Informations médico-économiques

Observatoire du Cancer Informations médico économiques sur nouveaux traitements anticancéreux Version 01 2015bis
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Informations médico-économiques sur nouveaux
traitements anticancéreux
Pilotage : Coordination Observatoire Cancer BPL
Validation : OMEDIT B et OMEDIT PL. Groupe Médico Economique Cancer BPL
Version Janvier 2015 Janvier 2015 bis
1. AMM récentes et prix fixés
Bévacizumab Avastin
®
IV Roche
Extension d’indication AMM : en association au paclitaxel, au topotécan ou à la doxorubicine liposomale
pégylée « chez les patientes adultes atteintes d’un cancer épithélial de l’ovaire, des trompes de Fallope ou
péritonéal primitif, en récidive, résistant aux sels de platine, qui n’ont pas reçu plus de deux protocoles antérieurs
de chimiothérapie et qui n’ont pas été préalablement traitées par du bevacizumab ou d’autres inhibiteurs du VEGF
ou d’autres agents ciblant le récepteur du VEGF. » (Avis du CHMP° du 26/06/2014)
- Posologie : 10 mg/kg J1J15 en association au paclitaxel, au topotécan (administré chaque semaine) ou à la
doxorubicine liposomale pégylée, ou bien 15 mg/Kg J1J21 en association avec le topotécan (administré aux
jours 1-5, toutes les 3 semaines).
- Etude AURELIA (MO22224).
http://www.ema.europa.eu/docs/fr_FR/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/000582/WC500029271.pdf
- Pas d’Avis de la Haute Autorité de Santé HAS à ce jour
- Prix en vigueur (JO du 08/08/2013) : 1 023,464 € (400mg/16 ml) et 278,128 € (100mg/4 ml)
Coût moyen au mois* (10 mg J1J15 ou 15 mg J1J2) 2.55866 x 10 x 62 (F)/14 x 365/12= 3 446,57 € HT
Trastuzumab Herceptin
®
SC Roche
AMM européenne le 26/08/2013 : cancer du sein de la forme IV, à l’exception de l’association au pertuzumab
(PERJETA
®
) et au lapatinib (TYVERB
®
)
- Posologie : 600 mg J1J22 (1 flacon)
- Etude clinique Hannah. Lancet Oncol. 2012; 13: 869-78
- SMR important, ASMR V (avis HAS du 02/04/2014).
- http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/evamed/CT-13363_HERCEPTIN_PIC_INS_Avis2_CT13363.pdf
- Inscription sur la liste des spécialités remboursées hors GHS et sur celle des spécialités agréées aux
collectivités à compter du 2 juillet 2014.
- Inscription sur la liste dite de rétrocession à compter du 24 septembre 2014.
- Prix unitaire HT fixé par le CEPS (JO du 09/09/2014) : 1 476,387 €
Coût au mois* : 1 476,387 / 21 X 365 / 12 = 2 138,417 € HT

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Trastuzumab Emtansine Kadcyla
®
IV Roche
AMM européenne le 15/11/2013 : traitement, en monothérapie, de patients adultes atteints d’un cancer du sein
HER2 positif métastatique ou localement avancé non résécable, ayant reçu au préalable du trastuzumab et un
taxane, séparément ou en association. Les patients doivent :
- avoir reçu un traitement antérieur pour la maladie localement avancée ou métastatique ou
- avoir présenté une progression de la maladie pendant un traitement adjuvant ou dans les 6 mois suivant sa fin.
- Posologie : 3,6 mg/kg en perfusion intraveineuse toutes les trois semaines (cycle de 21 jours).
- Etude EMILIA (TDM4370g/BO21977). N Engl J Med 2012; 367:1783-91.
- SMR important, ASMR II (avis HAS du 19/03/2014).
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/evamed/CT-13453_KADCYLA_PIC_INS_Avis2_CT13453.pdf
- Inscription sur la liste des spécialités remboursées hors GHS (JO du 30/07/2014) et sur celle des spécialités
agréées aux collectivités (JO du 29/07/2014)
- Prix unitaire HT fixé par le CEPS (JO du 14/11/2014): 1 798,04 € (flacon 100 mg) et 2 876,86 € (flacon de
160 mg). Prix au mg = 17,9804 €
Coût moyen au mois* : 3,6 X 62(F) X 17,9804 / 21 X 365 /12 = 5812,8 € HT
- Avis d’efficience HAS du 11/03/2014 : dépêche APM publiée le 8/12/2014.
