Autorisation Temporaire d`Utilisation accordée pour

Ce communiqué est une traduction d’une version originale en anglais.
Santhera Pharmaceuticals Holding AG
Hammerstrasse 49
CH-4410 Liestal / Suisse
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Autorisation Temporaire d’Utilisation accordée pour Raxone®
dans le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber
(NOHL) en France
Liestal, Suisse, 21 janvier 2014 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annonce que
l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a accordé
une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) dite "de cohorte" pour Raxone®, dans le trai-
tement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). Le système d’ATU en France
permet aux patients d’accéder à des traitements remboursés avant leur mise sur le marché
en Europe.
Les médicaments n’ayant pas encore d’autorisation de mise sur le marché (AMM) mais suscep-
tibles de présenter un bénéfice clinique réel, au vu des données présentées dans un dossier, peu-
vent obtenir une ATU de cohorte lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié disponible sur le
marché.
L’ATU pour Raxone® a été accordée après évaluation, par l’ANSM et par des experts cliniques,
d’un dossier comprenant des données sur la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament, in-
cluant de nouvelles données recueillies chez des patients atteints de la NOHL dans un programme
d’accès élargi. Les patients atteints de la NOHL en France auront donc accès à Raxone® par
l’intermédiaire de l’ATU de cohorte, sous le financement d’un organisme interministériel jusqu'à
l’obtention d’une AMM.
"Nous sommes très satisfaits de la décision de l’ANSM d’accorder une ATU pour Raxone® dans le
traitement de la NOHL et nous continuons à travailler sur le dépôt de dossier de demande d’AMM
en Europe", a commenté Thomas Meier, Président de Santhera. "Nous assisterons les patients at-
teints de la NOHL à accéder Raxone®le plus rapidement dans ce programme. Les revenus permet-
tront de recouvrer les couts de développement de Raxone® dans cette indication."
A propos de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber et de l’utilisation de Raxone®
La Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie génétique héréditaire res-
ponsable de cécité. La maladie se présente typiquement chez les adultes jeunes, plus souvent les
hommes, et se manifeste par une diminution rapide et sans douleur de la vision centrale sur un œil,

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suivi du second œil dans les mois suivants, menant à la cécité. Environ 95% des patients sont por-
teurs d’une des trois mutations mitochondriales responsables d’une anomalie de sous-unités du
complexe I de la chaine respiratoire mitochondriale. Cette anomalie cause une réduction de la pro-
duction d’énergie cellulaire (ATP), une augmentation du stress oxydatif et un dysfonctionnement
des cellules ganglionnaires de la rétine responsables de la perte progressive de la vue jusqu'à la
cécité.
Raxone® (idebenone), une benzoquinone à chaine courte et cofacteur de l’enzyme
NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1), peut potentiellement atténuer le dysfonctionnement des
cellules ganglionnaires de la rétine dans la NOHL grâce à son activité de transporteur d’électrons
sur le complexe III de la chaine de transport mitochondriale, court-circuitant ainsi le complexe I défi-
cient et permettant la production d’énergie cellulaire dans les cellules atteintes. L’idébénone est
capable de réactiver les cellules ganglionnaires de la rétine viables-mais-inactives chez les patients
atteints de la NOHL.
Santhera prévoit de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché pour Raxone®
dans l’Union Européenne au cours du 1er trimestre 2014.
* * *
À propos de Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) est une société pharmaceutique Suisse spécialisée dans le
développement et la commercialisation de produits pharmaceutiques novateurs destinés au traite-
ment des maladies neuromusculaires orphelines et des maladies mitochondriales, domaines né-
cessitant des innovations thérapeutiques. Pour de plus amples informations, veuillez visiter
www.santhera.com.
Raxone® est un nom de marque déposée de Santhera Pharmaceuticals.
Pour plus d’information, veuillez contacter
Thomas Meier, Chief Executive Officer
Téléphone: [phone]
thomas.m[email protected]om
Avis de non-responsabilité/énoncés prospectifs
Cette communication ne constitue ni une offre ni une invitation à souscrire ou à acheter des actions
de Santhera Pharmaceuticals Holding AG. Cette publication peut contenir certains énoncés pros-
pectifs au sujet de l’entreprise et de ses activités. De tels énoncés prospectifs comportent des
risques, des incertitudes et d’autres facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats, la condi-

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tion financière, les réalisations et le rendement réels de l’entreprise diffèrent considérablement de
ceux exprimés ou sous-entendus dans de tels énoncés prospectifs. Par conséquent, les lecteurs ne
devraient pas surestimer l’importance de ces énoncés, particulièrement en ce qui a trait à tout con-
trat ou toute décision d’investissement. L’entreprise décline toute obligation de mettre à jour ces
énoncés prospectifs.