essai acse crizotinib : faisabilite, acces securise et

Communiqué de presse
Boulogne Billancourt, le 28 septembre 2015
ESSAI ACSE CRIZOTINIB : FAISABILITE, ACCES SECURISE ET EQUITABLE A UNE THERAPIE CIBLEE
LE CRIZOTINIB DEMONTRE SON EFFICACITE SUR DEUX AUTRES ALTERATIONS GENETIQUES
En France, les personnes malades d’un cancer en impasse thérapeutique peuvent avoir accès à un
diagnostic moléculaire et un traitement par thérapie ciblée sur l’ensemble du territoire national :
c’est ce que montrent les résultats actualisés de l’essai AcSé crizotinib ; cet essai de médecine
personnalisée est rendu possible grâce aux vingt-huit plateformes de génétique moléculaire
financées par l’Institut national du cancer pour ce programme.
Il est promu par UNICANCER, en partenariat avec la Fondation ARC dans le cadre du programme AcSé
mené sous l’égide de l’Institut national du cancer, et présenté par le Pr Gilles Vassal, Directeur de la
recherche clinique à Gustave Roussy et investigateur principal, le samedi 26 septembre au Congrès
Ecco-ESMO (25-29 septembre, Vienne, Autriche).
Selon le Pr Gilles Vassal, il s’agit « d’un programme pour les patients-adultes et enfants en impasse
thérapeutique, qui va générer de la connaissance en garantissant un accès sécurisé à des traitements
innovants. A la fin de l’essai nous aurons mieux compris ce que sont ces maladies, ce que sont les
altérations génétiques associées ».
.
Des résultats prometteurs dans le cancer du poumon pour d’autres altérations génétiques
Le crizotinib est une thérapie ciblée indiquée pour le traitement des patients adultes atteints d’un
cancer du poumon et présentant une altération du gène ALK. Ce médicament cible également des
altérations des gènes MET et ROS1 qui sont présents dans de nombreuses pathologies cancéreuses.
Mais pour le moment le crizotinib n’est autorisé que pour le traitement des cancers du poumon ALK+.
L’objectif de l’essai AcSé crizotinib est de permettre aux patients, adultes et enfants souffrant d’un
cancer présentant une des cibles du crizotinib, d’avoir accès au médicament dans le cadre sécurisé d’un
essai thérapeutique. Le diagnostic moléculaire a été réalisé pour plus de 5 000 patients atteints de 14
cancers différents comme le cancer du poumon, du colon, du sein, du rein, des voies biliaires, le
lymphome anaplasique à grandes cellules, les tumeurs inflammatoires myofibroblastiques (TIM) et chez
l’enfant le neuroblastome et le rhabdomyosarcome entre autres. Ils étaient suivis dans 168 centres à
travers la France. Au total 131 patients (dont 8 de moins de dix-huit ans) ont été inclus dans l’essai
thérapeutique de phase II. Ils ont reçu le crizotinib par voie orale. 72% (28/39) des patients souffrant
d’un cancer du poumon avec une altération du gène ROS 1 ont eu une réponse tumorale et 44% étaient
sans maladie progressive après 12 mois de traitement. 28% (7/25) des patients souffrant d’un cancer
du poumon avec une amplification du gène MET ont aussi répondu au traitement, ainsi que des
patients, adultes et enfants, ayant un lymphome et une TIM. En revanche, le crizotinib n’a pas d’activité
sur les cancers du côlon ayant une amplification du gène MET.

L’essai AcSé crizotinib
L’essai AcSé crizotinib est le 1er essai thérapeutique lancé dans le cadre du programme AcSé (accès
sécurisé à des thérapies ciblées), mené sous l’égide de l’Institut National du Cancer (INCa), en accord
avec l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). L’essai AcSé
crizotinib est réalisé grâce au partenariat de l’INCa et de la Fondation ARC pour la recherche sur le
cancer et promu par UNICANCER. Le crizotinib est mis à disposition par Pfizer. Cet essai de médecine
personnalisée réalisé sur l’ensemble du territoire est rendu possible grâce aux 28 plateformes de
génétique moléculaire financées par l’INCa. Ce sont, en moyenne, 300 tumeurs de patients testées par
mois dans l’ensemble de ce réseau de plateformes. L’essai AcSé crizotinib a démontré que le
programme AcSé répond à son objectif premier, qui est de permettre aux patients en échec
thérapeutique dans toute la France de bénéficier, dans le cadre d’un accès sécurisé, de traitements
innovants. « L’accès équitable aux innovations sur tout le territoire, y compris en Outremer, est, en effet,
un des objectifs majeurs du Plan Cancer 3 » souligne le Professeur Agnès Buzyn, Présidente de l’INCa.
Débuté en juillet 2013, l’essai AcSé crizotinib se poursuit et devrait durer quatre années. A l’issue de
l’essai, il sera possible de savoir quelles pathologies et quels patients pourront bénéficier de ce
traitement, et donc de déterminer plus avant les modalités de traitement.
Un autre essai, AcSé vémurafenib, également promu par UNICANCER et financé par la Fondation ARC,
est en cours depuis fin 2014. Il procure aux patients ayant un cancer qui présente une mutation de B-
RAF un accès sécurisé au vémurafénib qui est indiqué pour le traitement des mélanomes B-RAF mutés.
Contacts presse :
UNICANCER – à Vienne pendant la durée du congrès
Responsable communication : Viviane Tronel 01 76 64 78 00 - 06 22 19 92 58 – [e-mail]
Chargée de communication : Agathe Lasne 01 71 93 67 06 – [e-mail]
Institut national du cancer Responsable presse : Julie Decoutère 01 41 10 14 44 –
[e-mail]
Fondation ARC pour la recherche contre le cancer : Directeur du développement et de la
communication – Sylvain Coudon - 01 45 59 59 20 [e-mail]
GUSTAVE ROUSSY :
Direction de la communication – Christine Lascombe – Tél : [phone] –
[e-mail]
Chargée des relations médias – Claire Parisel – Tél. [phone] –
[e-mail]