Le Plan national maladies rares 2011-2014

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2011-2014
Plan national
Maladies rares :
d’où venons nous,
où allons nous ?

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Les principes du Plan national maladies rares
2005-2008 qui restent d’actualité en 2011
Les maladies rares : une priorité de santé publique
La loi relative à la politique de santé publique du 9 août 2004 range
les maladies rares parmi les 5 priorités de santé publique devant faire
l’objet d’un plan stratégique.
Les maladies rares : l’identification d’un enjeu social
La préface du premier plan rappelait qu’il s’agit du problème de la
« prise en compte des plus faibles et des moins nombreux », dont les
enjeux sont l’égalité d’accès aux soins et la meilleure qualité de prise
en charge et d’accompagnement.
Les maladies rares : la place des associations
Le premier plan s’est appuyé tant pour son élaboration que pour son
suivi sur les associations représentant les patients, qui forment avec
les professionnels de santé impliqués une communauté.

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Capitaliser sur les points forts du premier plan
Sur la période de 2005/2008 :
L’accès au diagnostic et àla prise en charge
131 centres de références - 501 centres de compétences
L’information des professionnels de santé, des malades et du grand
public
Le Soutien au développement d’Orphanet :Le portail des maladies rares et
des médicaments orphelins http://www.orpha.net/
La recherche, avec le financement de 241 projets de recherche
clinique et le renforcement des coopérations, au sein, notamment, du « GIS
Institut des Maladies Rares » http://www.institutmaladiesrares.net/
Le développement des coopérations européennes, au travers des
actions menées par la France, dans le cadre du groupe de travail qu’elle
anime sur les « réseaux européens de référence » et des manifestations
qu’elle a organisées dans le cadre de sa présidence de l’Union
européenne.

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Les missions de Centres de référence maladies rares
4 Appels à projets auprès des centres hospitaliers universitaires en vue de l’obtention du label de
« centre de référence pour une maladie ou un groupe de maladies rares
Assurer au malade une prise en charge globale et cohérente : diagnostic, annonce,
organisation de la filière de soins, information des patients et familles
Améliorer la prise en charge de proximité en lien avec les établissements et les
professionnels de santé : organisation de la filière de soins, formation et information
Participer à l’amélioration des connaissances et des pratiques professionnelles
dans le domaine des maladies rares : épidémiologie, recherche, essais
thérapeutiques, bonnes pratiques (PNDS)
Développer des outils de coordination entre les différents acteurs et structures
prenant en charge la même maladie ou groupe de maladies : organisation de la
filière de soins
Apporter aux autorités administratives les connaissances essentielles pour évaluer et
piloter la politique sanitaire dans le domaine des maladies rares, et être
l’interlocuteur des associations de malades pour œuvrer à l’amélioration de la prise
en charge et de la qualité de vie du malade et de sa famille : alerte, organisation,
information