Sanofi et ICAN signent un partenariat majeur de recherche sur les

COMMUNIQUE DE PRESSE FRANCE
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Sanofi et ICAN signent un partenariat majeur de recherche
sur les cardiomyopathies hypertrophiques
- le partenariat repose sur des modèles cellulaires faisant appel à l’ingénierie
génomique et la reprogrammation de cellules du derme en cellules cardiaques ouvrant
de nouvelles perspectives alors qu’il n’existe pas de traitement pour cette maladie qui
constitue la cause la plus fréquente de mort subite chez le jeune adulte
Paris - Le 10 décembre 2015 - Sanofi et l'Institut de Cardiométabolisme et de Nutrition (ICAN)
annoncent aujourd’hui la signature d’un partenariat pour lutter contre les cardiomyopathies.
Le partenariat repose sur l’utilisation de modèles cellulaires innovants faisant appel à des
technologies de pointe pour mieux comprendre les mécanismes impliqués dans ces
pathologies et identifier de nouvelles cibles thérapeutiques pouvant donner lieu à terme à de
nouveaux candidats médicaments.
La cardiomyopathie hypertrophique : une maladie pour laquelle il n’existe pas de
traitement spécifique aujourd’hui et qui constitue la cause la plus fréquente de mort
subite non accidentelle chez le jeune adulte.
La cardiomyopathie hypertrophique atteint 1 personne sur 500. Elle est associée à des
mutations touchant les gènes codant pour les protéines du sarcomère cardiaque, le
sarcomère étant l’unité contractile de base du cardiomyocyte (cellule cardiaque). La maladie
se caractérise par une hypertrophie des parois du ventricule gauche pouvant conduire à des
symptômes tels que des troubles respiratoires ou des arythmies (troubles du rythme
cardiaque), voire évoluer vers l’insuffisance cardiaque. Bien qu’étant la cause la plus
fréquente de mort subite non accidentelle chez le jeune adulte, l'âge auquel la maladie se
déclenche, l’ampleur des symptômes et le risque de décès d’origine cardiaque sont très
variables. Il n’existe aujourd’hui aucun traitement spécifique approuvé par les autorités de
santé.
Cliniciens, chercheurs et patients alliés dans une approche translationnelle pour
mieux comprendre la biologie de la maladie.
L'objectif de la collaboration entre les équipes de Sanofi et de l’ICAN est d'identifier les
déterminants moléculaires responsables de l’expression de la maladie (au-delà de la
mutation originale) en tirant parti des modèles de pointe développés par l’ICAN sur les
cellules souches à pluripotence induite
1
(induced Pluripotent Stem Cells ou « iPSC») et
l'ingénierie génomique. L'idée est d’identifier, en partant du patient, de nouvelles cibles
thérapeutiques amenées à changer le pronostic de la cardiomyopathie hypertrophique.
1
Les cellules souches pluripotentes induites sont des cellules souches pluripotentes qui ont été
fabriquées en laboratoire, à partir de cellules adultes.

