l`insuffisance cardiaque - Canadian Stem Cell Foundation

LINSUFFISANCE CARDIAQUE
EXISTE-T-IL DES TRAITEMENTS À BASE DE CELLULES SOUCHES
POUR LINSUFFISANCE CARDIAQUE?
Bien quaucun traitement à base de cellules souches pour linsuffisance cardiaque nait encore été autorisé par
Santé Canada ou la FDA, la Fondation canadienne de cellules souches et beaucoup dautres personnes
semploient à trouver dans les meilleurs délais des traitements aussi sûrs que possible issus de la recherche sur les
cellules souches.
Quelles applications les scientifiques espèrent-ils tirer des cellules souches?
En réponse de la rareté de donneurs disponibles pour les greffes du cœur, les chercheurs sont davis que les
cellules souches pourraient offrir une source accessible de cellules précurseurs pour la croissance des cellules
cardiaques et de cellules de vaisseaux sanguins, permettant ainsi de rétablir les fonctions cardiaques perdues.
Des essais cliniques sont-ils en cours?
La recherche sur les cellules souches musculaires, de moelle osseuse, cardiaques et endothéliales progénitrices
avance rapidement et en est rendue au stade des essais cliniques préliminaires de phase 1 et 2. À ce jour, plus de
mille patients ont reçu des greffes de différentes populations de cellules souches de la moelle osseuse pour la
maladie du cœur, et la procédure sest révélée sans danger et a eu un effet bénéfique modeste.
Quand devrait-on disposer dun traitement à base de cellules souches?
À travers le monde, des équipes de chercheurs sactivent pour trouver un moyen dutiliser les cellules souches pour
traiter linsuffisance cardiaque. Les résultats de ces essais cliniques devraient aider à renseigner, à mettre au point
et à définir les recherches futures, ce qui nous rapprochera de lutilisation dun traitement de première ligne à base
de cellules souches pour traiter cette maladie.
La recherche est une activité dynamique qui engendre de nouvelles connaissances. Les travaux scientifiques
permettent deffectuer des observations et de réaliser des expériences pour trouver les causes des phénomènes
observés. Étant donné la grande diversité caractérisant les êtres humains et les maladies dont ils souffrent, les
essais cliniques constituent le seul moyen de mettre à lessai les nouvelles idées pour savoir si tel ou tel diagnostic
ou traitement seront efficaces contre une maladie touchant les êtres humains. Entre les premiers résultats obtenus
en laboratoire et le traitement qui pourra être administré à un patient, de longs travaux doivent être réalisés. Ils
nécessitent non seulement une vision porteuse, mais aussi des années de travail déquipe et de persévérance de la
part des scientifiques, des médecins et des patients.
Le présent document résume les idées actuelles sur lutilisation éventuelle des cellules souches dans de nouveaux
traitements. Ce nest pas un document exhaustif, et le lecteur est invité à se renseigner davantage en consultant
dautres sources dinformation sur le Web ou en sadressant à son médecin.
La Fondation canadienne des cellules souches et son partenaire le Réseau de cellules souches voudraient
remercier le Comité consultatif de rédaction sur les cellules souches et les maladies pour son apport.
Lecture critique par le Comité consultatif de rédaction sur les cellules souches et les maladies : Duncan Stewart
Rédaction : Maya Chaddah
Révision : Lisa Willemse, du Réseau de cellules souches, et Joe Sornberger, de la Fondation canadienne des
cellules souches
À PROPOS DE LINSUFFISANCE
CARDIAQUE
EXISTE-T-IL DES TRAITEMENTS À BASE DE CELLULES POUR
LINSUFFISANCE CARDIAQUE?
Pour autant que nous sachions, aucun traitement à base de cellules souches na encore été autorisé par Santé
Canada ou la Food and Drug Administration, aux États-Unis. Les patients qui cherchent une solution à leur maladie
risquent de tomber sur le site Web ou la documentation dune entreprise qui prétend le contraire et qui offre des
traitements à base de cellules souches pour guérir linsuffisance cardiaque. Toutefois, ce quavancent ces
entreprises nest pas étayé par de solides données scientifiques, et nous encourageons les patients qui envisagent
de tels traitements à sinformer davantage en cliquant sur les liens ci-dessous, avant de prendre des décisions
cruciales concernant leur plan de traitement.
Information sur les traitements et les essais cliniques avec des cellules souches contre linsuffisance cardiaque
(http://goo.gl/gV0Dm)
Sommes-nous près de trouver une cure? Que savons-nous de linsuffisance
cardiaque?
