therapie genique

Thérapies Génique et Cellulaire
du Diabète
Florence SUAVET

Plan
•Généralités
•La thérapie génique
–Les vecteurs utilisés en thérapie génique
–Exemple de thérapie génique
•Le diabète
–Thérapie génique
–Thérapie cellulaire

Qu’est ce que la thérapie génique ?
Introduction de séquences d’acides nucléiques (soit
naturelles, soit artificielles) dans des cellules en
vue de modifier l’expression d’un gène à des fins
thérapeutiques

Chromosome 1
Cataracte congénitale
Maladie de Charcot
Surdité de perception
dominante
Prédisposition au
cancer du poumon à
petites cellules
Glaucome primaire à
angle ouvert
Cancer de la prostate
Maladie d'Alzheimer
Susceptibilité à la
dyslexie
Chromosome 2
Glaucome congénital
Cancer du colon
Gène freinant la croissance
musculaire
Prédisposition au
diabète sucré insulino-
dépendant
Cataracte congénitale
dominante
Diabète sucré non
insulino-dépendant
Cécité nocturne
congénitale
Chromosome 3
Prédisposition à la
schizophrénie
Cancer du côlon
Cécité nocturne
congénitale
stationnaire
Cancer familial du
rein
Maladie inflammatoire
de l'intestin Surdité de
perception récessive
Alcaptonurie Obésité
sévère
Intolérance au
saccharose
Chromosome 4
Nanisme Chorée de
Huntington Surdité de
perception dominante
Diabète (atrophie
optique, surdité)
Prédisposition à
l'alcoolisme
Psychose maniaco-
dépressive
Prédisposition au
psoriasis
Prédisposition
familiale à la maladie
de Parkinson
Chromosome 5
Déficit de l'attention et
hyperactivité
Nanisme hypophysaire
résistant à l'hormone
de croissance
Facteur de
prédisposition à la
sclérose en plaques
Résistance aux
corticoïdes
Prédisposition à la
schistosomiase
Chromosome 6
Prédisposition à la
schizophrénie
Spondylarthrite
ankylosante
Hémochromatose
Prédisposition à la
sclérose en plaques
Susceptibilité à la
dyslexie
Athérosclérose
coronarienne
Chromosome 7
Cancer du côlon
Nanisme hypophysaire
Glioblastome
multiforme Maladie
des os de verre
Autisme / Surdité de
perception récessive
Mucoviscidose
Prédisposition à
l'obésité
Prédisposition à la
schizophrénie
Chromosome 8
épilepsie précoce
Maladie de Werner
Alopécie universelle
héréditaire
Prédisposition à la
schizophrénie
Prédisposition à
l'épilepsie généralisée
Goitre
Convulsions
néonatales familiales
bénignes

Chromosome 9
Albinisme oculo-cutané /
Mélanome cutané
malin / Galactosémie
(impossibilité pour les
enfants de digérer le
lait) /
Hypomagnésémie /
Hirsutisme / Système
sanguin ABO /
Intolérance au fructose
Chromosome 10
Fente labiopalatine /
épilepsie partielle avec
manifestations
auditives / Surdité de
perception auditive /
Vitiligo / Obésité
sévère / Atrophie de la
choraïde et de la rétine
Chromosome 11
Prédisposition au diabète
sucré insulino-
dépendant /
Thalassémie-béta /
Drépanocytose /
Aniridie / Surdité de
perception dominante /
Albinisme oculo-
cutané /
Hyperlipidémie
complexe / Psychose
maniaco-dépressive
Arythmie cardiaque
Chromosome 12
Prédisposition aux
maladies
inflammatoires de
l'intestin / Rachitisme
vitaminodépendant /
Rachitisme
vitaminorésistant /
Hyperimmunoglobulin
e E et asthme / Diabète
sucré non insulino-
dépendant /
Chromosome 13
Surdité dominante /
Surdité récessive /
Dystrophie musculaire
de l'enfant / énurésie
nocturne héréditaire /
Cancer du sein à début
précoce (gène BRCA2)
/ Rétinoblastome /
Maladie de Wilson
(encéphalopathie)
Chromosome 14
Prédisposition à l'eczéma /
Surdité de perception /
Maladie d'Alzheimer /
Prédisposition au
diabète sucré insulino-
dépendant /
Hyperthyroïdie
congénitale /
Prédisposition à la
sclérose en plaques /
Emphysème, hépatite
néonatale et cirrhose
Chromosome 15
Susceptibilité à la dyslexie /
Albinisme oculo-
cutané tyrosinase
positif / Maladie de
Marfan /
Athérosclérose
coronarienne / Diabète
sucré insulino-
dépendant
Chromosome 16
Psychose maniaco-
dépressive
Thalassémie-alpha
Cataracte et
microphtalmie
Cataracte polaire
postérieure
Cataracte zonulaire
dominante
Maladie inflammatoire
de l'intestin
Hypertension