LA SCLÉROSE LATÉRALE AMYOTROPHIQUE (SLA)

LA SCLÉROSE LATÉRALE
AMYOTROPHIQUE (SLA)
EXISTE-T-IL DES TRAITEMENTS À BASE DE CELLULES SOUCHES
POUR LA SLA?
Bien qu’aucun traitement à base de cellules souches pour la SLA n’ait encore été autorisé par Santé Canada ou la
FDA, la Fondation canadienne de cellules souches et beaucoup d’autres personnes s’emploient à trouver dans les
meilleurs délais des traitements aussi sûrs que possible issus de la recherche sur les cellules souches.
Quelles applications les scientifiques espèrent-ils tirer des cellules souches?
Les cellules souches renferment un potentiel de régénération des motoneurones détruits par la SLA et des cellules
qui les protègent. Les scientifiques cherchent en outre des moyens de stimuler la production de cellules souches
par l’organisme atteint lui-même, ce qui lui permettrait de produire de nouveaux motoneurones.
Des essais cliniques sont-ils en cours?
La recherche sur l’utilisation des cellules souches p la SLA emprunte diverses avenues, mais seulement quelques-
unes ont donné des résultats assez intéressants pour justifier des essais cliniques de phase 1 et 2, dans le but de
déterminer si les patients peuvent tolérer les cellules souches et les recevoir sans danger.
Quand devrait-on disposer d’un traitement à base de cellules souches?
Quoique les perspectives soient prometteuses, il faudra probablement encore de nombreuses années avant de
comprendre les causes de la SLA et de trouver un moyen de la prévenir. Entretemps, les scientifiques étudient les
cellules souches pour déterminer comment elles pourraient servir à traiter cette maladie dévastatrice, vu leur
capacité de régénérer des centaines de types de cellules et de produire des facteurs de protection des cellules.
La recherche est une activité dynamique qui engendre de nouvelles connaissances. Les travaux scientifiques
permettent d’effectuer des observations et de réaliser des expériences pour trouver les causes des phénomènes
observés. Étant donné la grande diversité caractérisant les êtres humains et les maladies dont ils souffrent, les
essais cliniques constituent le seul moyen de mettre à l’essai les nouvelles idées pour savoir si tel ou tel diagnostic
ou traitement seront efficaces contre une maladie touchant les êtres humains. Entre les premiers résultats obtenus
en laboratoire et le traitement qui pourra être administré à un patient, de longs travaux doivent être réalisés. Ils

nécessitent non seulement une vision porteuse, mais aussi des années de travail d’équipe et de persévérance de la
part des scientifiques, des médecins et des patients.
Le présent document résume les idées actuelles sur l’utilisation éventuelle des cellules souches dans de nouveaux
traitements. Ce n’est pas un document exhaustif, et le lecteur est invité à se renseigner davantage en consultant
d’autres sources d’information sur le Web ou en s’adressant à son médecin.
La Fondation canadienne des cellules souches et son partenaire le Réseau de cellules souches voudraient
remercier le Comité consultatif de rédaction sur les cellules souches et les maladies pour son apport.
Lecture critique par le Comité consultatif de rédaction sur les cellules souches et les maladies : Lucie Bruijn
Rédaction : Maya Chaddah
Révision : Lisa Willemse, du Réseau de cellules souches, et Joe Sornberger, de la Fondation canadienne des
cellules souches
À PROPOS DE LA SLA
EXISTE-T-IL DES TRAITEMENTS À BASE DE CELLULES SOUCHES
POUR LA SLA?
Pour autant que nous sachions, aucun traitement à base de cellules souches n’a encore été autorisé par Santé
Canada ou la Food and Drug Administration, aux États-Unis. Les patients qui cherchent une solution à leur maladie
risquent de tomber sur le site Web ou la documentation d’une entreprise qui prétend le contraire et qui offre des
traitements à base de cellules souches pour guérir la SLA. Toutefois, ce qu’avancent ces entreprises n’est pas
étayé par de solides données scientifiques, et nous encourageons les patients qui envisagent de tels traitements à
s’informer davantage en cliquant sur les liens ci-dessous, avant de prendre des décisions cruciales concernant leur
plan de traitement.
Information sur les traitements et les essais cliniques avec des cellules souches contre la SLA
(http://goo.gl/EJuP5)

