Autorisation Temporaire d`Utilisation accordée pour
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Santhera Pharmaceuticals Holding AG Hammerstrasse 49 CH-4410 Liestal / Suisse Téléphone +41 61 906 89 50 Fax +41 61 906 89 51 www.santhera.com Autorisation Temporaire d’Utilisation accordée pour Raxone® dans le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) en France Liestal, Suisse, 21 janvier 2014 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annonce que l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a accordé ® une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) dite "de cohorte" pour Raxone , dans le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). Le système d’ATU en France permet aux patients d’accéder à des traitements remboursés avant leur mise sur le marché en Europe. Les médicaments n’ayant pas encore d’autorisation de mise sur le marché (AMM) mais susceptibles de présenter un bénéfice clinique réel, au vu des données présentées dans un dossier, peuvent obtenir une ATU de cohorte lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié disponible sur le marché. ® L’ATU pour Raxone a été accordée après évaluation, par l’ANSM et par des experts cliniques, d’un dossier comprenant des données sur la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament, incluant de nouvelles données recueillies chez des patients atteints de la NOHL dans un programme ® d’accès élargi. Les patients atteints de la NOHL en France auront donc accès à Raxone par l’intermédiaire de l’ATU de cohorte, sous le financement d’un organisme interministériel jusqu'à l’obtention d’une AMM. ® "Nous sommes très satisfaits de la décision de l’ANSM d’accorder une ATU pour Raxone dans le traitement de la NOHL et nous continuons à travailler sur le dépôt de dossier de demande d’AMM en Europe", a commenté Thomas Meier, Président de Santhera. "Nous assisterons les patients at® teints de la NOHL à accéder Raxone le plus rapidement dans ce programme. Les revenus permet® tront de recouvrer les couts de développement de Raxone dans cette indication." A propos de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber et de l’utilisation de Raxone ® La Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie génétique héréditaire responsable de cécité. La maladie se présente typiquement chez les adultes jeunes, plus souvent les hommes, et se manifeste par une diminution rapide et sans douleur de la vision centrale sur un œil, Ce communiqué est une traduction d’une version originale en anglais. Autorisation Temporaire d’Utilisation accordée pour Raxone ® dans le traitement de la NOHL en France 21 janvier 2014 / Page 2 sur 3 suivi du second œil dans les mois suivants, menant à la cécité. Environ 95% des patients sont porteurs d’une des trois mutations mitochondriales responsables d’une anomalie de sous-unités du complexe I de la chaine respiratoire mitochondriale. Cette anomalie cause une réduction de la production d’énergie cellulaire (ATP), une augmentation du stress oxydatif et un dysfonctionnement des cellules ganglionnaires de la rétine responsables de la perte progressive de la vue jusqu'à la cécité. Raxone ® (idebenone), une benzoquinone à chaine courte et cofacteur de l’enzyme NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1), peut potentiellement atténuer le dysfonctionnement des cellules ganglionnaires de la rétine dans la NOHL grâce à son activité de transporteur d’électrons sur le complexe III de la chaine de transport mitochondriale, court-circuitant ainsi le complexe I déficient et permettant la production d’énergie cellulaire dans les cellules atteintes. L’idébénone est capable de réactiver les cellules ganglionnaires de la rétine viables-mais-inactives chez les patients atteints de la NOHL. Santhera prévoit de déposer une demande d’autorisation de mise sur le marché pour Raxone ® er dans l’Union Européenne au cours du 1 trimestre 2014. *** À propos de Santhera Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) est une société pharmaceutique Suisse spécialisée dans le développement et la commercialisation de produits pharmaceutiques novateurs destinés au traitement des maladies neuromusculaires orphelines et des maladies mitochondriales, domaines nécessitant des innovations thérapeutiques. Pour de plus amples informations, veuillez visiter www.santhera.com. ® Raxone est un nom de marque déposée de Santhera Pharmaceuticals. Pour plus d’information, veuillez contacter Thomas Meier, Chief Executive Officer Téléphone: +41 61 906 89 64 [email protected] Avis de non-responsabilité/énoncés prospectifs Cette communication ne constitue ni une offre ni une invitation à souscrire ou à acheter des actions de Santhera Pharmaceuticals Holding AG. Cette publication peut contenir certains énoncés prospectifs au sujet de l’entreprise et de ses activités. De tels énoncés prospectifs comportent des risques, des incertitudes et d’autres facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats, la condiCe communiqué est une traduction d’une version originale en anglais. Autorisation Temporaire d’Utilisation accordée pour Raxone ® dans le traitement de la NOHL en France 21 janvier 2014 / Page 3 sur 3 tion financière, les réalisations et le rendement réels de l’entreprise diffèrent considérablement de ceux exprimés ou sous-entendus dans de tels énoncés prospectifs. Par conséquent, les lecteurs ne devraient pas surestimer l’importance de ces énoncés, particulièrement en ce qui a trait à tout contrat ou toute décision d’investissement. L’entreprise décline toute obligation de mettre à jour ces énoncés prospectifs. Ce communiqué est une traduction d’une version originale en anglais.
