver les causes des phénomènes

observés. Étant donné la grande diversité caractérisant les êtres humains et les maladies dont ils souffrent, les
essais cliniques constituent le seul moyen de mettre à l’essai les nouvelles idées pour savoir si tel ou tel diagnostic
ou traitement seront efficaces contre une maladie touchant les êtres humains. Entre les premiers résultats obtenus
en laboratoire et le traitement qui pourra être administré à un patient, de longs travaux doivent être réalisés. Ils
nécessitent non seulement une vision porteuse, mais aussi des années de travail d’équipe et de persévérance de la
part des scientifiques, des médecins et des patients.
Le présent document résume les idées actuelles sur l’utilisation éventuelle des cellules souches dans de nouveaux
traitements. Ce n’est pas un document exhaustif, et le lecteur est invité à se renseigner davantage en consultant
d’autres sources d’information sur le Web ou en s’adressant à son médecin.
La Fondation canadienne des cellules souches et son partenaire le Réseau de cellules souches voudraient
remercier le Comité consultatif de rédaction sur les cellules souches et les maladies pour son apport.
Comité consultatif de rédaction sur les cellules souches et les maladies: Tim Kieffer et Michael Rudnicki
Rédaction : Maya Chaddah
Révision : Lisa Willemse, du Réseau de cellules souches, et Joe Sornberger, de la Fondation canadienne des
cellules souches
À PROPOS DU DIABÈTE (DE TYPE 1)
EXISTE-T-IL DES TRAITEMENTS À BASE DE CELLULES SOUCHES
POUR LE DIABÈTE DE TYPE 1?
Pour autant que nous sachions, aucun traitement à base de cellules souches contre le diabète de type 1 n’a encore
été autorisé par Santé Canada ou la Food and Drug Administration, aux États-Unis. Les patients qui cherchent une
solution à leur maladie risquent de tomber sur le site Web ou la documentation d’une entreprise qui prétend le
contraire et qui offre des traitements payants à base de cellules souches pour guérir cette maladie. Toutefois, dans
nombre de cas, ce qu’avancent ces entreprises n’est pas étayé par de solides données scientifiques, et nous
encourageons les patients qui envisagent de tels traitements à s’informer davantage en cliquant sur les liens ci-
dessous, avant de prendre des décisions cruciales concernant leur plan de traitement.
Information sur les traitements et les essais cliniques avec des cellules souches contre le diabète
(http://goo.gl/ibYMN)

Sommes-nous près de trouver une cure? Que savons-nous du diabète de type 1?
· Les cellules bêta du pancréas, qui produisent l’insuline, sont attaquées et détruites par les cellules
immunitaires du corps.
· L’environnement, l’hérédité de même que les infections auxquelles une personne est exposée au cours de sa
vie jouent un rôle dans le déclenchement de l’attaque contre les cellules bêta.
· Lorsque les cellules bêta sont détruites, la production d’insuline baisse, et nos cellules ne sont plus capables
d’absorber le glucose.
· Lorsque le taux de glucose demeure très élevé dans le sang, les vaisseaux sanguins, les yeux, les reins, les
nerfs et le cœur peuvent être endommagés.
· Si le diabète de type 1 n’est pas diagnostiqué et traité à temps avec des injections d’insuline, le patient peut
tomber dans un coma pouvant être mortel.
· Quelques grammes de cellules des ilots pancréatiques suffisent pour faire disparaitre temporairement le
diabète de type 1.
· Il y a une pénurie de donateurs de cellules d’ilots pancréatiques pour traiter les patients atteints du diabète de
type 1.
Quelle peut être l’utilité des cellules souches?
