Les Chercheurs Accueillent les Malades

Les
Chercheurs
Accueillent
les Malades
29 mai 2015
En partenariat avec
les Associations de Malades
LA RECHERCHE CLINIQUE
dans les Centres d'Investigation Clinique
pluri-thématiques
Inscriptions : www.chercheurs-malades-inserm.fr
Nous sommes
tous concernés !
L’Inserm développe depuis plusieurs
années une politique de dialogue et de
partenariat qui a permis de construire
des relations de conance avec 468
associations de malades, personnes
handicapées et leur famille.
En 2014, les journées intitulées «Les
Chercheurs Accueillent les Malades»
ont mobilisé 1200 personnes, 30
associations et 275 chercheurs dans
les unités Inserm. Devant ce succès et
les retours enthousiastes qu’il a reçus,
l’Inserm renouvelle l’opération cette
année sur le thème de la recherche
clinique. Le pôle Recherche Clinique
de l’Inserm, les Centres d’Investigation
Clinique (CIC) et la Mission Inserm
Associations, en partenariat avec de
nombreuses associations de malades ou
de volontaires, vous invitent à découvrir
sur le terrain comment la recherche
clinique fonctionne.
«La recherche avec et pour les malades»:
mieux comprendre les enjeux, les
approches, l’organisation, le travail des
diérents acteurs de la recherche clinique,
c’est ce que vous proposent les chercheurs-
cliniciens, les inrmières et l’ensemble
des personnels des CIC. À travers la
présentation des essais réalisés dans
leur centre sur des thématiques qui vous
intéressent particulièrement, vous pourrez
échanger avec eux, notamment sur le
rôle essentiel des personnes - malades ou
non- qui sont volontaires pour participer
aux recherches biomédicales et sur
l’engagement des associations à leur côté.
Deux rencontres sont organisées dans
les CIC en 2015 : le 29 mai et le 20
novembre 2015.
Pour la première journée, 6 CIC ouvriront
leurs portes à travers la France. Tous ont
pour mission d’encourager le dialogue et
les questions. Cette journée est ouverte
à tous parce que nous sommes tous
concernés !
C’est là une des missions essentielles de
l’Inserm: construire la relation entre la
recherche et la société.
La Mission Inserm Associations

3 QUESTIONS
À Claire LÉVYMARCHAL
2
Chercheur, clinicienne, animatrice de la
recherche… la recherche clinique, elle en
connaît toutes les facettes !
Claire Lévy-Marchal est Directeur de Recherche
à l’Inserm. Pédiatre de formation, elle a
longtemps dirigé une équipe puis une unité
Inserm consacrée au diabète de l’enfant dans
ses aspects épidémiologiques et de recherche
clinique. Depuis 2009, elle a rejoint l’Institut
de Santé Publique de l’Inserm. Elle y assure
la coordination du Pôle Recherche Clinique
qui a pour missions l’animation des Centres
d’Investigation Clinique et la promotion des
études cliniques portées par des chercheurs
des unités de l’Inserm.
1 - Comment dénissez-vous la recherche
clinique ?
La recherche clinique fait partie intégrante
de la recherche biomédicale et consiste
à mener des études chez l’homme pour
améliorer les connaissances en santé et
évaluer les innovations thérapeutiques pour
la pratique médicale future. Elle participe
au continuum de la recherche qui va de
la compréhension des mécanismes des
maladies et de l’identication de nouvelles
approches thérapeutiques, à la mise au
point d’un produit ou d’un dispositif
candidat jusqu’au transfert chez l’homme
(essais thérapeutiques) et à la surveillance
de l’amélioration eective des soins et de la
santé des populations concernées.
La recherche clinique est menée grâce
à la collaboration étroite de nombreux
chercheurs, cliniciens, personnels de
recherche clinique de diérentes disciplines
et de diérentes structures membres
d’Aviesan (Inserm, CNRS, CHU, industrie,
etc.) mais aussi grâce à l’implication
essentielle des personnes malades ou des
volontaires sains.
2 - Quels sont les enjeux stratégiques de
l’Institut de Santé Publique d’Aviesan ?
La recherche clinique française est
reconnue à l’échelon international
pour sa diversité et son excellence et
ce, grâce à la qualité de l’expertise des
investigateurs qui sont en relation étroite
avec les structures de recherche publique
d’Aviesan, et de l’Inserm en particulier.
En eet, grâce à l’organisation de la
recherche par grande thématique
représentée par les Instituts Thématiques
Multi-Organismes, les liens entre la
recherche d’amont et la recherche clinique
facilitent le transfert chez l’homme des
innovations.
Pour assurer la compétitivité de la
recherche clinique française, il est capital
de doter cette dernière d’infrastructures
adaptées et d’en assurer leur pérennité.
