Recherche - Novartis

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Recherche
Nous sommes un leader dans l’industrie pharmaceutique en matière de recherche et de
développement, y compris en ce qui concerne le niveau de nos investissements. La
découverte et le développement d’un nouveau médicament constituent un processus de
longue haleine, nécessitant habituellement 10 à 15 ans environ entre la recherche initiale et la
commercialisation du médicament, dont environ six à huit ans d’essais cliniques de phase I
jusqu’à la mise sur le marché. À chacune de ces étapes, il existe un risque important qu’une
molécule ne réponde pas aux exigences permettant d’avancer dans le processus. Dans une
telle éventualité, nous pourrions nous voir contraints d’abandonner une molécule dans
laquelle nous avons considérablement investi.
Nos équipes de Recherche et Développement collaborent étroitement afin de commercialiser
des médicaments nouveaux et meilleurs le plus rapidement possible.
Instituts Novartis pour la recherche biomédicale
Les Instituts Novartis pour la recherche biomédicale (Novartis Institutes for BioMedical
Research, NIBR) constituent l’organisation mondiale de recherche pharmaceutique de
Novartis. Avec plus de 6 000 chercheurs, médecins et professionnels dans le monde entier,
les NIBR s’attachent à la découverte de nouveaux médicaments novateurs capables de
transformer la pratique de la médecine.
En concentrant leurs efforts sur les maladies où les besoins médicaux demeurent non
satisfaits, les chercheurs et médecins des NIBR permettent à Novartis d’entretenir un pipeline
très fourni.
NIBR a des centres de recherche à Bâle, en Suisse, à Cambridge, dans le Massachusetts et
dans trois autres localités aux États-Unis, ainsi qu’à Singapour et à Shanghai, en Chine.
Découvrir de nouvelles façons d'améliorer et de prolonger la vie des
personnes
Nous consacrons actuellement de grands efforts de recherche à résoudre certains des plus
grands défis sanitaires auxquels le monde est confronté.
Cancer
Cancer du sein, du poumon, du rein, du pancréas, de la vessie et le cancer colorectal,
mélanome, lymphome et plusieurs types de leucémies
Maladies liées au vieillissement
Dégénérescence maculaire, fragilité, perte auditive et faiblesse des tendons et des muscles
Troubles neurologiques
Autisme, schizophrénie, troubles bipolaires et maladie d'Alzheimer
Maladies infectieuses
Virus de l'hépatite B, virus respiratoire syncytial, cytomégalovirus humain, Clostridium difficile,
Staphylococcus aureus et pseudomonas aeruginosa
Troubles auto-immunitaires
Psoriasis, syndrome Gougerot-Sjögren et lupus érythémateux systémique

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Opthalmologie
Rétinopathie diabétique, rétinite pigmentaire, kérato-conjonctivite sèche, uvéite et glaucome
Maladies cardiovasculaires et métaboliques
Dyslipidémie, athérosclérose et maladies vasculaires, diabète de type 2, insuffisance
cardiaque, arythmies cardiaques et troubles associés
Maladies respiratoires
Fibrose kystique, fibrose pulmonaire idiopathique, hypertension artérielle pulmonaire,
bronchopneumopathie chronique obstructive et asthme
Maladies des pays en développement
Paludisme, dengue, maladie de Chagas, leishmaniose
Précurseur dans les technologies et les approches novatrices pour la
découverte
Afin d’accélérer la découverte de nouveaux médicaments, nous faisons œuvre de pionniers
en adoptant des technologies et des approches novatrices pour la découverte de
médicaments. À titre d’exemples :
Biologie chimique
Les chercheurs utilisent les outils standard offerts par la biologie et la chimie pour mettre au
point de nombreux traitements efficaces. Néanmoins, ces outils manquent de nombreuses
cibles médicamenteuses : protéines essentielles et acides nucléiques connus pour le rôle
qu’ils jouent dans la maladie. Nous aimerions atteindre ces cibles pour lutter contre la
maladie, mais elles ont esquivé les molécules classiques de notre arsenal. Pour relever un tel
défi, nous défrichons une nouvelle voie : nous organisons nos efforts initiaux de découverte
autour de la biologie chimique. La biologie chimique rassemble les experts de divers
domaines, entre autres, la biologie, la chimie et l’informatique, pour créer de nouveaux types
de molécules et les utiliser pour explorer les systèmes biologiques. De plus en plus, nos
équipes suppriment les barrières entre les domaines pour progresser vers l’atteinte de cibles
difficiles.
CRISPR
CRISPR, un acronyme qui désigne les courtes répétitions palindromiques groupées et
régulièrement espacées, constitue une approche qui permet aux scientifiques de modifier
avec précision les gènes des cellules ciblées. Pensez à CRISPR comme une paire de
ciseaux moléculaires capable de couper l’ADN. Les petites cisailles sont associées avec une
molécule de ciblage à base d’ARN qui balaye le génome en séquences spécifiques et
effectue une coupe contrôlée sur un seul site. Dans un court laps de temps, cet outil puissant
a permis de créer des modèles très spécifiques de la maladie à utiliser dans la découverte de
médicaments et d’offrir un grand potentiel en tant que modalité thérapeutique pour traiter la
maladie au niveau génétique en supprimant, en réparant ou en remplaçant les gènes qui
causent les maladies. Nous collaborons actuellement avec Intellia Therapeutics qui utilise la
technologie CRISPR en conjonction avec des cellules souches hématopoïétiques pour
explorer les traitements de la drépanocytose et de la thalassémie. Ces travaux sont en phase
préclinique.

