NeuroPhage annonce les effets bénéfiques de son candidat

NeuroPhage annonce les effets bénéfiques de son candidat médicament dans une étude pré-clinique
de la maladie de Parkinson Financée par la Fondation Michael J. Fox
CAMBRIDGE, Massachusetts - Octobre 17, 2012 - NeuroPhage, Inc a annoncé aujourd'hui les
données positives obtenues avec NPT001 dans un modèle préclinique alpha-synucléine de la maladie
de Parkinson (MP). L'étude a été financée par la Fondation Michael J. Fox (MJFF). NPT001 est le
premier candidat d’ une nouvelle classe de médicament ayant une activité potentielle de « disase
modifier » qui désagrège et élimine une grande variété d'agrégats amyloïdes dans le cerveau. En
plus de réduire les agrégats de bêta-amyloïde et de protéine Tau dans des études précliniques de la
maladie d'Alzheimer (MA), la nouvelle étude démontre que NPT001 agit également sur les fibrilles d’
alpha-synucléine qui sont censés jouer un rôle crucial dans la maladie de Parkinson.
L'étude a été menée en collaboration avec le Dr Eliezer Masliah à l'Université de Californie à San
Diego (UCSD) et a démontré qu’ une seule administration de NPT001 produit des réductions
significatives de neuropathologie ainsi qu’une amélioration des performances motrices dans le
modèle PD. Plus précisément, NPT001 réduit significativement les dépôts d'alpha-synucléine dans le
cerveau et restaure un fonctionnement normal des cellules productrices de dopamine. Les déficits de
production de dopamine sont responsables de la plupart des dysfonctionnements comportementaux
dans la MP. En outre, NPT001 a été bien toléré et n'a provoqué aucun effet indésirable observable.
Les données seront présentées lors de la prochaine réunion ADPD 2013 à Florence, en Italie. "Les
effets produits par NPT001 sont robustes et impressionnants, et le traitement a amélioré les
fonctions essentielles qui sont altérées dans le cerveau des patients atteints de Parkinson", a déclaré
le Dr Franz Hefti, expert de la maladie de Parkinson et Président du Conseil Scientifique de
NeuroPhage.
«Nous sommes enthousiasmés par les résultats de cette étude montrant de façon dose-dépendante
l'amélioration de la neuropathologie ainsi qu’une amélioration fonctionnelle dans un modèle pré-
clinique de la maladie de Parkinson après un traitement avec NPT001. Ces résultats, combinés avec
les données biochimiques et cellulaires que nous avons générés pour l'alpha-synucléine, soutiennent
le développement de NPT001 pour PD en plus du développement clinique en cours pour la maladie
d'Alzheimer », a déclaré le Dr Kimberley S. Gannon, Vice Président de la R&D Préclinique chez
NeuroPhage.
À propos de NeuroPhage
NeuroPhage est une société de biotechnologie qui développe une approche unique pour le
traitement de maladies liées à des agrégats protéiques. NeuroPhage a été fondée en 2007 par une

équipe basée à Cambridge en partenariat avec le professeur Beka Solomon, Président du
Département des biotechnologies pour les maladies neurodégénératives de l’Université de Tel Aviv.
À propos de la Fondation Michael J. Fox
La Fondation Michael J. Fox est dédié i)à la recherche d’un traitement pour la maladie de Parkinson
au travers d’ un programme de recherche financé agressivement et ii) à assurer le développement
de traitements plus efficaces pour les personnes vivant aujourd'hui avec le Parkinson. La Fondation a
financé plus de 275 millions de dollars de recherche à ce jour.