1ères Rencontres de l`ANSM Produits de santé

1
1èresRencontresdel’ANSM
Produitsdesanté:lesnouveauxdéfis
del'innovationetdelasurveillance

2
ListedesIntervenants
AgnèsJeannet,PrésidenteduConseild’administrationdel’ANSM
DrFrançoiseWeber,DirectricegénéraleadjointedelaSanté
DominiqueMartin,Directeurgénéraldel’ANSM
DrAnnickAlpérovitch,PrésidenteduConseilscientifiquedel’ANSM
PrWillyRozenbaum,Présidentdelacommissiond’évaluationinitialedurapportbénéfice/risquedes
produitsdesantédel’ANSM
PrYvesLévy,Président‐directeurgénéraldel’INSERM
DrPierreDémolis,Directeuradjointdel’évaluation,ANSMetVice‐présidentduCHMP,EMA
JacquesLewiner,Directeurscientifiquehonorairedel’ÉcoleSupérieuredePhysiqueetdeChimie
industriellesdeParis(ESPCIParisTech)
PrJesseGoodman,Director,CenteronMedicalProductAccess,SafetyandStewardship,Georgetown
University‐FormerChiefScientistandDirectorofCenterforBiologicsEvaluationandResearch,Foodand
DrugAdministration(FDA)(2003‐2014)
PrHans‐GeorgEichler,SeniorMedicalOfficer,EuropeanMedicinesAgency(EMA)
PrJean‐CharlesSoria,ChefduDépartementInnovationThérapeutiqueetEssaisPrécoces(DITEP)de
Gustave‐Roussy
MichelJoly,PrésidentdelacommissiondesaffairesscientifiquesduLeem
DrCécileDelval,Directricedel’évaluation,ANSM
PrJean‐PaulVernant,MembreduConseilscientifiquedel’ANSM
FranckLethimonnier,Directeurdel’InstitutThématiqueMulti‐Organismes(ITMO)«Technologiespourla
santé»del’AllianceAviesan(Alliancepourlessciencesdelavieetdelasanté)etdel’institutthématiquede
l’INSERMassocié
BernardStehr,SecrétairegénéraldelaLiguefrançaisecontrelascléroseenplaques
DrPhilippeCuvillon,Anesthésiste‐réanimateur(ICM‐CRLCMontpellier‐France)
ThierrySirdey,Directeuradjointdesdispositifsmédicauxdediagnosticsetdesplateauxtechniques,ANSM
DrAnitaBurgun,ProfesseurdesUniversitésetPraticienHospitalierenBiostatistiqueetInformatique
Médicale,UniversitéParisDescartesetAP‐HPHôpitalEuropéenGeorges‐Pompidou,Directricedel'équipe
22‐CentrederecherchedesCordeliers,INSERM,Paris
PascaleTubert‐Bitter,DirecteurderechercheINSERM,Directricedel'équipederechercheBiostatistique,
CentrederechercheenEpidémiologieetSantédesPopulations(CESP),INSERM‐UniversitéParisSudUMRS
1018,Villejuif
DrPatrickMaison,Directeurdelasurveillance,ANSM

3
SOMMAIRE
Séanced’ouverture4
L’innovationensanté6
I.Quellesinnovationspourdemain?........................................................................................................6
II.Qu’est‐cequ’unmédicamentinnovant?................................................................................................8
III.Lesdispositifsmédicauxinnovants.........................................................................................................9
Régulationdesproduitsdesantéetprogrèsscientifiques10
V.TransformingRegulatoryScience:OpportunitiesforFDAandGlobalRegulatorstoCatalyzeChange....
...............................................................................................................................................................10
VI.Tableronde‐Commentlarégulationdesproduitsdesantés’adapte‐t‐elleauxprogrèsscientifiques?
11
Progrèstechnologiques:maîtriserlesnouveauxrisques14
I.Nouvellesapproches,nouvellesperceptionsdurisque........................................................................14
II.Versunepédagogiedubénéfice‐risquepourlespatients....................................................................15
III.Intégrationdesnouvellestechnologiesdanslapratique.....................................................................15
IV.Nouvellesfrontièresdudispositifmédical:nouveauxenjeux,nouveauxrisques...............................16
Delavigilanceàlasurveillance18
I.Laréformedesvigilances......................................................................................................................18
II.Tableronde...........................................................................................................................................20
Séancedeclôture22

