2. Un programme de recherche inédit en transplantation pulmonaire

Dossier de presse
Le 14 novembre 2013
Contacts presse
Vaincre la Mucoviscidose
Émilie Massard
Attachée de Presse
Tél. : 01 40 78 91 96
[email protected]
Association Grégory Lemarchal
Marc Teynier
Directeur de la Communication
Tél. port. : 06 98 53 73 73
[email protected]
Sommaire
•
Les progrès en transplantation pulmonaire,
un programme de recherche inédit pour faire évoluer les pratiques
1. État des lieux sur la transplantation pulmonaire
-
Une activité en progression
Chiffres clés
Les différentes étapes d’une greffe
L’accompagnement du patient vers la greffe
La greffe, une expérience hors du commun : témoignages
Bénéfices sur la survie des patients atteints de mucoviscidose
Les complications après greffe
p. 3 et 4
p. 5 à 8
p. 5
p. 5
p. 6
p. 6
p. 7
p. 8
p. 8
2. Un programme de recherche inédit en transplantation pulmonaire
p. 9 à 11
3. Zoom sur deux projets phares
p. 12 et 13
-
COLT « Cohorte of Lung Transplantation », par le Pr Antoine Magnan
« Etude pilote de la transplantation de greffons pulmonaires
réhabilités en ex-vivo », par le Dr Édouard Sage
p. 12
p. 13
Annexe 1 : La mucoviscidose, ses principales caractéristiques
p. 14
Annexe 2 : Présentation des associations :
Vaincre la Mucoviscidose et l’Association Grégory Lemarchal
p. 15 et 16
2
La mucoviscidose est une maladie génétique, rare et mortelle qui affecte principalement
les voies respiratoires et le système digestif. Au stade avancé de la maladie, la greffe
pulmonaire reste l’ultime recours et le dernier espoir de prolonger la vie des patients. En
2012, un tiers des greffes de poumons réalisées ont bénéficié à des patients atteints de
mucoviscidose. Cette pathologie est donc la première indication de transplantation
pulmonaire.
Malgré un nombre de greffés des poumons en augmentation et une progression de la
survie après la greffe, le rejet chronique et les complications liées, par exemple aux
immunosuppresseurs, sont autant de difficultés que la recherche doit pouvoir aider à
circonscrire.
C’est dans cette optique que l’association Vaincre la Mucoviscidose a initié en 2008 un
programme exceptionnel de recherche sur 5 ans en transplantation pulmonaire. L’objectif
de ce programme inédit est de faire évoluer les pratiques et de répondre au mieux aux
préoccupations des patients.
Pour la première fois en Europe, une association de patients a mené un programme de
recherche dédié à la transplantation pulmonaire fédérant ainsi l’ensemble des équipes
françaises impliquées dans ce domaine et permettant de mettre leur expertise en
commun.
Ce programme innovant et ambitieux s’est construit autour de 33 projets de recherche
sélectionnés et suivis par un comité scientifique dédié, piloté par Vaincre la
Mucoviscidose, et cofinancé à 50 % par l’Association Grégory Lemarchal, pour un montant
global de 4,4 millions d’euros.
Cet investissement est une première et doit permettre de donner un nouvel élan à la
recherche sur la transplantation pulmonaire dans le but d’apporter de nouvelles solutions
thérapeutiques.
© Benoit Rajau pour l’Agence de la biomédecine
3
« Contrairement à une idée reçue par certains, la transplantation ne guérit
pas la mucoviscidose. Elle prolonge la vie, ce qui est fondamental, mais la
mucoviscidose reste. On est passé d'une maladie à une autre maladie.
Certes, vivre avec de nouveaux poumons change considérablement la vie,
car il n'y a plus de kinésithérapie respiratoire, plus d'aérosols, mais vivre est
encore un combat.
Vaincre la Mucoviscidose s'est donné deux objectifs essentiels en matière
de transplantation. Premièrement, quand la transplantation a été décidée
par les médecins et acceptée par le patient, l'attente de la greffe doit être minimale. Il est
insupportable d'attendre des jours, des semaines, des mois…
Deuxièmement, après la greffe, le taux de survie doit être maximal, on ne doit plus
accepter le risque de rejet et de défaillance des greffons.