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Une étude clinique sur l’histoire naturelle de la maladie lancée dès la fin de l’année
auprès de patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique d’origine génétique.
Les équipes cliniques de l’ICAN soignent de larges cohortes de patients atteints de
cardiomyopathie incluant des phénotypes extrêmes, grâce au Centre de Référence des
Maladies Cardiaques Héréditaires (Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Paris). Une étude clinique,
appelée « iPS-CARDIOGEN », va débuter fin 2015 dans ce centre coordonné par le Pr.
Philippe Charron. Elle concernera les familles atteintes de cardiomyopathie hypertrophique
dont l’origine génétique a été parfaitement bien caractérisée. Il sera proposé aux patients et
à leurs apparentés asymptomatiques, de leur prélever un échantillon de peau et un
échantillon sanguin. Les données cliniques et notamment cardiologiques des patients seront
collectées dans le même temps. Cette étude a reçu toutes les autorisations requises par les
autorités sanitaires.
Etude sur des modèles cellulaires innovants faisant appel à l’ingénierie génomique et
la reprogrammation de cellules du derme en cellules cardiaques.
La technologie qui sera utilisée, permet de reprogrammer des cellules de la peau provenant
de patients, puis de les différencier en cellules cardiaques (cardiomyocytes) grâce à la
plateforme coordonnée par le Pr. Jean-Sébastien Hulot au sein d’ICAN avec la contribution
du Dr Eric Villard pour la partie ingénierie génomique.
Cette approche ouvre des perspectives de recherche inégalées pour l’étude des
cardiomyocytes humains. En effet, les cellules cardiaques générées par cette technologie
conservent les mutations responsables de la cardiomyopathie et expriment les symptômes
biologiques de la maladie. Ces cellules cultivées seront caractérisées puis analysées par les
équipes de recherche des Unités Cardiovasculaire-Fibrose et Sciences Translationnelles de
Sanofi, basées sur les sites français de Chilly-Mazarin et Vitry-sur-Seine, pour identifier les
cibles biologiques en aval de la mutation responsables de la pathologie. Ce projet partant du
patient est orienté vers la découverte de nouveaux médicaments pour le traitement des
cardiomyopathies génétiques et potentiellement par extension à certaines formes
d’insuffisance cardiaque.
Pour Marc Bonnefoi, Vice-président Recherche & Développement du Groupe Sanofi en
France, « Ce partenariat constitue un espoir pour les patients atteints de cette maladie. Il
illustre parfaitement notre stratégie d’alliance qui vise à collaborer avec les meilleures
équipes de cliniciens et de chercheurs en France. Cette collaboration s’appuie sur la
complémentarité de nos expertises et constitue un remarquable vecteur d’accélération pour
la découverte de nouveaux candidats médicaments dans une approche translationnelle
associant patients, cliniciens et chercheurs ».
Karine Clément, Directrice de l’Institut Hospitalo-Universitaire ICAN ajoute : « Les
scientifiques d’ICAN ont considérablement affiné la technologie de différentiation des
cardiomyocytes à partir d’iPSC, clé de voûte de ce partenariat. L'utilisation des iPSC est
essentielle, car il est impossible d'avoir un accès direct au cœur des patients souffrant de
cardiomyopathie. Cette technologie de pointe permet de modéliser la maladie à partir de
cellules humaines et d’en comprendre les mécanismes. ICAN démontre à travers ce
partenariat sa capacité à valoriser son expertise académique et à stimuler et orienter la
recherche fondamentale vers une recherche pour le bénéfice ultime de la santé des
patients. »
Cette collaboration se déroulera sur deux ans et mettra à contribution plus de 50 chercheurs
et cliniciens d’ICAN et de Sanofi.

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A propos de Sanofi
Sanofi, un leader mondial de la santé, recherche, développe et commercialise des solutions
thérapeutiques centrées sur les besoins des patients. Sanofi possède des atouts
fondamentaux dans la prise en charge du diabète, les vaccins humains, les produits
innovants, la santé grand public, les marchés émergents, la santé animale et Genzyme.
Sanofi est coté à Paris (EURONEXT: SAN) et à New York (NYSE: SNY).
A propos d’ICAN
ICAN est un institut issu du Programme d’Investissements d’Avenir qui réunit le pôle cœur et
métabolisme de l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière et 14 équipes de recherche (120 chercheurs),
travaillant ensemble pour mieux comprendre et mieux traiter les patients affectés par les
maladies du cœur, du métabolisme et de la nutrition, tout au long de leur progression et pour
former les professionnels de santé dans ce domaine.
Plus d’information sur ICAN – Institut de cardiométabolisme et nutrition
www.ican-institute.org
A propos du Centre de référence pour les maladies cardiaques héréditaires
Le Centre de Référence pour les maladies cardiaques héréditaires a été labellisé par le
Ministère de la Santé dans le cadre du « Plan national Maladies Rares ». Coordonné par le
Pr Philippe Charron à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière, ce centre pluri-site de l’AP-HP réunit
les expertises lui permettant d’organiser la filière de soins pluridisciplinaires des diverses
maladies cardiaques héréditaires, rédiger les référentiels de diagnostic et de traitement,
coordonner les activités de recherche, assurer la formation médicale et scientifique, tout en
développant des liens étroits avec les associations de patients concernés par ces
pathologies. Environ 6.000 patients sont vus chaque année dans le Centre.
Contacts :
Relations Medias Sanofi
Chrystel Baude
Tel. : [phone]
[email protected]
Relations Medias ICAN
Sylvain Gilat, PhD
[phone]
[e-mail]