Procédure pour les médecins pour la collecte de données pour le

Procédure pour les médecins pour la collecte de données pour le
registre des patients Galafold®
1. Le registre est actuellement en construction et sera disponible mi-2017 à cette adresse.
2. Jusqu'à ce que le registre puisse être utilisé, vous êtes tenu en tant que médecin traitant de
collecter les données spécifiées dans le tableau ci-dessous, et de les conserver dans le dossier
du patient au format utilisé communément dans votre cabinet. Vous devez obtenir une
confirmation écrite du patient, en utilisant le formulaire de consentement général de votre hôpital.
3. Votre responsabilité en tant que médecin traitant ou personne mandatée est de transférer les
données dans le logiciel internet du registre dès que celui-ci sera disponible. Vous serez informés
par le titulaire de l'autorisation dès que le registre est disponible. Pour cela, veuillez s'il-vous-plaît
vous enregistrer sur [email protected].
4. Pour toute question, veuillez s'il vous plaît contacter le titulaire de l'autorisation SFL Pharma
GmbH via [email protected].
Nom du patient:
Référence du dossier du patient:
Patient:
1. Date de naissance
2. Sexe
3. Poids**
4. Taille
5. Mutation de Fabry
Traitement/dosage:
6. Dose de migalastat prescrite*
7. Jour de la prise de la première dose de migalastat
8. Interruption de la prise de migalastat (jour/jours)
9. Jour de la prise de la dernière dose de migalastat (à la fin du traitement)
10. Liste des traitements antérieurs de la maladie de Fabry
11. Autres médicaments pris actuellement*
Antécédents médicaux:
12. Evénements cardiaques antérieurs
13. Evénements cérébrovasculaires antérieurs
14. Evénements rénaux antérieurs
Valeurs de laboratoire pour la détermination de la fonction rénale:
15. Concentration de créatine dans le sérum, date des tests**
16. Concentration de protéines et d'albumine dans les urines, date des tests**
17. Estimation du débit de filtration glomérulaire (eDFG), date des tests**
Mesure pour la détermination de la fonction cardiaque:
18. Résultats de l'échographie, date des tests**
19. Indice de masse du ventricule gauche, date des tests**
Sécurité:
20. Tout changement important dans l'état de santé, incluant les effets indésirables des
médicaments de même que les effets indésirables graves (rapportés séparément à [email protected])
Evénements indésirables d'intérêt particulier
21. Cardiaque**
22. Rénal**
23. Cérébrovasculaire**
24. Décès et cause du décès**
* Ces données doivent être répertoriées/contrôlées tous les trois mois.
** Ces données doivent être répertoriées/contrôlées tous les six mois.