
L’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire – Evaluation du SeRC
Objectif, champ, et méthodologie de
l’évaluation
L’évaluation de l’hormone de croissance chez l’enfant non déficitaire est une
évaluation du service rendu à la collectivité (SeRC) menée dans le cadre
d’une réévaluation de classe thérapeutique. Elle vise à éclairer en premier
lieu la décision publique. Elle contient également des données scientifiques
nécessaires à l’élaboration de documents destinés au prescripteur.
1. Historique et champ de l’évaluation
Cette évaluation fait suite à une auto saisine en 2007 de la Commission de
la transparence (CT) lors de l’examen de l’indication « retard de croissance
chez les enfants nés petits pour l'âge gestationnel n'ayant pas rattrapé leur
retard de croissance à l'âge de 4 ans ou plus » (Small for gestational age -
SGA). En effet, la CT soulignait dans ces avis que :
le bénéfice du traitement par hormone de croissance n’était pas
démontré en termes d’amélioration de la taille définitive ;
il existait chez ces mêmes enfants des incertitudes sur la tolérance à
long terme d’un tel traitement.
La CT indiquait que si l’on considère que la petite taille ne constitue pas en
soi une maladie, le recours à une supplémentation par hormone de
croissance devait être fait avec prudence chez des enfants qui n’avaient pas
de déficit. Les effets à long terme de l’exposition à des quantités supra
physiologiques d’hormone de croissance sont en effet très incomplètement
connus et les effets pathologiques d’un excès d’hormone de croissance sont
bien connus chez l’adulte ; la stimulation de la production d’IGF-1, cytokine
capable de stimuler la croissance des tumeurs ne devant pas être négligée.
En 2008, la Haute Autorité de santé (HAS) a décidé d’étendre l’évaluation à
l’ensemble des indications de l’AMM qui concernent des enfants n’ayant pas
de déficit en hormone de croissance non déficitaires pour les raisons
suivantes :
recoupement de certaines indications et nécessité d’une appréhension
globale des thématiques évaluées ;
existence de problématiques communes dans ces indications ;
éléments propres à certaines indications pouvant éclairer l’évaluation
d’autres indications.
HAS / SEM-SEESP/ décembre 2011 3