Ainsi l’Institut Santé Publique développe
un environnement structurel qui permet
de mener tout type de recherche chez
l’homme : les Centres d’Investigation
Cliniques présents dans la quasi-totalité
des CHUs en France réalisent en moyenne
20 projets par module et par an, les
Centres de Ressources Biologiques
ou «biobanques» rassemblent les
collections d’échantillons biologiques
(sang, urine, ADN, etc.) et les informations
qui y sont associées, les structures de
promotion assurent toutes les procédures
règlementaires auprès des autorités
sanitaires et des Comités de Protection
des Personnes, et les plateformes
FCRIN/ECRIN facilitent le montage de
projets d’envergure internationale et les
partenariats industriels.
3 - Quelle est la place des associations
de malades dans la recherche clinique,
notamment celle promue par l’Inserm ?
Depuis longtemps, les associations achent
dans leurs missions celle de faciliter et de
stimuler la recherche biomédicale.
Leur implication est très importante dans
la recherche clinique. Les associations
peuvent être des partenaires très en amont
des études car elles ont l’expertise du
vécu de la maladie, de la faisabilité d’un
protocole dans le quotidien des patients,
de leur acceptabilité. Elles sont également
présentes dans les Comités de Protection de
Personnes.
Certaines structures comme l’ANRS, la
Ligue contre le Cancer mais aussi l’Inserm,
ont mis en place avec les associations une
étape de relecture des protocoles et des
documents d’information au cours de
leur élaboration. Ainsi le Collège des
relecteurs de l’Inserm créé en 2007 et qui
comprend une soixantaine de membres
associatifs a pour mission de relire ces
notes d’information et de consentement
dédiées aux personnes sollicitées pour
participer aux protocoles et d’apporter leurs
commentaires pour en améliorer la lisibilité.
L’intérêt du travail de ce Collège est reconnu
par tous les acteurs engagés dans les essais
cliniques.
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F-CRIN (French Clinical Research Infrastructure
Network) est la composante française d’ECRIN,
une infrastructure européenne soutenant la
réalisation d’essais cliniques multinationaux.
Mis en place en 2012, l’infrastructure nationale
F-CRIN est une unité mixte de service (UMS
015) basée à Toulouse et qui associe l’Inserm,
le CHU de Toulouse et l’Université Toulouse III
« Paul Sabatier ».
Elle est coordonnée par le Pr Olivier Rascol,
neuropharmacologue au CHU de Toulouse,
avec le soutien du Dr Claire Lévy-Marchal,
coordinatrice du pôle de recherche clinique
de l’Inserm, et du Pr Norbert Ifrah, président
du Comité national de coordination de la
recherche des CHU (CNCR).
F-CRIN : un atout pour s’ouvrir à l’Europe et à l’international
Sur le plan fonctionnel, F-CRIN est dirigée par
Vincent Diebolt, précédemment directeur du
GIP « CeNGEPS »
L’objectif prioritaire de F-CRIN est de renforcer
le positionnement des équipes de recherche
clinique françaises dans le domaine des essais
cliniques d’intervention, en particulier des
essais académiques d’envergure européenne
et des essais précoces en partenariat avec
l’industrie. Pour cela, F-CRIN soutient
nancièrement pendant cinq ans deux types
de structures : les plateformes de services
et les réseaux thématiques. La diversité
et la qualité des structures labellisées leur
permettent de proposer une large palette de
services, tels que :
• Des prestations de conseil sur la
méthodologie des protocoles, le design des
études, la faisabilité opérationnelle des projets,
la rédaction de documents règlementaires…
• Un ensemble de services adaptés aux
diérents types de projets grâce à la mise
en relation avec des partenaires dans des
domaines variés : méthodologie/ data
management/analyse, formation, monitoring,
pharmacovigilance, assurance qualité,…
www.fcrin.org

Lille
Poitiers
Clermont-
Ferrand
Lyon
Bordeaux
Toulouse Montpellier
Marseille
Rouen
Paris - IDF
Rennes
Nantes Dijon Besançon
Tours
Grenoble
Saint-Etienne
Nancy
Brest
Strasbourg
Limoges Ile de la Réunion
Saint-Pierre
Cayenne
Fort-de-France
Pointe-à-Pitre
Antilles Guyane
Garches
IGR/Curie
(Villejuif/Paris) Henri Mondor
(94 Créteil)
HEGP
Necker Enfants
Malades
HEGP Cochin
Pasteur
Pitié-Salpétrière
Les 15-20
Robert-Debré
Saint-Louis
Bichat
Paris Est
CIC-P (27)
CIC-EC (9)
CIC-BT (10)
CIC-IT (8)
Ile de France Paris
CIC plurimodulaires réunis en une entité
Les centres d’investigation clinique (CIC),
implantés dans les centres hospitalo-
universitaires de France et d’outre-mer, sont
gouvernés par une double tutelle, l’Inserm et
la Direction générale de l’ore de soins (DGOS)
du ministère chargé de la Santé.