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2014-02/c_2014_0006_impact_kadcyla.pdf
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/application/pdf/2014-12/kadcyla_11032014_avis_efficience.pdf
Pertuzumab Perjeta IV Roche
AMM européenne le 04/03/2013 : traitement de patients adultes atteints d’un cancer du sein métastatique ou
localement récidivant non résécable HER2 positif, n’ayant pas reçu au préalable de traitement anti-HER2 ou de
chimiothérapie pour leur maladie métastatique, en association au trastuzumab et au docétaxel.
- Posologie : dose de charge 840 mg et dose d’entretien 420 mg J1 J22
- Etude CLEOPATRA Swain et al. Lancet Oncol 2013 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23602601
- SMR important, ASMR III (Avis HAS du 24/07/2013).
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/evamed/CT-12851_PERJETA%20INS_Avis2_CT12851.pdf
- Inscription sur la liste hors GHS (Arrêté 02/12/2013 / JO 05/12/2013)
- Prix unitaire HT fixé par le CEPS (JO 13/12/2013) : 2 861,20 € (420 mg)
Coût d’un traitement au mois : dose de charge fixe : 5 722,4 € ; dose d’entretien fixe: 4 144,2 € / mois
Coût moyen d’un traitement au mois du protocole associé au trastuzumab : F : dose de charge : 5 722,4 +
1775 = 7 497,4 € HT et dose d’entretien : 4 144,2 € + 1928 = 6 072,2 € HT / mois
Pomalidomide Imnovid VO Celgène
AMM européenne le 05/08/2013 : en association avec la dexaméthasone, dans le traitement du myélome multiple
en rechute et réfractaire chez les patients adultes ayant déjà reçu au moins deux traitements antérieurs comportant
le lénalidomide et le bortézomib et dont la maladie a progressé pendant le dernier traitement.
http://www.ema.europa.eu/docs/fr_FR/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/002682/WC500147717.pdf
- Posologie : 4 mg par voie orale une fois par jour pendant les jours 1 à 21 de chaque cycle de 28 jours. La dose
recommandée de dexaméthasone est de 40 mg par voie orale une fois par jour, les jours 1, 8, 15 et 22 de
chaque cycle de 28 jours.
- Etude de Phase III (CC-4047-MM-003)
- SMR important, ASMR III (avis HAS du 08/01/2014)
http://www.has-sante.fr/portail/upload/docs/evamed/CT-13215_IMNOVID_PIC_INS_Avis2_CT13215.pdf
- Spécialités agréées aux collectivités (JO du 29/07/2014)
- Inscription sur la liste dite de rétrocession (JO du 28/11/2013)
- Prix unitaire HT fixé par le CEPS (JO du 30/07/2014) : 425,00 € quel que soit le dosage (1 mg, 2 mg, 3 mg
et 4 mg)

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Coût pour 28 jours de traitement car cycle de 28 jours (21J de traitement + 1 semaine de repos) : 8 925,00 €
HT. Au mois* : 8 925 / 28 X 365 / 12 = 9 695,3 € HT
- Tenu d’un registre obligatoire de l’ensemble des patients traités qui comprend des outils d’information et
d’éducation et les documents nécessaires à la bonne conduite de ce registre (lettre du laboratoire Celgène en
accord avec l’ANSM de novembre 2013).
http://www.google.fr/url?sa=t&rct=j&q=&esrc=s&frm=1&source=web&cd=1&ved=0CCEQFjAA&url=http%3A%2F%2Fansm.sante.fr%2Fcontent%2F
download%2F56343%2F724911%2Fversion%2F1%2Ffile%2FDHPC_Imnovid_Pomalidomide_Novembre2013.pdf&ei=BOaOVNjsKcrvUPbwgagG&u
sg=AFQjCNFEJohUulkE5D2lVcRugTTyZfgXBg
Le laboratoire s’est engagé à rembourser le coût du médicament pour les patients qui ne répondraient pas au
traitement selon des critères précis et objectifs.
2. AMM récentes et prix en attente
Régorafénib Stivarga
®
VO Bayer
Extension d’indication AMM : suite avis favorable du CHMP° le 27/06/2014 pour le traitement des « tumeurs
stromales gastro-intestinales (GIST) non résécables ou métastatiques ayant progressé lors d’un traitement antérieur
par imatinib et sunitinib ou en cas d’intolérance à ces traitements ».
- Posologie : 160 mg une fois par jour J1 à J22 d’1 cycle de 28 jours.
