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I-Stem et les Cellules Souches Statut et Organisation Trois mots et Un objectif I-Stem est l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques, Il a pour objectif l’élaboration de traitements destinés aux maladies monogéniques rares, fondés sur le potentiel des cellules souches pluripotentes humaines pour les thérapies substitutives et régénératrices. Maladie Monogénique Le laboratoire I-Stem fût fondé en 2005, à l’issu d’une collaboration entre l’Association Française contre les Myopathies (AFM) , l’Inserm et l’Université d’Evry-Val-d’Essonne. Accueilli au sein du bioparc de Génopole, iI est financé à hauteur de 50% par l’AFM et les 50% restant par des financements public (Inserm, UEVE, Génopole, collectivités territoriales…) Cellules souches pluripotentes 2 Membres fondateurs Thérapeutique … Explorer le potentiel thérapeutique des cellules souches pour les maladies monogéniques. Les cellules souches Une cellule souche est une cellule indifférenciée qui a la capacité de : 1- S’autorenouveller à l’identique 2- D’engendrer par différenciation un grand nombre de cellules spécialisées Il existe deux types de cellules souches: - Les cellules souches adultes qui sont capables de se différencier en un nombre limité à quelques tissus ou à un seul tissu. - Les cellules souches pluripotentes qui sont capables de s’autorenouveller indéfiniment et de se différencier en tous les types cellulaires de l’organisme. Les cellules pluripotentes Fécondation in vitro Diagnostic Génétique (D.P.I*) Les cellules souches embryonnaires humaines (hES) sont isolées de la masse cellulaire interne d’un blastocyste c’est à dire entre le 5ème et le 7ème jour après la fécondation. Biopsie, fibroblastes Elles sont obtenues à partir d’embryons surnuméraires issus de fécondation in vitro, après consentement éclairé des parents et ne faisant plus l’objet d’un projet parental. Embryon surnuméraire 5 Reprogrammation Blastocyste Cellules souches pluripotentes induites (iPS) Cellules souches embryonnaires humaines (hES) *D.P.I. : Diagnostic préimplantatoire Les cellules souches induites à la pluripotence (iPS) sont obtenues à partir de cellules adultes déjà spécialisées, qui ont dû être « reprogrammées » pour acquérir la capacité de pluripotence des cellules souches embryonnaires . Cette reprogrammation est rendue possible par l’expression « forcée » de gènes essentiels pour les propriétés d’indifférenciation et de pluripotence. Cette technique permet d’obtenir des cellules ayant les mêmes caractéristiques que les cellules souches embryonnaires humaines sans aucune manipulation d’embryon. Stratégies scientifiques d’I-Stem I-Stem a 2 objectifs principaux - La Thérapie cellulaire: c’est un ensemble de nouvelles Crible de médicaments Cellules pluripotentes humaines normales ou mutées Thérapie cellulaire Marqueurs cellulaires pathologiques Modélisation cellulaire Mécanismes moléculaires des maladies techniques ou technologies qui s'appuient sur le remplacement ou la régénération des cellules « malades » ou dysfonctionnelles par des cellules saines et leurs dérivées c’est à dire les cellules souches ou les cellules fonctionnelles qui en sont issues. - La Modélisation cellulaire: Cela consiste à utiliser les cellules souches comme modèle permettant de comprendre les mécanismes moléculaires à l’origine de la maladie. Ainsi elles pourront être utilisées comme outils pour l’identification de molécules thérapeutiques, grâce à la technique de criblage à haut débit.
