De la transgenèse animale à la biothérapie chez l`homme

De la transgenèse animale à la biothérapie chez l'homme"
Rapport de l’Académie des sciences sur la science et la technologie n°14
Février 2003
Animateur : Moshe Yaniv, Membre de l'Académie des sciences
En cinquante ans, nos connaissances sur la biologie du vivant ont explosé, pour aboutir à la
compréhension des mécanismes fondamentaux qui gouvernent le développement des organismes,
depuis la mouche jusqu’à l’homme. La séquence quasi complète de plus de trois milliards de bases
qui représentent notre génome a été déterminée, et la structure des gènes ainsi que les mécanismes
qui contrôlent leur expression ont été élucidés. Nous connaissons le génome de nombreux agents
infectieux majeurs – virus, bactéries - et nous avons identifié plusieurs centaines d’anomalies
génétiques associées à des maladies.
Les études menées sur la souris génétiquement modifiées ont ouvert des horizons extraordinaires
pour la compréhension des maladies humaines. Ces découvertes permettent l'élaboration de
nouvelles stratégies préventives, diagnostiques et thérapeutiques. Parmi ces stratégies, les
biothérapies ou médecine dite "régénérative" occupent une place importante. Cet ouvrage s'attache à
décrire ces perspectives.
Les connaissances sur les anomalies génétiques liées aux maladies amènent à considérer les
possibilités de corriger de telles mutations par la thérapie génique ou cellulaire. Dans cette voie
difficile, une démarche scientifique absolument rigoureuse est nécessaire. De même, les récentes
démonstrations de la capacité de différenciation de cellules souches renforcent l'intérêt d'approfondir
leur étude chez l'homme.
La naissance de la brebis Dolly a provoqué une vaste discussion sur le clonage animal et ses
éventuelles projections vers l’homme. Ce rapport insiste sur l'interdiction universelle du clonage
humain à visée reproductive qui doit absolument être instaurée. Il souligne toutefois l'intérêt qu'il y a à
progresser dans la voie du transfert de noyaux somatiques dans des ovocytes humains à des fins
thérapeutiques, afin de surmonter la difficulté du rejet immunitaire. Les aspects légaux des
manipulations de cellules souches sont décrits, avec une ouverture sur les diverses approches
sociopolitiques, les débats et les dispositifs réglementaires dans différents pays.
La transplantation d'organes fait partie du quotidien mais l'utilisation d'organes ou de cellules prélevés
sur des animaux, comme ressources potentielles pour la xénotransplantation chez l'homme, peut
pallier les limites actuelles de la transplantation d'origine humaine. Cette piste est explorée.
Enfin, les protéines médicaments prennent une place dans l’arsenal thérapeutique récent. ces
médicaments sont aujourd’hui f&briqués par recours à des organismes génétiquement modifiés –
bactéries, levures ou cellules animales cultivées dans un milieu confiné.
Des recommandations sont présentées, pour une meilleure connaissance des enjeux et risques réels
liés à ces avancées. Il est évident que la médecine régénérative est un processus coûteux qui ne
pourra être appliqué, dans un premier temps, qu’à un nombre restreint de sujets. Néanmoins, chaque
approche médicale novatrice deviendra peu à peu routinière, plus fiable et susceptible d’applications
au bénéfice de tous.
Éditions TEC & DOC
ISBN : 2-7430-0599-8