4
SÉANCED’OUVERTURE
AgnèsJEANNETrappellequelaspécificitédel’Agence,aujourd’huicommeen1993,estdefonderses
décisionssurdesbasesscientifiquesquisontlagarantiedelameilleuresécuritépossible.Orcesbasesse
renouvellentconstammentetdemandentunevigilancerenforcée.
L’Agences’estinvestie,grâceausoutienconstantdesonconseilscientifique,dansdenouvellesapproches
scientifiquespouraborderlesquestionsliéesàlasécuritédesproduitsdesantéetàlamiseàdisposition
del’innovation.L’Agenceadoncengagédesdémarchesnouvellesquipermettentdesuivreplus
étroitementlesproduitsaprèsleurcommercialisation,encomplémentdelapharmacovigilance.
L’ancragescientifiquedel’ANSMlaconduitégalementàaccompagnerl’innovationpourluipermettre
d’êtremiseplusrapidementetdansdesconditionssécuriséesauservicedespatients.
Aujourd’hui,enprésencedesespartenairesinternationauxetnationaux,desacteursdelarechercheetde
lasantépublique,l’ANSMsouhaiteinitierdeséchangessurlameilleurefaçond’accompagnerlesprogrès
scientifiquesettechniques,d’intégreretdemaîtriserlesnouveauxrisquespouradaptersonactionde
régulationetdecontrôle.
SelonFrançoiseWEBER,l’expertisescientifiqueestlefondementdetouteslesactivitésopérationnellesde
l’Agence.Seulesoninscriptionactivedansunréseaudesécuritésanitaire,derechercheetdepromotionde
l’innovationestàmêmedegarantirl’accomplissementdecesmissionsauservicedelasantédesFrançais.
CesRencontressontainsiunélémentmajeurdeladynamiquescientifiquequiirriguesonactivitéau
servicedel’innovationthérapeutique.
L’innovationestaucœurdelastratégienationaledesanté.L’innovationmédicaleestaujourd'huiun
facteurimportantdel’améliorationdelasantédesFrançais.Elleest,eneffet,àmêmederéduirela
mortalitéetlamorbiditéetdoncd’augmenterl’espérancedevieetlaqualitédeviedespatients.
Correctementutilisée,l’innovationestégalementunfacteurd’efficienceentermesdesoinsetd’offrede
soins.
Lesprogrèsscientifiquesettechnologiquesrévolutionnentdésormaislessoinsauquotidien.Lesdéfis
portésparl’innovationsontceuxdel’attractivitédelaFranceetceuxd’unaccèsrapide,sûretéquitableà
desproduitsoudestechnologiesquiprésententdeseffetsréelsentermesdemédecinepréventive,
diagnostiqueouthérapeutique,quel’onpeutqualifierd’innovationderupture.
Lestransformationsdel’environnementauxquelleslesagencesderégulationsontconfrontéessont
multiples:
 intégrationdesnouveauxmodèlesderechercheetdedéveloppement;
 nouvellesméthodesderecherchebiomédicaleetd’évaluationdesinvestigationscliniques;
 utilisationdesbigdata;
 évolutiondesnouveauxoutilsdetechnologiesenépidémiologiedesproduitsdesanté;
 nouveauxcomportementsdesprofessionnelsetdespatients
Faceàcesdéfis,l’ANSMestunacteurclef.Ainsi,lesdeuxgrandesorientationsstratégiquesdel’agence
sontdefavoriserunaccèsrapideàl’innovationpourlespatientstoutengarantissantlasécuritédeces
produits.Lerôledel’ANSMestdonccentral,avecuntripledéfi:
 êtreréactiffaceàcestransformations;
 accompagnerlesévolutionsdelarecherchemédicalepubliqueetprivée;

5
 êtregarantedelasécuritésanitaire.
Parailleurs,l’évolutiondesagencessoulèvelesenjeuxsuivants:
 l’écoutedel’environnementscientifiqueetdelasociété;
 l’implicationdesassociationsdepatients;
 lacompréhensiondesenjeuxtechnologiquesetdesnouveauxrisques;
 l’adaptationpermanentedesapprochesd’évaluationetdelaprisededécisiondelapartdes
régulateurs;
 ledéveloppementd’interactionsétroitesetdenouvellesformesdepartenariatsaveclesparties
prenantes.
Ilconviendraderestaurerlaconfiancedelapopulationdanslesproduitsdesantéenluidonnantunevision
claireetpartagéedurapportbénéfice/risqueetenluidonnantconfiancedansledispositifdesécurité
sanitaireenplace.
Poursoutenircesengagements,l’ANSMasuseréorganiser,adéveloppésonexpertiseinterneainsique
desfacultésdepharmacoépidémiologieoulerecoursàdesétudesindépendantes.Cetteorganisationdoit
désormaisseconsolideretincluredeschantierstelsquelamiseenœuvred’unschémadirecteurdes
systèmesd’information.
DominiqueMARTINindiquequel’objectifcommundesdifférentespartiesprenantesestd’avancerversune
régulationdesproduitsdesanté,nonseulementenphaseaveclesprogrèsscientifiquesettechnologiques,
maiscapablesd’accompagnerdefaçontrèsprécocelesinnovationslesplusprometteusesdansles
meilleuresconditionsdesécuritépourlespatientsquienbénéficieront.
LesréflexionsdecesRencontress’inscriventdanslacontinuitédecequiaétémisen
placeprécédemment:
 Commentadapterl’actiondel’Agenceauxdéfisposésparlesnouveauxconceptsdetraitementsetpar
lesprogrèsdestechnologiesappliquéesàlasanté?
 Commentévaluer,surveiller,contrôlerlesrisquesliésàcesinnovationsthérapeutiqueset
technologiques?
 Commentresteràl’avant‐gardepouraccompagneretstimulerlesinnovationsquiferontlamédecine
dedemain?
AnnickALPEROVITCHmetl’accentsurlefaitquel’unedesmissionsprincipalesdel’Agenceestdefaireen
sortequelespatientspuissentbénéficierleplusvitepossibledesinnovationsthérapeutiques.Toutefois,
l’innovationestunenotioncomplexeàdéfinirettouteinnovationn’estpasunprogrès.Ilestdonc
important,dansledomainedelasanté,demettreenplacetouteslesévaluationspossiblespours’assurer
qu’uneinnovationestunréelprogrèsetproduitleseffetsattendus.Pourcefaire,ilconvientdes’appuyer
surlarechercheetlascience.Larechercheetl’innovationsontenl’occurrencenécessairesdansles
méthodesd’évaluationetlesagencesdoiventfaireensortequelesproduitsmissurlemarchésoientles
plusefficacesetlesplussûrspourlespatients.
Aunstadeultérieur,iln’existepasdevisionclairesurleprogrèsquereprésenteunnouveaumédicament.
Lebilandelaréalitédesprogrèsqueconstitueuneinnovationnécessiteparfoisdesannées,carles
bénéficesetlesrisquesnepeuvents’apprécierqu’aprèsunelonguepériodedesurveillance.Ainsi,les
agencess’intéressentdeplusenplusàlaphaseditedepost‐AMM.