L’objectif principal des CIC est de favoriser
la production de données scientiques et
médicales nouvelles dans des conditions
optimales de qualité et de sécurité. Grâce à
leur expertise scientique, méthodologique
et technique, ils facilitent ainsi le transfert de
ces nouvelles connaissances vers les malades.
Les CIC ont également une mission de
formation à la recherche clinique et en santé
des médecins, pharmaciens et des professions
paramédicales et une mission d’animation de
la recherche clinique dans le CHU.
Ce réseau national des CIC dénit les stratégies
à mettre en œuvre, assure une animation
scientique et technique commune pour
favoriser le partage de compétences.
54 modules spécialisés ont été mis en
place et répartis sur l’ensemble du territoire
français: 24modules plurithématiques, puis
9 modules d’épidémiologie clinique, 11
modules intégrés en biothérapies et enn
8 modules innovations technologiques.
Ces modules sont regroupés en 36 CIC
plurimodulaires de site. Ils évoluent au sein de
la communauté hospitalo-universitaire, des
laboratoires des EPST et des universités, leur
permettant le développement d’une recherche
clinique et translationnelle d’excellence et
l’émergence des idées innovantes.
Les CIC se sont également organisés en
réseaux thématiques autour d’un axe
médical commun.
• le réseau Cardiovasculaire (coordonné par
le CIC P de Nancy),
• le réseau Gastro-entérologie-hépatologie
(coordonné par le CIC P de Lille),
• le réseau Neurosciences (coordonné par
le CIC P de Toulouse),
• le réseau Pédiatrie (coordonné par le CIC
P de Robert-Debré à Paris),
• le réseau Thrombose (coordonné par le
CIC EC de Saint-Etienne),
• le réseau Vaccinologie (coordonné par le
CIC BT de Cochin-Pasteur),
• le réseau des CIC-IT (coordonné par les
CIC-IT de Bordeaux et de Rennes)
Ainsi, dans les CIC, les investigateurs et
promoteurs institutionnels ou industriels
peuvent approcher la diversité des
thématiques de la recherche, chez
l’homme sain ou malade.
LES CENTRES D’INVESTIGATION CLINIQUE : UN RÉSEAU NATIONAL D’EXCELLENCE
3
Répartition géographique des modules de CIC
P = Plurithématiques ; EC = Epidémiologie clinique ; BT = Biothérapies ; IT = Innovations technologiques
LES ESSAIS CLINIQUES  LES CIC
De la production de connaissances à l’amélioration des soins, de nombreuses étapes de la recherche sont à franchir © Inserm/Aviesan

4
LES ASSOCIATIONS
PARTENAIRES
Association François
Aupetit (afa)
Vaincre la maladie de Crohn et la
recto-colite hémorragique
Présidente : Chantal DUFRESNE
www.afa.asso.fr
France Alzheimer-31
Présidente : Ginette ARIAS
France Alzheimer-81
Présidente : Annie GALLOY
www.francealzheimer.org
Je participe ! La recherche
thérapeutique a
besoindevous
Contact : [e-mail]
www.net1901.org/association/
JE-PARTICIPE,793609.html
Ligue contre la
cardiomyopathie
Président : Dominique de
BELLAIGUE
www.ligue-cardiomyopathie.com
Réseau Lorrain de
prise en charge de
l’insusance rénale
chronique
Présidente : Michèle KESSLER
www.nephrolor.org
Union Régionale
des Autismes
France Rhône-Alpes
Présidente : Mireille LE MAHIEU
www.autisme-france.fr
Vivre asthmatique et/ou
allergique
Présidente :
Nolwenn LE CAËR-GALLOT
vaa44.eklablog.fr
Association Française
desMaladie Héréditaires
du Rythme Cardiaque
Présidente : Stéphanie PARET
www.afmhrc.org
Association pour la
Recherche sur l’Atrophie
Multisystématisée
Président : Jacques VAIRON
www.ams-aramise.fr
Fondation pour l’Aide
à la Recherche sur
la Sclérose En Plaques
Président : Jean-Frédéric DE LEUSSE
www.arsep.org
Fédération Nationale
d’Aide aux Insusants
Rénaux
Président : Roger CHARLIER
www.fnair.asso.fr
France Parkinson
Président : Didier ROBILIARD
www.franceparkinson.fr
Fédération pour la
recherche sur
le cerveau - Neurodon
Président : Jean-Marie LAURENT
www.frcneurodon.org
Prader-Willi France
Président : François BESNIER
www.prader-willi.fr
Vaincre la Mucoviscidose
Président : Patrick TEJEDOR
www.vaincrelamuco.org
Fondation Maladies Rares
Président : Jean-Pierre GRÜNFELD
www.fondation-maladiesrares.org

5
La recherche clinique
pédiatrique est essentielle pour
que les enfants bénécient
de traitements ecaces et
adaptés à leur âge. En eet,
certaines maladies surviennent
uniquement chez les enfants
mais n’ont pas de traitements
performants ; d’autres
concernent tous les âges mais
les traitements disponibles n’ont
été étudiés et commercialisés
que pour les adultes. Dans ce
dernier cas, les médecins sont
souvent amenés à «bricoler»
les doses pour tenter de les
adapter aux enfants avec des
conséquences parfois très
graves.