Le diabète de type 1 est une maladie idéale pour un traitement à base de cellules souches parce qu’il est causé par
la perte d’un seul type de cellules, les cellules bêta. Les cellules souches ont une capacité inégalée de régénérer
des centaines de types de cellules, y compris des cellules bêta. Les chercheurs se penchent principalement sur
deux manières d’utiliser les cellules souches dans le traitement du diabète de type 1 : comme usines à cellules bêta
ou comme moyen de faciliter la réparation des cellules bêta du patient. D’une manière ou d’une autre, l’objectif final
est de ramener la production d’insuline à un niveau normal. En théorie, un traitement à base de cellules souches
constituerait une percée importante, car il libèrerait les diabétiques de leur dépendance à l’égard de l’insuline, qu’ils
doivent s’injecter tous les jours. Il permettrait aussi de régler le problème de la pénurie de dons d’organe
nécessaires pour greffer des cellules d’ilots pancréatiques. Aucun traitement actuel ne présente ces deux
avantages.
Y a-t-il beaucoup de groupes qui s’efforcent de mettre au point un traitement à
base de cellules souches?
Dans le monde entier, d’innombrables équipes de chercheurs s’activent pour trouver un moyen d’utiliser les cellules
souches en vue de traiter le diabète de type 1. Leurs objectifs communs consistent à déterminer : quelles cellules
souches conviendraient le mieux à de tels traitements; quels signaux pourront amener les cellules souches à
générer des cellules bêta sécrétant de l’insuline; quelles méthodes permettraient une production à grande échelle
en laboratoire de cellules souches et de cellules bêta.

Nous devons l’un des apports les plus utiles de la recherche à ce jour à un groupe de chercheurs canadiens. En
2000, ils ont mis au point le protocole d’Edmonton, une méthode pour greffer quelques grammes de cellules d’ilots
pancréatiques provenant d’un donateur dans un patient atteint du diabète de type 1. À la vue des bons résultats
obtenus au moyen de ce traitement, qui fait disparaitre temporairement le diabète de type 1 chez les patients, les
scientifiques ont acquis la conviction qu’il était réaliste de miser sur les cellules souches. Le protocole d’Edmonton
est considéré aujourd’hui comme le nec plus ultra dans le traitement du diabète de type 1, et de nombreuses
équipes de chercheurs s’emploient à surmonter les obstacles qui empêchent de généraliser l’utilisation de ce
protocole.
La recherche sur l’utilisation des cellules souches pour traiter le diabète de type 1 emprunte plusieurs avenues, et
quelques réussites obtenues en cours de route sont en train de donner lieu à des essais cliniques préliminaires de
phase 1 et 2. La plupart de ces essais ont pour but de déterminer si les patients peuvent recevoir sans danger des
cellules souches adultes, et les perspectives sont prometteuses. Les chercheurs étudient aussi des approches
combinées consistant à insérer des cellules souches avec des cellules d’ilots pancréatiques pour protéger et
améliorer le greffon d’ilots et avoir moins besoin de recourir aux injections d’insuline
Quels travaux de recherche sont en cours?
Avant de pouvoir tirer de la recherche sur les cellules souches des applications cliniques pour les patients, il faut
procéder à des essais et des vérifications rigoureux, ce qui implique, dans le cas du diabète de type 1, de
transplanter des cellules souches dans des modèles animaux pour essayer d’y rétablir le niveau d’insuline. Les
principaux types de cellules souches étudiées pour traiter le diabète de type 1 sont les cellules souches
hématopoïétiques, les cellules souches mésenchymateuses, les cellules souches pancréatiques et les cellules
souches hépatiques. Les essais cliniques avec des cellules souches pancréatiques et hépatiques ne sont pas
encore pour demain, car il est difficile d’isoler ces cellules, de les cultiver et de leur faire générer des cellules bêta.
En revanche, de nombreux essais cliniques sont déjà en cours pour déterminer s’il est faisable d’utiliser sans
danger des cellules souches hématopoïétiques et des cellules souches mésenchymateuses pour traiter le diabète
de type 1. Les cellules souches hématopoïétiques proviennent de la moelle osseuse. Ce sont elles qui fabriquent
tous les globules rouges et tous les globules blancs de l’organisme. Les cellules mésenchymateuses proviennent
de la moelle osseuse ainsi que de nombreux autres tissus et peuvent générer divers types de cellules.
