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Utilisation de données de routines pour l’évaluation des interventions dans le domaine santé Joachim Marti Colloque IUMSP, Lausanne, 9 mai 2017 Introduction • Volume croissant de données observationnelles disponible (données administratives au niveau du patient, “Big Data”, etc.) • Demande de « real-world evidence » sur l’efficacité et l’économicité des traitements/interventions • Plus de données ne compense pas un design faible: – Des stratégies empiriques innovantes sont nécessaires pour réduire le risque de biais • Aujourd'hui: – Données de routines et évaluation économique – Présentation de deux projets en cours Evaluation économique: en théorie Qualité de vie Sans traitement Coûts Avec traitement t Sans traitement Avec traitement t Evaluation économique: en pratique Coûts Comment obtenir une estimation de la trajectoire contrefactuelle? Sans traitement • Randomisation (RCT) • Données observationnelles: • Tenir compte des différences observables (par ex: matching, régression) • Méthodes quasiexpérimentales Avec traitement t Evaluation économique: en pratique Coûts Sans traitement Avec traitement t Comment estimer les effets à long terme? • Mise en relation des données de l’essai randomisé à des données administratives de routine • Modélisation : les données de routines facilitent l’estimation de paramètres-clés Exemples de projets en cours • Application d’une méthode quasi-expérimentale pour la mesure de l’efficacité et l’économicité d’un traitement – SATURNE: «Scottish Adjuvant Therapy Unified Routine data Natural Experiment» – Régression en discontinuité et utilisation de données écossaises • Trajectoires des soins et des coûts en fin de vie et modélisation de l’impact de nouveaux modèles de prise en charge – Données mises en relation en Angleterre et en Ecosse – Accent mis sur la transition entre les différents types de prise en charge et le lieu du décès – Construction d’un modèle dans lequel l’unité d’observation est le patient SATURNE • Efficacité de la chimiothérapie adjuvante dans le cancer du sein – Utilisation de données de routine en Ecosse – Exploitation d’une directive clinique • Bénéfices en termes de survie clairs démontrés dans la littérature (EBCTCG 2012) • Pourtant, les preuves d’efficacité et d’économicité dans la pratique réelle manquent (par ex: effet dans certains groupes sous-représentés) Source: EBCTCG (2012). Comparisons between different polychemotherapy regimens for early breast cancer: meta-analyses of long-term outcome among 100 000 women in 123 randomised trials. Lancet, 379: 432-444. SATURNE • La décision d’administrer le traitement est partiellement basée sur les bénéfices de survie estimés • Des outils d’aide à la décision sont disponibles afin de calculer ces bénéfices en utilisant des caractéristiques des patients • Des directives cliniques aident à interpréter cette information • Idée générale: deux patients avec des bénéfices estimés comparables peuvent différer dans leur exposition au traitement SATURNE • Régression en discontinuité: – Une certaine valeur limite d’une variable continue a un effet sur l’exposition au traitement/à l’intervention • Exemples: – Bénéfice de soins plus intensifs prodigués aux nouveau-nés en fonction du poids à la naissance – Impact de l’éducation sur la santé: réformes, taille des classes – Impact de l’assurance publique Medicaid (seuil de revenu) ou Medicare (âge) sur l’utilisation des soins aux Etats-Unis – Age légal de consommation d’alcool Régression en discontinuité (RD) • Exigences: – Une variable « d’assignement » continue (Z) – La probabilité d’être exposé au traitement «saute» au-delà d’une certain valeur de la variable d’assignement (c) • Logique: les individus « juste en-dessous » et « juste endessus » du seuil sont similaires Source: Moscoe et al. 2015. Journal of Clinical Epidemiology, 68: 132-143 Fuzzy RD Sharp RD SATURNE Directive Basée sur le bénéfice de survie (absolu) à 10 ans • <3%: chimiothérapie non recommandée • 3-5%: chimiothérapie considérée comme option possible • >5%: chimiothérapie recommandée SATURNE Validation de l’outil sur des données écossaises Registre du cancer Calcul du « score » Outcomes et traitements liés au cancer Hôpital Données de mortalité Prescriptions Bénéfices observés (survie) Outcomes intermédiaires Utilisation des resources et coûts SATURNE • Validation de l’outil (score) sur des données écossaises • Analyse et évaluation du « mécanisme d’allocation » sur la base du score • Comparaison des estimations obtenues aux résultats d’essais randomisés • Economicité dans les sous-groupes (par ex: coût par année de vie gagnée) Cas « idéal » Source: Geneletti et al. 2015. Statistics in Medicine, DOI: 10.1002/sim.6486 Parcours de soins en fin de vie • Construction de bases de données “liées” au niveau du patient en Angleterre et en Ecosse – Etude des trajectoires d’utilisation des soins et de coûts dans la dernière année de vie – Construction d’un modèle de micro-simulation visant à évaluer des nouveaux modèles de prise en charge/nouvelles interventions (outcomes: transition entre les prestataires, durée de prise en charge, coûts, lieu du décès) • Etude d’acceptabilité et faisabilité auprès des patients et des preneurs de décision (approche qualitative) Motivation • Env. 500,000 décès chaque année au Royaume-Uni (augmentation de 17% estimée d’ici 2030) • Le soins dans la dernière année de vie sont de plus en plus complexes et impliquent des acteurs divers – privés, publics, informels • De nombreux patients reçoivent des traitements coûteux, associés parfois à des bénéfices minimes en termes de durée et qualité de vie Source: Public Health England (2016) * Death in usual place of residence Que peut apporter l’économie de la santé? Modélisation et planification des besoins Meilleure compréhension des trajectoires de soins et de coûts en fin de vie Evaluation de nouveaux modèles de prise en charge, d'interventions prometteuses Objectif: renseigner les preneurs de décision et l’allocation des ressources en vue d’une prise en charge plus efficiente et qui tient mieux compte des préférences des patients “…need for clearer articulation of the likely mechanisms by which ACP can lead to reduced care costs or improved costeffectiveness” “…need to consider wider costs, including intervention costs and the costs of substitute health, social and informal care“ “Main focus was direct costs with little consideration for informal care costs and out-of-pocket costs” Source: Dixon et al. (2015); Smith et al. (2014) Données mises en relation au niveau du patient Les deux pays présentent des forces et faiblesses en termes de données disponibles Prestataire Hôpital HES SMR00/01 Prescriptions CPRD Prescribing dataset (PIS) Soins primaires CPRD - Soins dans la communauté Community Community Health information dataset (to Activity Data become CSDS) Soins sociaux Données d’enquêtes longitudinales (HSE, ELSA) « Health and Social Care Data Integration and Intelligence Project » Grande variabilité des besoins Source: Teno et al. (2013) Evaluation de modèles de prise en charge Prise en charge à domicile par des infirmières spécialisées – réduction des hospitalisations Source: Nuffield Trust (2014) « Advanced care planning » - amélioration de la prise de décision dans les situations d’urgence 17% de décès à l’hôpital (50% au niveau national) Discussion • Potentiel important des données de routine – notamment pour améliorer l’allocation des ressources et l’organisation du système de santé: – Prise en compte des effets et des coûts des traitements dans la pratique courante – Analyse par sous-groupes – hétérogénéité (« precision health economics »?) – Evaluation du parcours du patient en non plus d’interventions prises en isolation • Challenges: acceptabilité des données observationnelles pour les preuves cliniques, protection des données, système de santé « fragmenté », etc.