Pour tendre vers ces deux objectifs vitaux, Vaincre la Mucoviscidose a donc choisi depuis
longtemps de soutenir les projets de recherche sur la thématique de la transplantation. Les
travaux réalisés ont permis ces dernières années d'augmenter notablement l'accès à la
greffe et d'accroître la survie.
Ce qui a été fait est considérable, ce qui reste l'est tout autant.
Il ne s'agit plus de survivre, il s'agit de vivre. »
Patrick Tejedor, président de Vaincre la Mucoviscidose
« Depuis que nous avons créé l’Association Grégory Lemarchal avec mon
épouse et ma fille, en juin 2007, nous ne poursuivons qu’un but : continuer le
combat de Grégory. En aidant au quotidien ceux qui luttent pour vivre, et en
récoltant des fonds pour donner aux chercheurs les moyens d’explorer de
nouvelles voies.
Sur ce dernier plan, nous avons comme une évidence décidé de mettre en
commun notre énergie et nos moyens avec l’association Vaincre la
Mucoviscidose, confiants dans leur écoute et leur expertise.
Nous avons été immédiatement séduits par la proposition de leur conseil scientifique de
cofinancer à 50 % ce vaste programme de recherche sur la transplantation pulmonaire.
Parce qu’il était ambitieux, unique, parce qu’il offrait beaucoup d’espoirs à ceux qui en ont
tant besoin.
Mon fils Grégory nous a quittés le 30 avril 2007 faute de recevoir le greffon qui aurait pu le
sauver. C’était déjà inacceptable il y a plus de six ans... Aussi, nous sommes réellement fiers
d’avoir contribué à hauteur de 2,2 millions d’euros à ce programme sur la transplantation
pulmonaire, conscients de ce qu’il apporte et des années de progrès que nous avons ainsi
pu gagner, et reconnaissant envers tous ces chercheurs qui œuvrent pour que la
mucoviscidose ne nous arrache plus nos enfants ».
Pierre Lemarchal, président de l’Association Grégory Lemarchal
4
1. État des lieux sur la transplantation pulmonaire
Une activité en progression
L’insuffisance respiratoire chronique terminale reste aujourd’hui le problème majeur dans la
mucoviscidose. Ainsi, la greffe pulmonaire est la seule solution thérapeutique lors d’une
aggravation de la maladie.
Avec un nombre croissant de patients adultes, le nombre d’inscription sur liste d’attente a
augmenté et il a donc été parfois difficile d’y répondre.
En 2011 pour la première fois, le nombre de patients nouvellement inscrits en attente d’une
greffe de poumon était pratiquement identique au nombre de bénéficiaires d’une greffe
pulmonaire1. « Nous sommes passés d’une aventure (fin des années 80) à une opération
qui reste exceptionnelle et complexe, mais qui est beaucoup mieux codifiée et
organisée. » explique le Pr Antoine Magnan.
Des progrès considérables ont été réalisés au niveau des techniques chirurgicales, du
reconditionnement des greffons et de l’amélioration des traitements.
Globalement, l’activité de greffe pulmonaire connaît une nette progression depuis une
décennie, notamment grâce à l’action de l’Agence de la biomédecine en faveur du
développement de la transplantation, mais également à une forte mobilisation des
associations de patients. Vaincre la Mucoviscidose pilote des projets précis dans le cadre
du programme exceptionnel de recherche en transplantation pulmonaire initié en 2008, et
soutient financièrement des centres de greffes.
En France, il existe 12 centres de transplantation pulmonaire, dont 8 pratiquant des greffes
sur des patients atteints de mucoviscidose : L’Hôpital européen Georges-Pompidou
(Assistance Publique des Hôpitaux de Paris), l’Hôpital Foch (Suresnes), et les CHU de
Grenoble, Bordeaux, Lyon, Marseille, Nantes et Strasbourg.
