Validation des marqueurs prédictifs

Validation clinique des marqueurs prédictifs
le point de vue du méthodologiste
Michel Cucherat
UMR CNRS 5558 - Lyon

Marqueur prédictif - Définition
Un marqueur prédictif est un marqueur qui prédit le bénéfice
qu’apportera un traitement
But
–optimiser l’efficacité ou la tolérance d’un traitement
–en identifiant des patients
•bénéficiant plus ou moins du traitement
•ou à plus ou moins haut risque d’effet indésirable

Situation souhaitée pour la pratique
Disposer d’un marqueur qui permettra de déterminer
–Les patients à traiter avec le traitement considéré
–Les patients à ne pas traiter avec ce traitement
Base d’une médecine personnalisée (stratifiée)
Marqueur
+
Traitement avec A
Marqueur
-
Traitement avec un autre traitement

Facteur pronostique –facteur prédictif
Facteur pronostic (facteur de risque)
–Prédictif de la survenue des événements (avec et/ou sans traitement)
–Différence de pronostic entre les Fct+ et les Fct-
– Se recherche par une différence de fréquence d’événements
Facteur prédictif
– Prédictif de l’effet du traitement
– Différence d’effet du traitement entre les Fct+ et les Fct-
–Se recherche par une différence d’effet traitement (HR,RR, etc..)

Facteur pronostic ( de risque)
Facteur - Facteur +
Traitement
Placebo
HR F+ vs F- = 1.3
HR F+ vs F- = 1.3
Risque