cours 7 thérapie génique

Thérapie Génique
•Principe:
Introduire dans une cellule cible un gène
d’intérêt thérapeutique:
-Produire une protéine manquante
(cellule déficiente callèle mutant)
-Surexpression d’une protéine
-Produire un signal →mort cellulaire
(cellule infectée ou cancéreuse)
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Thérapie Génique
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Thérapie Génique
•Principe:
Introduire dans une cellule cible un gène
d’intérêt thérapeutique:
-Produire une protéine manquante
(cellule déficiente callèle mutant)
-Surexpression d’une protéine
-Produire un signal →mort cellulaire
(cellule infectée ou cancéreuse)
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Comment?

Thérapie Génique
•Comment ?
En construisant des vecteurs de transfert de
gènes
=«taxis géniques » =«transporteurs »
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Thérapie génique
•Traitement de quelles maladies ?
•Maladies héréditaires monogéniques
–L’hémophilie
–Myopathies
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Autres maladies ?