Chiffres clés1 :
- 1963 : 1re greffe mono-pulmonaire dans le monde
- 1980 : 1re greffe mono-pulmonaire en France
- 1980 : 1re utilisation de la ciclosporine, agent immunosuppresseur ayant permis des
progrès considérables en prévenant le rejet
- 1981 : 1re greffe cœur-poumons dans le monde
- 1982 : 1re greffe de cœur-poumons en France
- 1986 : 1re greffe bi-pulmonaire dans le monde
- 1987 : 1re greffe bi-pulmonaire en France
- 1987 : 1re greffe cœur-poumons chez un patient atteint de mucoviscidose
- 1988 : 1re greffe bi-pulmonaire chez un patient atteint de mucoviscidose
- En 2012, 322 greffes de poumons ont été réalisées, dont 96 pratiquées sur des personnes
atteintes de mucoviscidose.
- Fin 2012, 568 patients atteints de mucoviscidose étaient porteurs d’un greffon
pulmonaire, et 31 patients d’un greffon cœur-poumons.
- La situation est considérée aujourd’hui comme quasi non-pénurique, puisqu’on arrive à
un équilibre entre le nombre de greffes (322) et le nombre de nouveaux inscrits (335).
1
Source : Agence de la biomédecine
5
Les différentes étapes d’une greffe
Source : Agence de la biomédecine
L’accompagnement du patient vers la greffe
L’annonce de la nécessité d’une greffe comme ultime recours est un projet crucial pour le
patient, ses proches et l’équipe soignante. La prise en charge psychologique est très
importante dans le processus de la greffe pour le patient et sa famille.
« Cette annonce fait effraction dans la vie du patient et peut déclencher un traumatisme
psychique passager. » explique Raphaëlle Farcy-Pauthe, psychologue clinicienne à
l’hôpital Foch de Suresnes.
Le bilan pré-greffe
Avant toute inscription sur liste d’attente, le patient doit effectuer un bilan pré-greffe au
sein d’un CRCM (centre de ressources et de compétences de la mucoviscidose) ou d’un
centre de greffe, par une équipe pluridisciplinaire (médecin, psychologue, diététicien,
kinésithérapeute, assistance sociale, etc.) afin de déterminer son état clinique, l’évolution
de son état respiratoire et nutritionnel.
Cette démarche est primordiale pour que le patient soit greffé dans les meilleures
conditions de stabilité clinique, psychologique et sociale.
6
L’association Vaincre la Mucoviscidose met en place, avec les CRCM, un
accompagnement médico-social pour soutenir les patients dans leurs parcours de greffe
et faciliter leur appréhension de cette thérapeutique lourde mais vitale pour eux.
Le GETTAM (groupe éducation thérapeutique du patient transplanté atteint de
mucoviscidose) œuvre pour structurer l’éducation thérapeutique dans les CRCM.
Le GETTAM a été créé par Vaincre la Mucoviscidose et ses partenaires, le Centre de
référence de Nantes, la Société française de la mucoviscidose (SFM) et le département
des sciences de l’éducation de l’Université Paris 8.
La greffe, une expérience hors du commun : témoignages
Karen - 27 ans, greffée en 2004
« Avant la greffe, j’étais très mal. Mes poumons étaient hyper encombrés, mon VEMS2 était
de 20 %, j’enchaînais les cures antibiotiques, je pesais 34 kg et j’avais des difficultés à me
déplacer. J’étais trop faible pour pouvoir être greffée alors j’ai dû être mise sous
gastrostomie3, j’ai ainsi pu prendre 10 kg. J’habitais à Metz quand j’ai été appelée à la
greffe. Une ambulance tout gyrophare dehors, m’a conduite à mon centre de greffe à
Foch. Dès l’entrée dans la capitale des motards ont escorté l’ambulance jusqu’à l’hôpital.
Je n’avais pas le temps d’attendre dans les bouchons du périph’.
De 20h à 4h, deux chirurgiens m’ont opérée. Dix jours de réanimation et en tout un mois
d’hospitalisation.