· Linsuffisance cardiaque est un syndrome cardiovasculaire chronique qui, en raison des dommages au
muscle du cœur, empêche ce dernier de se remplir ou de pomper le sang normalement.
· Le sang qui retourne au cœur par les veines se refoule, menant à une congestion des tissus et des reins, à
lenflure (le plus souvent dans les jambes et les chevilles) et à lessoufflement.
· Les facteurs de risque majeurs de linsuffisance cardiaque congestive comprennent la coronaropathie,
lhypertension artérielle, le diabète sucré, les valvules cardiaques anormales, linflammation cardiaque et
linfection du muscle ou des valvules cardiaques.
· Le traitement des conditions sous-jacentes peut diminuer les symptômes, empêcher linsuffisance cardiaque
de saggraver et prolonger la durée de vie.
· Les traitements standard pour les personnes ayant des symptômes de linsuffisance cardiaque avancés
comprennent des médicaments pour réduire la rétention deau et/ou ralentir lélargissement du cœur, des
interventions chirurgicales pour réparer les valvules défaillantes ou les artères bloquées, ainsi que des
modifications au mode de vie axées sur le repos, la réduction de la consommation de sel et la modification
des activités quotidiennes.
· Un cœur très malade ou endommagé devra éventuellement être remplacé par un cœur en santé, mais les
cœurs de donneurs sont rares, et les patients doivent souvent attendre très longtemps pour une greffe.
Quelle peut être lutilité des cellules souches?
Malgré la myriade de traitements pouvant ralentir la progression et alléger les symptômes de linsuffisance
cardiaque, il nen existe aucun pour régénérer les tissus du cœur. Il existe une pénurie de nouveaux traitements
pouvant guérir la maladie de façon durable, mais les traitements à base de cellules souches offrent un certain
espoir. Les cellules souches ont une capacité de régénération incomparable et la souplesse de devenir des
centaines de types de cellules différentes. Cela signifie quelles peuvent être amenées à devenir une source facile
de précurseurs qui créent les cellules cardiaques, les cellules des vaisseaux sanguins, les cellules de soutien et les
signaux régulateurs. Les traitements à base de cellules souches quon examine cherchent à rendre le
microenvironnement du cœur plus sain et rétablir certaines des fonctions du cœur perdues en favorisant la
croissance de nouveaux tissus cardiaques et vaisseaux sanguins.
Y a-t-il beaucoup de groupes qui sefforcent de mettre au point un traitement à
base de cellules souches?
Dans le monde entier, des équipes de chercheurs sactivent pour trouver un moyen dutiliser les cellules souches
en vue de traiter linsuffisance cardiaque. Leurs objectifs communs consistent à déterminer : quelles cellules
souches conviendraient le mieux à un tel traitement; quels signaux seraient les plus efficaces pour amener les
cellules souches à générer les cellules nécessaires; quelle est la meilleure façon de les administrer de façon
thérapeutique; quelles méthodes permettraient une production à grande échelle en laboratoire.
Lune des principales réussites de la recherche est lidentification de cellules souches cardiaques humaines en
2003. Dans les années qui ont suivi cette découverte prometteuse, les chercheurs ont réussi à montrer que les
cellules souches cardiaques renouvellent lentement une partie des cellules cardiaques pendant la vie dune
personne. Cette nouvelle a suscité beaucoup despoir quant à la possibilité dutiliser les cellules souches pour
traiter linsuffisance cardiaque parce quelle a dissipé la notion selon laquelle le cœur était incapable de se réparer
après un traumatisme.
La recherche en matière de cellules souches emprunte diverses avenues, et certains des succès ont mené à de
premiers essais cliniques de phase 1 et 2. La majorité de ces essais évaluent la sécurité des cellules souches
adultes, et leur avenir est prometteur. Toutefois, il est trop tôt pour savoir si les traitements à base de cellules
souches en cours dessai en ce moment peuvent améliorer les fonctions du cœur. Le suivi après dautres essais
cliniques donne un certain espoir, montrant une amélioration concrète de la fonction cardiaque et des diminutions
de la taille des tissus qui dépérissent un an après le traitement.
Quels travaux de recherche sont en cours?