- Etude GRID.
http://www.ema.europa.eu/docs/fr_FR/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/002573/WC500149164.pdf
- Pas d’avis HAS à ce jour
- Non remboursé par l’assurance maladie et non agréé aux Collectivités (Vidal 21/10/2014).
Rappel AMM existante et condition de remboursement en vigueur : patients adultes atteints de cancer
colorectal (CCR) métastatique qui ont été traités antérieurement ou qui ne sont pas éligibles aux traitements
disponibles, notamment une chimiothérapie à base de fluoropyrimidine, un traitement par anti-VEGF et un
traitement par anti-EGFR.
- Pris en charge à 100 % par l'assurance maladie et rétrocédable uniquement pour les patients ayant initié le
traitement avant le 15/05/2014 (dispositif expérimental prévu à l'article 24 de la loi n° 2011-2012 du 29
décembre 2011).
- Non remboursé par l’assurance maladie et non agréé aux Collectivités à la date du 15/09/2014 (demandes à
l'étude).
Ibrutinib Imbruvica
®
VO Janssen Cilag
ATU de cohorte le 17/02/2014 : traitement des patients adultes atteints de :
o lymphome à cellules du manteau (LCM) en rechute ou réfractaire.
o leucémie lymphoïde chronique (LLC) ou d’un lymphome lymphocytique (LL) en rechute ou
réfractaire.
- Posologie :
o Lymphome à cellules du manteau (LCM), 560 mg/j (quatre gélules de 140 mg) en 1 seule fois.
o Leucémie lymphoïde chronique (LLC) /Lymphome lymphocytique (LL), 420 mg/j (3 gélules de 140 mg)
en 1 fois.
http://ansm.sante.fr/content/download/59075/761323/version/2/file/pi-140217-Atu-Ibrutinib_v2.pdf
- Coût au mois*: LCM 67,51 X 4 X 365 /12 = 8 101,2 € HT LLC 1 Boîte c-à-d 6 075,9 € HT
AMM européenne le 21/10/2014 : traitement des patients adultes atteints de :
o lymphome à cellules du manteau (LCM) en rechute ou réfractaire.
o leucémie lymphoïde chronique (LLC) ayant reçu au moins 1 traitement antérieur, ou en 1
e
ligne en cas de
délétion 17p ou de mutation TP53 chez les patients pour lesquels une immuno-chimiothérapie est

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inadaptée.
- Posologie :
o Lymphome à cellules du manteau (LCM), 560 mg/j (quatre gélules de 140 mg) en 1 seule fois.
o Leucémie lymphoïde chronique (LLC), 420 mg/j (trois gélules de 140 mg) en 1 seule fois.
- Etude de Phase 3 (RESONATE™ PCYC-1112), étude de Phase 1b-2 (PCYC-1102) dans la LLC, et étude de
Phase 2 (PCYC-1104) dans le LCM.
http://www.ema.europa.eu/docs/fr_FR/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/003791/WC500177775.pdf
- Pas d’avis HAS à ce jour
- En attente de l’inscription au remboursement
Ponatinib Iclusig VO Celgène
AMM européenne le 01/07/2013 : traitement de la :
o leucémie myéloïde chronique (LMC) en phase chronique, en phase accélérée ou en phase blastique, qui
présentent une résistance au dasatinib ou au nilotinib ; une intolérance au dasatinib ou au nilotinib et
pour qui un traitement ultérieur par imatinib n'est pas cliniquement approprié ; ou qui expriment la
mutation T315I
o leucémie aiguë lymphoblastique à chromosome Philadelphie (LAL Ph+), qui présentent une résistance
au dasatinib ; une intolérance au dasatinib et pour qui un traitement ultérieur par imatinib n'est pas
cliniquement approprié ; ou qui expriment la mutation T315I.
ATU de cohorte le 11/04/2014 : idem AMM européenne
- Pas d’avis HAS à ce jour
- Délais suspendus de prise en charge en post ATU depuis le 01/08/2014.
- En attente de l’inscription au remboursement.
Cabozantinib Cometriq VO TMC Pharma Services Ltd
AMM européenne le 21/03/2014 : cancer médullaire de la thyroïde (CMT), localement avancé ou métastatique,
progressif et non résécable de l’adulte.
http://www.ema.europa.eu/docs/fr_FR/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002640/WC500163707.pdf
http://www.ema.europa.eu/docs/fr_FR/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/002640/WC500163703.pdf
- Posologie : 140 mg une fois par jour.