Quand je suis sortie de l’hôpital, j’étais en pleurs car j’étais debout et j’étais dehors. Avant
j’avais sept heures de soins par jour, maintenant j’ai plein de temps libre que j’ai vite
comblé. A chaque bilan, la greffe me rappelle qu’elle est là. J’ai fait quatre rejets qui se
sont bien arrangés par la suite. J’ai des amies qui sont décédées sur liste d’attente, alors
j’ai conscience d’avoir de la chance. »
Jean-Philippe - 39 ans, greffé en 2008
« Dès que j’ai été sous oxygène, ce fut comme si je m’inscrivais en même temps sur liste
d’attente. Et pourtant l’inscription ″officielle″ a été dure psychologiquement, car c’était
la ″vraie décision″. L’attente a été stressante, ma plus grande crainte était de manquer un
appel à la greffe.
Et un soir à 20h, l’appel arrive enfin. Je me précipite à l’hôpital, j’appelle ma famille et mes
amis pour les prévenir. De minuit à 3h, l’équipe soignante me prépare (rasage, douche
etc.). Puis c’est l’anesthésie générale, l’opération, le réveil. Un mois après je respirais enfin
librement.
Une fois transplanté, j’ai eu l’impression que tous les risques étaient derrière moi alors qu’en
fait, durant le premier mois de greffe, les risques sont grands, notamment en terme de rejet.
J’ai conscience que mon état est précaire, je ne me sens pas en sécurité, mon souffle est
remonté très vite, mais il peut redescendre à tout moment. En fait, la greffe c’est comme la
mucoviscidose, chaque cas est particulier et on n’a pas de point de repère, on doit
apprendre tous les jours. »
2
Volume Expiratoire Maximal par Seconde
La gastrostomie consiste à placer une sonde au niveau de l’abdomen afin d’introduire directement
l’alimentation dans l’estomac
3
7
Bénéfices sur la survie des patients atteints de mucoviscidose
« La capacité de la transplantation pulmonaire à prolonger la survie des patients a été
mise en cause par plusieurs études réalisées chez des patients atteints de BPCO
(bronchopneumopathie chronique obstructive et emphysème) ou de mucoviscidose. Une
étude publiée en 2007 réalisée sur 514 enfants atteints de mucoviscidose a même conclu
que seuls 5 enfants tiraient un bénéfice certain de la transplantation pulmonaire en termes
de survie. Ces incertitudes ont amené certains États nord-américains à ne plus rembourser
la transplantation pulmonaire. Le développement de méthodes d'études du bénéfice de
la transplantation pulmonaire sur la survie des patients est donc une nécessité.
Grâce au soutien de Vaincre la Mucoviscidose, et en collaboration avec des équipes
nord-américaines et néerlandaises, nous avons pu démontrer, à partir de données
récentes, et en utilisant des méthodes développées spécifiquement dans ce but, que la
transplantation améliorait la survie des adultes atteints de mucoviscidose de façon
certaine. La réduction de mortalité observée atteignait 70 %.
Cette étude démontre le bien-fondé du travail mené par les équipes de transplantation
pulmonaire. »
Pr Gabriel Thabut du service pneumologie et transplantation pulmonaire de l’hôpital
Bichat, Paris.
Les complications après greffe
Même si la survie des patients après la greffe progresse, la transplantation pulmonaire n’est
pas une guérison, et des complications peuvent avoir lieu.
Complications liées à la greffe :
• Le rejet aigu : le greffon est rejeté par l’organisme dans les premières heures à
plusieurs mois après la greffe.
• Le rejet chronique du greffon, aussi appelé bronchiolite oblitérante : le greffon est
rejeté progressivement par l’organisme.
Complications liées au traitement immunosuppresseur :
• Infections bactériennes, virales et fongiques (champignons)
• Hypertension artérielle
• Insuffisance rénale pouvant conduire, dans les cas les plus graves, à une
transplantation
• Plus de 80 % des patients atteints de mucoviscidose développent un diabète après
5 ans de greffe
• Troubles gastro-intestinaux
Ces possibles complications ont amené Vaincre la Mucoviscidose à lancer un programme
de recherche spécialisé pour que chaque patient puisse bénéficier d’une greffe de
qualité et optimiser les conditions de transplantation et de gestion après greffe.