Certaines études sur les cellules souches en sont encore au stade dessais sur des modèles animaux. Mais la
recherche sur les cellules souches adultes, en particulier les cellules souches musculaires, les cellules souches de
moelle osseuse, les cellules souches cardiaques et les endothéliales progénitrices (les cellules qui revêtent les
vaisseaux sanguins), avance rapidement et en est rendue au stade des premiers essais cliniques. Bien que les
connaissances acquises dans le cadre des études précliniques et des essais cliniques naient pas encore mené à
un traitement pour linsuffisance cardiaque, elles ont aidé à établir les étapes nécessaires pour que les cellules
souches deviennent un traitement éventuel. Parmi les priorités figure le besoin de développer de nouvelles
techniques disolement et dexpansion de grands nombres de cellules souches. Il est capital de pouvoir transplanter
de nombreuses cellules souches afin de maximiser le nombre de cellules qui atteignent finalement le cœur
endommagé. Ladministration pose aussi un défi : le cœur conserve un nombre insuffisant de cellules greffées, et
certaines de ces dernières se logent dans les poumons ou se déplacent dans dautres organes du corps. Pour
remédier à ces problèmes, les chercheurs tentent une administration ciblée de cellules souches cardiaques
montées sur des trames ou des feuilles biodégradables faites à partir de tissus humains. Cette approche donne
certains espoirs. Il est aussi difficile damener les cellules souches à cibler les sites endommagés en particulier.
Toutefois, lidentification de messagers cellulaires servant de points de repère pourrait être la solution. Les
chercheurs utilisent aussi des marqueurs génétiques pour reconnaître les cellules souches et les suivre pour
connaître où elles préfèrent se loger dans le corps. Ces études sont importantes pour reconnaître de nouvelles
sources de cellules souches et pour mieux comprendre la biologie de base des cellules souches.
Le chemin menant à la découverte dun traitement pour guérir linsuffisance cardiaque est parsemé dembuches, et
il faudra du temps pour y arriver. Mais la grande masse dinformation qui est produite dans les laboratoires du
monde entier est colligée pour faciliter la transition entre la recherche fondamentale et les essais cliniques. Le fait
que des essais cliniques utilisant les cellules souches pour linsuffisance cardiaque soient poursuivis activement fait
preuve des importants progrès déjà réalisés par la recherche de base et clinique. Au fur et à mesure que ces essais
avancent, leurs résultats devraient aider à renseigner, à raffiner et à définir les recherches futures, ce qui pourrait
mener à de nouveaux essais et rapprocher davantage le domaine de lutilisation dun traitement de première ligne à
base de cellules souches pour traiter cette maladie.
Létat actuel de la recherche actuelle sur les cellules souches musculaires
Les myoblastes, un type de cellules souches musculaires isolées à partir de biopsies musculaires, ont été les
premières cellules souches utilisées pour des traitements de problèmes cardiaques. Lessai sest déroulé en 2008
et, depuis, un certain nombre dautres essais cliniques à base de cellules ont été commencés pour les patients
faisant lobjet de crise cardiaque ou dinsuffisance cardiaque congestive. Les scientifiques suivent les patients pour
déterminer sil y a une amélioration continue de la fonction cardiaque et si les cellules souches musculaires se sont
intégrées aux cœurs endommagés.
Létat actuel de la recherche sur les cellules souches de la moelle osseuse
Les études précliniques ont déterminé des cellules souches dans la moelle osseuse à titre de candidats potentiels
pour les traitements cardiovasculaires. Il existe différents types de cellules souches dans la moelle osseuse, et
certains dentre eux sont capables de sécréter des facteurs de protection des cellules cardiaques et de moduler le
système immunitaire. Cela signifie que ces cellules souches pourraient être greffées dune personne à une autre
sans que des médicaments immunosuppresseurs soient nécessaires. Plus de mille patients ont reçu des greffes de
différentes populations de cellules souches de la moelle osseuse pour la maladie du cœur, et la procédure sest
vélée sans danger et a eu un effet bénéfique modeste. Bien que les cellules souches de la moelle osseuse
greffées ne créent pas de nouvelles cellules cardiaques, elles semblent offrir certains avantages au moyen dun
mécanisme qui na pas encore été compris. Les études futures porteront peut-être sur des sous-groupes de cellules
souches de la moelle osseuse afin de reconnaître les cellules les plus efficaces.
Létat actuel de la recherche sur les cellules souches cardiaques
À la suite de la découverte de cellules souches cardiaques en 2003, les chercheurs ont peiné pour accumuler
suffisamment de preuves précliniques pour justifier la poursuite dessais cliniques chez les humains. La majorité
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