troubles sanguins - Canadian Stem Cell Foundation

TROUBLES SANGUINS
EXISTE-T-IL DES TRAITEMENTS À BASE DE CELLULES SOUCHES
POUR LES TROUBLES SANGUINS?
Oui. Les greffes de cellules souches hématopoïétiques à partir de la moelle osseuse, du cordon ombilical et du
sang périphérique sont approuvées par Santé Canada et la Food and Drug Administration (FDA), aux États-Unis,
pour aider à traiter différents cancers d’origine sanguine, y compris les myélomes multiples, la leucémie et les
lymphomes et d’autres troubles du sang, y compris l’anémie, la thalassémie et le syndrome d’immunodéficience
combinée aiguë ou SCID.
Quelles applications les scientifiques espèrent-ils tirer des cellules souches?
Parce que les cellules souches hématopoïétiques créent normalement tous les globules blancs et rouges de la
moelle osseuse et du sang, elles sont un outil parfait pour rétablir les composants sanguins chez les patients
atteints de troubles sanguins. Par exemple, les scientifiques ont appris que la greffe de cellules souches
hématopoïétiques chez un patient ayant subi de la chimiothérapie ou de la radiation peuvent fournir de nouveaux
globules blancs et rouges en santé. Les scientifiques espèrent aussi que la recherche de base sur les cellules
souches du cancer permettra d’offrir une compréhension du développement du cancer et de sa réapparition, et que
cette connaissance mènera à l’élaboration de futurs traitements ciblant les cancers liés au sang.
Des essais cliniques sont-ils en cours?
Plusieurs essais cliniques ont déjà prouvé que les greffes de cellules souches hématopoïétiques peuvent jouer un
rôle important pour venir en aide au traitement des troubles sanguins. Aujourd’hui, il existe littéralement des milliers
de nouveaux essais cliniques en cours pour examiner l’amélioration des greffes de cellules souches
hématopoïétiques, comment mieux les jumeler à d’autres types de traitements et quelles sources de cellules
souches hématopoïétiques seront les plus efficaces pour les patients atteints de cancers du sang et d’autres
troubles sanguins.
Quand devrait-on disposer d’un traitement à base de cellules souches?
Le chemin menant à la découverte d’un traitement à base de cellules souches pour guérir les troubles sanguins est
parsemé d’embuches, et il faudra du temps pour y arriver. Mais la grande masse d’information qui est produite dans
les laboratoires du monde entier est colligée pour faciliter la transition entre la recherche fondamentale et les essais
cliniques. Les résultats sont prometteurs et, avec le temps, pourraient mener à de nouveaux traitements à base de

cellules souches qui puissent non seulement guérir les troubles sanguins, mais aussi cibler les réapparitions de la
maladie.
La recherche est une activité dynamique qui engendre de nouvelles connaissances. Les travaux scientifiques
permettent d’effectuer des observations et de réaliser des expériences pour trouver les causes des phénomènes
observés. Étant donné la grande diversité caractérisant les êtres humains et les maladies dont ils souffrent, les
essais cliniques constituent le seul moyen de mettre à l’essai les nouvelles idées pour savoir si tel ou tel diagnostic
ou traitement seront efficaces contre une maladie touchant les êtres humains. Entre les premiers résultats obtenus
en laboratoire et le traitement qui pourra être administré à un patient, de longs travaux doivent être réalisés. Ils
nécessitent non seulement une vision porteuse, mais aussi des années de travail d’équipe et de persévérance de la
part des scientifiques, des médecins et des patients.
Le présent document résume les idées actuelles sur l’utilisation éventuelle des cellules souches dans de nouveaux
traitements. Ce n’est pas un document exhaustif, et le lecteur est invité à se renseigner davantage en consultant
d’autres sources d’information sur le Web ou en s’adressant à son médecin.
La Fondation canadienne des cellules souches et son partenaire le Réseau de cellules souches voudraient
remercier le Comité consultatif de rédaction sur les cellules souches et les maladies pour son apport.
Lecture critique par le Comité consultatif de rédaction sur les cellules souches et les maladies : Armand Keating
Rédaction : Maya Chaddah
Révision : Lisa Willemse, du Réseau de cellules souches, et Joe Sornberger, de la Fondation canadienne de
cellules souches
À PROPOS DES TROUBLES SANGUINS
EXISTE-T-IL DES TRAITEMENTS À BASE DE CELLULES SOUCHES
POUR LES TROUBLES SANGUINS?
Oui. Les greffes de cellules souches hématopoïétiques à partir de la moelle osseuse, du cordon ombilical et du
sang périphérique sont approuvées par Santé Canada et la Food and Drug Administration, aux États-Unis, pour
aider à traiter différents cancers du sang, y compris la leucémie myéloïde, la leucémie et les lymphomes et d’autres
troubles du sang, y compris l’anémie, la thalassémie et le syndrome d’immunodéficience combinée aiguë ou SCID.
Information sur les essais cliniques avec des cellules souches pour les troubles sanguins (http://goo.gl/jfVZe)