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2. Un programme de recherche inédit en transplantation
pulmonaire
Vaincre la Mucoviscidose est le premier financeur de la recherche en mucoviscidose en
Europe. Dans ce domaine, l’association a pour ambition d’être un acteur de convergence
des multiples partenaires impliqués, au niveau national et international, en agissant sur tout
le continuum de la recherche, afin d’accélérer la mise au point de solutions
thérapeutiques innovantes et pertinentes pour les patients atteints de mucoviscidose.
Au-delà des soutiens financiers majeurs apportés aux projets de recherche, l’association
mobilise, oriente, anime, et facilite les collaborations et le bon déroulement des projets de
recherche.
Malgré les avancées de la recherche au niveau fondamental et le lancement de plusieurs
essais cliniques prometteurs, l’insuffisance respiratoire chronique terminale reste aujourd’hui
le problème principal dans la mucoviscidose, et c’est pourquoi cette maladie est la
première indication de transplantation pulmonaire en France.
Cependant, les complications liées à la greffe des poumons sont toujours importantes et
c’est dans ce contexte que Vaincre la Mucoviscidose s’est investie dans un programme
exceptionnel de recherche dans cette activité pour améliorer les pratiques, cofinancé par
l’Association Grégory Lemarchal.
« Aujourd'hui, le bénéfice de la greffe sur l'espérance et la qualité de la vie ne fait aucun
doute. Il va encore augmenter. Aussi, faut-il avec vigueur poursuivre toutes les actions qui
tendent à promouvoir le don d'organe et à améliorer l'ensemble de la chaîne de la
transplantation. »
Jean Lafond, ancien président de Vaincre la Mucoviscidose (2003 – 2013)
Un programme de recherche autour de 5 enjeux majeurs
Vaincre la Mucoviscidose a défini très précisément ses attentes et critères en s’entourant
d’un comité scientifique spécialement dédié au programme exceptionnel de recherche
en transplantation pulmonaire.
« L’ensemble des équipes françaises impliquées dans la transplantation pulmonaire se sont
mobilisées autour de ce programme qui marque un tournant dans l’organisation de la
recherche dans ce domaine. Cette synergie se poursuivra au cours des prochaines
années. »
Franck Dufour, directeur scientifique de Vaincre la Mucoviscidose
L’objectif de ce programme était de financer et de suivre, sur une période de 5 ans, des
projets de recherche d’excellence permettant de préférence une application rapide vers
le patient. Les financements pouvaient concerner le personnel, le fonctionnement et le
développement d’outils de recherche.
Impliquant à la fois cliniciens et chercheurs, services hospitaliers et unités de recherche, ce
programme innovant aura encouragé la collaboration entre les équipes de chercheurs.
La définition des priorités en matière de recherche en transplantation pulmonaire et
l’identification des besoins en recherche fondamentale ou clinique ont permis de définir
5 enjeux majeurs qui suivent la chronologie du processus de greffe :
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Les facteurs liés à la
survie après la
transplantation
La période per et
péri-opératoire
(depuis le prélèvement
du greffon jusqu’à la
transplantation)
Le rejet aigu et le
dysfonctionnement
chronique du greffon
L’évaluation de
nouvelles stratégies
d’immunosuppression
La qualité de vie des
patients transplantés
• Optimisation des critères de mises sur liste
d’attente de greffe
• Optimisation et harmonisation de la
sélection des donneurs et des greffons
=> L’amélioration de ces facteurs
permettant de mieux identifier les
donneurs potentiels, d’améliorer le nombre
et la qualité des greffons, et ainsi diminuer
la mortalité sur liste d’attente.
•Optimisation
techniques
pulmonaire
préservation
greffons
de toutes les opérations
lors d’une transplantation
: anesthésie, réanimation,
et reconditionnement des
• Facteurs de risques
• Optimisation du diagnostic
• Prévention
et
prise
en
charge
=> L’analyse des aggravations et des
complications pouvant apparaître après la
greffe permettra de mettre en place des
procédures plus efficaces de prévention et
de traitements de ces aggravations et
complications afin de diminuer les
problèmes post-greffe.
•Tester l’efficacité et la tolérance de
nouveaux traitements et de nouveaux
schémas thérapeutiques afin de réduire au
maximum le rejet de l’organe greffé.
