Conférence de presse
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UN FRONT UNI CONTRE LES MALADIES RARES Conférence de presse Vendredi 10 novembre 2006 CNRS - Paris Contact presse : Claire Le Poulennec T 01 44 96 49 88 [email protected] Programme de la conférence de presse Interventions de : - Michel van der Rest, directeur du département Sciences du vivant du CNRS Introduction. - Elizabeth Tournier-Lasserve, directrice de l’Institut des maladies rares (CNRS/Inserm/AFM/Alliance maladies rares/Ministère de la recherche, de la santé et de l’Industrie, CNMATS) Les maladies rares : une famille disparate. - Alain Fischer, Institut fédératif de recherche Necker-Enfants Malades (CNRS/Inserm/Université Paris V/Assistance publique hopitaux de Paris) Les enfants-bulle. - Alain Sarasin, laboratoire Génome et cancer (CNRS/Université Paris XI/Institut Gustave Roussy) Les enfants-lune. - Laurent Segalat, centre de génétique moléculaire et cellulaire La myopathie de Duchenne. 1 Les maladies rares Liste des chercheurs Vision large des maladies rares : Elisabeth TOURNIER-LASSERVE directrice Mél : [email protected] Ligne directe, secrétariat : 01 44 89 77 50 / 60 Institut des maladies rares (http://www.institutmaladiesrares.net/presentation.html) CNRS, Inserm PARIS Jean-Louis MANDEL, directeur Mél : [email protected] Ligne directe, secrétariat : 03 88 65 32 44 / 16 Institut de génétique et biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC) (http://www-ulp.u-strasbg.fr/uniterecherche.php/0/4/14/institut-de-genetique-et-de-biologie-moleculaire-et-cellulaire) CNRS, Université Louis Pasteur STRASBOURG Modèles animaux et insectes : Angéla GIANGRANDE Mél : [email protected] Tél. : 03 88 65 33 81, mobile : 06 71 14 78 50 Institut de génétique et biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC) (http://www-ulp.u-strasbg.fr/uniterecherche.php/0/4/14/institut-de-genetique-et-de-biologie-moleculaire-et-cellulaire) CNRS, Université Louis Pasteur Tél. du laboratoire : 03 88 65 32 44 / 16 STRASBOURG 2 Maladies neuromusculaires, ataxies : Michel KOENIG Mél : [email protected] Tél. : 03 88 65 33 99 Institut de génétique et biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC) (http://www-ulp.u-strasbg.fr/uniterecherche.php/0/4/14/institut-de-genetique-et-de-biologie-moleculaire-et-cellulaire) CNRS, Université Louis Pasteur Tél. du laboratoire : 03 88 65 32 44 / 16 STRASBOURG Martine SIMONELIG Mél : [email protected] Tél. : 04 99 61 99 59 Institut de génétique humaine (IGH) (http://www.igh.cnrs.fr/) CNRS Tél. du laboratoire : 04 99 61 99 08, / 04 MONTPELLIER Syndrome de Cushing, maladies endocriniennes : Jérôme BERTHERAT [email protected],[email protected] Tél. : 01 44 41 23 90 Institut Cochin (http://www.cochin.inserm.fr/) CNRS, Inserm Tél du laboratoire : 01 40 51 64 57 PARIS Maladies du système réparateur de l’ADN : Ethel MOUSTACCHI [email protected] Téléphone : 01 42 34 67 10, mobile : 06 33 13 63 38 Institut Curie (http://www.curie.fr/) PARIS 3 Plate forme tests sur les maladies rares Marcel HIBERT [email protected] Tél. : 03 90 24 42 32 Institut Gilbert-Laustriat : Biomolécules, Biotechnologie, Innovation Thérapeutique (http://www-ulp.ustrasbg.fr/unite-recherche.php/0/4/85/laboratoire-commun-1-institut-gilbert-laustriat) CNRS, Université de Strasbourg Tél du laboratoire : 03.90.24.48.58 Poste : 44858 STRASBOURG Maladies du système immunitaire Olivier HERMINE Mél : [email protected] Ligne directe secrétariat : 01 44 49 52 83, mobile : 06 03 70 79 20 Cytokines, hématopoïèse et réponse immune (http://www.gc2id-univparis5.org/EAD/immunologie/ead.2005-05-31.1815326780) CNRS, Université René Descartes Tél du laboratoire : 01 44 49 53 92 / 86 PARIS Recherche thérapeutique (Myopathie de Duchenne) Laurent SEGALAT Mél : [email protected] Tél : 04 72 43 29 48, mobile : 06 21 29 24 66 Centre de génétique moléculaire et cellulaire (CGMC) (http://www.cgmc.univ-lyon1.fr/) CNRS, Université de Lyon 1 Tél. du laboratoire : 04 72 43 13 93 LYON (Maladie de Huntington) Sandrine HUMBERT Mél : [email protected] Tél. : 01 69 86 30 69, mobile : 06 27 48 14 58 Régulations cellulaires et oncogenèse (http://www.curie.fr/recherche/themes/equipe_histoire.cfm/id_equipe/73/lang/_fr.htm) CNRS, Institut Curie Tél du laboratoire : 01 69 86 71 93 ORSAY 4 (Ataxie de Friedreich) Pierre RUSTIN Mél : [email protected] Tél. : 01 40 03 47 83, (à partir du mercredi 15 novembre) Hôpital Robert Debré (http://europaphe.aphp.org/en/f_idf_par_debr.html) PARIS Thérapie génique (Maladies lysosomales) Catherine CAILLAUD Mél : [email protected] Tél. : 01 44 41 24 02, Institut Cochin (http://www.cochin.inserm.fr/) CNRS, Inserm Tél du laboratoire : 01 40 51 64 57 PARIS (Syndrome des mains et pieds fendus) Giovanni LEVI Mél : [email protected] Tél. : 01 40 79 36 21, mobile : 06 09 16 26 40 Evolution des régulations endocriniennes (http://www.mnhn.fr/rddm/umr5166/) CNRS, Muséum national d'histoire naturelle Tél du laboratoire : 01 40 79 36 07 PARIS (Enfants-lune) Alain SARASIN Mél : [email protected] Tél. : 01 42 11 63 