- Etude Exam : J Clin Oncol 30, 2012 (suppl; abstr 5508). http://meetinglibrary.asco.org/print/566991
- Pas d’avis HAS à ce jour
- Non commercialisé en France
Tramétinib Mékinist VO GlaxoSmithKline Inc.
AMM européenne le 30/06/2014 : mélanome non résécable ou métastatique porteur d’une mutation BRAF V600.
Cette mutation doit être confirmée par un test validé.
- Posologie : 2 mg une fois par jour.
- Etude MEK114267 : Essai de phase 3 comparant l’efficacité du GSK1120212 à celle d’une chimiothérapie
standard, chez des patients ayant un mélanome avancé ou métastatique et porteurs d’une mutation BRAF
V600E/K.
http://www.ema.europa.eu/docs/fr_FR/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002643/WC500169659.pdf
http://www.ema.europa.eu/docs/fr_FR/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/002643/WC500169657.pdf
- Pas d’avis HAS à ce jour
- Non commercialisé en France

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3. AMM en attente et/ou ATU
Ramucirumab Cyramza IV Lilly
Demande d’AMM déposée le 23/08/2013 auprès de l’EMA. Avis favorable du CHMP° en septembre 2014 :
o en association avec le paclitaxel dans le traitement des patients adultes avec un cancer gastrique avancé
après traitement aux sels de platine et à un dérivé fluoropyrimidique,
o en monothérapie dans le traitement des patients adultes avec un cancer gastrique avancé après traitement
aux sels de platine ou dérivés fluoropyrimidique, lorsque l’association avec le paclitaxel n’est pas
appropriée.
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/002829/WC500173602.pdf
ATU de cohorte le 30/10/2014 : Cyramza en association avec le paclitaxel, est indiqué pour le traitement des
patients adultes atteints d’un adénocarcinome gastrique ou de la jonction gastro-oesophagienne, localement avancé
non résécable ou métastatique, dont la maladie a progressé après une chimiothérapie à base de sels de platine et de
fluoropyrimidine, et après un traitement par Herceptin en cas de surexpression HER2 de la tumeur, et présentant
un performance status ECOG de 0 ou 1.
- Posologie: ramucirumab 8 mg/kg J1, J15 + paclitaxel 80 mg/m² J1, J8, J15 d’un cycle de 28 jours
- Etude RAINBOW (ASCO-GI: Wilke H et al. J Clin Oncol 2014; 32, suppl 3 Abstr LBA7).
http://ansm.sante.fr/var/ansm_site/storage/original/application/1963bd97bd93e9553a094db1e8686b62.pdf
Pembrolizumab IV MSD France
Demande d’AMM déposée le 5 juin 2014 auprès de l’EMA.
ATU nominative : mélanome métastatique naïf ou prétraité par ipilimumab
http://ansm.sante.fr/var/ansm_site/storage/original/application/4152f27b4c26278013c0e970079f7520.pdf
pour les patients adultes atteints d’un mélanome non résécable ou métastatique avec
mutation BRAF qui ont échappé à un traitement par un inhibiteur BRAF et qui n’ont pas reçu un
traitement antérieur par ipilimumab (courrier ANSM envoyé aux prescripteurs).
ATU de cohorte le 19/08/2014 : traitement en monothérapie des patients adultes (≥ 18 ans) atteints d’un
mélanome non résécable (stade III) ou métastatique (stade IV)
o précédemment traité par ipilimumab
o et après un traitement par inhibiteur de BRAF ou inhibiteur de MEK pour les patients présentant une
mutation BRAFv600.
Les patients doivent avoir un indice de performance ECOG de 0 ou 1, et des fonctions d’organes adéquates
définies par des critères hématologiques et biochimiques.
Compte tenu du délai de réponse, et des effets indésirables, le traitement est réservé aux patients ayant une
espérance de vie supérieure à 3 mois et dont l’état général est conservé.
- Posologie : 2 mg/kg, administrée par voie intraveineuse (IV), sur une période de 30 minutes, toutes les 3
semaines.
- Etude PN001 (EudraCT n°2011-002371-42 et NCT01295827). http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01295827
http://ansm.sante.fr/var/ansm_site/storage/original/application/e1370c0544ac4770063c2605a5a83c82.pdf
Céritinib VO Novartis Pharma
Demande d’AMM déposée le 05/03/2014 auprès de l’EMA : traitement des patients adultes traités précédemment
et qui présentent une mutation ALK, avec un CBNPC localement avancé ou métastatique.