•Après la greffe, de nouveaux aspects
médicaux et sociaux doivent être mieux
pris en compte : améliorer la prise en
charge de la douleur, renforcer
l’observance et la réhabilitation.
10
Les projets soutenus autour de ces 5 principaux enjeux devraient permettre une
amélioration de toute la chaîne de la transplantation, de l’avant greffe à la vie après la
greffe.
Les avancées qui ont vu le jour grâce à ce programme de recherche en transplantation
pulmonaire sont bénéfiques pour l’ensemble de l’activité de transplantation pulmonaire, et
pas seulement pour les patients atteints de mucoviscidose.
Notons aussi que certains travaux de recherche se poursuivent et que les résultats seront
connus ultérieurement.
©Benoit Rajau pour l’Agence de la biomédecine
©Benoit Rajau pour l’Agence de la biomédecine
©Benoit Rajau pour l’Agence de la biomédecine
©Benoit Rajau pour l’Agence de la biomédecine
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3. Zoom sur deux projets phares
COLT « Cohort of Lung Transplantation »
Thématique concernée : Rejet aigu et dysfonctionnement chronique du greffon
Projet coordonné par le Pr Antoine Magnan, Institut du Thorax, Nantes.
Professeur de pneumologie, Antoine Magnan, exerce une activité de recherche en
immunologie respiratoire, notamment sur la transplantation pulmonaire.
Le rejet chronique, aussi appelé bronchiolite oblitérante, constitue la principale cause à
moyen et long terme de dysfonctionnement du greffon pulmonaire.
Le premier objectif du projet COLT est la recherche de nouveaux biomarqueurs spécifiques
et prédictifs du développement de la bronchiolite oblitérante, ceci afin de pouvoir la
prévenir. Ce projet a permis de constituer la plus grande cohorte jamais réalisée pour
l’étude du rejet de greffe pulmonaire chronique.
Le projet COLT est structuré autour d’une base de données cliniques et d’une
biocollection4. Ces données et prélèvements biologiques sont collectés auprès des centres
transplanteurs et gérées par l’Institut du Thorax de Nantes. Depuis 2009, 15 centres de
transplantation pulmonaire en Europe (France, Suisse et Belgique) ont inclus plus de 1000
patients en attente de greffe ou récemment greffés. 78 % des patients transplantés en
France sont dans la cohorte (pour comparaison : la cohorte nationale des transplantés du
rein atteint une exhaustivité d’environ 40 %). 31,6 % des patients transplantés de la cohorte
ont la mucoviscidose. Cette étude, incluant un suivi de 5 ans, permettra de mieux
comprendre les mécanismes survenant lors d’un rejet, et aidera à identifier des marqueurs
précoces du rejet afin de pouvoir l’anticiper et le traiter rapidement. Enfin, la pérennisation
de la cohorte permettra de mettre à disposition des chercheurs des échantillons
biologiques et des données cliniques pour le développement de nouveaux projets de
recherche.
Jamais une étude n’a été réalisée sur une cohorte significative de patients afin de
permettre l’analyse des facteurs de ce type d’aggravations après greffe de manière
prospective. Le projet COLT est une démarche totalement innovante sans précédent dans
le monde selon les experts internationaux consultés.
4
Réunion à des fins scientifiques, de prélèvements biologiques effectués sur un groupe de personnes identifiées
et sélectionnées en fonction des caractéristiques cliniques ou biologiques d’un ou plusieurs membres du
groupe, ainsi que des dérivés de ces prélèvements. (d’après l’article L 1243-3 du CSP)
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« Étude pilote de la transplantation des greffons pulmonaires réhabilités en ex-vivo »
Projet coordonné par le Dr Édouard Sage, Hôpital Foch, Suresnes.
Chirurgien dans le Service de Chirurgie Thoracique et Transplantation Pulmonaire du
Pr Chapelier, le Dr Sage a développé l'activité de reconditionnement ex-vivo des greffons
pulmonaires à l'Hôpital Foch.
Les critères ISHLT (The International Society for Heart and Lung Transplantation) du donneur
ont été élargis en 2004 pour permettre une augmentation du nombre de greffons.