Le chemin menant à la découverte d’un traitement pour guérir le diabète de type 1 est parsemé d’embuches, et il
faudra du temps pour y arriver. Mais la grande masse d’information qui est produite dans les laboratoires du monde
entier est colligée pour faciliter la transition entre la recherche fondamentale et les essais cliniques. Les résultats
sont très prometteurs et sont susceptibles d’engendrer avant longtemps un traitement viable à base de cellules
souches contre le diabète de type 1 qui donnera de meilleurs résultats que n’importe quel traitement actuel puisqu’il

libèrera les patients de leur dépendance à vie à l’égard des injections d’insuline et permettra de produire des
quantités illimitées de cellules bêta.
L’état actuel de la recherche sur les cellules souches adultes
Les cellules souches hématopoïétiques sont capables de régénérer les cellules bêta dans le tissu pancréatique
endommagé. Et comme on réalise des greffes de moelle osseuse depuis les années 1960, les cellules souches
hématopoïétiques sont celles qui sont les plus susceptibles de permettre la mise au point d’un traitement. Quant
aux cellules souches mésenchymateuses, qui font l’objet de travaux de recherche depuis peu, elles proviennent de
la moelle osseuse et d’autres tissus. Elles ont également un potentiel régénérateur pour réparer les cellules bêta.
Lorsque ces deux types de cellules souches sont prélevés dans la moelle osseuse, elles ont la capacité intrinsèque
de moduler le système immunitaire. Cette caractéristique est importante, car les cellules bêta nouvellement
formées doivent être protégées, quelle que soit leur provenance, pour éviter le même type de réaction immunitaire
ayant attaqué les cellules bêta du patient et ayant déclenché le diabète de type 1. Actuellement, de nombreux
essais cliniques sont en cours avec des cellules souches hématopoïétiques et des cellules souches
mésenchymateuses pour déterminer si elles peuvent remplacer les injections d’insuline et maintenir un bon taux de
glucose sanguin chez les diabétiques.
L’état actuel de la recherche sur les cellules souches d’embryon
Dans la nature, la cellule souche maitresse est celle de l’embryon, car elle est capable de produire toutes les
cellules du corps humain. Les scientifiques ont mis au point des méthodes pour transformer les cellules souche
d’embryon de souris et d’être humain en cellules bêta productrices d’insuline capables de maintenir un bon taux de
glucose sanguin dans une souris diabétique. Mais il n’est pas aussi facile qu’il peut y paraitre de procéder à des
essais cliniques, car les chercheurs doivent avant tout concevoir des stratégies rigoureuses pour séparer les
cellules bêta nouvellement formées de leurs cellules souches mères issues d’un embryon. Il s’agit d’une étape
cruciale, car les cellules souches d’embryon sont tellement puissantes qu’elles forment parfois un type de tumeur
appelé tératome. Les problèmes éthiques associés à la récolte de cellules souches d’embryon constituent
également un obstacle risquant d’empêcher leur utilisation comme agents thérapeutiques. Pour autant que nous
sachions, il n’y a aucun essai clinique en cours sur l’utilisation de cellules souches d’embryon pour traiter le diabète
de type 1 chez des êtres humains.
L’état actuel de la recherche sur les cellules souches pluripotentes induites
Les chercheurs ont trouvé un moyen de rajeunir les cellules adultes en les reprogrammant pour qu’elles se
comportent comme des cellules souches d’embryon. Ces cellules souches artificielles s’appellent des cellules
souches pluripotentes induites ou des cellules SPi. (Le mot « pluripotente » vient de deux mots latins qui signifient
« beaucoup » et « puissance ».) Elles peuvent être fabriquées à partir de la peau ou d’autres tissus. Elles