Sommes-nous près de trouver une cure? Que savons-nous de la SLA?
· La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neuromusculaire dégénérative encore incurable.
On l’appelle aussi la maladie de Lou Gehrig en Amérique du Nord et la maladie des motoneurones en
Australie et au Royaume-Uni.
· La SLA s’attaque aux motoneurones, les cellules nerveuses spécialisées qui transmettent les signaux
électroniques du cerveau et de la moelle épinière aux muscles du corps. Elle affecte aussi les cellules de
soutien dans le cerveau et crée un milieu toxique pour les motoneurones.
· À mesure que la SLA gagne du terrain, lentement, les motoneurones dépérissent et deviennent incapables de
transmettre les signaux vitaux aux muscles permettant de manger, de parler, de marcher et même de
respirer. Tout le corps est affecté, et la maladie cause la mort habituellement au bout de deux à cinq ans.
· La SLA peut être héréditaire (liée à un défaut génétique transmis de génération en génération) ou sporadique
(c’est-à-dire qu’elle affecte au hasard des personnes parmi lesquelles on arrive rarement à déceler un facteur
génétique ayant un rôle à jouer dans la présence de la maladie).
· La SLA est une maladie incurable. Il existe uniquement des traitements pour atténuer les symptômes ou
retarder la progression de la maladie pendant quelques mois.
Quelle peut être l’utilité des cellules souches?
Il pourrait s’écouler encore de nombreuses années avant qu’on trouve la cause de la SLA et qu’on puisse la
prévenir, ce qui serait l’idéal. Entretemps, les scientifiques s’efforcent de trouver un moyen d’utiliser les cellules
souches pour traiter cette maladie dévastatrice. Les cellules souches ont une capacité inégalée de régénérer des
centaines de types de cellules et de produire des facteurs de protection des cellules. L’approche idéale consisterait
à pouvoir mettre à profit ces caractéristiques pour remplacer les motoneurones et les cellules nécessaires à la
protection des motoneurones de même que pour rétablir le microenvironnement du cerveau et de la moelle
épinière.
Y a-t-il beaucoup de groupes qui s’efforcent de mettre au point un traitement à
base de cellules souches?
Dans le monde entier, des équipes de chercheurs s’activent pour trouver un moyen d’utiliser les cellules souches
en vue de traiter la SLA. Leurs objectifs communs consistent à déterminer : quelles cellules souches conviendraient
le mieux à un tel traitement; quels signaux seraient les plus efficaces pour amener les cellules souches à générer
des motoneurones et des cellules de soutien; quelles méthodes permettraient une production à grande échelle en
laboratoire; quelles conditions sont nécessaires pour obtenir des neurones atteignant un mètre de long, soit la
longueur qu’ils doivent avoir pour remplacer les neurones endommagés.

L’un des apports les plus utiles de la recherche à ce jour est l’utilisation de cellules souches pluripotentes induites
ou technologie SPi. Grâce à cette technologie révolutionnaire, on est capable de reprogrammer les cellules adultes
d’un patient pour qu’elles redeviennent des cellules souches comme celles d’un embryon et puissent être
transformées en cellules thérapeutiques adaptées au patient. Dans un laps de temps relativement court, les
chercheurs ont été capables d’utiliser la technologie SPi pour générer des lignées de motoneurones et de cellules
de soutien, qui sont d’une valeur inestimable pour standardiser les protocoles en laboratoire, décoder les
mécanismes de la SLA, étudier les diverses formes de la maladie ainsi que fabriquer et mettre à l’essai de
nouveaux médicaments.
La recherche sur l’utilisation des cellules souches contre la SLA emprunte diverses avenues, mais seulement
quelques-unes ont donné des résultats assez intéressants pour justifier des essais cliniques de phase 1 et 2, dans
le but de déterminer si les patients peuvent tolérer les cellules souches et les recevoir sans danger. Tous les essais
impliquent de nombreuses difficultés associées à la transplantation : trouver comment s’assurer que les effets
bénéfiques de la greffe sont localisés à l’endroit où ils sont désirables; optimiser le nombre d’injections et l’intervalle
qui les sépare; limiter les rejets dans le cas où les cellules ne proviennent pas du patient; payer le cout élevé des
essais cliniques.
Quels travaux de recherche sont en cours?
Avant de pouvoir tirer de la recherche sur les cellules souches des applications cliniques pour les patients, il faut
procéder à des essais et des vérifications rigoureux, ce qui implique, dans le cas de la SLA, de transplanter des
cellules souches dans des modèles animaux pour essayer d’y rétablir le fonctionnement des motoneurones et pour
déterminer quelles pourraient être les cibles des traitements futurs. Les principaux types de cellules souches
étudiées sont les cellules souches de la moelle épinière de fœtus, les cellules souches de la moelle osseuse
(cellules souches mésenchymateuses), les cellules souches neuronales (provenant des tissus d’un embryon ou
d’un fœtus ou des tissus adultes), les cellules souches provenant du sang de cordon ombilical et les cellules
souches pluripotentes (d’embryon ou induites). Dans la plupart des cas, les travaux n’en sont pas encore au stade
des essais cliniques, mais des expériences réalisées avec des cellules souches de moelle épinière de fœtus et des
cellules souches mésenchymateuses ont donné de bons résultats, ce qui permet d’entreprendre la phase
préliminaire des essais cliniques. En outre, les scientifiques s’efforcent de trouver des moyens de stimuler la
production de cellules souches par l’organisme du patient lui-même, de manière à ce qu’il génère de nouveaux
motoneurones, et des travaux en cours visent à raffiner la méthode pour y arriver avant de l’évaluer dans plusieurs
centres.
Le chemin menant à la découverte d’un traitement pour guérir la SLA est parsemé d’embuches, et il faudra du
temps pour y arriver. Mais la grande masse d’information qui est produite dans les laboratoires du monde entier est
colligée pour faciliter la transition entre la recherche fondamentale et les essais cliniques. Bien qu’il reste beaucoup
de travail à faire, le modèle collaboratif de la recherche scientifique se prête bien au développement de traitements