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Immuno-oncologie
Les tumeurs ont recours à des astuces moléculaires pour éviter d’être détectées par les
défenses naturelles de notre système immunitaire. Pour détecter et détruire les tumeurs,
notre équipe de recherche en immuno-oncologie explore de nouvelles façons d’exploiter leur
système de défense. L’équipe étudie trois étapes clés de la réponse immunitaire au cancer :
éducation, activation et dissémination des cellules immunitaires pour détruire les tumeurs. Ils
cherchent des moyens d’améliorer l’activité des cellules immunitaires à chaque étape tout en
associant des traitements avec d’autres afin d’obtenir les meilleurs résultats pour chaque
patient.
Phase exploratoire : la découverte de médicaments
Les patients sont au cœur de tous les travaux de découverte de médicaments menés par
Novartis. Les scientifiques déterminent quelles maladies seront au cœur des travaux de
recherche en répondant à deux questions : avons-nous approfondi ou pouvons-nous
approfondir notre compréhension de la cause, ou du mécanisme, qui sous-tend la maladie ?
Et cette maladie représente-t-elle un besoin médical important non satisfait ? Si la réponse à
ces deux questions est affirmative, Novartis élabore alors un programme de recherche visant
à mieux comprendre la maladie et à trouver un traitement efficace. La phase de recherche
fondamentale permet de déterminer la cause de la maladie au niveau moléculaire, en nous
appuyant sur nos propres découvertes ainsi que celles de collaborateurs externes. Nous
recherchons des indices en étudiant à la fois l’expérience que le patient a de la maladie et la
somme historique du savoir médical et scientifique, en intégrant les connaissances
croissantes dans les domaines de la biologie humaine, de la chimie et de la génétique.
Découverte de cibles et élaboration de médicaments
Généralement, la fabrication d’un médicament commence par l’identification d’une protéine
associée à une maladie humaine. Ces protéines sont communément appelées « cibles ».
Quand il se confirme qu’une cible joue un rôle dans une maladie, on la passe alors à un crible
à haut débit afin de trouver une molécule chimique ou un anticorps qui se lie à la cible ou
« atteint » celle-ci d’une manière qui modifie la maladie. Une fois les molécules chimiques ou
les anticorps identifiés par leur liaison à une cible, ils sont optimisés afin d’améliorer leur
innocuité et leur efficacité. La molécule chimique ou l’anticorps qui résulte de ce processus
devient alors un médicament candidat.
Innocuité et efficacité au stade préclinique
Avant de tester un médicament candidat chez l’homme, il faut établir un profil initial
d’innocuité et d’efficacité. Au cours de cette phase, les scientifiques utilisent des modèles
informatiques et des essais de laboratoire pour évaluer l’innocuité d’un médicament candidat.
Ces tests déterminent la façon dont il est absorbé, le parcours qu’il emprunte dans
l’organisme, la manière dont il est dégradé ou métabolisé, ainsi que la façon dont il est
éliminé du système et à quelle vitesse.
Validation du concept
Avant d’entrer en phase de développement clinique, tous les médicaments candidats doivent
être soumis à des études de « validation du concept » afin de tester rapidement l’innocuité et
l’efficacité du médicament, tout en collectant des informations essentielles sur la
pharmacocinétique et la tolérance, et en respectant les directives établies par les autorités de
santé sur les essais cliniques préliminaires. Une fois l’essai de validation réussi, notre

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Organisation mondiale de développement des médicaments mène des essais cliniques
confirmatoires sur les médicaments candidats.
Décharge: Le présent document fait part de prévisions impliquant des risques connus et inconnus, des incertitudes ainsi que d’autres facteurs qui pourraient
rendre les résultats réels matériellement différents des résultats, performances ou réalisations annoncés ou impliqués dans de telles déclarations. Certains
risques associés à ces déclarations sont résumés dans la version anglaise de ce communiqué, ainsi que dans le formulaire 20-F de Novartis AG, le plus
récent formulaire soumis à la Securities and Exchange Commission (SEC) (autorité de régulation des marchés financiers des États-Unis). Le lecteur est
invité à lire attentivement ces résumés.