Les essais menés chez les
enfants sont très règlementés et
encadrés. Dicile est néanmoins
la décision pour les parents
de faire participer ou non son
enfant mineur à un protocole
de recherche clinique et dicile
pour l’enfant d’en comprendre
les aspects essentiels et
d’accepter ou refuser de s’y
porter volontaire.
Pour aider les parents, les
enfants et les cliniciens à
dialoguer entre eux et pour
que les informations échangées
soient plus claires et plus
complètes, de nombreux
acteurs de la recherche clinique
dont les associations de
malades, ont travaillé ensemble
pour proposer des supports
pédagogiques en direction des
parents et des enfants.
En voici deux exemples :
LES ENFANTS ET
LA RECHERCHE
CLINIQUE
L’information donnée aux enfants
susceptibles de participer à une
recherche est souvent insusante ou
trop compliquée pour que ceux-ci puissent
vraiment décider s’ils souhaitent ou non
participer. Aussi le Cercle d’Ethique en
Recherche Pédiatrique (CERPed) a élaboré
des outils an de faciliter la communication
avec les enfants : c’est le projet Pédiapic
Pédiapic comprend à ce jour :
• un livret pour les enfants et leur famille.
Il apporte des éléments d’information sur
les points importants liés à la participation
à une recherche clinique et accompagne
le discours des soignants et des
professionnels de la recherche.
• une banque ou catalogue d’images
pour accompagner et illustrer les notes
d’information spécifiques à chaque
protocole de recherche
• le site d’information où ces supports sont
disponibles :
www.pediapic.info
Ce projet a pu être concrétisé grâce au
soutien nancier de l’Inserm, l’association
des parents des enfants traités à l’IGR (Isis),
la Fondation du LEEM, l’Union Nationale des
Associations de Parents d’enfants atteints
de cancer ou de leucémie (UNAPECLE),
l’unité de l’enfant et de l’adolescent de
l’Institut Gustave Roussy...et peauné grâce
à la relecture attentive et enrichissante des
membres du comité parents et soignants
en pédiatrie de l’espace éthique de l’AP-HP,
des membres du RIPPS, de l’association Sol
en Si, du comité de lecture de l’UNAPECLE,
du groupe de travail inter-CIC “Ethique en
Recherche Clinique” , la SFP et du Comité
d‘Evaluation Ethique de l‘Inserm (IRB).
Ce séminaire de formation « Recherche
clinique en pédiatrie » , a eu lieu en
2010. Il a fait l’objet d’un partenariat entre
l’Inserm et les Entreprises du médicament
(Leem), le Réseau d’Investigations
Pédiatriques des Produits de Santé
(RIPPS), l’European Organisation for Rare
Diseases (Eurordis), l’Institut Gustave
Roussy (IGR), l’Association des parents et
amis des enfants traités à l’IGR (Isis), et
d’un soutien de la Direction Générale de
la Santé (DGS) et de l’Agence française de
sécurité sanitaire des produits de santé
(Afssaps).
Ce dossier pédagogique est issu de la
formation conçue et animée par François
Faurisson (Eurordis), Behrouz Kassaï (CIC
Lyon, RIPPS), Françoise Reboul Salze
(Mission Inserm Associations), Gilles Vassal
(IGR) et Catherine Vergely (Isis). Il présente
les grands chapitres suivants :
• Introduction
• Recherche clinique en pédiatrie, quels
besoins, quelles solutions ?
• L’enfant n’est pas un adulte en miniature:
comment s’intègrent la physiologie de
l’enfant et son développement dans les
études cliniques
• Comprendre un protocole : les points clés
nécessaires à une bonne méthodologie et
une bonne pratique en pédiatrie
• Place des parents dans l’information et le
protocole
• Glossaire
En accès libre sur le site :
http://www.inserm.fr/associations-
de-malades/seminaires-de-
formation-ketty-schwartz/recherche-
clinique-en-pediatrie