à base de cellules souches. Les chercheurs trouvent des similitudes entre la SLA, la maladie d’Alzheimer, la
maladie de Parkinson et la maladie de Huntington, ce qui constitue autant d’indices en vue de cerner la cause de la
SLA. De plus, un grand nombre de groupes de chercheurs et de sociétés pharmaceutiques forment des
partenariats pour mettre en œuvre des approches plus dynamiques afin de transformer éventuellement en
traitements contre la SLA les technologies ayant recours aux cellules souches
L’état actuel de la recherche sur les cellules souches de fœtus
La FDA a autorisé le premier essai clinique d’un traitement à base de cellules souches contre la SLA. Il s’agit d’un
très petit essai de phase 1 qui consiste à transplanter dans un nombre maximal de 18 patients des cellules souches
de moelle épinière de fœtus humain. Cet essai a permis de mettre au point un appareil novateur permettant
d’insérer des cellules souches directement dans la région lombaire de la moelle épinière des patients et d’amortir
les mouvements de la moelle épinière provoqués par la respiration du patient. Cette technologie constitue une
avancée importante pour permettre les greffes de cellules dans la moelle épinière. L’essai n’est pas encore terminé,
mais les résultats sont déjà prometteurs parce qu’on constate peu d’effets secondaires néfastes. On espère que les
cellules souches fabriqueront de nouveaux neurones ou de nouveaux facteurs de soutien qui créeront un
environnement propice à la survie des motoneurones chez les gens atteints de SLA. Toutefois, les tissus fœtaux
sont employés seulement pour les démonstrations de principe et ne sont pas considérés comme une source
acceptable de cellules souches pour les traitements éventuels. Au cours des dernières années, les scientifiques ont
trouvé des sources de cellules souches qui permettent d’éviter les problèmes éthiques. Le sang de cordon ombilical
et le sang de placenta en sont deux exemples. Ils sont normalement jetés à la naissance alors qu’ils constituent
une bonne source de cellules souches fœtales pour la recherche scientifique.
L’état actuel de la recherche sur les cellules souches de moelle osseuse
La moelle osseuse contient divers types de cellules souches, parmi lesquels se trouvent les cellules souches
mésenchymateuses, qui se révèlent passablement utiles. On les trouve à divers endroits dans le corps et elles
peuvent générer divers types de cellules. Les études précliniques réalisées avec des rongeurs ont démontré que,
lorsque les cellules souches de moelle osseuse sont injectées dans le cerveau et la moelle épinière, elles peuvent
devenir des neurones et des cellules de soutien pour ces derniers. Elles finissent même par s’intégrer à la moelle
épinière de l’animal. D’autres études utilisant ces cellules souches ont permis de constater qu’elles peuvent
retarder la progression de la maladie et améliorer l’espérance de vie des animaux. On réalise actuellement un petit
essai clinique de phase 1 dans lequel on injecte des cellules souches mésenchymateuses dans le cerveau ou la
moelle épinière de patients qui en sont encore au stade initial de la SLA. On espère ainsi que ces cellules souches
deviendront des cellules de soutien fabriquant les facteurs de protection des motoneurones des participants aux
essais cliniques.