Sommes-nous près de trouver une cure? Que savons-nous des troubles
sanguins?
• Le sang est composé de plusieurs différentes cellules, et la maladie peut frapper n’importe laquelle d’entre elles.
• Les cellules souches hématopoïétiques demeurent dans la moelle osseuse et créent plus de 7 milliards de
cellules chaque jour pour réapprovisionner les réserves de globules blancs et rouges détruites par l’usure
normale.
• Les cellules souches hématopoïétiques créent des cellules myéloïdes (par exemple, des globules rouges qui
transportent l’oxygène aux autres tissus) ou des cellules lymphoïdes (les cellules B et T qui combattent des
infections précises dans le corps).
• Les maladies sanguines sont généralement provoquées par des anomalies congénitales ou innées (par
exemple, la drépanocytose), des syndromes d’immunodéficience (SCID), des mécanismes auto-immuns
(purpura thrombocytopénique immun) et le cancer (leucémie, myélome, lymphome).
• Les traitements habituels comprennent les transfusions sanguines, les médicaments pour stimuler la production
de globules et les greffes de cellules souches hématopoïétiques pour fournir de nouveaux globules blancs et
rouges en santé après le traitement cytotoxique (chimiothérapie et la radiation).
• La greffe de cellules souches hématopoïétiques est un type de traitement agressif et, bien qu’il puisse être
utilisé pour guérir avec succès plusieurs troubles sanguins, y compris la thalassémie, les SCID, les myélomes
multiples, la leucémie et les lymphomes, plus de 50 % des patients ne sont toujours pas guéris de leur maladie.
• Les chercheurs examinent activement le rôle que jouent les cellules souches du cancer dans la réapparition de
la maladie.

Quelle peut être l’utilité des cellules souches?
Les cellules souches hématopoïétiques ont une position particulière à titre de thérapie cellulaire pour les troubles
sanguins parce que leur fonction normale dans le corps est de créer tous les globules blancs et routes qui se
trouvent dans la moelle osseuse et le sang. De toutes les cellules souches examinées à ce jour, les cellules
souches hématopoïétiques de la moelle osseuse ont les plus longs antécédents d’utilisation clinique, qui remontent
aux années 1950 lorsqu’une greffe a été effectuée pour tenter de guérir une forme mortelle de leucémie. Dans les
années 1970, les scientifiques ont découvert que des cellules souches hématopoïétiques se trouvent aussi dans le
sang du cordon ombilical ainsi que dans le sang périphérique.
Des années de recherche ont porté des fruits, et les greffes de cellules souches hématopoïétiques sont maintenant
utilisées couramment pour traiter plusieurs troubles sanguins. Les scientifiques continuent à améliorer les
méthodes de transplantation et à comparer les avantages des cellules souches hématopoïétiques à partir de la
moelle osseuse, du sang du cordon ombilical et du sang périphérique. Au fur et à mesure qu’avance la recherche,
les scientifiques en apprennent aussi davantage au sujet des cellules souches du cancer et développent des façons
plus précises d’examiner les troubles sanguins.
Y a-t-il beaucoup de groupes qui s’efforcent de mettre au point un traitement à
base de cellules souches?
Dans le monde entier, il existe une multitude d’équipes de chercheurs qui s’activent pour trouver un moyen d’utiliser
les cellules souches en vue de traiter les troubles sanguins et pour en apprendre davantage au sujet des cellules
souches du cancer. Leurs objectifs communs consistent à déterminer quelles cellules souches conviendraient le
mieux aux traitements pour les troubles sanguins et quel rôle les cellules souches du cancer jouent par rapport au
commencement de la maladie ou à la reprise de la maladie.
Des scientifiques canadiens ont joué un rôle illustre dans la recherche à base de cellules souches sur les maladies
sanguines. Les Drs James Till et Ernest McCulloch ont été les premiers à prouver l’existence des cellules souches
dans les années 1960. Ils ont aussi défini le caractère fondamental des cellules souches comme possédant la
capacité de se renouveler elles-mêmes, de créer de nouvelles cellules souches et de se distinguer, en créant des
cellules spécialisées. Leurs essais ont préparé le terrain pour les greffes de la moelle osseuse pour traiter
l’insuffisance de la moelle osseuse chez les patients atteints de cancers du sang et d’anémie aplastique.
À la fin des années 1970, les études de Till et McCulloch sur l’anémie ont ouvert la voie à la notion selon laquelle
un faible nombre de cellules souches du cancer dans une tumeur contribue à sa création, ce qui a mené à la
découverte de cellules souches du cancer dans la leucémie, par un scientifique canadien, le Dr John Dick. On
pense que ces cellules sont responsables en partie de la réapparition du cancer après la chimiothérapie et la
radiothérapie; les éliminer pourrait mener à des rémissions prolongées, si non à des guérisons.