28, mobile : 06 80 34 49 84 Génomes et cancer, Institut Gustave Roussy CNRS, Université Paris 11 Tél. du laboratoire : 01 42 11 42 35 VILLEJUIF Recherche cellules souches (enfants-bulle) Alain FISCHER Mél : [email protected] Tél. : 01 44 49 48 22 Institut fédératif de recherche Necker-Enfants Malades (IRNEM) (http://www.necker.fr/irnem/) CNRS, Inserm, Université Paris 5, APHP PARIS 5 Films disponibles à la vidéothèque du CNRS : Une greffe dans le cerveau (http://videotheque.cnrs.fr/doc.php?id_doc=1068&rang=28) Deux chercheurs de l'INSERM, spécialistes des maladies du système nerveux central, présentent une nouvelle thérapeutique pour lutter contre la maladie de Huntington. Cette maladie actuellement incurable attaque les neurones du striatum. La méthode proposée consiste en une greffe de cellules foetales. Elle est en cours de test sur cinq patients. Des gènes pour guérir (http://videotheque.cnrs.fr/doc.php?id_doc=10&rang=2) Un enfant sur cent est victime de l'une des 4000 maladies génétiques connues, dues au défaut d'un gène qui empêche le bon fonctionnement des cellules qui l'utilisent. C'est le cas de la myopathie. Pour soigner ces maladies, il faut détecter le gène défectueux et le remplacer par une copie saine du gène actif. Cette greffe de gène est appelée "thérapie génique". Après une brève introduction sur le programme génétique, le film explique une méthode de thérapie génique qui utilise des virus comme transporteurs pour introduire des copies de gènes dans les cellules malades (dans le cas de la myopathie, il s'agit de cellules musculaires). Les virus, après avoir été rendus inoffensifs, reçoivent dans leur programme génétique une copie du gène humain à greffer ; injectés par millions dans l'organisme malade, ils transportent le gène jusqu'au noyau, dans le programme des cellules à traiter. Contacts presse: Claire Le Poulennec T 01 44 96 49 88 [email protected] Athos Charalampous T 01 44 96 46 42 [email protected] 1 PREMIERS ESSAIS CLINIQUES PROMETTEURS SUR LE LUPUS COMMUNIQUÉ DE PRESSE - PARIS – 10 NOVEMBRE 2006 www.cnrs.fr/presse Un candidat-médicament contre le lupus, maladie rare auto-immune inflammatoire chronique, vient de passer avec succès les tests cliniques de phases I et II. Les essais basés sur un peptide thérapeutique issu des recherches du laboratoire Immunologie et chimie thérapeutiques du CNRS, à Strasbourg, sont réalisés par la société ImmuPharma, à qui le CNRS a concédé la licence de son brevet. ImmuPharma s’apprête aujourd’hui à engager les essais cliniques de phase III. Le lupus érythémateux disséminé est une maladie auto-immune inflammatoire chronique, touchant surtout des femmes de 15 à 50 ans (15 à 51 cas pour 100 000 personnes, cinq millions d’individus dans le monde). Mal connue du grand public, elle est très invalidante et menace la vie des patients dans 5 à 10 pour cent des cas. D'origine génétique, environnementale et immunologique, le lupus se caractérise par une hyperactivité des lymphocytes B et la production d'auto-anticorps qui s’attaquent à divers organes. Les manifestations cliniques prennent plusieurs formes : dermatologiques (lésions cutanées, sensibilité accrue aux UV), rhumatologiques (douleurs articulaires), cardiovasculaires (péricardites, thromboses), neurologiques (poussées psychotiques) ou rénales. Les traitements existants interviennent en situation de crise pour soulager les symptômes mais ne guérissent pas la maladie : corticoïdes, immunosuppresseurs, mais aussi anti-paludéens ou plasmaphérèses. Ces traitements sont lourds, empiriques, et surtout, ils affectent l’ensemble du système immunitaire ce qui, à terme, met les patients à la merci de multi-infections. Il était donc urgent de développer des thérapies spécifiques pour cibler uniquement les cellules atteintes. Sylviane Muller et ses collègues, du laboratoire Immunologie et chimie thérapeutiques du CNRS à Strasbourg, ont découvert un peptide qui protège les souris du lupus. Le peptide est également reconnu par les lymphocytes des patients lupiques, qui produisent alors des molécules anti-inflammatoires. La société bio-pharmaceutique ImmuPharma, qui détient la licence du brevet du CNRS sur ce peptide, a terminé les études de toxicologie fin 2005 et vient d’achever, en octobre 2006, les essais pré cliniques de phase I, chez des individus sains, et de phase II, chez des patients lupiques. Le peptide ne présente aucune toxicité, ni chez l’animal, ni chez l’homme et n’a pas d’effet indésirable. Chez la quasi-totalité des patients traités, on observe une diminution des marqueurs sériques de la maladie lupique et une amélioration des indices cliniques de sévérité de la maladie. Ces résultats inespérés après une si courte période de traitement portent beaucoup d'espoir. La société ImmuPharma, cotée au second marché anglais depuis début 2006, travaille maintenant activement à la mise en place d'essais de phase III. 2 CONTACTS Contact chercheur Sylviane Muller T 03 88 41 70 22 [email protected] Contact presse Claire Le Poulennec T 01 44 96 49 88 [email protected]