Ainsi des greffons à critères élargis sont proposés aux équipes de transplantation
pulmonaire (TP), mais tous ne sont pas greffés.
La technique de réhabilitation ex-vivo permet d’optimiser la fonction pulmonaire de ces
greffons à critères élargis non utilisés par les équipes de greffes françaises.
Le service de Chirurgie Thoracique et Transplantation Pulmonaire de l’Hôpital Foch, dans le
cadre d’un essai clinique, pratique cette technique de réhabilitation ex-vivo des greffons
pulmonaires à critères élargis.
D’avril 2011 à avril 2013, dans le cadre d’une étude prospective bi-centrique sous l’égide
de l’Agence de la biomédecine, 32 greffons de donneurs à critères élargis, initialement
rejetés par les douze équipes françaises de TP, ont été réhabilités en ex-vivo selon la
technique de Toronto. Au terme de la procédure, les poumons ayant récupéré une
fonction satisfaisante ont été transplantés. Durant cette même période, 81 transplantations
bi-pulmonaires (TBP) faites avec des greffons conventionnels ont été utilisées comme
contrôle. Les patients transplantés en ″Super Urgence″5 ont été exclus de cette étude.
Sur les 32 greffons réhabilités, 31 ont retrouvé une fonction satisfaisante. Ces greffons ont
permis d’effectuer 31 TBP dont 15 pour des patients atteints de mucoviscidose.
Les résultats obtenus avec des greffons réhabilités sont tout à fait comparables à ceux
mesurés après transplantation de greffons conventionnels, notamment concernant
l’incidence de défaillance primaire du greffon, les durées moyennes d’intubation, de
séjour en réanimation et de séjour hospitalier, et la survie des patients.
La réhabilitation ex-vivo des greffons pulmonaires est donc une technique fiable et
reproductible qui a permis d’augmenter de façon significative le nombre de greffons
utilisables. Les TP faites avec des greffons réhabilités ont des résultats identiques à ceux
obtenus avec des TP utilisant des greffons conventionnels.
5 Mise en place en juillet 2007 par l’Agence de la biomédecine, la ″Super Urgence″ est une procédure
permettant d’inscrire en priorité un patient dont le pronostic vital est en jeu à très court terme.
13
Annexe 1 : La mucoviscidose, ses principales caractéristiques
Chiffres clés en France :
•
•
•
2 millions de personnes sont, sans le savoir, porteuses saines du gène de la
mucoviscidose.
1 nouveau-né tous les 3 jours est atteint de la maladie.
6 600 patients.
La mucoviscidose est une maladie génétique rare et mortelle qui touche principalement
les voies respiratoires et le système digestif.
Une maladie génétique
Toujours conjointement transmise par le père et la mère, elle est causée par l’absence ou
le dysfonctionnement de la protéine CFTR6 responsable de la régulation de l’équilibre en
eau et sel des cellules. Cet équilibre contribue à maintenir une couche fine et fluide de
mucus à la surface des tissus épithéliaux, qui les protège de l’infection. Lorsque la protéine
ne fonctionne pas correctement ou est absente, du mucus épais, anormalement visqueux,
s’accumule, et devient le siège d’une infection chronique des poumons et cause leur
dégradation progressive.
Mucus + viscosité = mucoviscidose
Ce mucus que chacun d’entre nous produit est normalement une substance fluide qui
humidifie les canaux de certains de nos organes. Dans le cas de la mucoviscidose, celui-ci
s’épaissit, devient visqueux et se fixe sur les bronches et le pancréas provoquant ainsi des
infections pulmonaires et des troubles digestifs.
Pas « une » mais « des » mucoviscidoses
D’un patient à l’autre, une grande diversité d’expressions cliniques existe, tant pour l’âge
d’apparition des premiers symptômes que pour la sévérité de l’évolution. La maladie
s’exprime de façon différente chez chaque enfant. Si l’atteinte respiratoire est présente
chez la majorité des patients, les symptômes peuvent être retardés. De même, l’atteinte
pancréatique peut apparaître secondairement et n’est pas systématique.