La recherche à base de cellules souches pour les maladies sanguines emprunte diverses avenues. En ce qui
concerne la greffe de cellules souches hématopoïétiques, les efforts en matière de recherche préclinique se sont
traduits avec succès en traitements cliniques pour venir en aide aux patients atteints de troubles sanguins, et de
nouvelles méthodes pour contrôler les effets secondaires sont sans cesse mises au point. Les essais cliniques qui
comparent d’autres sources de cellules souches hématopoïétiques et qui évaluent d’autres types de cellules
souches sont aussi en cours, tout comme la recherche fondamentale ciblant les cellules souches du cancer.
Quels sont les travaux de recherche en cours?
Le chemin menant à la découverte d’un traitement à base de cellules souches pour guérir les troubles sanguins est
parsemé d’embuches, et il faudra du temps pour y arriver. Mais la grande masse d’information qui est produite dans
les laboratoires du monde entier est colligée pour faciliter la transition entre la recherche fondamentale et les essais
cliniques. Les résultats sont prometteurs et, avec le temps, pourraient mener à de nouveaux traitements à base de
cellules souches qui puissent non seulement guérir les troubles sanguins, mais aussi cibler les réapparitions de la
maladie.
L’état de la recherche actuelle sur les cellules souches de moelle osseuse
Au cours des 40 dernières années, les greffes de cellules souches hématopoïétiques à partir de la moelle osseuse
ont été les plus utilisées de tous les traitements à base de cellules souches. Les greffes peuvent être autologues
(du patient) ou allogéniques (d’un donneur). Les greffes autologues contournent le problème du rejet de la greffe,
mais pour des motifs comprenant l’âge, la mauvaise santé ou les troubles de la moelle osseuse, les patients ne
sont pas tous des candidats. Les plus importants obstacles à l’utilisation à plus grande échelle des greffes
allogéniques sont la disponibilité de donneurs appropriés et le besoin de veiller à la compatibilité au receveur de la
greffe du donneur, et ce, aussi précisément que possible.
La greffe de cellules souches hématopoïétiques est un traitement agressif et, malgré son succès par rapport au
traitement de plusieurs troubles sanguins, plus de 50 % des patients ne sont toujours pas guéris de leur maladie.
En plus des complications liées aux infections et le problème de la maladie de la greffe contre l’hôte, où les
lymphocytes T de la greffe allogénique s’attaquent aux tissus du receveur, certains chercheurs ont émis l’hypothèse
selon laquelle une faible population de cellules souches du cancer pourrait être la raison pour laquelle des réussites
initiales de traitements se terminent en rechute.
En plus d’examiner les cellules souches du cancer, les scientifiques explorent aussi des façons d’utiliser la thérapie
génique pour venir en aide aux personnes ayant des troubles liés aux cellules souches hématopoïétiques. La
thérapie génique a été utilisée avec un certain succès pour traiter les déficiences immunologiques comme la SCID,
mais il reste encore un long chemin à parcourir avant qu’elle devienne la norme de diligence pour traiter tous les
différents troubles sanguins. Les scientifiques s’efforcent d’abord de perfectionner le processus dans les modèles
animaux atteints de maladies sanguines. Ils tentent d’établir les conditions pour cultiver les cellules souches