Capsules de JUXTAPIDMC (lomitapide) disponibles sur la Liste des

Capsules de JUXTAPIDMC (lomitapide) disponibles sur la Liste des
médicaments de la Régie de l'assurance maladie du Québec (RAMQ)
pour le traitement de l’hypercholestérolémie familiale homozygote
(HFHo)
Toronto (Ontario), 20 novembre 2015 - Aegerion Pharmaceuticals, Inc., société
biopharmaceutique se consacrant à l’élaboration et à la commercialisation de thérapies innovantes
pour des patients atteints de maladies rares et débilitantes, a annoncé aujourd’hui que la Régie de
l'assurance maladie du Québec (RAMQ) a ajouté à sa Liste des médicaments les capsules de
JUXTAPIDMC (lomitapide) en vue du traitement de l’hypercholestérolémie familiale homozygote
(HFHo) avec prise d’effet le 16 novembre 2015. L’ajout à la liste est fondée sur une
recommandation reçue de l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS)
et le médicament fait l’objet d’une entente d’inscription intervenue entre le ministère de la Santé
et des services sociaux du Québec et Aegerion Pharmaceuticals (Canada) Ltd. L’entente
d’inscription est fondée sur le prix fixé par Aegerion pour le JUXTAPID au Canada, lequel est
établi en fonction d’un prix quotidien fixe, peu importe le dosage prescrit et la dose délivrée.
« Nous sommes ravis de la décision prise par la RAMQ d’ajouter le JUXTAPID à sa Liste des
médicaments, ce qui permet à Aegerion de concrétiser davantage son objectif d’augmenter l’accès
à nos médicaments destinés aux patients qui en éprouvent le besoin », a déclaré Sandford D. Smith,
chef de la direction d’Aegerion.
La HFHo est une maladie génétique grave et rare qui nuit au fonctionnement du récepteur chargé
d’éliminer le cholestérol LDL de l’organisme, ce qui se traduit par des taux de cholestérol sanguin
extrêmement élevés. Les patients atteints de HFHo contractent souvent une athérosclérose
prématurée et progressive, soit un rétrécissement ou un blocage des artères.
« La HFHo est une maladie difficile, où les patients continuent d’éprouver des taux extrêmement
élevés de C-LDL malgré le recours à des thérapies disponibles », a observé le Dr Jacques Genest,
MD, FRCPC, cardiologue au Centre universitaire de santé McGill, et professeur aux Départements
de biochimie, de médicine et de génétique à l’Université McGill. « Le JUXTAPID a la faculté
d’aider à réduire le taux de cholestérol chez ces patients et son approbation sur la Liste des
médicaments de la RAMQ est particulièrement encourageante pour la région du Québec, où il
existe une plus grande incidence de HFHo en raison d’un effet fondateur ».
« Le Regroupement de Patients pour l’Hypercholestérolémie Familiale au Canada connait
directement les difficultés à vivre avec l’HFHo et applaudit le Ministre de la Santé du Québec pour
son acceptation de la recommandation de l’INESSS de mettre cette option très importante à la
disposition des patients ayant des besoins non satisfaits », a ajouté Durhane Wong-Rieger,
Directrice Générale, Regroupement de Patients pour l’Hypercholestérolémie Familiale au Canada.