Les soins :
•
•
•
2 heures de soins quotidiens en période « normale » (kinésithérapie respiratoire,
aérosols, antibiothérapie, etc.) ;
6 heures de soins par jour en période de surinfection ;
Plus de 20 médicaments en moyenne par jour.
6 1989 : découverte du gène codant pour la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance
Regulator)
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Annexe 2 : présentation des associations
Vaincre la Mucoviscidose
Vaincre la Mucoviscidose est une association reconnue d’utilité publique, créée en 1965
par des parents de jeunes patients et des soignants. Elle se consacre à
l’accompagnement des malades et de leur famille dans chaque aspect de leur vie
bouleversée par la maladie.
L’association est organisée autour de quatre missions prioritaires :
• Guérir la mucoviscidose en finançant la recherche, et notamment en soutenant les
laboratoires et les hôpitaux publics
• Soigner la mucoviscidose en améliorant la qualité des soins
• Améliorer la qualité de vie des patients atteints de mucoviscidose
• informer parents et patients et sensibiliser le grand public à la mucoviscidose
Une association transparente, rigoureuse et contrôlée
Vaincre la Mucoviscidose est membre du Comité de la Charte du don en
confiance, se soumet annuellement au contrôle de cet organisme, et s’engage
à respecter ses règles de rigueur de gestion et de transparence.
Des progrès mesurables
À la création de l’association en 1965, l’espérance de vie était de 7 ans. Grâce à la
générosité du public et à l’action de l’association, on se dirige aujourd’hui vers une
espérance de vie à la naissance de 50 ans. La recherche avance, de nouvelles pistes sont
à explorer, nourrissant de réels espoirs de progrès.
Un puissant réseau
• 92 000 donateurs
• 30 000 bénévoles
• 6 800 adhérents
•
30 délégations
territoriales
•
de nombreux
partenaires
Repères financiers
• 1er financeur de la recherche en mucoviscidose en France
• 70 projets de recherche financés en 2013, soit 2,8 millions d’euros
• 96 postes et projets financés en 2013 dans 50 centres de soins et de transplantation,
à hauteur de 1,5 million d’euros
• 376 projets de recherche financés ces 4 dernières années, soit 14,5 millions d’euros
investis
• 4,4 millions d’euros dédiés à un programme de recherche en transplantation
pulmonaire, cofinancé par l’Association Grégory Lemarchal sur cinq ans
• 763 000 euros consacrés à l’accompagnement des patients et de leur famille en
2012, pour faire face aux surcoûts liés à la maladie
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L’Association Grégory Lemarchal
L’Association Grégory Lemarchal est une association à but non lucratif, reconnue d’intérêt
général. Elle a été créée en juin 2007 par la famille de l’artiste Grégory Lemarchal après
son décès, à 24 ans, des suites de la mucoviscidose. Elle est placée sous le contrôle d’un
Conseil d’administration de 15 membres, constitué principalement de soignants et de
familles concernées par la mucoviscidose. Elle peut compter sur 300 bénévoles partout en
France.
Ses missions
• Financer la recherche
Depuis sa création, 2,2 millions d’euros ont été directement alloués à ce programme
unique sur la transplantation pulmonaire en collaboration avec l’association Vaincre la
Mucoviscidose. Par ailleurs, les 6,7 millions d’euros récoltés lors de l’émission hommage à
Grégory, programmée sur TF1 quelques jours après son départ, ont été confiés à Vaincre la
Mucoviscidose pour soutenir des projets de recherche et améliorer la prise en charge dans
les hôpitaux.
• Améliorer la qualité de vie des patients
Parce qu’en attendant de trouver un remède, l’urgence commande de vivre, nous
proposons des aides individuelles aux patients et optimisons leurs conditions d’accueil dans
les hôpitaux, notamment en réhabilitant des services de pneumologie ou de consultation.
Nous sommes déjà intervenus dans plus d’une vingtaine de CRCM sur 49 en France.
• Sensibiliser sur la réalité de la maladie
L’association tient tout au long de l’année des stands d’information partout en France.
• Informer sur le don d’organes
Parce que la transplantation pulmonaire est le seul moyen d’offrir des années de vie aux
patients quand ils ont atteint l’état d’insuffisance respiratoire terminale.
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