Le Regroupement québécois des maladies orphelines (RQMO) représente des patients atteints de
maladies rares au Québec depuis plus de 5 ans. « Il est réconfortant de voir le gouvernement du
Québec boucler la boucle, en progressant de l’aide prodiguée au stade de la recherche et du
développement d’une thérapie jusqu’à son arrivée au chevet des patients. En assurant le
remboursement d’un médicament comme le JUXTAPID pour certains patients atteints de HFHo,
le dernier obstacle est franchi, ce qui permet aux patients d’avoir accès à ce médicament
innovant », s’est prononcée Gail Ouellette, généticienne, présidente et directrice générale du
RQMO.
Au sujet d’Aegerion Pharmaceuticals
Aegerion Pharmaceuticals est une société biopharmaceutique qui se consacre à l’élaboration et à
la commercialisation de thérapies innovantes pour des patients atteints de maladies rares et
débilitantes. Son premier produit approuvé, le JUXTAPID, est offert sous forme de capsule à prise
unique quotidienne par voie orale qui offre une possibilité de traitement aux patients atteints
d’hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) – un trouble lipidique grave. Pour de plus
amples renseignements sur la société, veuillez consulter son site Web à l’adresse
www.aegerion.ca.
Énoncés prospectifs
Le présent communiqué de presse renferme des énoncés prospectifs, notamment des déclarations
au sujet de la disponibilité du JUXTAPID au Canada et du potentiel du recours au JUXTAPID
comme traitement de la HFHo. Ces énoncés prospectifs ne constituent ni des promesses ni des
garanties à l’égard du rendement futur et ils sont assujettis à de nombreux risques et incertitudes
dont plusieurs sont indépendants de notre volonté et qui pourraient faire en sorte que les résultats
réels soient sensiblement différents de ceux qui sont envisagés dans ces énoncés prospectifs. Pour
de plus amples renseignements concernant ces risques et d’autres risques auxquels nous sommes
exposés, veuillez consulter les renseignements contenus dans les documents publics que nous
avons déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis (lesquels sont
accessibles sur le site Internet de la SEC à l’adresse http://www.sec.gov), notamment la rubrique
sur les facteurs de risque intitulée « Risk Factors » de notre dernier rapport trimestriel dressé sur
le formulaire 10-Q. Nous ne prenons en charge aucune obligation de mettre à jour ou de réviser
les renseignements contenus dans le présent communiqué de presse, que ce soit à la lumière de
nouveaux renseignements, d’événements ou de circonstances futurs ou autrement.
Renseignements importants relatifs à l’innocuité
 Cinq des 29 patients (17 %) atteints de HFHo qui ont participé à l’essai clinique ont cessé le
traitement en raison d’un effet indésirable.
 Les effets indésirables les plus fréquents étaient de nature gastro-intestinale et ont été rapportés
par 27 (93 %) des 29 patients.

o Les effets indésirables rapportés par au moins 8 patients (28 %) dans le cadre de l’essai
clinique sur la HFHo comprenaient la diarrhée, les nausées, les vomissements, la
dyspepsie et les douleurs abdominales.
o Les effets indésirables de nature gastro-intestinale ont contribué à entraîner l’abandon du
traitement pour 4 (14 %) des patients.
o Pour réduire le risque d’effets indésirables gastro-intestinaux, les patients doivent suivre
un régime alimentaire à faible teneur en graisse (< 20 % de l’apport énergétique
provenant des graisses) et le dosage de Juxtapid doit être augmenté progressivement.
Hausses des taux de transaminases
JUXTAPIDMC peut provoquer des hausses des taux d’alanine aminotransférase (ALAT) et d’aspartate
aminotransférase (ASAT). Dans le cadre de l’essai clinique HFHo :
 10 des 29 patients (34 %) ont présenté au moins une hausse des taux d’ALAT ou d’ASAT ≥ 3
fois la limite supérieure de la normale (LSN).
 Aucune hausse des taux de bilirubine totale ou de phosphatase alcaline pertinente sur le plan
clinique n’a été observée.
 Des réductions de la dose ont été nécessaires pour les patients avec des taux élevés de
transaminases pour le protocole de l’essai. En règle générale, les taux des transaminases ont
baissé une à quatre semaines après la réduction de la dose de JUXTAPIDMC ou l’arrêt du
traitement.
Les taux des transaminases hépatiques (ALAT, ASAT), de la phosphatase alcaline et de la bilirubine
totale doivent être mesurés avant l’instauration du traitement par JUXTAPIDMC, et avant chaque
augmentation de la dose. Une fois que le patient a été stabilisé sur une dose individuelle, les
transaminases doivent être mesurées périodiquement, c’est-à-dire chaque mois au cours de la première
année de traitement, et tous les trois mois après la première année.
Veuillez consulter la Monographie de Produit complète sur
http://fr.aegerion.ca/product_monograph_lomitapide.htm pour tout renseignement relatif aux contre-
indications, mises en garde, précautions, effets indésirables, interactions, dosage, et conditions
d’utilisation clinique.
La Monographie de Produit est également disponible en nous appelant au 1 855 303-2347.
Personne-ressource pour les investisseurs et les médias:
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.
Amanda Murphy
Directrice adjointe, Relations avec les investisseurs
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